Programa de acceso temprano con MaaT013 en la enfermedad de injerto contra huésped gastrointestinal aguda refractaria a esteroides (ATLAS)

La enfermedad aguda de injerto contra huésped (aGvHD) es una enfermedad grave y potencialmente mortal que surge como una complicación del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-HSCT). Al inicio de la aGvHD, la piel es la región afectada con mayor frecuencia (80% de los pacientes) mientras que el tracto gastrointestinal o el hígado están involucrados en aproximadamente el 50% de los pacientes (Martin 1990). Los síntomas de aGvHD para el tracto gastrointestinal inferior incluyen diarrea acuosa (≥500 ml), dolor abdominal intenso o diarrea sanguinolenta (Ferrara 2009). Si bien la incidencia de GI-aGvHD grave ha disminuido levemente durante la última década, el tratamiento sigue siendo infructuoso en la mayoría de los casos (Gooley 2010, Castilla Llorente 2014), con una tasa de supervivencia general (SG) a los 2 meses del 22 % en pacientes que no responden a los esteroides. o pacientes refractarios a esteroides (SR), no respondedores a ruxolitinib (Jagasia 2020).

MaaT013 (microbiota fecal alogénica agrupada) es un producto bioterapéutico vivo desarrollado por MaaT Pharma (Lyon, Francia) para el tratamiento de pacientes adultos con aGvHD gastrointestinal resistente a los esteroides (SR-GI-aGvHD) con refractario, no elegible o que han fallado Terapia sistémica de segunda línea.

MaaT013 aún se encuentra en fase de desarrollo clínico y aún no está aprobado para su comercialización en ninguna región. Durante el programa de desarrollo, MaaT Pharma emprendió el desarrollo inicial con candidatos de productos estrechamente relacionados, lo que condujo al estudio de fase II HERACLES en el que se evaluaron la seguridad y eficacia preliminares de MaaT013 en el contexto de SR-GI-aGvHD. Además, está previsto un estudio fundamental de fase III (ensayo ARES)