Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sirolimuusi Cowdenin oireyhtymään, jossa on paksusuolen polypoos

perjantai 5. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Peter P Stanich, Ohio State University
Paksusuolen polypoosi (useiden paksusuolen polyyppien esiintyminen) on hyvin yleistä Cowdenin oireyhtymän yhteydessä, koska yli 60 prosentilla potilaista on 50 tai enemmän polyyppejä. Aiemmassa kliinisessä tutkimuksessa joillakin osallistujilla paksusuolen polyyppien määrä väheni sirolimuusilääkkeen käytön seurauksena hyvin lyhyen ajan. Tässä tutkimuksessa tutkitaan sirolimuusia ja sen vaikutusta paksusuolen polyyppien määrään potilailla, joilla on Cowdenin oireyhtymä ja polypoosi yhden vuoden ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

PTEN on kasvainsuppressorigeeni, joka säätelee solusykliä fosfoinositidi-3-kinaasi (PI3K)/Akt/mTOR-reitin kautta. Kun PTEN:ssä esiintyy ituradan mutaatioita, seurauksena on Cowdenin oireyhtymä (tai harvemmin yksi useista samankaltaisista häiriöistä, joita kutsutaan yhteisesti PTEN-hamartoomakasvainoireyhtymäksi). Tälle on ominaista hamartoomien kasvu ja korkea syöpäriski useissa elinjärjestelmissä. Tämä sisältää paksusuolen polyypit 92,5 prosentilla Cowdenin oireyhtymäpotilaista ja 64 prosentilla, joilla on arviolta 50 tai enemmän polyyppejä. Vaikka tämän tulokset ovat vähäisiä, sarjojen mukaan 20–38 % potilaista saa kolektomia.

Nykyinen Cowdenin oireyhtymän kliininen käytäntö perustuu syöpien kehittymisen tarkkaan seurantaan. Sirolimuusi (tunnetaan myös nimellä rapamysiini) on spesifinen mTOR:n estäjä, joka on FDA:n hyväksymä immunosuppressioon ja käytettäväksi useissa syöpityypeissä kemoterapiana. Sitä on käytetty menestyksekkäästi myös muissa hamartomatoottisissa oireyhtymissä, mukaan lukien lymfangioleiomyomatoosissa. Myös Cowdenin oireyhtymää sairastavilla aikuisilla on valmistunut kliininen pilottitutkimus, jossa joillakin on vähentynyt paksusuolen polyyppien määrä sirolimuusilääkkeen käytön seurauksena hyvin lyhyen ajan.

Tämä on avoin pilottitutkimus sen määrittämiseksi, vähentääkö sirolimuusi paksusuolen polyyppitaakkaa Cowdenin oireyhtymässä. Sirolimuusia annetaan yhden vuoden ajan. Kolonoskopia polyyppiarvioinnilla suoritetaan kokeen saapuessa ja tutkimuksen päätyttyä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

10

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Kebire Gofar, MPH
  • Puhelinnumero: (614) 293-8400
  • Sähköposti: gofa01@osumc.edu

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 78 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Cowdenin oireyhtymä tai muu PTEN-hamartoomakasvainoireyhtymän spektrihäiriö
  • Vahvistettu patogeeninen tai todennäköinen patogeeninen PTEN- ituradan mutaatio geneettisessä testauksessa
  • Aiempi kolonoskopia, jossa paksusuolen polyyppeja on liian paljon endoskooppisesti poistettavaksi (tämä on yleensä silloin, kun polyyppitaakan arvioidaan olevan yli 50 paksusuolen polyyppiä)
  • Ikä 18 tai vanhempi
  • Kyky suostua opiskeluun

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaus tai raskaussuunnitelmat hoidon aikana tai 3 kuukauden sisällä hoidon lopettamisesta (sekä naisilla että miehillä)
  • Krooninen munuaissairaus
  • Krooninen munuaissairaus
  • Aiempi paksusuolensyöpä tai paksusuolen adenooma, johon liittyy korkealaatuinen dysplasia
  • Kolektomian historia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoitovarsi

Tutkimuksen sisäänkäynnin yhteydessä tehdään klinikalla käynti ja kolonoskopia, johon sisältyy normaali hoitonäytteenotto ja polyyppien arviointi, mukaan lukien kyseisten polyyppien resektio. Tutkijat keräävät myös tietoja hyvinvoinnista SF-36-terveystutkimuksen kautta (validoitu kyselylomake, joka auttaa seuraamaan tätä näkökohtaa, kun otetaan huomioon anekdoottiset potilastason raportit paranemisesta hoidon aikana).

Tämän jälkeen koehenkilöt aloittavat sirolimuusiannoksen 2 mg suun kautta päivittäin 1 vuoden ajan.

Laboratoriot tarkastetaan 4 päivän kuluttua aloittamisesta, 2 viikon kuluttua aloittamisesta, sitten 4 viikon välein 3 kuukauden ajan, sitten 3 kuukauden välein hoidon vuoden loppuun mennessä

Osallistujat käyvät klinikalla 3, 6 ja 9 kuukauden iässä, ja he sisältävät hyvinvoinnin arvioinnin SF-36 terveystutkimukseen.

Osallistujat käyvät klinikalla, jossa arvioidaan hyvinvointia ja tekevät kolonoskopiaa tutkimuksen päätyttyä 12 kuukauden kuluttua. Tutkijat suorittavat tavanomaisen hoitonäytteenoton ja polyyppien arvioinnin, mukaan lukien polyyppien resektio.
Lääke: Sirolimus
Sirolimuusin käyttö 2 mg suun kautta päivittäin 1 vuoden ajan
Muut nimet:
  • Rapamysiini
  • Rapamune

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos paksusuolen polyyppien määrässä
Aikaikkuna: 1 vuosi
Paksusuolen polyyppien lukumäärän muutoksen arviointi. Tämä arvioidaan jokaisen paksusuolen segmentin osalta (nouseva, poikittainen, laskeva, sigmoidi, peräsuole) ja kootaan sitten paksusuolen polyyppien kokonaismääräksi. Osallistumistulosta verrataan kunkin osallistujan lopputulokseen.
1 vuosi
Muutos paksusuolen polyyppikuormassa vaiheittain
Aikaikkuna: 1 vuosi
Paksusuolen polyyppien vaiheen muutoksen arviointi käyttämällä International Society for Gastrointestinal Hereditary Tumors (InSIGHT) -polypoosin määritysjärjestelmää. InSight-vaihejärjestelmä jakaa kolorektaalisen polypoosin viiteen progressiiviseen vaiheeseen polyyppien lukumäärän ja koon perusteella (vaihe 0: 1000 polyyppiä ja/tai mikä tahansa polyyppi, joka on kasvanut yhtymäkohtaan ja jotka eivät sovellu yksinkertaiseen polypektomiaan; mikä tahansa korkea-asteinen dysplasia tai invasiivinen syöpä). Osallistumistulosta verrataan kunkin osallistujan lopputulokseen.
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos hyvinvoinnin arvioinnissa
Aikaikkuna: 1 vuosi
Arvio yleisen terveyden ja elämänlaadun muutoksesta SF-36 (Short Form) -terveystutkimuksen avulla. SF-36 on laajalti käytetty ja standardoitu kysely, joka sisältää osallistujien vastauksia 36 kysymykseen, joka mittaa terveyteen liittyvää elämänlaatua. Jokaisessa kysymyksessä on vastaukset, joille annetaan vastaava pistemäärä 0–100, ja korkea pistemäärä edustaa suotuisampaa terveydentilaa. Yhdistämällä tiettyjä kysymyksiä ja laskemalla pisteiden keskiarvoa, on olemassa 8 asteikkoa (fyysinen toimintakyky, fyysisestä terveydestä johtuvat roolirajoitukset, emotionaalisista ongelmista johtuvat roolirajoitukset, elinvoimaisuus, mielenterveys, sosiaalinen toiminta, kehon kipu ja yleinen terveys). raportoitu pisteillä 0–100, ja korkea pistemäärä edustaa suotuisampaa terveydentilaa. Nämä voidaan myös keskiarvottaa fyysisten komponenttien yhteenvetopisteiksi ja henkisten komponenttien yhteenvetopisteiksi, jotka ovat jälleen 0-100, korkea pistemäärä edustaa suotuisampaa terveydentilaa.
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ohio State University

Yhteistyökumppanit

Pfizer
PTEN Research

Tutkijat

  • Päätutkija: Peter P Stanich, MD, The Ohio State University Wexner Medical Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 16. syyskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. helmikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. helmikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 13. toukokuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. syyskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 19. syyskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 9. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2018H0179

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirolimus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uruguay

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa