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Estudo de escalonamento de dose para investigar a segurança, PK e PD de ISU304/CB2679d em pacientes com hemofilia B

18 de outubro de 2020 atualizado por: ISU Abxis Co., Ltd.

Um estudo de fase 1, aberto, multicêntrico, de escalonamento de dose para investigar a segurança, a farmacocinética e a farmacodinâmica do ISU304 em pacientes com hemofilia B previamente tratados

Este estudo é um estudo de fase 1, aberto, multicêntrico, de escalonamento de dose para investigar a segurança, farmacocinética e farmacodinâmica de ISU304/CB2679d em pacientes com hemofilia B previamente tratados.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este estudo é um estudo de fase 1, aberto, multicêntrico, de escalonamento de dose para investigar a segurança, farmacocinética e farmacodinâmica de ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa em pacientes com hemofilia B previamente tratados.

Este estudo é composto por 5 coortes. Cada coorte pode receber uma administração intravenosa de 75 UI/kg, com administrações subcutâneas de 75 UI/kg a 150 UI/kg.

Durante o período do estudo, um sujeito pode ser hospitalizado para facilitar a coleta de amostras de sangue para análise farmacocinética (PK)/farmacodinâmica (PD). O Conselho de Monitoramento de Segurança de Dados (DSMB) e o Comitê de Monitoramento de Dados (DMC) serão operados após o término das Coortes 1 a 4. Esses comitês monitorarão a PK/PD e os dados de segurança de cada coorte para determinar a continuação da próxima coorte (Coortes 2 a 5), ​​dose alvo e período de amostragem de sangue para PK/PD (incluindo tempo de coleta). Sujeitos adicionais podem ser inscritos em todas as coortes ou coortes podem ser canceladas dependendo dos resultados da análise PK/PD. Uma coorte de dosagem subcutânea de 300 UI/kg foi cancelada porque a farmacocinética de dose única não é informativa.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
11

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Republica da Coréia
      • Daejeon, Republica da Coréia
        • Eulji University Hospital
      • Pusan, Republica da Coréia
        • Pusan National Univesity Hospital
      • Seoul, Republica da Coréia
        • Yonsei University Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 65 anos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes do sexo masculino previamente tratados com hemofilia B moderada ou grave (atividade FIX documentada ≤ 2% e expostos a qualquer produto FIX por ≥ 150 dias de exposição (estimado) no momento da triagem)
  2. Os pacientes devem ter entre 12 e 65 anos no momento da triagem
  3. Pacientes que interromperam um produto FIX previamente tratado pelo menos 4 dias antes da administração do produto experimental
  4. HIV negativo, ou se HIV positivo com contagem de CD4 > 200/μL (documentado < 200 partículas/μL ou ≤ 400.000 cópias/mL) no momento da triagem
  5. Consentimento voluntário em participar do estudo

Critério de exclusão:

  1. Pacientes com histórico ou histórico familiar de inibidores do FIX
  2. Pacientes com inibidores de FIX (resultado positivo para BeneFIX ou ISU304 em testes de inibidores) no momento da triagem
  3. Pacientes com histórico de eventos tromboembólicos (infarto do miocárdio, doença cerebrovascular, trombose venosa, etc.)
  4. Pacientes com hipersensibilidade conhecida, alergia ou anafilaxia a qualquer produto FIX ou proteína de hamster
  5. Pacientes recebendo tratamento com um produto FIX ou um agente bypass dentro de 4 meias-vidas para o agente usado (pelo menos 96 horas) antes da administração do produto experimental
  6. Pacientes que foram expostos à administração prolongada de agentes imunomoduladores ou imunossupressores como α-INF ou hormônios adrenocorticais nos últimos 3 meses ou que estão recebendo ou planejando receber tal tratamento durante o período do estudo
  7. Pacientes que receberam vacinas durante o período de 6 meses antes da administração do produto experimental ou planejam receber vacinas durante o período do estudo
  8. Pacientes com qualquer outro distúrbio hemorrágico coexistente (doença de Von Willebrand, etc.)
  9. Pacientes com resultados positivos de dímero D (≥ 0,5 μg/mL) no momento da triagem
  10. Pacientes com contagem de plaquetas inferior a 100.000/μL no momento da triagem
  11. Pacientes com níveis de ALT, AST 5 vezes acima do limite superior normal ou bilirrubina total, níveis de creatinina sérica 2 vezes acima do limite superior normal no momento da triagem
  12. Pacientes com hepatite ativa que são HBs Ag positivos ou anti-HCV Ab positivos no momento da triagem
  13. Pacientes agendados para cirurgia durante o período do estudo
  14. Os pacientes participaram de outro estudo dentro de 30 dias antes da triagem ou agendados para participar de qualquer outro estudo durante o período do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: NON_RANDOMIZED
  • Modelo Intervencional: SEQUENCIAL
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
EXPERIMENTAL: Coorte 1
Administração intravenosa única de BeneFIX (75 UI/kg) com 72 horas de observação, seguida de administração intravenosa única de ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 UI/kg) com 72 horas de observação
Biológico: ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg por via intravenosa ou subcutânea
Outros nomes:
  • Dalcinonacog alfa
Biológico: BeneFIX
BeneFIX 75 UI/kg, administração intravenosa
EXPERIMENTAL: Coorte 2
Administração intravenosa única de ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 UI/kg) com 72 horas de observação, seguida de administração subcutânea única de ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 UI/kg) com 72 horas de observação
Biológico: ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg por via intravenosa ou subcutânea
Outros nomes:
  • Dalcinonacog alfa
EXPERIMENTAL: Coorte 3
Administração intravenosa única de ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 UI/kg) com 72 horas de observação, seguida de administração subcutânea única de ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (150 UI/kg) com 120 horas de observação
Biológico: ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg por via intravenosa ou subcutânea
Outros nomes:
  • Dalcinonacog alfa
EXPERIMENTAL: Coorte 4
Uma administração subcutânea de ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (150 UI/kg) por dia durante 6 dias com 240 horas de observação
Biológico: ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg por via intravenosa ou subcutânea
Outros nomes:
  • Dalcinonacog alfa
EXPERIMENTAL: Coorte 5
Uma administração intravenosa de ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 UI/kg) seguida de administração subcutânea de ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (150 UI/kg) uma vez ao dia durante 9 dias com 312 horas de observação
Biológico: ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg por via intravenosa ou subcutânea
Outros nomes:
  • Dalcinonacog alfa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Eventos Adversos (EAs) Após a Administração de Produtos Investigacionais (IP)
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 8 dias
O número de EAs relatados (locais/sistêmicos/outros) após a administração de IP foi calculado por coorte.
Até a conclusão do estudo, uma média de 8 dias

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração plasmática máxima (Cmax)
Prazo: 0 a 72 horas para Coortes 1 a 3, 0 a 120 horas para Coortes 4 e 5
A análise Cmax foi conduzida por coorte como uma porcentagem de potência do Fator IX (FIX)
0 a 72 horas para Coortes 1 a 3, 0 a 120 horas para Coortes 4 e 5
Inibidor do Fator IX
Prazo: No final da visita do estudo (uma média de 8 dias)

A presença/ausência de anticorpos neutralizantes do Fator IX (FIX) foi avaliada por ensaio antidroga ELISA [Dalcinonacog alfa e BeneFIX) e, se positivo, um ensaio Nijmegen modificado para cada indivíduo por coorte no final da visita do estudo.

Descrição da medida: contagem de participantes com anticorpos neutralizantes. Unidades Bethesda >0,6 indica a presença de anticorpos neutralizantes. 1 BU é definido como uma redução de 50% na atividade FIX ao adicionar plasma participante a um padrão com atividade FIX conhecida.
No final da visita do estudo (uma média de 8 dias)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
ISU Abxis Co., Ltd.

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Catalyst Biosciences

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: ChurWoo You, PhD, Eulji University Hospital Seo-gu

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
3 de junho de 2017

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
10 de outubro de 2018

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
22 de fevereiro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
30 de maio de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
13 de junho de 2017

Primeira postagem (REAL)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
14 de junho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
10 de novembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
18 de outubro de 2020

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de outubro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ISU304-001/CB2679d

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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