Hengityksen kuvaus vastasyntyneillä, joilla on synnynnäinen palleatyrä NAVAssa ja tavanomaisessa ilmanvaihdossa. (NAVA-DIAPH)
keskiviikko 20. tammikuuta 2021 päivittänyt: Hospices Civils de Lyon
Fysiologinen pilottitutkimus: Hengityksen kuvaus vastasyntyneillä, joilla on synnynnäinen palleatyrä leikkauksen jälkeisenä aikana Vaihtoehtoisesti tavanomaisessa ventilaatiossa (paineohjattu) ja NAVA-ventilaatiossa (neurally Adjusted Ventilatory Assist).
Synnynnäinen palleatyrä (CDH) on synnynnäinen epämuodostuma, johon liittyy merkittävää kuolleisuutta ja hengitystiesairauksia, erityisesti pitkäkestoiseen mekaaniseen ventilaatioon.
NAVA (Neurally Adjusted Ventilatory Assist) on uusi tekniikka, joka käyttää potilaan kalvon sähköisen toiminnan tunnistamista (Edi) ja tarjoaa synkronoidun suhteellisen avustetun ventilaation.
Tätä tekniikkaa on jo käytetty vastasyntyneillä, erityisesti keskosilla, ja se on osoittanut monia etuja.
Vain yksi tutkimus kirjallisuudessa osoittaa sen toteutettavuuden vastasyntyneillä, joilla on CDH.
Tämä tekniikka vaikuttaa mielenkiintoiselta CDH:n yhteydessä, koska se rajoittaisi barotraumaa ja parantaisi synkronointia.
Ennen kliinisten hyötyjen osoittamista näyttää tärkeältä kuvata vaikutukset hengitysfysiologiaan, erityisesti hengitystyöhön, jotka voidaan arvioida ruokatorven ja transdiafragmaattisen paine-aikatuotteen avulla, joka saadaan ruokatorven anturilla.
Tutkimuksemme on innovatiivinen fysiologinen pilottitutkimus, jonka tavoitteena on kuvata hengitystyötä vastasyntyneillä, joilla on CDH leikkauksen jälkeisenä aikana NAVA-ventilaatiossa ja tavanomaisessa ventilaatiossa ruokatorven anturilla.
Se antaa kliinikolle fysiologisen perustelun NAVA:n käytölle näiden potilaiden hengityslihasdynamiikan nopeaan parantamiseen.
Tämä tutkimus on edellytys sellaisten tutkimusten toteuttamiselle, jotka osoittavat NAVA-hengityksen kliinisen hyödyn ventilaation keston lyhentämisessä ja yleisemmin sairastuvuuden ja kuolleisuuden suhteen vastasyntyneiden CDH-populaatiossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
8
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Bron, Ranska, 69500
- Service de Réanimation Néonatale- Hôpital Femme Mère Enfant- Hospices Civils de Lyon
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vastasyntynyt päästettiin vastasyntyneiden tehohoitoon yli 34 viikon amenorreasta
- Korjausleikkauksen jälkeen diagnosoitu synnynnäinen palleatyrä.
- Tarvittava invasiivinen hengitystuki tavanomaisella ventilaatiolla
- Vanhempien (ja/tai vanhempainvallan haltijoiden) tietoinen ja allekirjoitettu suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Vanhempien (ja/tai vanhempainvallan haltijoiden) kieltäytyminen osallistumasta tutkimukseen
- Vasta-aihe suu- tai nenä-mahaletkun käytölle (ruokatorven leikkaus)
- Lapsi, jolla on riski sietää huonosti ruokatorven paineanturin sijoitusta (historian epämukavuus putken asennossa, paino <1500g)
- Keskus- tai neuromuskulaarinen neurologinen patologia, joka voi vaikuttaa hengityshallintaan
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vastasyntynyt, jolla on synnynnäinen palleatyrä
Vastasyntyneet, joilla on synnynnäinen palleatyrä leikkauksen jälkeisenä aikana koneellisessa ventilaatiossa mekaanisen ventilaation vieroituksen aikana
|
Kun potilas on SERVO-I-hengityslaitteen avustushoidossa, hänet otetaan mukaan tutkimukseen ja suun/nenän kautta työnnetään suun/nenän läpi yksi ruokatorven anturi, jonka halkaisija on 2,3 mm NAVAn nenä-/suu-mahaputken lisäksi. ( Edi Catheter, 6Fr, 49 cm, PHT-vapaa 5 kpl / pkg tai Katetri Edi, 6Fr, 50 cm, PHT-vapaa 5 kpl / pkg).
Mittaukset suoritetaan ruokatorven anturilla kahdessa tilanteessa: 2 tuntia tavanomaisessa ventilaatiossa (paineohjattu), 2 tuntia NAVA-ventilaatiossa ja sitten taas 2 tuntia tavanomaisessa ventilaatiossa (PC) yhteensä 6 tunnin ajan. Perinteisen ventilaation parametrit ventilaatio jätetään vapaaksi neonatologin valinnan mukaan ja se on identtinen tavanomaisen ventilaation kahden jakson välillä.
Neonatologi määrittää alkuperäisen NAVA-tason käyttämällä visualisointia edeltäviä käyriä.
Kaikki signaalit tallennetaan vahvistus- ja tallennusjärjestelmän kautta.
Arvot lasketaan keskiarvoiksi 100 sykliltä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hengitystyö oli keskimäärin yli 100 peräkkäistä sykliä NAVA-ventilaatiossa ja perinteisessä ilmanvaihdossa
Aikaikkuna: leikkauksen jälkeisenä aikana 6 tunnin ajan
|
Hengityksen työ arvioidaan ruokatorven ja transdiafragmaattisen paine-aikatuotteen avulla, joka saadaan ruokatorven anturin avulla
|
leikkauksen jälkeisenä aikana 6 tunnin ajan
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilas-hengityslaitteen synkronointi NAVAssa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Asynkronisten indeksien vertailu kahden tilan välillä (asynkronien määrä / hengitysjaksojen määrä)
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Potilas-hengityslaitteen synkronointi perinteisessä ventilaatiossa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Asynkronisten indeksien vertailu kahden tilan välillä (asynkronien määrä / hengitysjaksojen määrä)
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Dynaaminen hyperinflaatio (sisäinen PEEP) NAVAssa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Sisäinen PEEP-keskiarvo yli 100 sykliä
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Dynaaminen hyperinflaatio (sisäinen PEEP) perinteisessä ilmanvaihdossa.
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Sisäinen PEEP-keskiarvo yli 100 sykliä
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Ilmanvaihtoparametrit: sisäänhengityksen huippupaine NAVAssa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Seuraavien parametrien kehitys: sisäänhengityksen huippupaine, keskipaine, hengityksen tilavuus, Ti/Ttot-suhde, FiO2
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Ilmanvaihtoparametrit: keskipaine NAVAssa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Seuraavien parametrien kehitys: sisäänhengityksen huippupaine, keskipaine, hengityksen tilavuus, Ti/Ttot-suhde, FiO2
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Ilmanvaihtoparametrit: vuorovesitilavuus NAVAssa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Seuraavien parametrien kehitys: sisäänhengityksen huippupaine, keskipaine, hengityksen tilavuus, Ti/Ttot-suhde, FiO2
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Ilmanvaihtoparametrit: Ti / Ttot-suhde NAVAssa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Seuraavien parametrien kehitys: sisäänhengityksen huippupaine, keskipaine, hengityksen tilavuus, Ti/Ttot-suhde, FiO2
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Ilmanvaihtoparametrit: FiO2 NAVAssa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Seuraavien parametrien kehitys: sisäänhengityksen huippupaine, keskipaine, hengityksen tilavuus, Ti/Ttot-suhde, FiO2
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Ilmanvaihtoparametrit: sisäänhengityspaineen huippu tavanomaisessa ilmanvaihdossa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Seuraavien parametrien kehitys: sisäänhengityksen huippupaine, keskipaine, hengityksen tilavuus, Ti/Ttot-suhde, FiO2
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Ilmanvaihtoparametrit: keskipaine tavanomaisessa ilmanvaihdossa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Seuraavien parametrien kehitys: sisäänhengityksen huippupaine, keskipaine, hengityksen tilavuus, Ti/Ttot-suhde, FiO2
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Ilmanvaihtoparametrit: hengityksen tilavuus tavanomaisessa ilmanvaihdossa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Seuraavien parametrien kehitys: sisäänhengityksen huippupaine, keskipaine, hengityksen tilavuus, Ti/Ttot-suhde, FiO2
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Ilmanvaihtoparametrit: Ti / Ttot-suhde tavanomaisessa ilmanvaihdossa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Seuraavien parametrien kehitys: sisäänhengityksen huippupaine, keskipaine, hengityksen tilavuus, Ti/Ttot-suhde, FiO2
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Ilmanvaihtoparametrit: FiO2 tavanomaisessa ilmanvaihdossa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Seuraavien parametrien kehitys: sisäänhengityksen huippupaine, keskipaine, hengityksen tilavuus, Ti/Ttot-suhde, FiO2
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Hengitystyötä epäsuorasti arvioivat fysiologiset parametrit: ruokatorven heilahdus NAVAssa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Ruokatorven ja pallean heilahtelujen keskiarvot yli 100 sykliä kussakin jaksossa.
Ruokatorven ja pallean heilahtelut ovat ruokatorven anturilla saatuja fysiologisia parametreja, jotka ilmensivät lihasvoimaa.
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Hengitystyötä epäsuorasti arvioivat fysiologiset parametrit: pallean keinu NAVAssa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Ruokatorven ja pallean heilahtelujen keskiarvot yli 100 sykliä kussakin jaksossa.
Ruokatorven ja pallean heilahtelut ovat ruokatorven anturilla saatuja fysiologisia parametreja, jotka ilmensivät lihasvoimaa.
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Hengitystyötä epäsuorasti arvioivat fysiologiset parametrit: ruokatorven heilahdus tavanomaisessa ventilaatiossa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Ruokatorven ja pallean heilahtelujen keskiarvot yli 100 sykliä kussakin jaksossa.
Ruokatorven ja pallean heilahtelut ovat ruokatorven anturilla saatuja fysiologisia parametreja, jotka ilmensivät lihasvoimaa.
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Hengitystyötä epäsuorasti arvioivat fysiologiset parametrit: pallean heilahdus tavanomaisessa ilmanvaihdossa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Ruokatorven ja pallean heilahtelujen keskiarvot yli 100 sykliä kussakin jaksossa.
Ruokatorven ja pallean heilahtelut ovat ruokatorven anturilla saatuja fysiologisia parametreja, jotka ilmensivät lihasvoimaa.
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Vastasyntyneiden kliiniset parametrit: hengitystiheys NAVAssa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Kliinisten parametrien (hengitystaajuus, syke, verenpaine) kehitys kunkin jakson alussa ja lopussa
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Vastasyntyneiden kliiniset parametrit: syke NAVAssa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Kliinisten parametrien (hengitystaajuus, syke, verenpaine) kehitys kunkin jakson alussa ja lopussa
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Vastasyntyneiden kliiniset parametrit: verenpaine NAVAssa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Kliinisten parametrien (hengitystaajuus, syke, verenpaine) kehitys kunkin jakson alussa ja lopussa
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Vastasyntyneiden kliiniset parametrit: hengitystiheys tavanomaisessa ventilaatiossa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Kliinisten parametrien (hengitystaajuus, syke, verenpaine) kehitys kunkin jakson alussa ja lopussa
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Vastasyntyneiden kliiniset parametrit: syke tavanomaisessa ventilaatiossa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Kliinisten parametrien (hengitystaajuus, syke, verenpaine) kehitys kunkin jakson alussa ja lopussa
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Vastasyntyneiden kliiniset parametrit: verenpaine tavanomaisessa ventilaatiossa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Kliinisten parametrien (hengitystaajuus, syke, verenpaine) kehitys kunkin jakson alussa ja lopussa
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Kaasunvaihto: transkutaanisen SaO2:n mittaus NAVAssa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Hapetusparametrien (SpO2) ja transkutaanisen CO2:n (pCO2) kehitys kunkin jakson aikana.
SpO2 ja pCO2 mitataan jatkuvasti; keskiarvo ja mediaani arvostetaan kullakin tutkimusjaksolla.
Verikokeita ei vaadita.
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Kaasunvaihto: transkutaanisen pCO2:n mittaus NAVAssa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Hapetusparametrien (SpO2) ja transkutaanisen CO2:n (pCO2) kehitys kunkin jakson aikana.
SpO2 ja pCO2 mitataan jatkuvasti; keskiarvo ja mediaani arvostetaan kullakin tutkimusjaksolla.
Verikokeita ei vaadita.
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Kaasunvaihto: transkutaanisen pCO2:n mittaus tavanomaisessa ventilaatiossa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Hapetusparametrien (SpO2) ja transkutaanisen CO2:n (pCO2) kehitys kunkin jakson aikana.
SpO2 ja pCO2 mitataan jatkuvasti; keskiarvo ja mediaani arvostetaan kullakin tutkimusjaksolla.
Verikokeita ei vaadita.
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Kaasunvaihto: transkutaanisen SaO2:n mittaus tavanomaisessa ilmanvaihdossa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Hapetusparametrien (SpO2) ja transkutaanisen CO2:n (pCO2) kehitys kunkin jakson aikana.
SpO2 ja pCO2 mitataan jatkuvasti; keskiarvo ja mediaani arvostetaan kullakin tutkimusjaksolla.
Verikokeita ei vaadita.
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Vastasyntyneiden mukavuuspisteet: COMFORT-BEHAVIOR -pisteet NAVAssa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Mukavuuden arviointi (MUKAVUUS-KÄYTTÄYTYMINEN asteikko) kunkin jakson alussa ja lopussa.
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Vastasyntyneiden mukavuuspisteet: COMFORT-BEHAVIOR-pisteet tavanomaisessa ilmanvaihdossa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Mukavuuden arviointi (MUKAVUUS-KÄYTTÄYTYMINEN asteikko) kunkin jakson alussa ja lopussa.
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Lélia Dreyfus, MD, Service de Réanimation Néonatale- Hôpital Femme Mère Enfant- Hospices Civils de Lyon
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 20. elokuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 20. tammikuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 20. tammikuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 3. elokuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 11. elokuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 16. elokuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 22. tammikuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. tammikuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. tammikuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 69HCL17_0429
- 2017-A02270-53 (Muu tunniste: ID-RCB)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Tyrä, DIafragmaattinen, synnynnäinen
-
QLT Inc.ValmisLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Yhdysvallat, Kanada, Saksa, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Editas Medicine, Inc.ValmisSilmäsairaudet | Verkkokalvon rappeuma | Silmäsairaudet, perinnölliset | Näköhäiriöt | Sokeus | Leber Congenital Amaurosis 10 | Verkkokalvon sairaus | Synnynnäiset silmäsairaudetYhdysvallat, Alankomaat, Ranska, Saksa
-
ProQR TherapeuticsRekrytointiSilmäsairaudet | Neurologiset ilmenemismuodot | Verkkokalvon rappeuma | Verkkokalvon dystrofiat | Sensaatiohäiriöt | Näköhäiriöt | Sokeus | Leberin synnynnäinen amauroosi | Leber Congenital Amaurosis 10 | Verkkokalvon sairaus | Synnynnäiset silmäsairaudetBelgia, Brasilia, Kanada, Saksa, Italia, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
ProQR TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointiSilmäsairaudet | Neurologiset ilmenemismuodot | Silmäsairaudet, perinnölliset | Sensaatiohäiriöt | Näköhäiriöt | Sokeus | Leberin synnynnäinen amauroosi | Leber Congenital Amaurosis 10 | Verkkokalvon sairaus | Synnynnäiset silmäsairaudetYhdysvallat, Belgia, Brasilia, Kanada, Ranska, Saksa, Italia, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
QLT Inc.ValmisLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Kanada, Yhdysvallat, Saksa, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
University of Campania "Luigi Vanvitelli"Retina Italia OnlusValmisLeber Congenital Amaurosis 2 | Pigmentosa retiniitti 20Italia
-
QLT Inc.ValmisLeber Congenital Amaurosis (LCA) | Retinitis Pigmentosa (RP)Yhdysvallat, Kanada, Tanska, Saksa, Alankomaat, Sveitsi, Yhdistynyt kuningaskunta
-
MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non LimitedValmisSilmäsairaudet | Verkkokalvon sairaudet | Silmäsairaudet, perinnölliset | Leber Congenital Amaurosis (LCA)Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
ProQR TherapeuticsLopetettuSilmäsairaudet | Neurologiset ilmenemismuodot | Silmäsairaudet, perinnölliset | Sensaatiohäiriöt | Näköhäiriöt | Sokeus | Leberin synnynnäinen amauroosi | Leber Congenital Amaurosis 10 | Verkkokalvon sairaus | Synnynnäiset silmäsairaudetYhdysvallat, Belgia
-
Editas Medicine, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiVerkkokalvon rappeuma | Silmäsairaudet, perinnölliset | Näköhäiriöt | Leber Congenital Amaurosis 10 | Perinnölliset verkkokalvon dystrofiat | Verkkokalvon sairaus | Synnynnäiset silmäsairaudetYhdysvallat