Prednisoloni varhaisessa diffuusissa systeemisessä skleroosissa (PRedSS)

Tutkimus on ei-kaupallinen vaiheen II satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus, jossa testataan kohtalaisen annoksen prednisolonia verrattuna lumelääkkeeseen potilailla, joilla on varhainen diffuusi ihon systeeminen skleroosi (dcSSc).

Tavoitteenamme on tutkia, onko prednisolonisteroidihoidosta hyötyä potilailla, joilla on varhainen diffuusi ihon systeeminen skleroosi (kutsutaan myös "sklerodermaksi"). Tämä on kiistanalainen aihe. Vaikka on hyvin mahdollista, että prednisoloni voi auttaa lievittämään varhaisen diffuusin skleroderman voimakasta kipua, kutinaa ja vammaisuutta (kontraktuurien ja tuki- ja liikuntaelinten aiheuttaman vaikutuksen vuoksi), lääkärit ovat usein haluttomia määräämään prednisolonia mahdollisten sivuvaikutusten vuoksi, erityisesti lisääntyneen vakavan sairauden riskin vuoksi. munuaisongelmia. Ehdotetussa tutkimuksessamme, jossa potilaita hoidetaan joko prednisoloni- tai lumelääkehoidolla 6 kuukauden ajan, pitäisi antaa kliinikoille kauan odotettu vastaus tärkeään kliiniseen kysymykseen: Voidaanko prednisolonia käyttää terapiana tässä potilasryhmässä?

Arthritis Research UK:n rahoittaman tutkimuksen tavoitteena on selvittää:

1. Onko maltillinen prednisoloni tehokas kipujen, vamman ja ihon paksuuntumisen vähentämisessä potilailla, joilla on varhainen diffuusi skleroderma?
2. Onko kohtalainen prednisoloni turvallinen hoito potilaille, joilla on varhainen diffuusi skleroderma (erityisesti munuaisten toiminta)?

Jos vastaus molempiin on "kyllä", prednisolonihoitoa määrätään paljon laajemmin tälle potilasryhmälle.

Potilaspopulaatio valitaan henkilöistä, joilla on varhainen dcSSc, joka määritellään alle 3 vuoden ihovaurion perusteella ja joiden katsotaan mahdollisesti hyötyvän tästä hoidosta. Seulonnan jälkeen puolueellisuuden minimoimiseksi kelvolliset potilaat satunnaistetaan lähtötilanteessa saamaan joko päivittäistä kohtalaista prednisolonia (ruumiinpainon mukaan määritettynä) tai vastaavaa lumelääkettä. Subjektiivisen ja tunnistamattoman harhan poistamiseksi edelleen sekä tutkimusryhmä että potilaat ovat sokeita satunnaistukselle. Annetaan lumelääkettä, toisin kuin aktiivinen hoitokontrolli. Tämä on välttämätöntä, koska tutkimushoito täydentää eikä korvaa muita mahdollisesti määrättyjä hoitoja, kuten immunosuppressiivisia hoitoja.

Potilaat osallistuvat 5 kertaa (seulonta, lähtötilanne, 6 viikkoa, 3 ja 6 kuukautta). Kaikkien potilaiden katsotaan olevan poissa tutkimuksesta 6 kuukauden käynnin lopussa, jolloin hoitokoodi rikotaan. Jokaisella käynnillä mitataan useita mittauksia, mukaan lukien toimintakyky, ihon vaikutusaste (ihopistemäärä), mieliala ja munuaisten toiminta. Tämän avulla voimme määrittää, onko "aktiivinen" (prednisoloni) hoito tehokasta ja vailla vakavia sivuvaikutuksia.

Huomaa: elokuusta 2020 alkaen kokeilu suunniteltiin uudelleen Covid-19:n vuoksi ja aloitettiin uudelleen kokeilun keskeytymisen jälkeen avoimena. Plaseboa ei enää tarvita. Tavoitteet, päätulosmittaukset ja käyntien määrä pysyvät ennallaan. Covid-19:n jatkuvan vaikutuksen lieventämiseksi voidaan kuitenkin nyt tehdä seulonta- ja lähtötilanteen arvioinnit samalla käynnillä. Etäkäyntejä voidaan tehdä tarvittaessa myös 6 viikon ja 6 kuukauden iässä.