Prednizolon we wczesnym rozproszonym twardzinie układowej (PRedSS)

Badanie jest niekomercyjnym, wieloośrodkowym, randomizowanym badaniem II fazy z podwójnie ślepą próbą, kontrolowanym placebo, mającym na celu porównanie umiarkowanej dawki prednizolonu z placebo u pacjentów z wczesną rozlaną postacią twardziny układowej skóry (dcSSc).

Naszym celem jest zbadanie, czy leczenie steroidowym prednizolonem jest korzystne u pacjentów z wczesną rozlaną skórną twardziną układową (określaną również jako „twardzina skóry”). To kontrowersyjny temat. Chociaż jest bardzo możliwe, że prednizolon może pomóc złagodzić silny ból, swędzenie i niepełnosprawność (spowodowaną przykurczami i zajęciem układu mięśniowo-szkieletowego) wczesnej twardziny rozlanej, lekarze często niechętnie przepisują prednizolon ze względu na możliwe działania niepożądane, zwłaszcza zwiększone ryzyko poważnych problemy z nerkami. Proponowane przez nas badanie, polegające na leczeniu pacjentów prednizolonem lub placebo przez 6 miesięcy, powinno dostarczyć klinicystom długo oczekiwanej odpowiedzi na ważne pytanie kliniczne: czy prednizolon może być stosowany jako terapia w tej grupie pacjentów?

Badanie, finansowane przez Arthritis Research UK, ma na celu określenie:

1. Czy umiarkowana dawka prednizolonu jest skuteczna w zmniejszaniu bólu, niepełnosprawności i pogrubieniu skóry u pacjentów z wczesną twardziną rozlaną?
2. Czy umiarkowane dawki prednizolonu są bezpieczną terapią u pacjentów z wczesną twardziną rozlaną (ze szczególnym uwzględnieniem funkcji nerek)?

Jeśli odpowiedź na oba pytania brzmi „tak”, wówczas terapia prednizolonem będzie znacznie częściej przepisywana tej grupie pacjentów.

Populacja pacjentów zostanie wybrana spośród osób z wczesnym dcSSc, zdefiniowanym jako zajęcie skóry trwające krócej niż 3 lata, które uważa się za potencjalnie zdolne do odniesienia korzyści z tego leczenia. Po badaniu przesiewowym, aby zminimalizować błąd systematyczny, kwalifikujący się pacjenci zostaną losowo przydzieleni podczas wizyty wyjściowej do grupy otrzymującej codziennie umiarkowaną dawkę prednizolonu (określoną na podstawie masy ciała) lub dopasowane placebo. Aby dodatkowo wyeliminować subiektywne i nierozpoznane uprzedzenia, zarówno zespół badawczy, jak i pacjenci będą ślepi na randomizację. Zostanie podana kontrola placebo, w przeciwieństwie do kontroli aktywnego leczenia. Jest to konieczne, ponieważ badane leczenie jest uzupełnieniem, a nie substytutem jakichkolwiek innych terapii, które mogą zostać przepisane, takich jak terapie immunosupresyjne.

Pacjenci będą uczestniczyć w 5 okazjach (przesiewowych, wyjściowych, 6 tygodni, 3 i 6 miesięcy). Wszyscy pacjenci zostaną uznani za wyłączonych z badania pod koniec 6-miesięcznej wizyty, po czym kod leczenia zostanie złamany. Podczas każdej wizyty zostanie przeprowadzony szereg pomiarów, w tym wydolności funkcjonalnej, stopnia zajęcia skóry (ocena skóry), nastroju i czynności nerek. Pozwoli nam to określić, czy terapia „aktywna” (prednizolonem) jest skuteczna i pozbawiona poważnych skutków ubocznych.

Uwaga: od sierpnia 2020 r. ze względu na Covid-19 badanie zostało przeprojektowane i ponownie rozpoczęte po wstrzymaniu badania jako badanie otwarte. Placebo nie jest już potrzebne. Cele, główne mierniki wyniku i liczba wizyt pozostają niezmienione. Jednak w celu dalszego złagodzenia trwającego wpływu Covid-19, ocena przesiewowa i ocena wyjściowa mogą być teraz przeprowadzane podczas tej samej wizyty. W razie potrzeby wizyty zdalne mogą być również przeprowadzane po 6 tygodniach i 6 miesiącach.