Annoksen nostotutkimus ISU304/CB2679d:n turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja PD:n tutkimiseksi hemofilia B -potilailla
Vaihe 1, avoin, monikeskus, annoskorotustutkimus ISU304:n turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa varten aiemmin hoidetuilla hemofilia B -potilailla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on 1. vaiheen avoin, monikeskustutkimus, jossa annosta korotetaan, ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfan turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa aiemmin hoidetuilla hemofilia B -potilailla.
Tämä tutkimus koostuu 5 kohortista. Kukin kohortti voi saada suonensisäisen annoksen 75 IU/kg ja ihonalaisesti 75 IU/kg - 150 IU/kg.
Tutkimusjakson aikana koehenkilö voi olla sairaalahoidossa helpottamaan verinäytteiden keräämistä farmakokineettistä (PK)/farmakodynaamista (PD) analyysiä varten. Data Safety Monitoring Board (DSMB) ja Data Monitoring Committee (DMC) toimivat kohorttien 1–4 päätyttyä. Nämä komiteat seuraavat kunkin kohortin farmakokineettisiä/PD- ja turvallisuustietoja määrittääkseen seuraavan kohortin (Kohortit) jatkamisen. 2-5), tavoiteannos ja verinäytteenottojakso PK/PD:lle (mukaan lukien keräyksen ajoitus). Kaikkiin kohortteihin voidaan ottaa lisää kohortteja tai kohortit voidaan peruuttaa PK/PD-analyysin tuloksista riippuen. Ihonalaisen annostelun kohortti 300 IU/kg peruttiin, koska kerta-annos PK ei ole informatiivinen.
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Daejeon, Korean tasavalta
- Eulji University Hospital
-
Pusan, Korean tasavalta
- Pusan National Univesity Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta
- Yonsei University Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aiemmin hoidetut miespotilaat, joilla on keskivaikea tai vaikea hemofilia B (dokumentoitu FIX-aktiivisuus ≤ 2 % ja altistuminen mille tahansa FIX-tuotteelle ≥ 150 altistuspäivää (arvioitu) seulonnan aikaan)
- Potilaiden tulee olla seulontahetkellä 12–65-vuotiaita
- Potilaat, jotka ovat lopettaneet aiemmin hoidetun FIX-valmisteen käytön vähintään 4 päivää ennen tutkimusvalmisteen antamista
- HIV-negatiivinen tai jos HIV-positiivinen CD4-määrällä > 200/μL (dokumentoitu < 200 hiukkasta/µl tai ≤ 400 000 kopiota/ml) seulonnan aikaan
- Vapaaehtoinen suostumus tutkimukseen osallistumiseen
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla tai suvussa on ollut FIX-estäjiä
- Potilaat, joilla on FIX-estäjiä (positiivinen tulos BeneFIX- tai ISU304-inhibiittoritesteissä) seulonnan aikana
- Potilaat, joilla on ollut tromboembolisia tapahtumia (sydäninfarkti, aivoverisuonitauti, laskimotukos jne.)
- Potilaat, joilla tiedetään olevan yliherkkyys, allergia tai anafylaksia jollekin FIX-tuotteelle tai hamsterin proteiinille
- Potilaat, jotka saavat hoitoa FIX-tuotteella tai ohitusaineella käytetyn aineen 4 puoliintumisajan sisällä (vähintään 96 tuntia) ennen tutkimustuotteen antamista
- Potilaat, jotka ovat saaneet pitkäaikaisesti immunomoduloivia aineita tai immunosuppressantteja, kuten α-INF:ää tai lisämunuaiskuoren hormoneja viimeisen kolmen kuukauden aikana tai jotka parhaillaan saavat tai suunnittelevat saavansa tällaista hoitoa tutkimusjakson aikana
- Potilaat, joille on annettu rokotteita 6 kuukauden aikana ennen tutkimustuotteen antamista tai jotka suunnittelevat rokotteen saamista tutkimusjakson aikana
- Potilaat, joilla on jokin muu samanaikainen verenvuotohäiriö (Von Willebrandin tauti jne.)
- Potilaat, joilla on positiiviset D-dimeeritulokset (≥ 0,5 μg/ml) seulonnan aikana
- Potilaat, joiden verihiutaleiden määrä on alle 100 000/μl seulonnan aikana
- Potilaat, joiden ALAT- tai ASAT-arvot ovat 5 kertaa suuremmat kuin normaalin yläraja tai kokonaisbilirubiini, seerumin kreatiniinitasot 2 kertaa korkeammat kuin normaalin yläraja seulonnan aikana
- Aktiiviset hepatiittipotilaat, jotka ovat HBs Ag -positiivisia tai anti-HCV Ab -positiivisia seulonnan aikana
- Tutkimusjakson aikana leikkaukseen varatut potilaat
- Potilaat osallistuivat toiseen tutkimukseen 30 päivää ennen seulontaa tai heidän oli määrä osallistua johonkin muuhun tutkimukseen tutkimusjakson aikana
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: EI_SATUNNAISTUJA
- Inventiomalli: SEKVENTIALINEN
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Kohortti 1
BeneFIXin (75 IU/kg) kerta-annos suonensisäisesti 72 tunnin tarkkailulla, jota seuraa kerta-annos suonensisäisesti ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfaa (75 IU/kg) ja 72 tunnin tarkkailu
|
ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa 75-150 IU/kg laskimoon tai ihon alle
Muut nimet:
BeneFIX 75 IU/kg, laskimoon
|
|
KOKEELLISTA: Kohortti 2
ISU304/CB2679d/dalsinonakogialfa (75 IU/kg) kerta-annos suonensisäisesti 72 tunnin havainnolla, jota seuraa kerta-annos ihon alle ISU304/CB2679d/dalsinonakogialfa (75 IU/kg) 72 tunnin havainnolla
|
ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa 75-150 IU/kg laskimoon tai ihon alle
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: Kohortti 3
ISU304/CB2679d/dalsinonakogialfa (75 IU/kg) kerta-annos suonensisäisesti 72 tunnin havainnolla, jota seuraa ISU304/CB2679d/dalcinonakogialfa (150 IU/kg) kerta-annos ihon alle ja 120 tunnin tarkkailu
|
ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa 75-150 IU/kg laskimoon tai ihon alle
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: Kohortti 4
Yksi ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa (150 IU/kg) ihonalainen annostelu päivässä 6 päivän ajan 240 tunnin tarkkailulla
|
ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa 75-150 IU/kg laskimoon tai ihon alle
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: Kohortti 5
Yksi suonensisäinen anto ISU304/CB2679d/dalcinonakogialfaa (75 IU/kg) ja sen jälkeen ISU304/CB2679d/dalsinonakogialfa (150 IU/kg) ihonalaisesti kerran vuorokaudessa 9 päivän ajan ja 312 tunnin tarkkailu
|
ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa 75-150 IU/kg laskimoon tai ihon alle
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittatapahtumien (AE) määrä tutkintatuotteiden (IP) hallinnon jälkeen
Aikaikkuna: Tutkimuksen suorittamisen aikana keskimäärin 8 päivää
|
Ilmoitettujen haittavaikutusten määrä (paikallinen/systeeminen/muu) IP-antamisen jälkeen laskettiin kohorttikohtaisesti.
|
Tutkimuksen suorittamisen aikana keskimäärin 8 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Plasman enimmäispitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: 0–72 tuntia kohorteille 1–3, 0–120 tuntia kohorteille 4 ja 5
|
Cmax-analyysi suoritettiin kohortin mukaan tekijän IX (FIX) tehoprosentteina
|
0–72 tuntia kohorteille 1–3, 0–120 tuntia kohorteille 4 ja 5
|
|
Tekijä IX:n estäjä
Aikaikkuna: Opintokäynnin lopussa (keskimäärin 8 päivää)
|
Tekijä IX (FIX) neutraloivien vasta-aineiden läsnäolo/puuttuminen arvioitiin ELISA-lääketestillä [Dalcinonacog alfa ja BeneFIX) ja jos positiivinen, modifioidulla Nijmegen-määrityksellä jokaiselle kohortille tutkimuskäynnin lopussa. Toimenpiteen kuvaus: osallistujien lukumäärä, joilla on neutraloivia vasta-aineita. Bethesda Units > 0,6 osoittaa neutraloivien vasta-aineiden läsnäolon. 1 BU määritellään 50 %:n alenemiseksi FIX-aktiivisuudessa, kun osallistujaplasmaa lisätään standardiin, jolla on tunnettu FIX-aktiivisuus. |
Opintokäynnin lopussa (keskimäärin 8 päivää)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: ChurWoo You, PhD, Eulji University Hospital Seo-gu
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- ISU304-001/CB2679d
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Hemofilia B
-
NCT06834373RekrytointiToistuva transformoitunut non-Hodgkin-lymfooma | Toistuva diffuusi suurten B-solujen lymfooma, ei toisin määritelty | Tulenkestävä diffuusi suuri B-soluinen lymfooma, ei toisin määritelty | Toistuva aggressiivinen B-solujen non-Hodgkin-lymfooma | Tulenkestävä aggressiivinen B-soluinen non-Hodgkin-lymfooma | Toistuva diffuusi suuri B-soluinen lymfooma, aktivoitu B-solutyyppi | Tulenkestävä diffuusi, suuri B-soluinen lymfooma, aktivoitu B-solutyyppi | Toistuva asteen 3b follikulaarinen lymfooma | Refractory Grade 3b follikulaarinen lymfooma | Refractory Transformed Non-Hodgkin Lymfooma
-
NCT03742258ValmisDiffuusi suuri B-soluinen lymfooma | Diffuusi suuri B-solulymfooma, ei muutoin määritelty | Korkea-asteen B-solulymfooma, ei muutoin määritelty | T-solu/histiosyyttirikas suuri B-solulymfooma | Korkea-asteen B-solulymfooma MYC:n ja BCL2:n ja/tai BCL6:n uudelleenjärjestelyillä | Diffuusi suuri B-solulymfooma, aktivoitu B-solutyyppi | Diffuusi suuri B-solulymfooma, itukeskuksen B-solutyyppi
-
NCT05755087RekrytointiToistuva korkea-asteen B-solulymfooma MYC-, BCL2- ja BCL6-uudelleenjärjestelyillä | Tulenkestävä korkealaatuinen B-solulymfooma MYC-, BCL2- ja BCL6-uudelleenjärjestelyillä | Toistuva korkea-asteinen B-solulymfooma MYC:n ja BCL2:n tai BCL6:n uudelleenjärjestelyillä | Tulenkestävä korkealaatuinen B-solulymfooma MYC:n ja BCL2:n tai BCL6:n uudelleenjärjestelyillä | Toistuva diffuusi suuri B-soluinen lymfooma, aktivoitu B-solutyyppi | Tulenkestävä diffuusi, suuri B-soluinen lymfooma, aktivoitu B-solutyyppi | Muuntunut indolentti B-soluinen non-Hodgkin-lymfooma diffuusiksi suurisoluiseksi B-solulymfoomaksi | Toistuva diffuusi suurten B-solujen lymfooma, itukeskuksen B-solutyyppi | Tulenkestävä diffuusi, suuri B-soluinen lymfooma, itukeskuksen B-solutyyppi
-
NCT07422337RekrytointiB-solujen akuutti lymfoblastinen leukemia | B-solujen akuutti lymfoblastinen leukemia | B-solu lapsuuden akuutti lymfoblastinen leukemia | B-soluleukemia | B-solujen lymfoblastinen leukemia/lymfooma | B-solujen akuutti lymfoblastinen leukemia (B-ALL) | B-solu KAIKKI | B-solujen lymfoblastinen leukemia
-
NCT06678282Rekrytointi
-
NCT06822829RekrytointiIndolent B-solulymfooma | Diffuusi suuri B-soluinen lymfooma (DLBCL) | Indolent B-solulymfoomat
-
NCT04799275Aktiivinen, ei rekrytointiLymfoplasmasyyttinen lymfooma | Ann Arbor Stage III diffuusi suuri B-solulymfooma | Ann Arbor Stage IV diffuusi suuri B-solulymfooma | Korkea-asteen B-solulymfooma MYC:n ja BCL2:n tai BCL6:n uudelleenjärjestelyillä | Korkea-asteen B-solulymfooma MYC-, BCL2- ja BCL6-uudelleenjärjestelyillä | Asteen 3b follikulaarinen lymfooma | Diffuusi suuri B-solulymfooma, ei muutoin määritelty | EBV-positiivinen diffuusi suuri B-solulymfooma, ei toisin määritelty | Korkea-asteen B-solulymfooma, ei muutoin määritelty | Krooniseen tulehdukseen liittyvä diffuusi suuri B-solulymfooma
-
NCT06689917Rekrytointi
-
NCT03656835Aktiivinen, ei rekrytointiDiffuusi suuri B-soluinen lymfooma | Korkea-asteen B-solulymfooma | Diffuusi suuri B-solulymfooma, ei muutoin määritelty | Diffuusi suuri B-solulymfooma, itukeskuksen B-solutyyppi
-
NCT04836507RekrytointiKorkealaatuinen B-solulymfooma | Diffuusi suuri B-solulymfooma (DLBCL) | Primaarinen välikarsinan suuri B-solulymfooma (PMBCL) | Transformoitu follikulaarinen lymfooma (TFL) | Tulenkestävä suuri B-solulymfooma | Uusiutunut suuren B-solun lymfooma