Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tekijä IX:n geeniterapiatutkimus (FIX-GT) (FIX-GT)

tiistai 8. marraskuuta 2022 päivittänyt: University College, London

Vaihe I/II, avoin etiketti, monikeskus, nouseva kerta-annos, uuden adenosiin liittyvän virusvektorin (FLT180a) turvallisuustutkimus hemofilia B -potilailla

Vaikea hemofilia B (HB) on verenvuotohäiriö, jossa elimistössä verihyytymistä edistävä proteiini puuttuu joko osittain tai kokonaan. Tätä proteiinia kutsutaan hyytymistekijäksi; Vaikeassa hemofilia B:ssä hyytymistekijä IX:n (FIX) (yhdeksän) tasot ovat erittäin alhaiset, ja sairastuneilla henkilöillä voi olla hengenvaarallisia verenvuotojaksoja. HB esiintyy pääasiassa pojilla ja miehillä (yleensä yksi 30 000 miehestä). Nykyinen HB:n hoito sisältää tekijä IX:n suonensisäisen infuusion säännöllisenä hoitona (profylaksia) tai tarpeen mukaan. On demand -hoito on erittäin tehokas verenvuodon pysäyttämisessä, mutta se ei pysty täysin korjaamaan verenvuodon jälkeisiä pitkäaikaisia ​​vaurioita. Säännöllinen hoito voi estää verenvuotoa, mutta se voi olla potilaille invasiivista ja myös kallista. Tämän tutkimuksen tavoitteena on testata geeniterapian turvallisuutta ja tehokkuutta, joka tuottaa tekijä IX -proteiinia kehossa. Geeni annetaan käyttämällä inaktivoitua virusta nimeltä "vektori" (FLT180a) yhtenä infuusiona. Vektori on kehitetty adeno-assosioituneena viruksena tunnetusta viruksesta, joka on muutettu niin, ettei se pysty aiheuttamaan virusinfektiota ihmisissä. Tätä "inaktivoitua" virusta muutetaan edelleen kantamaan tekijä IX -geeniä ja pääsemään tiensä maksasoluihin, joissa tekijä IX -proteiinia normaalisti valmistetaan.

Jopa kolmea eri FLT180a-annoskohorttia testataan enintään 24 potilaalle, joilla on vaikea hemofilia B. Potilaat rekrytoidaan hemofiliakeskuksista EU:ssa ja Yhdysvalloissa. Potilaat ovat tutkimuksessa noin 40 viikon ajan, ja heille tehdään toimenpiteitä, kuten fyysisiä tutkimuksia, verikokeita, EKG:itä ja maksan ultraääniä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä oli faasin I/II avoin, monikeskus, nouseva kerta-annos FLT180a:n turvallisuustutkimus potilailla, joilla oli vaikea (FIX-aktiivisuus < 1 %) tai kohtalainen (FIX-aktiivisuus 1 % - 2 %, joilla on vaikea verenvuotofenotyyppi). HB. Enintään 24 potilasta suunniteltiin ottavan mukaan; tutkimus kuitenkin lopetettiin aikaisin (20.10.2020), kun 10 potilasta oli otettu mukaan kliinisen kehityssuunnitelman muutosten ja COVID-19-pandemian aiheuttamien rekrytointivaikeuksien vuoksi.

Potilaat, jotka antoivat suostumuksensa osallistua ja joilla oli historiallisia tietoja verenvuodosta ja FIX-kulutuksesta dokumentoituina kolmen edellisen vuoden lääketieteellisistä muistiinpanoista, seulottiin kelpoisuuden suhteen tähän tutkimukseen. Seulontajakson aikana potilaat pitivät päiväkirjaa meneillään olevien verenvuototapahtumien ja FIX-kulutuksen kirjaamiseksi. Potilaita seurattiin kattavalla turvallisuusarviointiohjelmalla avohoitokäynneillä 26 viikon ajan.

Tutkimuksen päätyttyä potilaita tulee seurata 15 vuoden ajan erillisen pitkän aikavälin seurantaohjelman mukaisesti.

Potilaille, jotka antoivat suostumuksensa osallistua tähän tutkimukseen, tehtiin seulontaarvioinnit enintään 52 viikkoa ennen tutkimuspäivää 0 (FLT180a-infuusio). Tämän potilasryhmän verenvuotoriskin vuoksi potilaan FIX-konsentraattihoito-ohjelman huuhtoutuminen ei ollut pakollista. Tutkijan oli osoitettava potilaan lääketieteellisistä tiedoista, että dokumentoitu FIX-aktiivisuustaso oli <1 % vaikeilla potilailla tai <2 % keskivaikeilla potilailla. Jos (tutkijan harkinnan mukaan) seulontajakson aikana suoritettiin FIX-tiivistehuuhtelu, vaadittiin vähintään 5 päivän huuhtelu.

Hoitokelpoiset potilaat ilmoittautuivat tutkimuspaikalle päivää ennen geeniterapia-infuusion saamista (päivä 1). Päivänä 0 FLT180a annettiin yhtenä annoksena, hitaana suonensisäisenä (IV) infuusiona perifeeriseen laskimoon. Potilas pysyi tutkimuskeskuksessa ≥ 12 tuntia ja siihen asti, kunnes tutkija katsoi, että potilas oli hyvässä kunnossa kotiuttamiseen. Ensimmäiset 2 potilasta, joita hoidettiin kullakin annostasolla, pysyivät tutkimuskeskuksessa 24 tunnin ajan infuusion jälkeen ennen kotiuttamista.

Potilaat, jotka olivat saaneet profylaktista hoitoa FIX-tiivisteillä, pysyivät tavanomaisessa annostusaikataulussaan, ja heitä seurattiin tarkasti FIX-aktiivisuustasojen suhteen seulonnan ja FLT180a:n antamisen jälkeen. Jos FIX-aktiivisuustasot ≥ 3 % saavutettiin, ennaltaehkäisyä jatkettiin, kunnes analyysi toistettiin 72 tunnin sisällä. Jos FIX-aktiivisuustasot olivat tuolloin ≥3 %, profylaksi lopetettiin jatkamalla/säännöllisellä FIX-aktiivisuustasojen ja spontaanin verenvuodon esiintymisen arvioinnilla.

Potilaiden piti käydä läpi tutkimusarvioinnit väliajoin 26 viikon hoidon jälkeisen ajanjakson aikana. Nämä arvioinnit suoritettiin joko tutkimuksen infuusiokohdassa tai heidän normaalissa hemofilian hoitokeskuksessa. Vektorigenomisekvenssien (vg) leviämisen tarkkailemiseksi potilaiden oli toimitettava plasma-, sylki-, virtsa-, uloste- ja siemennestenäytteitä, kunnes kolmen peräkkäisen näytteen tulokset olivat selvät.

Tämä oli ensimmäinen ihmistutkimus; siksi otettiin käyttöön nousevan annoksen suunnittelu mahdollistamaan annoksen vaiheittainen arviointi. Kolme vektoriannoksen kohorttia (pieni, keskitaso ja korkea) testattiin annoksen nostossa. Kaksi potilasta testattiin kullakin annostasolla, ja lisäpotilas lisättiin annosta rajoittavan toksisuuden (DLT) tapauksessa (2 + 1 malli). Annosta nostettiin edellyttäen, että missään annoskohortissa ei ollut enempää kuin 1 DLT ja jos tuloksena oleva FIX-aktiivisuus ei saavuttanut tavoitetasoa. Annostason lasku kohortin sisällä tapahtui, jos FIX-aktiivisuus ylitti määritetyt tasot normaalin fysiologisen alueen ylittymisen riskin vähentämiseksi. Annosta pienennettiin, kun 2 + 1 -mallia sovellettiin tällä uudella annostasolla kohortin sisällä. Sponsorin harkinnan mukaan tutkimuksen johtoryhmän (TMG) ja riippumattoman tiedonseurantakomitean (DMC) neuvojen jälkeen lisäpotilaita lisättiin mihin tahansa kohorttiin, jotta voidaan varmistaa joko turvallisuuden tai FIX-vasteen riittävä karakterisointi ennen annoksen nostamista/vähennyksiä. . Sponsori, TMG ja DMC suunnittelivat valitsevansa lopullisen annostason potilaan FIX-aktiivisuustasojen perusteella varmistaakseen, että useimmat potilaat saavuttavat FIX-aktiivisuustason normaaleissa rajoissa ja ilman DLT:itä. terminaaliannostasoa suunniteltiin laajentavan 14 potilaaseen, mutta sitä ei saavutettu. Tämä suunnittelu minimoi niiden potilaiden määrän, joille tarvittaisiin annostusta optimaalisilla tasoilla, samalla kun se mahdollisti turvallisuuden arvioinnin ja mahdollisuuden laajentaa DLT:iden tarkkailuryhmää. Ensimmäisen ja toisen tutkimuksen potilaan välillä havaittiin pidentynyt 6 viikon tauko odottamattomien, viivästyneiden haittatapahtumien (AE) tarkkailemiseksi. Myöhemmin, kun annoksen nostaminen oli käynnissä, tutkimuksessa määrättiin vähintään 4 viikon tauko potilaiden välillä, jonka aikana tehoa ja turvallisuutta arvioitiin ennen kuin päätettiin annostella seuraavalle potilaalle.

Pääriski tässä tutkimuksessa oli annoksesta riippuva, ​​oireeton seerumin alaniiniaminotransferaasin (ALT) tason nousu, joka liittyi FIX-tasojen laskuun, mikä viittaa transdusoituneiden hepatosyyttien häviämiseen. Tässä tutkimuksessa kaikille potilaille annettiin immunosuppressantteja (vain prednisolonia) otettavaksi kotiin vietäväksi tutkijan johdolla, mikä mahdollisti nopean puuttumisen, jos transaminaasien nousua havaittiin. Lisäksi odotetun kriittisen ajanjakson aikana kaikkien potilaiden oli määrä saada immunosuppressantteja (prednisoloni, metyyliprednisoloni ja takrolimuusi) alkavan viikon 3 tai viikon 4 käynnistä kulloinkin voimassa olevan protokollaversion mukaisesti.

Tärkein tehon päätetapahtuma perustui niiden potilaiden osuuden analyysiin, jotka saavuttivat kliinisen tai normalisoidun FIX-vasteen 26 viikon kohdalla. Kliiniseksi FIX-vasteeksi määriteltiin FIX-aktiivisuuden saavuttaminen 5–150 % normaalista. Viisi prosenttia valittiin kliinisen FIX-vasteen kynnysarvoksi, koska geeniterapian käytön HB-potilailla FIX-aktiivisuuden lisäämiseksi alle 1 prosentista 5 prosenttiin oli aiemmin osoitettu johtavan erittäin kliinisesti merkittävään parantumiseen vuotuisissa vuotomäärissä (ABR). ) ja ulkoisten tekijöiden kulutus. Normalisoitu FIX-vaste määriteltiin FIX-aktiivisuustason saavuttamiseksi normaalilla alueella (50 % - 150 %). Normaalialue oli valittu normalisoidun FIX-vasteen kynnystasoksi, koska tämän tason saavuttamisen odotettiin muuntavan potilaan fenotyyppiä vaikeasta tutkimuksen alussa normaaliksi, jolloin potilaiden ei odoteta kokevan spontaaneja verenvuotoja.

26 viikon päätepisteen valinta perustui aikaisempaan kokemukseen adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geenihoidosta HB:lle, jossa potilaat saavuttivat vakaan tilan FIX-tasot 16 viikon kuluttua geeniterapiasta. Tämän perusteella odotettiin potilaiden FIX-aktiivisuuden saavuttavan vakaan tason 26 viikkoon mennessä, joten tämä oli sopiva piste aktiivisuuden mittaamiseen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti
        • St James's Hospital
  • Italia
      • Milan, Italia
        • University of Milan
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Basingstoke, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Basingstoke Haemostasis and Thrombosis Centre
      • Canterbury, Yhdistynyt kuningaskunta
        • East Kent Hospitals University
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Free Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Guy's and St Thomas's NHS Foundation Trust
      • Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Newcastle Hospitals NHS Trust
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Oxford University Hospital
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University of Sheffield
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospital Southampton
  • Yhdysvallat
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38119
        • St Jude Children's Research Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Aikuiset miehet, ≥ 18-vuotiaat.

  2. Vahvistettu HB-diagnoosi määritellään joksikin seuraavista:

    1. Dokumentoitu vakava FIX-puutos plasman FIX-aktiivisuuden ollessa < 1 % normaalista tai
    2. kohtalaisen vaikea FIX-puutos, jossa plasman FIX-aktiivisuustaso on välillä ≥1 % - ≤2 % ja vakava verenvuotofenotyyppi, jonka määrittelee jokin seuraavista: i. Ennaltaehkäisevänä verenvuodon vuoksi tai ii. Tarvittaessa hoitoa, jolla on ollut vähintään 4 vuotokohtausta vuodessa viimeisen 3 vuoden aikana, tai iii. todisteita kroonisesta hemofiilisestä artropatiasta (kipu, nivelvauriot ja liikeradan menetys).
  3. Pystyy antamaan täyden tietoon perustuvan suostumuksen ja pystyy noudattamaan kaikkia kokeen vaatimuksia, mukaan lukien 15 vuoden pitkäaikainen seuranta.
  4. Halukkaita käyttämään esteehkäisyä, kunnes vähintään 3 peräkkäistä siemennestenäytettä vektorin antamisen jälkeen on negatiivinen vektorisekvenssien suhteen.
  5. Neutraloivien anti-AAV-S3-vasta-aineiden puute käyttäen in vivo -transduktion estomääritystä 4 viikon sisällä vektorin antamisesta.
  6. Vähintään 150 altistuspäivää FIX-tiivisteille.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Neutraloivien anti-ihmis-FIX-vasta-aineiden (inhibiittori, määritetty Bethesda-inhibiittorimäärityksellä) läsnäolo rekisteröinnin yhteydessä tai aiempi FIX-inhibiittori;
  2. Potilaat, joilla on suuri tromboembolisten tapahtumien riski (korkean riskin potilaita ovat potilaat, joilla on ollut valtimo- tai laskimotromboembolia (esim. syvä laskimotromboosi, keuhkoembolia, ei-hemorraginen aivohalvaus, valtimoembolia) ja ne, joilla on hankittu trombofilia, mukaan lukien sairaudet, kuten eteisvärinä);
  3. hemofilian tutkimushoidon käyttö 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista;
  4. Potilaat, joilla on aktiivinen B- tai C-hepatiitti ja hepatiitti B -pinta-antigeeni (HBsAg) tai hepatiitti C -virus (HCV) ribonukleiinihappo (RNA) -viruskuormituspositiivisuus, tai jotka ovat parhaillaan hepatiitti B:n tai C:n antiviraalista hoitoa. Negatiiviset virusmääritykset 2:ssa vähintään 6 kuukauden välein kerätyt näytteet on katsottava negatiivisiksi. Sekä luonnolliset puhdistajat että ne, jotka ovat poistaneet HCV:n antiviraalisen hoidon aikana, ovat kelvollisia.;
  5. Serologiset todisteet ihmisen immuunikatoviruksesta (HIV-1);
  6. Todisteet maksan toimintahäiriöstä (jatkuvasti kohonnut alaniiniaminotransaminaasi, aspartaattiaminotransferaasi, bilirubiini > 1,5 x normaalin yläraja);
  7. Verihiutaleiden määrä <50 x 109/l;
  8. Hallitsematon glaukooma, diabetes mellitus tai verenpainetauti;
  9. Hoitoa vaativa pahanlaatuisuus;
  10. Potilaat, joilla on hallitsematon sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris tai sydäninfarkti viimeisen 6 kuukauden aikana;
  11. Huono suoritustaso (Maailman terveysjärjestön pistemäärä >1);
  12. Aikaisempi hoito millä tahansa geeninsiirtolääkkeellä;
  13. Tiedossa oleva tai epäilty intoleranssi, yliherkkyys tai vasta-aihe tutkimustuotteelle ja ei-tutkittavalle lääkkeelle tai niiden apuaineille;
  14. Suunniteltu suuri elektiivinen leikkaus ennen kokeen päättymistä.
  15. Nykyinen tai asiaankuuluva fyysinen tai psykiatrinen sairaus tai mikä tahansa sairaus, joka tutkijan mielestä voisi vaikuttaa potilaan turvallisuuteen tai häiritä tutkimuksen arviointeja.
  16. Sytomegalovirus (CMV) Immunoglobuliini G (IgG) -positiiviset potilaat, jotka ovat CMV PCR -positiivisia seulonnassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: FLT180a, 6x10e^11 vg/kg infuusioneste, liuos
Osallistujat saavat geeniterapiavektoria annoksella 6x10e^11 vg/kg
Biologinen: FLT180a
FLT180a on replikaatioon epäpätevä adeno-assosioitunut virusvektori. Vektori koostuu DNA-vektorigenomista, joka on kapseloitu adeno-assosioituneeseen viruksesta peräisin olevaan proteiinikapsidiin. Ekspressiokasetti sisältää DNA:ta, joka koodaa tekijä IX:ää.
Kokeellinen: FLT180a, 2 x 10e^12 vg/kg infuusionestettä
Osallistujat saavat geeniterapiavektoria annoksella 2 x 10e^12 vg/kg
Biologinen: FLT180a
FLT180a on replikaatioon epäpätevä adeno-assosioitunut virusvektori. Vektori koostuu DNA-vektorigenomista, joka on kapseloitu adeno-assosioituneeseen viruksesta peräisin olevaan proteiinikapsidiin. Ekspressiokasetti sisältää DNA:ta, joka koodaa tekijä IX:ää.
Kokeellinen: FLT180a, 1x10e^12 vg/kg infuusionestettä
Osallistujat saavat geeniterapiavektoria annoksella 1 x 10e^12 vg/kg
Biologinen: FLT180a
FLT180a on replikaatioon epäpätevä adeno-assosioitunut virusvektori. Vektori koostuu DNA-vektorigenomista, joka on kapseloitu adeno-assosioituneeseen viruksesta peräisin olevaan proteiinikapsidiin. Ekspressiokasetti sisältää DNA:ta, joka koodaa tekijä IX:ää.
Kokeellinen: FLT180a, 1,3x10e^12 vg/kg infuusioliuos
Osallistujat saavat geeniterapiavektoria annoksella 1,3 x 10e^12 vg/kg
Biologinen: FLT180a
FLT180a on replikaatioon epäpätevä adeno-assosioitunut virusvektori. Vektori koostuu DNA-vektorigenomista, joka on kapseloitu adeno-assosioituneeseen viruksesta peräisin olevaan proteiinikapsidiin. Ekspressiokasetti sisältää DNA:ta, joka koodaa tekijä IX:ää.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) tiheys ja vakavuus (turvallisuus)
Aikaikkuna: Päivästä 0 (ensimmäinen FLT180a-annos) viikkoon 26 infuusion jälkeen (jopa 26 viikkoa)
Turvallisuus arvioituna haittatapahtumien raportoinnilla haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) v5.0 mukaisesti
Päivästä 0 (ensimmäinen FLT180a-annos) viikkoon 26 infuusion jälkeen (jopa 26 viikkoa)
FIX-toimintovastauksen saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Seulonnasta viikkoon 26 infuusion jälkeen (38 viikkoon asti)
Kliinisen FIX-vasteen saavuttaneiden osallistujien osuus loppuannoksella (1,3 x 10e^12 vg/kg) ja potilaiden osuus, jotka saavuttivat normalisoidun FIX-vasteen viikolla 26. Kliininen FIX-vaste määritellään 5-150 %:n FIX-aktiivisuuden saavuttamiseksi. Normalisoitu FIX-vaste määritellään FIX-aktiivisuuden saavuttamiseksi normaalialueella (50-150 %).
Seulonnasta viikkoon 26 infuusion jälkeen (38 viikkoon asti)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joiden lähtötilanne on muuttunut tai jotka ovat poikkeavia rutiiniturvallisuusarvioinneista
Aikaikkuna: Seulonnasta viikkoon 26 infuusion jälkeen (38 viikkoon asti)
Turvallisuus arvioituna raportoimalla rutiiniturvallisuusarvioinneista, mukaan lukien laboratorioarvioinnit, EKG, fyysinen tutkimus ja maksan ultraääni, poikkeavista löydöksistä tai lähtötilanteen muutoksesta.
Seulonnasta viikkoon 26 infuusion jälkeen (38 viikkoon asti)
KORJAA tiivisteen käyttö
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja annoksen jälkeinen tilanne (päivä 15 infuusion jälkeen viikkoon 26 / tutkimuksen loppuun)
Muutos lähtötilanteesta FIX-tiivisteen kulutuksessa.
Lähtötilanne ja annoksen jälkeinen tilanne (päivä 15 infuusion jälkeen viikkoon 26 / tutkimuksen loppuun)
Verenvuototaajuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja annoksen jälkeinen tilanne (päivä 15 - viikko 26/EOS)
Muutos perustasosta vuotuisessa vuotonopeudessa (ABR)
Lähtötilanne ja annoksen jälkeinen tilanne (päivä 15 - viikko 26/EOS)
Immuunivaste - Inhibiittoreiden kehittäminen
Aikaikkuna: Viikko 1, viikko 2, viikko 3, viikko 6, viikko 9, viikko 12, viikko 16, viikko 20 ja viikko 26 / EOS postinfuusio
Immuunivaste ihmisen FIX-siirtogeenituotteelle (ts. inhibiittoreiksi kutsuttujen FIX-neutralisoivien vasta-aineiden kehittyminen) arvioidaan mittaamalla inhibiittorien taso.
Viikko 1, viikko 2, viikko 3, viikko 6, viikko 9, viikko 12, viikko 16, viikko 20 ja viikko 26 / EOS postinfuusio
Viruksen leviäminen arvioituna aikana kvantitatiivisiin vektorigenomeihin
Aikaikkuna: Seulonnasta ajan mittaan vektorigenomien kvantitatiivisiin tuloksiin kaikissa matriiseissa, keskimäärin 5,14 viikkoa
Seerumi ja kehon eritteet kerätään vektorigenomien puhdistuman arvioimiseksi
Seulonnasta ajan mittaan vektorigenomien kvantitatiivisiin tuloksiin kaikissa matriiseissa, keskimäärin 5,14 viikkoa
Endogeeninen FIX-tuotanto
Aikaikkuna: Seulonnasta viikkoon 26 infuusion jälkeen
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat FIX-aktiivisuuden vähintään 5 %, 15 %, 30 %, 40 %, 50 %, 70 % ja 150 % normaalista kullakin sovitulla käynnillä, lasketaan yhteen annoksen ja kokonaismäärän mukaan.
Seulonnasta viikkoon 26 infuusion jälkeen
Muutos lähtötasosta FIX-toiminnassa prosenttiosuutena normaaliarvoista
Aikaikkuna: Viikko 26/EOS
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta FIX-tuotannossa (% FIX-aktiivisuus) viikolla 26/EOS tehdään yhteenveto.
Viikko 26/EOS

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University College, London

Tutkijat

  • Päätutkija: Pratima Chowdary, University College London / Royal Free London NHS Foundation Trust

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 5. joulukuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 20. lokakuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 20. lokakuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 13. syyskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. joulukuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 12. joulukuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 2. joulukuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. marraskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. marraskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • UCL/15/0552

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia B

Kliiniset tutkimukset FLT180a

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Malaysia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa