Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Obetikolihappo (OCA) primaarisessa sklerosoivassa kolangiitissa (PSC) (AESOP)

perjantai 11. kesäkuuta 2021 päivittänyt: Intercept Pharmaceuticals

Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, annoksenhaku, kliininen tutkimus, jossa arvioidaan obetikolihapon tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on primaarinen sklerosoiva kolangiitti

Tämä oli vaiheen 2, kaksoissokko (DB), lumekontrolloitu koe osallistujilla, joilla oli primaarinen sklerosoiva kolangiitti, jotta arvioitiin obetikolihapon vaikutus maksan biokemiaan, erityisesti seerumin alkaliseen fosfataasiin; ja turvallisuus. Pitkän aikavälin turvallisuuslaajennusvaihe (LTSE) suoritettiin OCA:n pitkäaikaisen avoimen käytön turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi PSC-potilailla, jotka olivat suorittaneet tutkimuksen DB-vaiheen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä oli vaiheen 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, annoksen löytävä arviointi OCA:n tehosta ja turvallisuudesta potilailla, joilla oli PSC. Noin 75 osallistujaa, jotka antoivat kirjallisen tietoisen suostumuksen ja täyttivät kaikki sisällyttämiskriteerit eikä yhtään poissulkemiskriteeriä, satunnaistettiin yhteen kolmesta hoitoryhmästä seuraavasti: 1,5 milligrammaa (mg) titraus 3 mg:aan OCA:ta, 5 mg titraus 10 mg:aan OCA:ta, tai lumelääkettä suhteessa 1:1:1. Osallistujat itse antavat tutkimustuotetta (IP) suun kautta kerran päivässä 2 peräkkäisen 12 viikon ajan.

Ensimmäiset 12 viikkoa osallistujan annos oli 1,5 mg OCA:ta, 5 mg OCA:ta tai lumelääkettä. 12 viikon kuluttua osallistujan annos titrattiin seuraavasti edellyttäen, että tutkijan mielestä ei ollut rajoittavia turvallisuuteen tai siedettävyyteen liittyviä huolenaiheita, samalla kun tutkimus sokea: 1,5 mg:n OCA-hoitoryhmä titrattiin 3 mg:ksi, 5 mg:n OCA-hoito ryhmä titrattiin 10 mg:aan OCA:ta, ja lumelääkeryhmä jatkoi lumelääkettä. Kaksoissokkohoitoa jatkettiin vielä 12 viikkoa tällä annoksella.

Jokainen osallistuja, jonka annosta ei titrattu turvallisuus- tai siedettävyyssyistä, jatkoi aloitushoitoaan (1,5 mg OCA:ta, 5 mg OCA:ta tai lumelääkettä) DB-vaiheen loppuosan viikkoon 24 asti.

Satunnaistaminen ositettiin sen mukaan, oliko ursodeoksikoolihappoa (UDCA) käytetty samanaikaisesti vai ei, ja kokonaisbilirubiinitaso (≤ 1,5 x normaalin yläraja [ULN] tai > 1,5 x ULN, mutta

DB-vaiheen päätyttyä osallistujia pyydettiin vahvistamaan suostumuksensa osallistua avoimeen LTSE-vaiheeseen (suunniteltu vielä 24 kuukauden kuluttua).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

77

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Dipartimento di Universitario di Scienze Mediche e Chirurgiche
      • Monza, Italia, 20900
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Di Monza
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universita di Padova - Struttura Operativa Complessa Gastroenterologia
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054
        • Mayo Clinic
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
        • St. Joseph's Hospital & Medical Center
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado, Denver
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30309
        • Piedmont Atlanta Georgia Transplant Institute
      • Marietta, Georgia, Yhdysvallat, 30060
        • Gastrointestinal Specialists of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • University of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University Health University Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21202
        • Mercy Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • Southern Therapy and Advanced Research
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • St. Louis University Gastroenterology & Hepatology
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75246
        • Baylor University Medical Center
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75203
        • The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Liver Associates of Texas, P.A.
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • CHI St. Luke's Health Baylor College of Medicine Medical Center
      • Southlake, Texas, Yhdysvallat, 76092
        • Texas Digestive Disease Consultants
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23249
        • McGuire DVAMC
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
        • Swedish Organ Transplant and Liver Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 71 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Sinulla on täytynyt olla PSC-diagnoosi (perustuu kolangiografiaan milloin tahansa).
  • Alkalinen fosfataasi seulonnassa ≥2x ULN.
  • Kokonaisbilirubiini seulonnassa

  • Osallistujille, joilla on samanaikainen tulehduksellinen suolistosairaus (IBD):

    1. Kolonoskopia (jos osallistujalla on paksusuolen) tai muu sopiva endoskooppinen toimenpide 12 kuukauden sisällä päivästä 0, joka vahvistaa, ettei dysplasiaa tai paksusuolen syöpää ole
    2. Osallistujien, joilla on Crohnin tauti (CD), on täytynyt olla remissiossa Crohnin taudin aktiivisuusindeksin (CDAI) mukaan.
    3. Haavaista paksusuolitulehdusta (UC) sairastavien potilaiden on täytynyt olla remissiossa tai heillä on ollut lievä sairaus. Remissio määriteltiin osittaiseksi Mayo-pisteeksi ≤ 2 ilman, että yksittäinen alapistemäärä ylitti 1:tä. Lievä sairaus määriteltiin osittaiseksi Mayo-pisteeksi ≤ 3, jolloin yksikään yksittäinen alapistemäärä ei ylittänyt 1 pistettä.
  • Osallistujille, joille annetaan UDCA:ta osana normaalia hoitoa, annoksen on oltava vakaa ≥ 3 kuukautta ennen päivää 0, mukaan lukien, eikä se saa olla ylittänyt 20 mg/kg/vrk tänä aikana.
  • Osallistujien, joille annetaan biologisia hoitoja (esimerkiksi tuumorinekroositekijää tai anti-integriinin monoklonaalisia vasta-aineita), immunosuppressantteja, systeemisiä kortikosteroideja tai statiineja, on täytynyt saada vakaa annos vähintään 3 kuukautta ennen päivää 0 ja päivää mukaan lukien. pitäisi suunnitella pysyvän vakaalla annoksella koko kokeen ajan.
  • Ehkäisy: Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien on täytynyt käyttää yhtä tehokasta ehkäisymenetelmää (≤1 % epäonnistumisprosentti) tutkimuksen aikana ja 4 viikkoa viimeisen IP-annoksen jälkeen (mukaan lukien LTSE-annokset).

Poissulkemiskriteerit:

  • Todisteet sklerosoivan kolangiitin toissijaisesta syystä seulonnassa.
  • Immunoglobuliini G4 (IgG4) > 4x ULN seulonnassa tai IgG4-sklerosoivan kolangiitin näyttö.
  • Pienen kanavan kolangiitti suuren kanavan sairauden puuttuessa.

  • Kroonisen maksasairauden kliiniset komplikaatiot tai kliinisesti merkittävä maksan vajaatoiminta, mukaan lukien:

    • Nykyinen Child Pugh -luokitus B tai C
    • Aiempi tai nykyinen diagnoosi tai epäilty kolangiokarsinooma tai muu hepatobiliaarinen pahanlaatuinen kasvain tai sappiteiden dysplasia.
    • Aiemmat maksansiirrot tai nykyinen loppuvaiheen maksasairauden pistemäärä ≥12
    • Aiempi tai nykyinen kirroosi komplikaatioineen, mukaan lukien spontaani bakteeriperäinen peritoniitti, hepatosellulaarinen syöpä tai hepaattinen enkefalopatia (tutkijan arvioiden mukaan)
    • Nykyinen tunnettu portaalihypertensio, johon liittyy komplikaatioita, mukaan lukien tunnetut mahalaukun tai suuren ruokatorven suonikohjut, huonosti hallittu tai diureettille vastustuskykyinen askites, aiempi suonikohjuverenvuoto tai siihen liittyvät terapeuttiset tai profylaktiset toimenpiteet (esimerkiksi beetasalpaajat, suonikohjujen lisäys tai transjugulaarinen intrahepaattinen portosysteeminen shuntti) .
    • Aiempi tai nykyinen hepatorenaalinen oireyhtymä (tyyppi I tai II) tai seerumin kreatiniinin seulonta > 2 mg/desilitra (178 mikromoolia/litra [L]).
    • Verihiutaleiden määrä
  • Nykyiset kliiniset todisteet hallitsevista ahtaumista, joita pidettiin kliinisesti merkittävinä tutkijan mielestä tai nykyinen sappistentti seulonnassa.
  • Nykyinen kolekystiitti tai näyttöä sappikivien aiheuttamasta nykyisestä sapen tukkeutumisesta. Oireettomat sappikivet, joita ei pidetty tutkijan mielestä turvallisuusriskinä, olisivat saaneet olla hyväksyttäviä, jos niistä on keskusteltu ja sovittu Medical Monitorin kanssa.
  • Paksusuolen dysplasia ≤ 5 vuoden sisällä ennen päivää 0.
  • Ohutsuolen resektion historia.
  • Aiemmat muut krooniset maksasairaudet, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, primaarinen sapen kolangiitti (PBC), alkoholiperäinen maksasairaus, alkoholiton rasvamaksasairaus, autoimmuunihepatiitti, hepatiitti B -virus (ellei se ole serokonvertoitu eikä positiivista hepatiitti B -viruksen deoksiribonukleiinihappoa) , hepatiitti C -virus ja päällekkäisyysoireyhtymä.
  • Tunnettu Gilbertin oireyhtymä tai kohonnut konjugoitumaton (epäsuora) bilirubiini > ULN tai konjugoimaton (epäsuora) bilirubiini > ULN seulonnassa.
  • Tunnettu ihmisen immuunikatovirusinfektion historia.
  • Tällä hetkellä tai ≤ 3 kuukauden sisällä seulonnasta koettu kutina, joka vaatii systeemistä tai enteraalista hoitoa.
  • Tunnettu tai epäilty akuutti kolangiitti 3 kuukauden aikana ennen päivää 0 mukaan lukien, mukaan lukien antibiooteilla hoidettu kolangiitti.
  • Antibioottien antaminen on kiellettyä ≤ 1 kuukauden ajan päivästä 0 (ellei osallistuja ollut saanut vakaata profylaksiannosta vähintään 3 kuukautta ennen päivää 0).
  • Seuraavien lääkkeiden antaminen oli kiellettyä ≤6 kuukauden ajan päivästä 0 ja koko tutkimuksen ajan: fenofibraatti tai muut fibraatit ja mahdollisesti maksatoksiset lääkkeet (mukaan lukien alfa-metyylidopa, natriumvalproiinihappo, isoniatsidi tai nitrofurantoiini).

  • IBD:n leimahdus seulonnan aikana (päivä 0 mukaan lukien), jossa "leimaus" määriteltiin seuraavasti:

    • UC-leimaus: osittainen Mayo-pistemäärä ≥5 ja
    • CD-levy: CDAI ≥250
  • Näyttö alkoholin väärinkäytön (tutkijan arvioimana) tai liiallisen alkoholinkäytön (>4 yksikköä/vrk miehillä, >2 yksikköä/vrk naisilla) haitallisista vaikutuksista.
  • Tiedossa tai epäilty laittomien huumeiden käyttö tai väärinkäyttö (sallittu, jos lääkemääräys tai aihe on aiheellinen) kolmen kuukauden sisällä päivästä 0.
  • Jos nainen: tiedossa oleva raskaus tai positiivinen virtsaraskaustesti (vahvistettu positiivisella seerumin raskaustestillä) tai imetys.
  • Muu samanaikainen sairaus, pahanlaatuinen kasvain tai tila, joka todennäköisesti lyhentää elinajanodotetta merkittävästi tutkimuksen kestoa lyhyemmäksi (esimerkiksi kohtalainen tai vaikea sydämen vajaatoiminta).
  • Osallistuminen toiseen lääketutkimukseen, biologiseen tai lääkinnälliseen laitteeseen 30 päivän sisällä ennen seulontaa.
  • Lääketieteellisten hoito-ohjelmien noudattamatta jättäminen historiassa tai osallistujat, joiden katsottiin olevan mahdollisesti epäluotettavia.
  • Veren tai plasman luovutus 30 päivän sisällä ennen päivää 0.
  • Henkinen epävakaus tai epäpätevyys siten, että tietoisen suostumuksen pätevyys tai kokeen noudattaminen oli epävarmaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 1,5 mg OCA:ta titrataan 3 mg:aan OCA:ta
Osallistujat, jotka satunnaistettiin saamaan 1,5 mg OCA:ta, ottivat 1,5 mg OCA:ta päivittäin 12 viikon ajan DB-vaiheen aikana. Jos siedettiin, annosta nostettiin 3 mg:aan OCA:ta vuorokaudessa vielä 12 viikon ajan.
Lääke: Obetikolihappo (OCA)
Muut nimet:
  • INT-747
  • 6-alfa-etyylikenodeoksikoolihappo (6-ECDCA)
Kokeellinen: 5 mg OCA titraus 10 mg OCA:ksi
Osallistujat, jotka satunnaistettiin saamaan 5 mg OCA:ta, ottivat 5 mg OCA:ta päivittäin 12 viikon ajan DB-vaiheen aikana. Jos se siedettiin, annosta nostettiin 10 mg:aan OCA:ta vuorokaudessa vielä 12 viikon ajan.
Lääke: Obetikolihappo (OCA)
Muut nimet:
  • INT-747
  • 6-alfa-etyylikenodeoksikoolihappo (6-ECDCA)
Kokeellinen: Plasebo
Lumeryhmään satunnaistetut osallistujat saivat lumelääkettä 24 viikon ajan DB-vaiheen aikana.
Lääke: Plasebo
Kokeellinen: LTSE OCA Yhteensä
DB-vaiheen päätyttyä osallistujia pyydettiin vahvistamaan suostumuksensa osallistua LTSE-vaiheeseen (suunniteltu vielä 24 kuukaudeksi) alkaen 5 tai 10 mg:sta OCA:ta DB-vaiheen aikana saadun viimeisen hoidon perusteella. Annokset 10 mg:aan asti arvioitiin päivässä. Kaikki osallistujat saivat avoimen OCA:n tutkimuksen LTSE-vaiheen aikana.
Lääke: Obetikolihappo (OCA)
Muut nimet:
  • INT-747
  • 6-alfa-etyylikenodeoksikoolihappo (6-ECDCA)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
DB-vaihe: muutos lähtötasosta seerumin alkalisessa fosfataasissa (ALP)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Ensisijaisessa tehokkuusanalyysissä verrattiin viikon 24 muutosta lähtötilanteesta ALP-arvossa OCA-hoitoryhmän ja lumelääkkeen välillä käyttämällä kovarianssianalyysin (ANCOVA) mallia, jossa oli kiinteät vaikutukset hoitoryhmälle ja satunnaistetulle tasolle, ja lähtötasoa kovariaattina. Tulokset ilmoitetaan U/L-yksiköissä.
Perustaso, viikko 24
LTSE-vaihe: Erityistä kiinnostavien haittatapahtumien ilmaantuvuus (AESI)
Aikaikkuna: LTSE:n perustila (DB viikko 24) kuukauteen 26
Ensisijaisessa turvallisuusanalyysissä arvioitiin OCA-hoidon vaikutuksia kutinaan, maksasairauksiin ja dyslipidemiaan. Kaikki haittatapahtumien yhteenvedot (AE) rajoittuivat hoitoon liittyviin haittavaikutuksiin (TEAE), jotka määriteltiin äskettäin ilmaantuneiksi, yleistyneiksi tai vakavuudeltaan huonommiksi tutkimustuotteen aloittamisen jälkeen. Hoidon aiheuttama kutina määriteltiin mille tahansa edulliseksi termiksi (PT), mukaan lukien "Prur-". Maksahäiriön AESI:t määriteltiin käyttämällä erityisiä Hepatic Disorders Standardized Medical Dictionary for Regulatory Activity (MedDRA) -kyselyn (SMQ) termejä. AE-lipidiprofiilin muutoksia, jotka on määritelty Dyslipidemia SMQ:ssa, raportoitiin. Sanalliset termit kartoitettiin PT:ihin ja elinten luokkiin (SOC) käyttäen MedDRA-versiota 17.1 kaikille AE-yhteenvedoille paitsi maksahäiriöiden AESI:ille, joissa käytettiin MedDRA-versiota 18.1. Yhteenveto vakavista ja kaikista muista ei-vakavista haittavaikutuksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa.
LTSE:n perustila (DB viikko 24) kuukauteen 26

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
DB-vaihe: muutos lähtötasosta seerumin alaniinitransaminaasiarvoissa (ALT)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Maksan biokemian ja maksan toiminnan merkkinä on raportoitu ALAT-arvon mediaanimuutos lähtötasosta viikolla 24. Tulokset ilmoitetaan U/L-yksiköissä.
Perustaso, viikko 24
DB-vaihe: muutos lähtötasosta seerumin aspartaattiaminotransferaasissa (AST)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Maksan biokemian ja maksan toiminnan merkkinä raportoidaan AST:n mediaanimuutos lähtötasosta viikolla 24. Tulokset ilmoitetaan U/L-yksiköissä.
Perustaso, viikko 24
DB-vaihe: Seerumin kokonaisbilirubiinin muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Maksan biokemian ja maksan toiminnan merkkinä on raportoitu seerumin kokonaisbilirubiinin mediaanimuutos lähtötasosta viikolla 24. Tulokset ilmoitetaan umol/l.
Perustaso, viikko 24
DB-vaihe: Muutos lähtötasosta seerumin suorassa bilirubiinissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Maksan biokemian ja maksan toiminnan merkkinä on raportoitu seerumin suoran bilirubiinin mediaanimuutos lähtötasosta viikolla 24. Tulokset ilmoitetaan umol/l.
Perustaso, viikko 24
DB-vaihe: muutos lähtötasosta seerumin gamma-glutamyylitransferaasi (GGT)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Maksan biokemian ja maksan toiminnan merkkinä on raportoitu seerumin GGT:n mediaanimuutos lähtötasosta viikolla 24. Tulokset ilmoitetaan U/L-yksiköissä.
Perustaso, viikko 24
DB-vaihe: Muutos lähtötasosta plasman fibroblastikasvutekijässä 19 (FGF-19)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Farnesoidi X -reseptorin (FXR) aktiivisuuden arvioimiseksi raportoidaan FGF-19:n muutos lähtötasosta viikolla 24. Tulokset ilmoitetaan pikogrammeina/millilitra (pg/ml).
Perustaso, viikko 24
DB-vaihe: Muutos lähtötasosta plasmassa 7α-hydroksi-4-kolesteen-3-oni (C4)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
FXR-aktiivisuuden arvioimiseksi raportoidaan plasman C4:n muutos lähtötasosta viikolla 24. Tulokset ilmoitetaan nanogrammoina (ng)/ml.
Perustaso, viikko 24
LTSE-vaihe: Muutos seerumin ALP:n lähtötasosta 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: LTSE:n perustila (DB viikko 24), kuukausi 12
Seerumin ALP-arvon mediaanimuutos lähtötasosta viimeiseen käytettävissä olevaan käyntiin raportoidaan. Perustasona käytettiin DB-arvoa viikolla 24. Tulokset ilmoitetaan U/L-yksiköissä.
LTSE:n perustila (DB viikko 24), kuukausi 12
LTSE-vaihe: Muutos lähtötasosta seerumin ALT-arvossa 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: LTSE:n perustila (DB viikko 24), kuukausi 12
Maksan biokemian ja maksan toiminnan merkkinä on raportoitu ALT-arvon mediaanimuutos lähtötasosta kuukauden 12 kohdalla. Perustasona käytettiin DB-arvoa viikolla 24. Tulokset ilmoitetaan U/L-yksiköissä.
LTSE:n perustila (DB viikko 24), kuukausi 12
LTSE-vaihe: muutos lähtötilanteesta seerumin AST:ssa 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: LTSE:n perustila (DB viikko 24), kuukausi 12
Maksan biokemian ja maksan toiminnan merkkinä raportoidaan AST:n mediaanimuutos lähtötasosta kuukauden 12 kohdalla. Perustasona käytettiin DB-arvoa viikolla 24. Tulokset ilmoitetaan U/L-yksiköissä.
LTSE:n perustila (DB viikko 24), kuukausi 12
LTSE-vaihe: seerumin kokonaisbilirubiinin muutos lähtötasosta 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: LTSE:n perustila (DB viikko 24), kuukausi 12
Maksan biokemian ja maksan toiminnan merkkinä on raportoitu seerumin kokonaisbilirubiinin mediaanimuutos lähtötasosta kuukauden 12 kohdalla. Perustasona käytettiin DB-arvoa viikolla 24. Tulokset ilmoitetaan umol/l.
LTSE:n perustila (DB viikko 24), kuukausi 12
LTSE-vaihe: Muutos lähtötasosta seerumin suorassa bilirubiinissa 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: LTSE:n perustila (DB viikko 24), kuukausi 12
Maksan biokemian ja maksan toiminnan merkkinä on raportoitu seerumin suoran bilirubiinin mediaanimuutos lähtötasosta kuukauden 12 kohdalla. Perustasona käytettiin DB-arvoa viikolla 24. Tulokset ilmoitetaan umol/l.
LTSE:n perustila (DB viikko 24), kuukausi 12
LTSE-vaihe: muutos lähtötasosta seerumin GGT:ssä 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: LTSE:n perustila (DB viikko 24), kuukausi 12
Maksan biokemian ja maksan toiminnan merkkinä on raportoitu seerumin GGT:n mediaanimuutos lähtötasosta kuukauden 12 kohdalla. Perustasona käytettiin DB-arvoa viikolla 24. Tulokset ilmoitetaan U/L-yksiköissä.
LTSE:n perustila (DB viikko 24), kuukausi 12
LTSE-vaihe: Muutos lähtötasosta albumiinissa 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: LTSE:n perustila (DB viikko 24), kuukausi 12
Maksan biokemian ja maksan toiminnan merkkinä on raportoitu albumiinin mediaanimuutos lähtötasosta kuukauden 12 kohdalla. Perustasona käytettiin DB-arvoa viikolla 24. Tulokset ilmoitetaan grammoina (g)/l.
LTSE:n perustila (DB viikko 24), kuukausi 12
LTSE-vaihe: Muutos lähtötasosta INR:ssä 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: LTSE:n perustila (DB viikko 24), kuukausi 12
Maksan biokemian ja maksan toiminnan merkkinä on raportoitu INR:n mediaanimuutos lähtötasosta kuukauden 12 kohdalla. Perustasona käytettiin DB-arvoa viikolla 24.
LTSE:n perustila (DB viikko 24), kuukausi 12
LTSE-vaihe: muutos lähtötilanteesta ohimenevässä elastografiassa (TE) kuukaudessa 12
Aikaikkuna: LTSE:n perustila (DB viikko 24), kuukausi 12
Maksatulehduksen ja -fibroosin merkkinä raportoidaan TE:n mediaanimuutos maksan jäykkyyden mittana lähtötasosta kuukauden 12 kohdalla. Perustasona käytettiin DB-arvoa viikolla 24. Tulokset ilmoitetaan kilopascaleina (kPa).
LTSE:n perustila (DB viikko 24), kuukausi 12
LTSE-vaihe: muutos lähtötilanteesta kohonneessa maksafibroosissa (ELF) kuukaudessa 12
Aikaikkuna: LTSE:n perustila (DB viikko 24), kuukausi 12
Maksatulehduksen ja fibroosin merkkinä raportoidaan ELF-pisteiden muutos lähtötasosta kuukauden 12 kohdalla. ELF-pistemäärä ja sen komponentit (hyaluronihappo [HA]; prokollageeni-3:n N-terminaalinen peptidi [P3NP]; metalloproteinaasin 1:n kudosestäjä [TIMP-1]) laskettiin seuraavasti: 2,278 + 0,851 x ln(HA (ng/) ml)) + 0,751 x ln(P3NP (ng/ml)) + 0,394 x ln(TIMP-1 (ng/ml). Perustasona käytettiin DB-arvoa viikolla 24. Pisteiden nousu osoittaa oireiden paranemista/pahenemista.
LTSE:n perustila (DB viikko 24), kuukausi 12
LTSE-vaihe: Muutos lähtötilanteesta plasmassa FGF-19 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: LTSE:n perustila (DB viikko 24), kuukausi 12
FXR-aktiivisuuden arvioimiseksi raportoidaan FGF-19:n muutos lähtötasosta kuukauden 12 kohdalla. Perustasona käytettiin DB-arvoa viikolla 24. Tulokset ilmoitetaan pg/ml.
LTSE:n perustila (DB viikko 24), kuukausi 12
LTSE-vaihe: Muutos lähtötasosta Plasma C4:ssä 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: LTSE:n perustila (DB viikko 24), kuukausi 12
FXR-aktiivisuuden arvioimiseksi raportoidaan plasman C4:n muutos lähtötasosta kuukauden 12 kohdalla. Perustasona käytettiin DB-arvoa viikolla 24. Tulokset ilmoitetaan yksikkönä ng/ml.
LTSE:n perustila (DB viikko 24), kuukausi 12
LTSE-vaihe: Osallistujat, jotka kokevat haavaisen paksusuolitulehduksen remission 12. kuukaudella
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Tulehduksellisen suolistosairauden (IBD) aktiivisuuden arvioimiseksi on raportoitu niiden osallistujien lukumäärä, jotka kokivat haavaisen paksusuolitulehduksen remission kuukauden 12 kohdalla. Remissio määriteltiin osittaiseksi Mayo-pisteeksi ≤ 2 ilman, että yksittäinen alapistemäärä ylittää 1 pistettä.
Kuukausi 12
LTSE-vaihe: Osallistujat, jotka kokivat Crohnin taudin remission 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Kuukausi 12
IBD-aktiivisuuden arvioimiseksi raportoidaan niiden osallistujien lukumäärä, jotka kokivat Crohnin taudin remission kuukauden 12 kohdalla. Remissio määriteltiin Crohnin taudin aktiivisuusindeksin arvoksi
Kuukausi 12
LTSE-vaihe: muutos lähtötasosta kokonaissappihappojen määrässä 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Sappihappojen vaikutusten arvioimiseksi raportoidaan sappihappojen kokonaismäärän mediaanimuutos lähtötasosta kuukauden 12 kohdalla. Perustasona käytettiin DB-arvoa viikolla 24. Tulokset ilmoitetaan umol/l.
Kuukausi 12
LTSE-vaihe: Muutos lähtötilanteesta kutisevassa visuaalisessa analogisessa asteikossa (VAS) 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: LTSE:n perustila (DB viikko 24), kuukausi 12
Tautikohtaisten oireiden vaikutusten arvioimiseksi raportoidaan mediaanimuutos kutina-VAS-pisteissä lähtötasosta kuukauden 12 kohdalla. Pistemäärä on johdettu VAS-osallistujakyselystä, jossa osallistuja piirtää viivan mihin tahansa asteikkoon, joka edustaa parhaiten kutinan vakavuutta; asteikko vaihtelee 0:sta (ei kutinaa) 10:een (pahin mahdollinen kutina), 2:n askelin. Pisteiden nousu tarkoittaa oireiden vakavuuden lisääntymistä. Perustasona käytettiin DB-arvoa viikolla 24.
LTSE:n perustila (DB viikko 24), kuukausi 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Intercept Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: George Harb, MD, Intercept Pharmaceuticals, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 9. helmikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 7. maaliskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 22. maaliskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 26. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 26. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 27. kesäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 8. heinäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 11. kesäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. kesäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 747-207
  • 2014-002205-38 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Switzerland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa