Vaiheen II koe all-trans-retinoiinihaposta yhdessä interferoni-alfa 2a:n kanssa lapsilla, joilla on uusiutuva neuroblastooma tai Wilmsin kasvain

IKÄ:

Kaikkien potilaiden on oltava alle 21-vuotiaita.

SUORITUSKYVYN TILA:

Potilaiden ECOG-suorituskykytilan tulee olla 0, 1 tai 2 ja elinajanodote vähintään 8 viikkoa.

HISTOLOGINEN DIAGNOOSI:

Potilaat, joilla on seuraava diagnoosi, joka on vahvistettu asianmukaisella histologisella tutkimuksella, ovat kelvollisia tähän tutkimukseen: neuroblastooma ja Wilmsin kasvain.

MITATAVA SAIRA:

Potilailla on oltava mitattavissa oleva sairaus. Potilaat, joilla on vain arvioitava sairaus (eli rajoitettu positiiviseen luuskannaukseen tai luuydintutkimukseen), ovat kelvollisia vain, jos luun osallistuminen on mitattavissa vaihtoehtoisilla kuvantamismenetelmillä (MRI, CT tai tavallinen filmi).

PROGRESSIIVINEN SAIRAUS:

Potilailla on oltava näyttöä taudin etenemisestä aikaisemman hoidon jälkeen tai sen aikana.

HEMATOLOGINEN TOIMINTO:

Potilaiden ei tarvitse olla arvioitavissa hematologisen toksisuuden varalta, jotta he voivat osallistua tutkimukseen. Potilaiden, joilla ei ole tuumorin aiheuttamaa luuytimen vaikutusta, joilla ei ole aiempia BMT-tapauksia ja joilla ei ole aikaisempaa kranio-selkäydin tai lantion sädehoitoa, katsotaan olevan hematologinen toksisuus arvioitava.

Hematologisen toksisuuden perusteella arvioitavilla potilailla on oltava riittävä luuytimen toiminta (määritelty perifeeriseksi absoluuttiseksi granulosyyttimääräksi yli 1500/mm(3), hemoglobiiniksi yli 8,0 gm % ja verihiutaleiden määräksi yli 100 000/mm(3)).

MAKUN TOIMINTA:

Potilaiden maksan toiminnan tulee olla riittävä (bilirubiinin alle 2,0 mg %; SGPT:n alle 2 kertaa normaaliarvo).

MUUNAISTEN TOIMINTA:

Potilailla on oltava riittävä munuaisten toiminta, joka määritellään kreatiniinipuhdistukseksi, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 70 ml/min/1,732 tai seerumin kreatiniini iän perusteella seuraavasti:

yhtä suuri tai alle 5-vuotias: seerumin kreatiniinin enimmäisarvo 0,8;

vanhempi kuin 5, mutta yhtä suuri tai pienempi kuin 10: 1,0;

vanhempi kuin 10 mutta yhtä suuri tai vähemmän kuin 15: 1.2;

yli 15 vuotta: 1.5.

PALAUTUMINEN EDELLISESTÄ HOIDISTA:

Potilaiden on oltava toipuneet aikaisemman hoidon myrkyllisistä vaikutuksista, ja heidän on oltava poissa kaikesta kemoterapiasta vähintään kahden viikon ajan ennen tutkimussuunnitelman aloittamista (vähintään kuusi viikkoa aikaisempien nitrosoureoiden osalta).

TIETOINEN SUOSTUMUS:

Kaikkien potilaiden tai heidän laillisten huoltajiensa on allekirjoitettava tietoinen suostumus, joka osoittaa heidän tietoisuutensa tämän tutkimuksen tutkimusluonteesta ja riskeistä.

Ei aiempia keskushermoston pahanlaatuisia sairauksia, vesipää tai pseudotumor cerebriä.

Ei aiemmin ollut 13-cis-retinoiinihappohoitoa kolmen edellisen kuukauden aikana.

Hedelmällisessä iässä olevat naiset eivät saa olla raskaana tai imettävät.