泼尼松龙治疗早期弥漫性系统性硬化症 (PRedSS)
早期弥漫性皮肤系统性硬化症中口服泼尼松龙的 II 期随机研究（最初是双盲，然后由于 Covid-19 而改用开放标签）
这是一项针对早期弥漫性皮肤系统性硬化症 (dcSSc) 患者进行的为期 6 个月的中等剂量泼尼松龙随机安慰剂对照研究。 将在 3 年内从 14 个英国中心招募 72 名在皮肤增厚开始后 3 年内的患者。 共同主要终点将是健康评估问卷残疾指数 (HAQ-DI) 和改良的 Rodnan 皮肤评分 (mRSS)。 患者将接受 5 次评估：筛选、基线、6 周、3 和 6 个月，并在 6 个月时退出研究时进行密码破解。
请注意：自 2020 年 8 月起，由于 Covid-19 为开放标签，试验在暂停后重新开始。 安慰剂组是“无治疗”组，在研究结束时不再有密码破解。
研究概览
详细说明
该研究是一项非商业性 II 期随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在测试中等剂量泼尼松龙与安慰剂对早期弥漫性皮肤系统性硬化症 (dcSSc) 患者的疗效。
我们的目的是研究类固醇泼尼松龙治疗是否对早期弥漫性皮肤系统性硬化症（也称为“硬皮病”）患者有益。 这是一个有争议的话题。 尽管泼尼松龙很可能有助于缓解早期弥漫性硬皮病的剧烈疼痛、瘙痒和残疾（由于挛缩和肌肉骨骼受累），但医生通常不愿意开泼尼松龙处方，因为可能有副作用，特别是严重的风险增加肾脏问题。 我们提议的试验，用泼尼松龙或安慰剂治疗患者 6 个月，应该为临床医生提供期待已久的重要临床问题的答案：泼尼松龙可以用作这组患者的治疗方法吗？
该研究由英国关节炎研究所资助，旨在确定：
- 中等剂量泼尼松龙能否有效减轻早期弥漫性硬皮病患者的疼痛、残疾和皮肤增厚？
- 中等剂量泼尼松龙治疗早期弥漫性硬皮病（特别是肾功能）患者是否安全？
如果两者的答案都是“是”，那么泼尼松龙疗法将更广泛地用于该患者群体。
患者群体将从患有早期 dcSSc 的个体中选择，定义为皮肤受累不到 3 年，他们被认为有可能从这种治疗中受益。 筛选后，为尽量减少偏差，符合条件的患者将在基线访视时随机接受每日中等剂量的泼尼松龙（根据体重确定）或匹配的安慰剂。 为了进一步消除主观和未被识别的偏见，研究团队和患者都将对随机化视而不见。 将给予安慰剂对照，而不是积极治疗对照。 这是必要的，因为研究治疗是辅助而不是替代可能开出的任何其他疗法，例如免疫抑制疗法。
患者将参加 5 次（筛选、基线、6 周、3 和 6 个月）。 在 6 个月的访问结束时，所有患者都将被视为退出研究，届时治疗代码将被打破。 每次访问时都会进行多项测量，包括功能能力、皮肤受累程度（皮肤评分）、情绪和肾功能。 这将使我们能够确定“主动”（泼尼松龙）疗法是否有效并且没有严重的副作用。
请注意：从 2020 年 8 月开始，由于 Covid-19，试验被重新设计并在试验停止后重新开始，作为开放标签。 不再需要安慰剂。 目标、主要结果指标和访问次数保持不变。 但是，为了进一步减轻 Covid-19 的持续影响，现在可以在同一次访问中进行筛查和基线评估。 如有必要，也可以在 6 周和 6 个月时进行远程访问。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Bristol、英国、BS10 5NB
- Southmead Hospital Bristol - North Bristol NHS Trust
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Dundee、英国、DD1 9SY
- Ninewells Hospital and Medical School - NHS Tayside
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London、英国、NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust
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Aberdeenshire
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Aberdeen、Aberdeenshire、英国、AB25 2ZN
- Aberdeen Royal Infirmary - NHS Grampian
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Cambridgeshire
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Cambridge、Cambridgeshire、英国、CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital - Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
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Greater Manchester
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Salford、Greater Manchester、英国、M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Lanarkshire
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Glasgow、Lanarkshire、英国、G4 0SF
- Glasgow Royal Infirmary -
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Merseyside
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Liverpool、Merseyside、英国、L9 7AL
- Aintree University Hospitals NHS Foundation Trust
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Nottinghamshire
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Nottingham、Nottinghamshire、英国、NG7 2UH
- Queen's Medical Centre - Nottingham University Hospitals NHS Trust
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Somerset
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Bath、Somerset、英国、BA1 1RL
- Royal National Hospital For Rheumatic Diseases - Royal United Hospitals Bath NHS Foundation Trust
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South Yorkshire
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Sheffield、South Yorkshire、英国、S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital - SHEFFIELD TEACHING HOSPITALS NHS FOUNDATION TRUST
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Tyne And Wear
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Newcastle Upon Tyne、Tyne And Wear、英国、NE7 7DN
- Freeman Hospital - THE NEWCASTLE UPON TYNE HOSPITALS NHS FOUNDATION TRUST
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West Midlands
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Dudley、West Midlands、英国、DY1 2HQ
- The Dudley Group NHS Foundation Trust
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West Yorkshire
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Leeds、West Yorkshire、英国、LS7 4SA
- Leeds Institute of Rheumatic and Musculoskeletal Medicine
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 出现 dcSSc 的患者皮肤受累延伸至近端肢体和/或躯干。
- 年龄≥18 岁的男性或女性。
- 患者报告或临床医生意见定义的皮肤受累少于 3 年。
- 患者能够并愿意遵循研究的要求。
- 完全书面知情同意书。
排除标准：
- 患有显着未控制的 1 期高血压患者（临床血压 >140/90mmHg，即 >140mmHg 或 >90mmHg）。 既往高血压至少控制 4 周（临床血压 <140/90mmHg）的患者被认为符合条件。
- 既往肾危象或显着肾功能损害（估计肾小球滤过率 (eGFR) < 40 毫升/分钟）。
- 目前正在接受类固醇治疗的患者，或过去 4 周内曾接受过类固醇治疗的患者，但因呼吸系统疾病而吸入类固醇的患者除外。
- 目前正在参加研究药物或设备的另一项随机对照试验的患者，或过去 30 天内参加过的患者。
- 目前正在接受免疫抑制剂或生物疗法的患者，其剂量在基线访视前的最后 4 周内发生变化，或可能在研究治疗的前 3 个月内发生变化。
- 患有严重肌炎或炎症性关节炎的患者。 患有轻度肌炎或炎症性关节炎的患者有资格纳入（例如，在肌炎的情况下，肌酸激酶低于正常上限的 4 倍或仅在磁共振成像上可以证明肌炎）。
- 筛选时怀孕的女性患者。
- 正在哺乳的女性患者。
- 经研究者判断患有严重炎症性肠病的患者。
- 重要的是患者不要突然停止服用研究药物。 不完全理解这一点的患者将被排除在外。
- 不愿或不能提供知情同意的患者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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ACTIVE_COMPARATOR：泼尼松龙
泼尼松龙 5mg 肠溶片，包裹在硬明胶胶囊中并填充乳糖 BP。 泼尼松龙将自行给药，每天饭前或饭后用水口服一次。 给药将持续总共 6 个月。 规定的总剂量将相当于大约 0.3mg/kg/天。 规定的最小剂量为每天 10 毫克（2 粒胶囊），最大剂量为每天 30 毫克（6 粒胶囊）。 从 2020 年 8 月开始：泼尼松龙不再过度封装。 泼尼松龙 5mg 肠溶片将按上述规定和服用。 |
5mg 泼尼松龙，每天一次，持续 6 个月
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PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂口服胶囊；从 2020 年 8 月开始——“无额外治疗”
安慰剂将是一种硬明胶胶囊，里面装有乳糖 BP，与泼尼松龙胶囊完全匹配。 安慰剂将每天自我给药一次，饭前或饭后用水口服。 给药将持续总共 6 个月。 从 2020 年 8 月开始——将不再使用安慰剂胶囊。 |
匹配的安慰剂胶囊，每天一次，持续 6 个月；从 2020 年 8 月起 - 没有超过护理药物标准的额外治疗
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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健康评估问卷残疾指数 (HAQ-DI)
大体时间：基线至 3 个月
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3 个月时 HAQ-DI 的平均差异
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基线至 3 个月
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修正的 Rodnan 皮肤评分 (mRSS)
大体时间：基线至 3 个月
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3 个月时 mRSS 的差异
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基线至 3 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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生活质量和功能能力 - 通过问卷评估
大体时间：基线至 6 周和 6 个月
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HAQ-DI
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基线至 6 周和 6 个月
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疼痛和残疾
大体时间：基线至 6 周和 6 个月
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通过 mRSS 测量的皮肤受累情况
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基线至 6 周和 6 个月
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功能能力 - 通过问卷评估
大体时间：基线至 6 周、3 个月和 6 个月
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11点硬皮病功能指数
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基线至 6 周、3 个月和 6 个月
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与瘙痒相关的疼痛 - 通过问卷评估
大体时间：基线至 6 周、3 个月和 6 个月
|
瘙痒的评估
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基线至 6 周、3 个月和 6 个月
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|
手功能 - 通过问卷评估
大体时间：基线至 6 周、3 个月和 6 个月
|
交趾手功能
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基线至 6 周、3 个月和 6 个月
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疲劳 - 通过问卷评估
大体时间：基线至 6 周、3 个月和 6 个月
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慢性疾病治疗的功能评估 (FACIT)
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基线至 6 周、3 个月和 6 个月
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焦虑和抑郁 - 通过问卷评估
大体时间：基线至 6 周、3 个月和 6 个月
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医院焦虑和抑郁量表 (HADS)。
该问卷有 14 个问题，每个问题有 4 个选项，旨在评估心理健康的各个方面
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基线至 6 周、3 个月和 6 个月
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与健康相关的生活质量 - 通过问卷调查评估
大体时间：基线至 6 周、3 个月和 6 个月
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无奈问卷
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基线至 6 周、3 个月和 6 个月
|
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与健康相关的生活质量 - 通过问卷调查评估
大体时间：基线至 6 周、3 个月和 6 个月
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简表 (36) 健康调查
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基线至 6 周、3 个月和 6 个月
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与健康相关的生活质量 - 通过问卷评估
大体时间：基线至 6 周、3 个月和 6 个月
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EuroQol 5 维度
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基线至 6 周、3 个月和 6 个月
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疼痛和残疾
大体时间：基线至 6 周、3 个月和 6 个月
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患者整体评估
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基线至 6 周、3 个月和 6 个月
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疼痛和残疾
大体时间：基线至 6 周、3 个月和 6 个月
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医师整体评估
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基线至 6 周、3 个月和 6 个月
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疼痛评估 - 临床医生评估
大体时间：基线至 6 周、3 个月和 6 个月
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数字溃疡计数：手上溃疡的部位和总数由患者临床医生记录在手图上
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基线至 6 周、3 个月和 6 个月
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疼痛评估 - 临床医生评估
大体时间：基线至 6 周、3 个月和 6 个月
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触痛摩擦——记录 12 个可能的解剖部位的肌腱摩擦总数
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基线至 6 周、3 个月和 6 个月
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疼痛评估 - 临床医生评估
大体时间：基线至 6 周、3 个月和 6 个月
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关节计数：从 14 个解剖部位（左侧和右侧）评估压痛或肿胀关节的数量，并记录总共 28 个（左侧和右侧 14 个部位）压痛关节和 28 个肿胀关节
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基线至 6 周、3 个月和 6 个月
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疼痛和残疾——通过问卷评估
大体时间：基线至 6 周、3 个月和 6 个月
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关节炎指数的评估
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基线至 6 周、3 个月和 6 个月
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疼痛和残疾
大体时间：基线至 6 周、3 个月和 6 个月
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评估 mRSS 的百分比变化
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基线至 6 周、3 个月和 6 个月
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合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员：Professor Ariane Herrick、University of Manchester
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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其他研究编号
- 119220
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
在美国制造并从美国出口的产品
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