Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus BCX7353:sta perinnöllisen angioedeeman hoitona

maanantai 8. maaliskuuta 2021 päivittänyt: BioCryst Pharmaceuticals

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, annosvälitteinen tutkimus BCX7353:n kerta-annosten tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi akuutin hyökkäyksen hoitona potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema

Tässä 3-osaisessa tutkimuksessa arvioidaan suun kautta otettavan kallikreiinin estäjän, BCX7353, tehoa ja turvallisuutta angioödeemakohtausten hoidossa potilailla, joilla on tyypin I tai II perinnöllinen angioedeema (HAE). Kussakin tutkimusosassa koehenkilöt hoitavat 3 hyökkäystä BCX7353:lla (2 hyökkäystä) tai lumelääke (1 hyökkäys) satunnaisessa järjestyksessä. Osassa 1 750 mg:n annosta arvioidaan suhteessa lumelääkkeeseen enintään 36 potilaalla. Jos tämä osoittautuu tehokkaaksi, 12 lisäpotilasta otetaan mukaan 500 mg:n annoksella (osa 1), ja sen jälkeen 12 potilasta (jos teho edelleen osoitetaan) 250 mg:n annoksella (osa 3) vähimmäistehokkaan annoksen määrittämiseksi. BCX7353:n annos verrattuna lumelääkkeeseen HAE-kohtausten hoidossa. Teho määräytyy aihepäiväkirjamerkinnöillä, jotka on täytetty ennalta määrättyinä aikoina annoksen jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

58

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Study Center
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Study Center
      • Padova, Italia
        • Study Center
      • Salerno, Italia
        • Study Center
  • Itävalta
      • Graz, Itävalta
        • Study Center
  • Pohjois-Makedonia
      • Skopje, Pohjois-Makedonia
        • Study Center
  • Puola
      • Kraków, Puola
        • Study Center
  • Ranska
      • Grenoble, Ranska
        • Study Center
      • Lille, Ranska
        • Study Center
  • Romania
      • Târgu-Mureş, Romania
        • Study Center
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Study Center
      • Frankfurt, Saksa
        • Study Center
  • Sveitsi
      • Zürich, Sveitsi
        • Study Center
  • Tanska
      • Odense, Tanska
        • Study Center
  • Unkari
      • Budapest, Unkari
        • Study Center
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Study Center
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Study Center
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Study Center
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Study Center
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Study Center
      • Plymouth, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Study Center
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Study Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Pystyy antamaan kirjallinen, tietoon perustuva suostumus.
  2. Perinnöllisen tyypin 1 tai tyypin 2 angioedeeman kliininen diagnoosi, joka on dokumentoitu milloin tahansa lääketieteellisiin asiakirjoihin tai seulontakäynnillä.
  3. Mahdollisuus käyttää tavanomaista hoitoa akuutin kohtauksen hoitoon HAE-kohtausten hoitoon ja mahdollisuus käyttää sitä.
  4. Seksuaalisesti aktiivisten hedelmällisessä iässä olevien naisten ja seksuaalisesti aktiivisten miesten tulee käyttää tehokasta ehkäisyä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät.
  2. Mikä tahansa kliininen tila tai sairaushistoria, joka häiritsisi potilaan turvallisuutta tai kykyä osallistua tutkimukseen.
  3. C1INH:n, androgeenien tai traneksaamihapon käyttö HAE-kohtausten ehkäisyyn.
  4. Alkoholin tai huumeiden väärinkäytön historia tai nykyinen käyttö.
  5. Hepatiitti B-, hepatiitti C- tai HIV-infektio.
  6. Osallistuminen muihin lääketutkimuksiin tällä hetkellä tai viimeisten 30 päivän aikana.
  7. Positiiviset väärinkäyttölääkkeet (ellei niitä käytetä lääkinnällisenä hoitona, esim. reseptillä).
  8. Välitön perhesuhde joko sponsorin työntekijöihin, tutkijaan tai tutkimuspaikan työntekijöihin.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa 1: BCX7353 750 mg
Lääke: BCX7353
oraalinen nestemäinen formulaatio
Kokeellinen: Osa 2: BCX7353 500 mg
Lääke: BCX7353
oraalinen nestemäinen formulaatio
Kokeellinen: Osa 3: BCX7353 250 mg
Lääke: BCX7353
oraalinen nestemäinen formulaatio
Placebo Comparator: Osat 1, 2 ja 3: lumelääke
Lääke: Plasebo
Suun kautta otettava nestemäinen formulaatio, joka vastaa BCX7353:a

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kohteiden osuus, joilla on parannettu tai vakaa yhdistetty visuaalinen analoginen asteikko (VAS)
Aikaikkuna: Keskimääräinen yhdistetty VAS HAE-kohtauksen oireiden vaikeusasteelle ennen IMP-hoitoa ja 4 tuntia annoksen jälkeen
Koehenkilöt suorittivat 3-komponenttisen VAS:n 100 mm:n asteikolla HAE-kohtaukseen liittyvän vatsakivun, ihokivun ja ihon turvotuksen vakavuuden osalta, jossa nolla osoitti, ettei kipua tai turvotusta ja 100 mm osoitti pahinta mahdollista kipua tai turvotusta. Koehenkilöt suorittivat VAS:n välittömästi ennen tutkimuslääkkeen antamista, sitten 1, 2, 3, 4, noin 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen. Ensisijainen päätetapahtuma oli sellaisten koehenkilökohtausten osuus, joiden kolmen oireen yhdistetty VAS-pistemäärä oli parantunut tai vakaa 4 tuntia annoksen jälkeen. Kolmen oireen yhdistelmä laskettiin vatsakipujen, ihokipujen ja ihon turvotuksen VAS-pisteiden keskiarvona. Kohdetta pidettiin parantuneena tai vakaana, jos muutos lähtötasosta (CFB; lääkkeen antoaika) VAS:ssa oli ≤ 0.
Keskimääräinen yhdistetty VAS HAE-kohtauksen oireiden vaikeusasteelle ennen IMP-hoitoa ja 4 tuntia annoksen jälkeen
Niiden hyökkäysten prosenttiosuus, jotka on hoidettu tavanomaisella hoidolla akuutin hyökkäyksen lääkkeillä (SOC-Rx) 24 tunnin aikana
Aikaikkuna: 24 tuntia
Niiden kohtausten osuus, joihin koehenkilöt ottivat SOC-Rx:n 24 tunnin aikana tutkimuslääkehoidon jälkeen. HAE-pelastuslääkkeisiin kuuluivat C1-INH (Berinert, Cinryze, Ruconest) ja Firazyr/Icatibant.
24 tuntia

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioCryst Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Päätutkija: Hilary Longhurst, MBBS, PhD, Barts & The London NHS Trust

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 31. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 29. tammikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 29. tammikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 2. elokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. elokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 4. elokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 1. huhtikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. maaliskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. maaliskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BCX7353-202

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Perinnöllinen angioödeema (HAE)

Kliiniset tutkimukset BCX7353

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Denmark

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa