Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Varhaisen suonensisäisen immunoglobuliinihoidon roolin tutkiminen lapsille, joilla on enkefaliitti (IgNiTE)

keskiviikko 28. helmikuuta 2024 päivittänyt: University of Oxford

Vaiheen III monikeskussatunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu koe laskimonsisäisen immunoglobuliinin roolin arvioimiseksi enkefaliittia sairastavien lasten hoidossa

Tämä on vaiheen III monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan suonensisäisen immunoglobuliinin roolia enkefaliittia sairastavien lasten hoidossa. Ensisijaisena tavoitteena on selvittää, parantaako IVIG-hoidon varhainen käyttö enkefaliittia sairastavien lasten neurologisia tuloksia.

Yhdistyneessä kuningaskunnassa rekrytoidaan 308 enkefaliittia sairastavaa lasta, iältään 6 viikosta 16 vuoteen. Osallistujat satunnaistetaan saamaan kaksi annosta IVIG:tä tai vastaavaa lumelääkettä muiden tavanomaisten hoitojen lisäksi viiden ensimmäisen päivän kuluessa sairaalaan saapumisesta.

Jokaista osallistujaa seurataan 12 kuukauden ajan. Tänä aikana kerätään tietoa kliinisistä, radiologisista ja laboratoriotutkimuksista. Neurologisia tuloksia arvioidaan kyselylomakkeilla 6 ja 12 kuukauden kohdalla ja neuropsykologisella arvioinnilla 12 kuukauden kohdalla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Enkefaliitti on neurologisen toimintahäiriön oireyhtymä, jonka aiheuttaa aivojen parenkyymin tulehdus ja joka johtaa muuttuneeseen henkiseen tilaan, kohtauksiin ja/tai fokaalisiin neurologisiin puutteisiin, joihin yleensä liittyy laboratorio- ja radiologisia todisteita aivotulehduksesta. Maailmanlaajuinen enkefaliitin vuotuinen ilmaantuvuus vaihtelee 3,5-7,4 tapausta 100 000 kohden, ja lapsilla se on 16 tapausta 100 000 kohden. Yhdistyneessä kuningaskunnassa Public Health England (entinen Health Protection Agency) raportoi vuosittain 1,5 tapausta 100 000:ta kohden väestössä ja 2,8 tapausta 100 000:ta kohden lapsilla. Korkein ilmaantuvuus alle 1-vuotiailla vauvoilla on 8,7 tapausta 100 000:ta kohti. .

Huolimatta nykyisten standardihoitojen käytöstä 7–10 prosentin kuolleisuutta ja jopa 50 prosentin sairastuvuutta raportoidaan edelleen. Enkefaliitti aiheuttaa myös huomattavan taloudellisen ja resurssitaakan terveydenhuoltopalveluille. Siksi tarvitaan strategioita enkefaliittipotilaiden vamman vähentämiseksi.

Tapausraporteista on saatu yhä enemmän näyttöä IVIG-hoidon hyödyllisestä roolista enkefaliitissa. Kliinisessä käytännössä IVIG:n käyttö enkefaliitissa kuitenkin vaihtelee. Käytännön vaihtelu johtuu suurimmaksi osaksi IVIG:n käyttöä enkefaliitissa tukevien luokan 1 todisteiden puutteesta. Immuunivälitteisissä enkefaliitin muodoissa IVIG:tä käytetään tyypillisesti väistämättömän viiveen jälkeen (joissakin tapauksissa viikkoja), kun vaihtoehtoiset diagnoosit suljetaan pois tai saadaan lopullinen diagnoosi. Muissa tapauksissa IVIG:tä käytetään yleensä viimeisenä hoitovaihtoehtona, kun kliininen paraneminen on hidasta. Jälleen tämä tapahtuu yleensä muutaman päivän kuluttua sairaalaan saapumisesta. Aivotulehduksen asianmukaisen hoidon viivästyminen voi lisätä sairastuvuutta ja kuolleisuutta, pitkittää sairaalahoitoa ja aiheuttaa enkefaliitin aiheuttamia kustannuksia. Erityisesti tällä hetkellä ei tiedetä, voisiko IVIG:n laajempi käyttö tarttuvan enkefaliitin hoidossa ja aikaisempi käyttö immuunivälitteisessä enkefaliitissa muuttaa tämän sairausryhmän tuloksia.

Tämä tutkimus täyttää todisteiden aukon IVIG:n mahdollisesta hyödystä enkefaliittia sairastavien lasten sairaustaakan vähentämisessä. Kokeilun tavoitteena on myös tuottaa näyttöä kansallisen terveydenhuollon (NHS) kliinisen päätöksenteon pohjalta ja tuoda lisäarvoa NHS:lle käsittelemällä tämän kalliin ja resurssirajoitteisen tuotteen terveydenhuoltoa, elämänlaatua ja tuottavuuskustannuksia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

18

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Aberdeen, Yhdistynyt kuningaskunta, AB15 6RE
        • Grampian Health Board
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B9 5SS
        • Heart of England Nhs Foundation Trust
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Dundee, Yhdistynyt kuningaskunta, DD1 9SY
        • Tayside Health Board
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH1 3EG
        • Lothian Health Board
      • Hull, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L12 2AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, W2 1NY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
        • Guy's and St Thomas's NHS Foundation Trust
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • The Pennine Acute Hospitals NHS Trust
      • Middlesbrough, Yhdistynyt kuningaskunta, TS4 3BW
        • South Tees Hospitals NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX9 3DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
      • Stoke on Trent, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospitals of North Midlands NHS Trust
      • Truro, Yhdistynyt kuningaskunta, TR1 3 LJ
        • Royal Cornwall Hospitals NHS Trust
      • York, Yhdistynyt kuningaskunta
        • York Teaching Hospital NHS Foundation Trust

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi - 16 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 6 viikosta 16 vuoden ikään (päivä ennen 17. syntymäpäivää) JA
  2. Akuutti (24 tunnin sisällä) tai subakuutti (24 tunnin ja 4 viikon välillä) muuttuneen henkisen tilan (alentunut tai muuttunut tajunnan taso, ärtyneisyys, muuttunut persoonallisuus tai käyttäytyminen, letargia), joka ei johdu metabolisesta syystä JA

  3. Ainakin kaksi seuraavista:

    1. kuume > 38 celsiusastetta 72 tunnin sisällä ennen sairaalaan toimittamista tai sen jälkeen
    2. aivojen kuvantamisnäyttö, joka on yhdenmukainen enkefaliitin tai immuunivälitteisen enkefalopatian kanssa, joka on joko uutta aikaisemmista tutkimuksista tai näyttää alkavan akuutisti
    3. CSF-pleosytoosi > 4 valkosolua mikrolitrassa
    4. yleistyneet tai osittaiset kohtaukset, jotka eivät täysin johdu olemassa olevasta kohtaushäiriöstä
    5. uudet fokaaliset neurologiset oireet (mukaan lukien liikehäiriöt) > 6 tuntia
    6. EEG:n poikkeavuus, joka on yhdenmukainen enkefaliitin kanssa ja joka ei johdu selvästi toisesta syystä JA
  4. Vanhempi/huoltaja/laillinen edustaja, joka voi antaa tietoon perustuvan suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

  • korkea kliininen epäily bakteeriperäisestä aivokalvontulehduksesta tai tuberkuloosi-aivokalvontulehduksesta (esimerkiksi: selvästi märkivä aivokalvontulehdus; CSF:n valkosolut > 1000/mikrolitra; bakteerit Gram-värjäyksessä ja/tai viljelmässä)
  • Traumaattinen aivovamma
  • Tunnettu metabolinen enkefalopatia
  • toksinen enkefalopatia (ts. enkefalopatia, joka johtuu altistumisesta päihteille, mukaan lukien alkoholi, reseptilääkkeet tai virkistyslääkkeet)
  • hypertensiivinen enkefalopatia/posteriorinen palautuva enkefalopatia-oireyhtymä
  • olemassa oleva demyelinisoiva häiriö; olemassa oleva vasta-ainevälitteinen keskushermoston häiriö; jo olemassa oleva CSF-poikkeama
  • iskeeminen tai hemorraginen aivohalvaus
  • lapset, joilla on vasta-aihe IVIG:lle tai albumiinille (esim. aiempi anafylaktinen reaktio IVIG:lle tai albumiinille, tunnettu IgA-puutos ja aiempi yliherkkyys)
  • Tunnettu hyperkoaguloituva tila
  • merkittävä munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään GFR:ksi 29 ml/min/1,73 m2 ja alle (kroonisen munuaissairauden vaihe 4)
  • Tunnettu hyperprolinemia
  • Tiedetään olevan raskaana
  • Mikä tahansa muu merkittävä sairaus tai häiriö, joka voi tutkijan mielestä joko vaarantaa osallistujat tutkimukseen osallistumisen vuoksi tai vaikuttaa tutkimuksen tulokseen tai osallistujan kykyyn osallistua tutkimukseen
  • osallistujat, joita seurataan aktiivisesti toisessa tutkimuslääkettä koskevassa tutkimuksessa
  • Tutkimuslääkkeen antaminen ei ole mahdollista 120 tunnin kuluessa sairaalaan saapumisesta, kuten tutkimusryhmä on määrittänyt
  • Mikä tahansa muu ehto, joka tutkijan mielestä saattaa häiritä kykyä täyttää tutkimusvaatimukset, erityisesti liittyen tutkimuksen ensisijaiseen tavoitteeseen (mukaan lukien suunnitelmat olla Yhdistyneen kuningaskunnan ulkopuolella yli 12 kuukauden ajan ilmoittautumisen jälkeen)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Suonensisäinen immunoglobuliini
Suonensisäinen immunoglobuliini: 1 g/kg päivässä 2 peräkkäisenä päivänä
Lääke: Immunoglobuliinit, suonensisäiset (Privigen)
Muut nimet:
  • Privigen
Placebo Comparator: Plasebo
Vastaava tilavuus 1 g/kg IVIG:tä päivässä 2 peräkkäisenä päivänä
Lääke: Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hyvä toipuminen", määrittelee GOS-E-Pedsin pistemäärä 2 tai vähemmän 12 kuukauden kuluttua satunnaistamisen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta satunnaistamisen jälkeen
Vertaa neurologisia tuloksia enkefaliittia sairastavien lasten välillä, joita on hoidettu IVIG:llä ja niillä, jotka ovat saaneet vastaavaa lumelääkettä
Jopa 12 kuukautta satunnaistamisen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aivojen MRI-skannausmuutokset
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta satunnaistamisen jälkeen
arvio leesion erottelun avulla uusien leesioiden esiintyminen jatkuvan taudin jakautumisesta
Jopa 6 kuukautta satunnaistamisen jälkeen
Kiinnostavat paikalliset ja systeemiset haittatapahtumat ja vakavat haittatapahtumat
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta satunnaistamisen jälkeen
Kaikkien vakavien ja ei-vakavien haittatapahtumien kerääminen, mukaan lukien täydellinen verenkuvan tarkistus 24–48 tuntia toisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen mahdollisen hemolyysin seuraamiseksi IVIG-hoidolla.
Jopa 6 kuukautta satunnaistamisen jälkeen
Kliiniset seuraukset, kuten sairaalahoidon kesto, tehohoitoon pääsyn tarve, invasiivisen ventilaation kesto, kohtausten tiheys ja epilepsiahoidon tarve
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta satunnaistamisen jälkeen
Tarkista kliinisissä asiakirjoissa dokumentoidut neurologisen tutkimuksen löydökset, tunnista ventilaation tarve ja kesto (ventiloiduille osallistujille). Tarkista myös laboratoriotutkimusten ja aivojen MRI-tutkimusten tulokset, jotka mahdollisesti pidentäisivät sairaalahoitoa.
Jopa 12 kuukautta satunnaistamisen jälkeen
Autovasta-aineiden esiintyminen veressä ja/tai aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta satunnaistamisen jälkeen
Hanki puhdistettu veri ja CSF koko tutkimusjakson ajan: ennen ilmoittautumista ja sen jälkeen; autovasta-aineiden arviointiin.
Jopa 12 kuukautta satunnaistamisen jälkeen

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkia kliinisesti merkittäviä neuroimaging-ennusteita
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta satunnaistamisen jälkeen
Korreloi MRI-löydökset primaaristen ja toissijaisten tulosten kanssa
Jopa 12 kuukautta satunnaistamisen jälkeen
Tutkia neurologisten tulosten ennustajia enkefaliittia sairastavilla lapsilla
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta satunnaistamisen jälkeen
Korreloi kliiniset ja laboratorioparametrit neurologisten tulosten kanssa
Jopa 12 kuukautta satunnaistamisen jälkeen
Erityyppisiin enkefaliitteihin liittyvien radiologisten kuvioiden tutkiminen
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta satunnaistamisen jälkeen

Lisäanalyysi, joka sisältää systemaattisen strukturoidun tutkimuslomakkeen käytön, joka on suunniteltu keräämään tietoja, joita myöhemmin käytetään auttamaan:

(i) erilaisten enkefaliittien kuvantamisalatyyppien tunnistaminen, esimerkiksi tarttuva vs. demyelinisoiva vs. autoimmuuni

(ii) kliinisesti merkityksellisten neurokuvantamisen ennustajien tunnistaminen.
Jopa 12 kuukautta satunnaistamisen jälkeen
Ymmärtää isännän tulehdusreittejä enkefaliitissa
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta satunnaistamisen jälkeen

(i) Geeniekspression analyysi kokoveressä ennen tutkimushoitoa ja sen jälkeen

(ii) Spesifisten DNA-sekvenssien ja rakenteellisten geneettisten varianttien tunnistaminen potilailla, joilla on enkefaliitti
Jopa 12 kuukautta satunnaistamisen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Oxford

Yhteistyökumppanit

University College London Hospitals
CSL Behring
Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
University of Liverpool
National Institute for Health Research, United Kingdom
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Tutkijat

  • Päätutkija: Andrew J Pollard, FRCPCH, PhD, University of Oxford

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. tammikuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. syyskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. syyskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 1. joulukuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. joulukuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 5. joulukuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 4. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • OVG 2014/05

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Singapore

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa