Pilottitutkimus suuriannosten liposomaalisesta amfoterisiini B:n tehosta tsygomykoosin alkuhoidossa (AMBIZYGO)

Ensisijainen tavoite: 4 viikon liposomaalisen amfoterisiini B:n (AmBisome®) teho suurella annoksella [10 mg/kg/j] tai suurimmalla siedettävällä annoksella tsygomykoosin alkuhoidossa. Arviointi 4 viikon hoidon jälkeen tai hoidon lopussa, jos se tapahtuu ennen. Tehokkuus määritellään objektiivisina vastauksina; täydellinen ja osittainen vastaus.

Toissijaiset tavoitteet: Teho, sietokyky ja eloonjääminen 15 päivän hoidon jälkeen, objektiivisen vasteen saavuttamiseen tarvittava kumulatiivinen AmBisome®-annos, teho leikatuilla ja ei-leikkatuilla potilailla, sietokyky 4 ja 12 viikon hoidon jälkeen, eloonjääminen ja uusiutumisaste 6 kuukauden kohdalla 4 viikkoa liposomaalista amfoterisiini B:tä (AmBisome®) suurella annoksella [10 mg/kg/j] tai suurimmalla siedettävällä annoksella.

Kaavio: prospektiivinen, monikeskinen, ei-vertaileva terapeuttinen pilottitutkimus.

Sisällytämiskriteerit: kudosbiopsiassa on suuria, erottumattomia hyfiä, jotka ovat yhteensopivia zygomykeetin kanssa, tai zygomykeetin esiintyminen viljelmässä, joka liittyy kliinisiin tai radiologisiin poikkeaviin, jotka ovat yhteensopivia sieni-invasiivisen infektion kanssa.

Poissulkemiskriteerit: elinajanodote alle 72 tuntia, raskaus, imetys, polyeeniyliherkkyys, histologisen tai mykologisen zygomykoosin dokumentaation puuttuminen, tietoisen suostumuksen puuttuminen, aikaisempi hoito polyeenilla tai muulla zygomykeetille vaikuttavalla sienilääkkeellä (posakonatsoli, itrakonatsoli) 5 päivän aikana kuukautta edellinen sisällyttäminen.

Hoito: AmBisome® 10 mg/kg/j monoterapiana vähintään 15 päivän ajan, sitten AmBisome® suurimmalla siedettävällä annoksella 15 päivän ajan, joka liittyy varhaiseen optimaaliseen kirurgiseen hoitoon. Ensimmäisen hoitokuukauden jälkeen jatkosta päättää asiantuntijalääkäri.