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Étude d'escalade de dose pour étudier l'innocuité, la PK et la PD de l'ISU304/CB2679d chez les patients atteints d'hémophilie B

18 octobre 2020 mis à jour par: ISU Abxis Co., Ltd.

Une étude de phase 1, ouverte, multicentrique et à dose croissante pour étudier l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ISU304 chez des patients atteints d'hémophilie B précédemment traités

Cette étude est une étude de phase 1, ouverte, multicentrique et à dose croissante visant à étudier l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique d'ISU304/CB2679d chez des patients atteints d'hémophilie B précédemment traités.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Cette étude est une étude de phase 1, en ouvert, multicentrique et à dose croissante visant à étudier l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique d'ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa chez des patients atteints d'hémophilie B précédemment traités.

Cette étude est composée de 5 cohortes. Chaque cohorte peut recevoir une administration intraveineuse de 75 UI/kg, avec des administrations sous-cutanées de 75 UI/kg à 150 UI/kg.

Pendant la période d'étude, un sujet peut être hospitalisé pour faciliter le prélèvement d'échantillons de sang pour l'analyse pharmacocinétique (PK)/pharmacodynamique (PD). Le Data Safety Monitoring Board (DSMB) et le Data Monitoring Committee (DMC) seront opérationnels après la fin des Cohortes 1 à 4. Ces comités surveilleront les données PK/PD et de sécurité de chaque cohorte pour déterminer la continuation de la prochaine cohorte (Cohortes 2 à 5), la dose cible et la période de prélèvement sanguin pour la PK/PD (y compris le moment du prélèvement). Des sujets supplémentaires peuvent être inscrits dans toutes les cohortes ou des cohortes peuvent être annulées en fonction des résultats de l'analyse PK/PD. Une cohorte de dosage sous-cutané à 300 UI/kg a été annulée car la PK à dose unique n'est pas informative.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
11

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Corée, République de
      • Daejeon, Corée, République de
        • Eulji University Hospital
      • Pusan, Corée, République de
        • Pusan National Univesity Hospital
      • Seoul, Corée, République de
        • Yonsei University Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 65 ans (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients de sexe masculin précédemment traités atteints d'hémophilie B modérée ou sévère (activité FIX documentée ≤ 2 % et exposés à tout produit FIX pendant ≥ 150 jours d'exposition (estimation) au moment du dépistage)
  2. Les patients doivent être âgés de 12 à 65 ans au moment du dépistage
  3. Patients qui ont arrêté un produit FIX précédemment traité au moins 4 jours avant l'administration du produit expérimental
  4. VIH négatif, ou si VIH positif avec un nombre de CD4 > 200/μL (documenté < 200 particules/μL ou ≤ 400 000 copies/mL) au moment du dépistage
  5. Consentement volontaire pour participer à l'étude

Critère d'exclusion:

  1. Patients ayant des antécédents ou des antécédents familiaux d'inhibiteurs du FIX
  2. Patients avec inhibiteurs du FIX (résultat positif pour BeneFIX ou ISU304 aux tests d'inhibiteurs) au moment du dépistage
  3. Les patients ayant des antécédents d'événements thromboemboliques (infarctus du myocarde, maladie cérébrovasculaire, thrombose veineuse, etc.)
  4. Patients présentant une hypersensibilité, une allergie ou une anaphylaxie connue à tout produit FIX ou protéine de hamster
  5. Patients recevant un traitement avec un produit FIX ou un agent de dérivation dans les 4 demi-vies de l'agent utilisé (au moins 96 heures) avant l'administration du produit expérimental
  6. Patients qui ont été exposés à l'administration à long terme d'agents immunomodulateurs ou d'immunosuppresseurs tels que l'α-INF ou les hormones corticosurrénales au cours des 3 derniers mois ou qui reçoivent actuellement ou prévoient de recevoir un tel traitement pendant la période d'étude
  7. Patients qui ont reçu des vaccins au cours de la période de 6 mois précédant l'administration du produit expérimental ou qui prévoient de recevoir des vaccins pendant la période d'étude
  8. Les patients atteints de tout autre trouble hémorragique coexistant (maladie de Von Willebrand, etc.)
  9. Patients avec des résultats positifs aux D-dimères (≥ 0,5 μg/mL) au moment du dépistage
  10. Patients dont le nombre de plaquettes est inférieur à 100 000/μL au moment du dépistage
  11. Patients avec des taux d'ALT, d'AST 5 fois supérieurs à la limite supérieure de la normale ou de bilirubine totale, des taux de créatinine sérique 2 fois supérieurs à la limite supérieure de la normale au moment du dépistage
  12. Patients atteints d'hépatite active qui sont positifs pour l'Ag HBs ou les Ac anti-VHC au moment du dépistage
  13. Patients devant subir une intervention chirurgicale pendant la période d'étude
  14. Les patients ont participé à une autre étude dans les 30 jours précédant le dépistage ou ont prévu de participer à toute autre étude pendant la période d'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: NON_RANDOMIZED
  • Modèle interventionnel: SÉQUENTIEL
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
EXPÉRIMENTAL: Cohorte 1
Administration intraveineuse unique de BeneFIX (75 UI/kg) avec 72 heures d'observation, suivie d'une administration intraveineuse unique de ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 UI/kg) avec 72 heures d'observation
Biologique: ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75 ~ 150 UI/kg par voie intraveineuse ou sous-cutanée
Autres noms:
  • Dalcinonacog alfa
Biologique: BénéFIX
BeneFIX 75 UI/kg, administration intraveineuse
EXPÉRIMENTAL: Cohorte 2
Administration intraveineuse unique d'ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 UI/kg) avec 72 heures d'observation, suivie d'une administration sous-cutanée unique d'ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 UI/kg) avec 72 heures d'observation
Biologique: ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75 ~ 150 UI/kg par voie intraveineuse ou sous-cutanée
Autres noms:
  • Dalcinonacog alfa
EXPÉRIMENTAL: Cohorte 3
Administration intraveineuse unique d'ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 UI/kg) avec 72 heures d'observation, suivie d'une administration sous-cutanée unique d'ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (150 UI/kg) avec 120 heures d'observation
Biologique: ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75 ~ 150 UI/kg par voie intraveineuse ou sous-cutanée
Autres noms:
  • Dalcinonacog alfa
EXPÉRIMENTAL: Cohorte 4
Une administration sous-cutanée d'ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (150 UI/kg) par jour pendant 6 jours avec 240 heures d'observation
Biologique: ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75 ~ 150 UI/kg par voie intraveineuse ou sous-cutanée
Autres noms:
  • Dalcinonacog alfa
EXPÉRIMENTAL: Cohorte 5
Une administration intraveineuse d'ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 UI/kg) suivie d'une administration sous-cutanée d'ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (150 UI/kg) une fois par jour pendant 9 jours avec 312 heures d'observation
Biologique: ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75 ~ 150 UI/kg par voie intraveineuse ou sous-cutanée
Autres noms:
  • Dalcinonacog alfa

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'événements indésirables (EI) après l'administration de produits expérimentaux (IP)
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, une moyenne de 8 jours
Le nombre d'EI rapportés (locaux/systémiques/autres) après administration IP a été calculé par cohorte.
Jusqu'à la fin de l'étude, une moyenne de 8 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentration plasmatique maximale (Cmax)
Délai: 0 à 72 heures pour les Cohortes 1 à 3, 0 à 120 heures pour les Cohortes 4 et 5
L'analyse de la Cmax a été effectuée par cohorte en tant que pourcentage de puissance du facteur IX (FIX)
0 à 72 heures pour les Cohortes 1 à 3, 0 à 120 heures pour les Cohortes 4 et 5
Inhibiteur du facteur IX
Délai: À la fin de la visite d'étude (une moyenne de 8 jours)

La présence/l'absence d'anticorps neutralisants du facteur IX (FIX) a été évaluée par un test ELISA anti-médicament [Dalcinonacog alfa et BeneFIX) et, en cas de résultat positif, un test de Nimègue modifié pour chaque sujet par cohorte à la fin de la visite d'étude.

Description de la mesure : nombre de participants présentant des anticorps neutralisants. Les unités Bethesda > 0,6 indiquent la présence d'anticorps neutralisants. 1 UB est défini comme une réduction de 50 % de l'activité FIX lors de l'ajout de plasma participant à un standard avec une activité FIX connue.
À la fin de la visite d'étude (une moyenne de 8 jours)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
ISU Abxis Co., Ltd.

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
Catalyst Biosciences

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: ChurWoo You, PhD, Eulji University Hospital Seo-gu

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
3 juin 2017

Achèvement primaire (RÉEL)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
10 octobre 2018

Achèvement de l'étude (RÉEL)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
22 février 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
30 mai 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
13 juin 2017

Première publication (RÉEL)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
14 juin 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
10 novembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
18 octobre 2020

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 octobre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • ISU304-001/CB2679d

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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