Eleklatsiinin (GS-6615) vaikutus harjoituskykyyn potilailla, joilla on oireinen hypertrofinen kardiomyopatia (LIBERTY-HCM)
Tutkimuksen nimi: Vaihe 2/3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus GS-6615:n vaikutuksen arvioimiseksi harjoituskykyyn potilailla, joilla on oireinen hypertrofinen kardiomyopatia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Rotterdam, Alankomaat
- Erasmus MC
-
Utrecht, Alankomaat
- University Medical Center Utrecht
-
-
Noord-Holland
-
Amsterdam, Noord-Holland, Alankomaat
- Academisch Medisch Centrum Amsterdam
-
-
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia
- The Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Ein Kerem-Hadassah Medical Organization
-
Petah Tikva, Israel
- Rabin Medical Center
-
Ramat-Gan, Israel
- Sheba Medical Center
-
Tel Aviv, Israel
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Bergamo, Italia
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
-
Bologna, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna
-
Florence, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Milan, Italia
- Ospedale San Raffaele S.r.l.
-
Naples, Italia
- Azienda Ospedaliera Monaldi
-
Parma, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Parma
-
Rome, Italia
- Azienda Ospedaliera San Camillo Forlanini
-
-
Ascoli Piceno
-
San Benedetto del Tronto, Ascoli Piceno, Italia
- Madonna del Soccorso Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Ranska
- Hopital Europeen Georges Pompidou
-
-
-
-
-
Hamburg, Saksa
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
-
-
-
-
South Glamergon
-
Cardiff, South Glamergon, Yhdistynyt kuningaskunta
- University Hospital of Wales
-
-
Yorkshire
-
Sheffield, Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta
- Northern General Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat
- University of California Los Angeles
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat
- Cedars-Sinai Heart Institute
-
Stanford, California, Yhdysvallat
- Stanford University
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat
- Yale New Haven Hospital
-
-
Georgia
-
Athens, Georgia, Yhdysvallat
- Athens Regional Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat
- Northwestern Memorial Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
- Tufts Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
- Brigham & Women's Hospital and Harvard Medical School
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat
- Washington University School of Medicine
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Yhdysvallat
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat
- Columbia University Medical Center/ New York Presbyterian
-
New York, New York, Yhdysvallat
- NYU School of Medicine Pediatrics
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat
- Duke Health Center at Southpoint
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Bethlehem, Pennsylvania, Yhdysvallat
- St. Luke's University Health Network
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat
- Vanderbilt University Medical Center
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat
- St. Thomas Research Institute
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat
- Houston Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Yhdysvallat
- Texas Heart Institute
-
Houston, Texas, Yhdysvallat
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Marshfield, Wisconsin, Yhdysvallat
- Marshfield Clinic Research Institute
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat
- Medical College of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Vakiintunut diagnoosi hypertrofisesta kardiomyopatiasta, joka on määritelty vakiokriteereillä vasemman kammion seinämän enimmäispaksuudeksi ≥ 15 mm alkudiagnoosissa
Rasitusoireet, mukaan lukien vähintään yksi seuraavista:
- New York Heart Associationin (NYHA) luokan ≥ II hengenahdistus
- Canadian Cardiovascular Society (CCS) luokan ≥ II angina pectoris
- Seulonnan (perustason) huippu VO2 < 80 % ennustetusta iän, sukupuolen ja painon perusteella
- Kyky suorittaa pystysuorassa juoksumaton kardiopulmonaalinen rasitustesti (CPET)
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu aorttaläppästenoosi (kohtalainen tai vaikea)
- Tunnettu sepelvaltimotauti
- Vasemman kammion systolinen toimintahäiriö (ejektiofraktio < 50 %)
- Äskettäinen väliseinän pienennystoimenpide (eli kirurginen myektomia tai alkoholin väliseinän ablaatio) kuuden kuukauden sisällä ennen seulontaa tai sellaista toimenpidettä, joka on suunniteltu tehtäväksi tutkimuksen aikana
Huomautus: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Eleklatsiini
Eleklatsiinia 30 mg:n kerta-annos, jota seuraa 3 mg:n päivittäinen ylläpitoannos viikkoon 12 asti, sitten 6 mg:n päivittäinen ylläpitoannos viikosta 12 alkaen vähintään viikolle 24, minkä jälkeen 6 mg eleklatsiinia avoimena jatkojaksona.
|
Tabletti(t) suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Plasebo
Plasebo vastaa eleklatsiinia vähintään viikkoon 24 asti, jonka jälkeen aktiivista eleklatsiinia 6 mg avoimena jatkojaksona.
|
Tabletti(t) suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
Plasebo vastaa eleklatsiinia, joka annetaan suun kautta kerran päivässä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hapenottohuippujen (VO2) muutos kardiopulmonaalisen rasitustestin (CPET) aikana lähtötasosta viikkoon 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
|
Lähtötilanne viikkoon 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hapenottohuippujen (VO2) muutos kardiopulmonaalisen rasitustestin (CPET) aikana lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12
|
Lähtötilanne viikkoon 12
|
|
|
Muutos Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHFQ) -kyselyssä lähtötasosta viikkoon 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
|
MLHFQ on 21 kohdan elämänlaatukysely (QoL), joka mittaa oireiden, toiminnallisten rajoitusten ja psyykkisen ahdistuksen vaikutuksia yksilöön.
Jokainen kohta mitataan 6-pisteen Likert-asteikolla (0-5) ja pisteytetään summaamalla vastaukset kaikkiin 21 kysymykseen.
Pisteet vaihtelevat 0–105, ja pienemmät pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua.
|
Lähtötilanne viikkoon 24
|
|
Muutos Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHFQ) -kyselyssä lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12
|
MLHFQ on 21 kohdan elämänlaatukysely (QoL), joka mittaa oireiden, toiminnallisten rajoitusten ja psyykkisen ahdistuksen vaikutuksia yksilöön.
Jokainen kohta mitataan 6-pisteen Likert-asteikolla (0-5) ja pisteytetään summaamalla vastaukset kaikkiin 21 kysymykseen.
Pisteet vaihtelevat 0–105, ja pienemmät pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua.
|
Lähtötilanne viikkoon 12
|
|
Muutos juoksumaton harjoitusajassa lähtötilanteesta viikkoon 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
|
Juoksumattoharjoitusaika on huippuharjoituksen aika.
|
Lähtötilanne viikkoon 24
|
|
Muutos juoksumaton harjoitusajassa lähtötilanteesta viikkoon 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12
|
Juoksumattoharjoitusaika on huippuharjoituksen aika.
|
Lähtötilanne viikkoon 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- angina pectoris
- kaikukardiografia
- sydämen vajaatoiminta
- diastolinen toimintahäiriö
- kardiomyopatia
- hengenahdistus
- hypertrofinen kardiomyopatia
- kardiopulmonaalinen rasitustesti
- hcm
- hocm
- hypertrofinen myokardiopatia
- hypertrofiset obstruktiiviset kardiomyopatiat
- hypertrofinen
- familiaalinen hypertrofinen kardiomyopatia
- geneettinen sydänsairaus
- harjoituskapasiteetti
- mikrovaskulaarinen iskemia
- myöhäinen natriumvirran estäjä
- GS-6615
- myöhässä INA
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- GS-US-361-1157
- 2013-004429-97 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Hypertrofinen kardiomyopatia
-
NCT04978987ValmisSydämen vajaatoiminta | Kardiomyopatia, perhe | Fospholamban R14del Cardiomyopathy