Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Prednisolon ved tidlig diffus systemisk sklerose (PRedSS)

29. juli 2021 opdateret af: Prof. Ariane herrick

En fase II randomiseret undersøgelse af oral prednisolon i tidlig diffus kutan systemisk sklerose (oprindeligt dobbeltblind, derefter skiftet til åbent mærke på grund af Covid-19)

Dette er et randomiseret placebokontrolleret studie af moderat dosis prednisolon i 6 måneder hos patienter med tidlig diffus kutan systemisk sklerose (dcSSc). 72 patienter inden for 3 år efter starten af ​​hudfortykkelsen vil blive rekrutteret fra 14 britiske centre over 3 år. Co-primære slutpunkter vil være Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI) og den modificerede Rodnan hudscore (mRSS). Patienterne vil blive vurderet 5 gange: screening, baseline, 6 uger, 3 og 6 måneder, med et kodebrud ved udtræden af ​​undersøgelsen efter 6 måneder.

Bemærk venligst: Fra august 2020 blev forsøget genstartet efter stop på grund af Covid-19 som åbent mærke. Placebo-armen er 'ingen behandling'-armen, og der er ikke længere et kodebrud ved studiets afslutning.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiet er et ikke-kommercielt fase II randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multicenter studie til at teste moderat dosis prednisolon versus placebo hos patienter med tidlig diffus kutan systemisk sklerose (dcSSc).

Vores mål er at undersøge, om behandling med steroidet prednisolon er gavnligt hos patienter med tidlig diffus kutan systemisk sklerose (også kaldet "sklerodermi"). Dette er et kontroversielt emne. Selvom det er meget muligt, at prednisolon kan hjælpe med at lindre de alvorlige smerter, kløe og handicap (på grund af kontrakturer og muskuloskeletale involvering) af tidlig diffus sklerodermi, er læger ofte tilbageholdende med at ordinere prednisolon på grund af mulige bivirkninger, især en øget risiko for alvorlige nyreproblemer. Vores foreslåede forsøg, der behandler patienter med enten prednisolon- eller placeboterapi i 6 måneder, skulle give klinikere et længe ventet svar på det vigtige kliniske spørgsmål: Kan prednisolon bruges som terapi i denne gruppe patienter?

Undersøgelsen, finansieret af Arthritis Research UK, har til formål at bestemme:

  1. Er moderat dosis prednisolon effektiv til at reducere smerter, handicap og hudfortykkelse hos patienter med tidlig diffus sklerodermi?
  2. Er moderat dosis prednisolon en sikker behandling hos patienter med tidlig diffus sklerodermi (med særlig henvisning til nyrefunktionen)?

Hvis svaret på begge er 'ja', så vil prednisolonbehandling være meget mere udbredt til denne patientgruppe.

Patientpopulationen vil blive udvalgt blandt personer med tidlig dcSSc, som defineret ved hudinvolvering på mindre end 3 år, som anses for potentielt at kunne drage fordel af denne behandling. Efter screening, for at minimere bias, vil kvalificerede patienter blive randomiseret ved baseline-besøget til at modtage enten daglig moderat dosis prednisolon (bestemt af kropsvægt) eller en matchet placebo. For yderligere at eliminere subjektiv og uerkendt bias vil både forskerholdet og patienterne være blinde for randomiseringen. En placebokontrol, i modsætning til en aktiv behandlingskontrol, vil blive administreret. Dette er nødvendigt, da undersøgelsesbehandlingen er et supplement til og ikke en erstatning for andre terapier, som kan ordineres, såsom immunsuppressive terapier.

Patienterne vil deltage ved 5 lejligheder (skærm, baseline, 6 uger, 3 og 6 måneder). Alle patienter vil blive betragtet som off-studie ved slutningen af ​​det 6 måneder lange besøg, hvorefter behandlingskoden vil blive brudt. Ved hvert besøg vil der blive taget en række målinger, herunder funktionsevne, grad af hudpåvirkning (hudscore), humør og nyrefunktion. Dette vil give os mulighed for at afgøre, om 'aktiv' (prednisolon) behandling er effektiv og fri for alvorlige bivirkninger.

Bemærk venligst: fra august 2020, på grund af Covid-19, blev forsøget re-designet og genstartet efter prøvestop som open-label. En placebo er ikke længere nødvendig. Målene, primære resultatmål og antallet af besøg forbliver uændrede. Men for yderligere at afbøde den igangværende påvirkning af Covid-19, kan skærm- og baseline-vurderingerne nu udføres ved samme besøg. Fjernbesøg kan også gennemføres efter 6 uger og 6 måneder, hvis det er nødvendigt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

35

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS10 5NB
        • Southmead Hospital Bristol - North Bristol NHS Trust
      • Dundee, Det Forenede Kongerige, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital and Medical School - NHS Tayside
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
    • Aberdeenshire
      • Aberdeen, Aberdeenshire, Det Forenede Kongerige, AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary - NHS Grampian
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Addenbrooke'S Hospital - Cambridge University Hospitals Nhs Foundation Trust
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Lanarkshire
      • Glasgow, Lanarkshire, Det Forenede Kongerige, G4 0SF
        • Glasgow Royal Infirmary -
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Det Forenede Kongerige, L9 7AL
        • Aintree University Hospitals NHS Foundation Trust
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Det Forenede Kongerige, NG7 2UH
        • Queen's Medical Centre - Nottingham University Hospitals NHS Trust
    • Somerset
      • Bath, Somerset, Det Forenede Kongerige, BA1 1RL
        • Royal National Hospital for Rheumatic Diseases - Royal United Hospitals Bath NHS Foundation Trust
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Det Forenede Kongerige, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital - SHEFFIELD TEACHING HOSPITALS NHS FOUNDATION TRUST
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Det Forenede Kongerige, NE7 7DN
        • Freeman Hospital - THE NEWCASTLE UPON TYNE HOSPITALS NHS FOUNDATION TRUST
    • West Midlands
      • Dudley, West Midlands, Det Forenede Kongerige, DY1 2HQ
        • The Dudley Group NHS Foundation Trust
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Det Forenede Kongerige, LS7 4SA
        • Leeds Institute of Rheumatic and Musculoskeletal Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter med dcSSc med hudinvolvering, der strækker sig til det proksimale lem og/eller trunk.
  2. Mand eller kvinde alder ≥ 18 år.
  3. Hudinvolvering af mindre end 3 år defineret af patientrapport eller klinikerens udtalelse.
  4. Patienten er i stand til og villig til at følge undersøgelsens krav.
  5. Fuldstændig skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter med signifikant ukontrolleret trin 1 hypertension (klinik BP >140/90mmHg, dvs. enten >140mmHg ELLER >90mmHg). Patienter med tidligere hypertension, som er kontrolleret (klinik BP <140/90 mmHg) i mindst 4 uger anses for at være kvalificerede.
  2. Tidligere nyrekrise eller signifikant nedsat nyrefunktion (estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) < 40 ml/min).
  3. Patienter i øjeblikket i steroidbehandling eller tidligere steroidbehandling inden for de sidste 4 uger, med undtagelse af inhalationssteroider til luftvejssygdomme.
  4. Patienter, der i øjeblikket deltager i et andet randomiseret kontrolleret forsøg med et forsøgsmiddel eller -udstyr, eller tidligere deltagelse inden for de sidste 30 dage.
  5. Patienter, der i øjeblikket modtager en immunsuppressiv eller biologisk behandling, hvis dosis er ændret inden for de sidste 4 uger før baseline-besøget, eller som sandsynligvis vil ændre sig i løbet af de første 3 måneder af undersøgelsesbehandlingen.
  6. Patienter med større myositis eller inflammatorisk arthritis. Patienter med lavt niveau af myositis eller inflammatorisk arthritis er berettiget til inklusion (for eksempel, i tilfælde af myositis, en kreatinkinase mindre end 4 gange den øvre grænse for normal eller myositis kun påviselig ved magnetisk resonansbilleddannelse).
  7. Kvindelige patienter, der er gravide på tidspunktet for screeningen.
  8. Kvindelige patienter, der ammer.
  9. Patienter med signifikant inflammatorisk tarmsygdom som vurderet af investigator.
  10. Det er vigtigt, at patienterne ikke pludselig stopper med at tage undersøgelsesmedicinen. Patienter, der ikke helt forstår dette, vil blive udelukket.
  11. Patienter, der ikke vil eller er i stand til at give informeret samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: TRIPLE

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Prednisolon

Prednisolon 5mg enterisk overtrukne tabletter, overindkapslet i en hård gelatinekapsel og fyldt med laktose BP. Prednisolonen vil blive selvadministreret, oralt med vand før eller efter et måltid en gang dagligt. Doseringen vil være kontinuerlig i i alt 6 måneder.

Den samlede ordinerede dosis vil svare til ca. 0,3 mg/kg/dag. Den mindste ordinerede dosis vil være 10 mg pr. dag (2 kapsler) og maksimalt 30 mg pr. dag (6 kapsler).

Fra august 2020: Prednisolonet er ikke længere overindkapslet. Prednisolon 5 mg enterisk overtrukne tabletter vil blive ordineret og taget som ovenfor.
Medicin: Prednisolon 5 mg
5mg prednisolon en gang dagligt i 6 måneder
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo oral kapsel; Fra august 2020 - "ingen yderligere behandling"

Placeboen vil være en hård gelatinekapsel fyldt med lactose BP og identisk matchet med prednisolonkapslerne. Placeboen vil blive selvadministreret én gang dagligt, oralt med vand før eller efter et måltid. Doseringen vil være kontinuerlig i i alt 6 måneder.

Fra august 2020 - vil der ikke blive givet placebokapsler.
Medicin: Placebo oral kapsel; Fra august 2020 'ingen yderligere behandling'
Matchende placebo kapsel, én gang dagligt i 6 måneder; Fra august 2020 - ingen yderligere behandling ud over standardbehandlingsmedicin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI)
Tidsramme: Baseline til 3 måneder
Den gennemsnitlige forskel i HAQ-DI efter 3 måneder
Baseline til 3 måneder
modificeret Rodnan Skin Score (mRSS)
Tidsramme: Baseline til 3 måneder
Forskellen i mRSS ved 3 måneder
Baseline til 3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Livskvalitet og funktionsevne - Vurderet ved Spørgeskema
Tidsramme: Baseline til 6 uger og 6 måneder
HAQ-DI
Baseline til 6 uger og 6 måneder
Smerter og handicap
Tidsramme: Baseline til 6 uger og 6 måneder
Hudpåvirkning målt ved mRSS
Baseline til 6 uger og 6 måneder
Funktionsevne - Vurderet ved spørgeskema
Tidsramme: Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
11-punkts sklerodermi funktionelt indeks
Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
Smerter forbundet med kløe - Vurderet ved spørgeskema
Tidsramme: Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
Vurdering af kløe
Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
Håndfunktion - Vurderet ved spørgeskema
Tidsramme: Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
Cochin håndfunktion
Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
Træthed - Vurderet ved spørgeskema
Tidsramme: Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
Funktionel vurdering af kronisk sygdomsterapi (FACIT)
Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
Angst og depression - Vurderet ved spørgeskema
Tidsramme: Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
Hospital Angst and Depression Scale (HADS) . Dette spørgeskema har 14 spørgsmål, hver med 4 muligheder designet til at vurdere aspekter af mental sundhed
Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
Sundhedsrelateret livskvalitet - Vurderet ved spørgeskema
Tidsramme: Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
Hjælpeløshedsspørgeskema
Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
Sundhedsrelateret livskvalitet - Vurderet ved spørgeskema
Tidsramme: Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
Kort formular (36) Sundhedsundersøgelse
Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
Sundhedsrelateret livskvalitet - Vurderet ved spørgeskema
Tidsramme: Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
EuroQol 5 Dimensioner
Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
Smerter og handicap
Tidsramme: Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
Patient Global Assessment
Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
Smerter og handicap
Tidsramme: Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
Læge Global Assessment
Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
Vurdering af smerte - Klinikervurdering
Tidsramme: Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
Digitalt sårtal: Stedet og det samlede antal sår på hånden registreres af patientens kliniker på et diagram af en hånd
Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
Vurdering af smerte - Klinikervurdering
Tidsramme: Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
Tender Friction Rubs - det samlede antal senefriktionsgnidninger på 12 mulige anatomiske steder registreres
Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
Vurdering af smerte - Klinikervurdering
Tidsramme: Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
Ledtal: Antallet af ømme eller hævede led vurderes ud fra 14 anatomiske steder (både venstre og højre side) og registreres ud af i alt 28 (14 steder, venstre og højre side) ømme led og 28 hævede led
Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
Smerter og handicap - Vurderet ved spørgeskema
Tidsramme: Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
Vurdering af gigtindeks
Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
Smerter og handicap
Tidsramme: Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder
Vurdering i procentvis ændring af mRSS
Baseline til 6 uger, 3 måneder og 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Prof. Ariane herrick

Samarbejdspartnere

Versus Arthritis

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Professor Ariane Herrick, University of Manchester

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

21. december 2017

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

4. marts 2021

Studieafslutning (FAKTISKE)

27. maj 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. oktober 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. oktober 2018

Først opslået (FAKTISKE)

17. oktober 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

30. juli 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. juli 2021

Sidst verificeret

1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 119220

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

IPD vil blive delt med samarbejdende centre. Det er endnu ikke besluttet, om disse oplysninger vil blive delt med forskere, der ikke er forbundet med forsøget.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Systemisk sklerose

Kliniske forsøg med Prednisolon 5 mg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Togo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner