Prednisolona na Esclerose Sistêmica Difusa Precoce (PRedSS)

O estudo é um estudo não comercial de fase II randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico para testar dose moderada de prednisolona versus placebo em pacientes com esclerose sistêmica cutânea difusa precoce (dcSSc).

Nosso objetivo é investigar se o tratamento com o esteróide prednisolona é benéfico em pacientes com esclerose sistêmica cutânea difusa precoce (também denominada "esclerodermia"). Este é um assunto controverso. Embora seja muito possível que a prednisolona possa ajudar a aliviar a dor intensa, coceira e incapacidade (devido a contraturas e envolvimento musculoesquelético) da esclerodermia difusa precoce, os médicos muitas vezes relutam em prescrever prednisolona devido a possíveis efeitos colaterais, particularmente um risco aumentado de complicações graves. problemas renais. Nosso estudo proposto, tratando pacientes com terapia com prednisolona ou placebo por 6 meses, deve fornecer aos médicos uma resposta há muito esperada para a importante questão clínica: a prednisolona pode ser usada como terapia neste grupo de pacientes?

O estudo, financiado pela Arthritis Research UK, visa determinar:

1. A dose moderada de prednisolona é eficaz na redução da dor, incapacidade e espessamento da pele em pacientes com esclerodermia difusa precoce?
2. A dose moderada de prednisolona é uma terapia segura em pacientes com esclerodermia difusa precoce (com referência particular à função renal)?

Se a resposta para ambas for 'sim', então a terapia com prednisolona será muito mais amplamente prescrita para este grupo de pacientes.

A população de pacientes será selecionada entre indivíduos com DCc precoce, definida por envolvimento da pele com menos de 3 anos, que são considerados potencialmente capazes de se beneficiar deste tratamento. Após a triagem, para minimizar o viés, os pacientes elegíveis serão randomizados na visita inicial para receber uma dose moderada diária de prednisolona (conforme determinado pelo peso corporal) ou um placebo correspondente. Para eliminar ainda mais o viés subjetivo e não reconhecido, tanto a equipe de pesquisa quanto os pacientes serão cegos para a randomização. Um controle de placebo, em oposição a um controle de tratamento ativo, será administrado. Isso é necessário porque o tratamento do estudo é adjuvante e não um substituto para quaisquer outras terapias que possam ser prescritas, como terapias imunossupressoras.

Os pacientes comparecerão em 5 ocasiões (triagem, linha de base, 6 semanas, 3 e 6 meses). Todos os pacientes serão considerados fora do estudo no final da visita de 6 meses, quando o código de tratamento será quebrado. Em cada visita, serão feitas várias medições, incluindo capacidade funcional, grau de envolvimento da pele (pontuação da pele), humor e função renal. Isso nos permitirá determinar se a terapia 'ativa' (prednisolona) é eficaz e isenta de efeitos colaterais graves.

Observação: a partir de agosto de 2020, devido ao Covid-19, o estudo foi redesenhado e reiniciado após a interrupção do estudo como rótulo aberto. Um placebo não é mais necessário. Os objetivos, medidas de resultados primários e número de visitas permanecem inalterados. No entanto, para mitigar ainda mais o impacto contínuo do Covid-19, as avaliações de tela e linha de base agora podem ser realizadas na mesma visita. Visitas remotas também podem ser realizadas com 6 semanas e 6 meses, se necessário.