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Sirolimus für das Cowden-Syndrom mit Dickdarmpolyposis

5. April 2024 aktualisiert von: Peter P Stanich, Ohio State University
Dickdarmpolyposis (das Vorhandensein mehrerer Dickdarmpolypen) ist beim Cowden-Syndrom sehr häufig, da über 60 % der Patienten 50 oder mehr Polypen haben. In einer früheren klinischen Studie kam es bei einigen Teilnehmern bei der Anwendung des Medikaments Sirolimus für einen sehr kurzen Zeitraum zu einer Verringerung der Zahl der Dickdarmpolypen. Diese Studie untersucht Sirolimus und seine Wirkung auf die Anzahl von Dickdarmpolypen bei Patienten mit Cowden-Syndrom und Polyposis über einen Zeitraum von 1 Jahr.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

PTEN ist ein Tumorsuppressorgen, das den Zellzyklus über den Phosphoinositid-3-Kinase (PI3K)/Akt/mTOR-Weg reguliert. Wenn Keimbahnmutationen bei PTEN auftreten, ist das Ergebnis das Cowden-Syndrom (oder seltener eine von mehreren verwandten Erkrankungen, die gemeinsam als PTEN-Hamartom-Tumorsyndrom bezeichnet werden). Diese ist durch das Wachstum von Hamartomen und ein hohes Krebsrisiko in mehreren Organsystemen gekennzeichnet. Dies schließt Dickdarmpolypen bei 92,5 % der Patienten mit Cowden-Syndrom und 64 % mit schätzungsweise 50 oder mehr Polypen ein. Obwohl die Ergebnisse davon zu wenig berichtet werden, deuten Serien darauf hin, dass 20-38 % der Patienten eine Kolektomie erhalten.

Die derzeitige klinische Praxis des Cowden-Syndroms basiert auf einer engmaschigen Überwachung der Entwicklung von Krebserkrankungen. Sirolimus (auch als Rapamycin bekannt) ist ein spezifischer Inhibitor von mTOR, der von der FDA für die Immunsuppression und den Einsatz bei verschiedenen Krebsarten als Chemotherapie zugelassen ist. Es wurde auch erfolgreich bei anderen hamartomatösen Syndromen, einschließlich Lymphangioleiomyomatose, eingesetzt. Es gibt auch eine abgeschlossene klinische Pilotstudie für Erwachsene mit Cowden-Syndrom, in der bei einigen Patienten eine Verringerung der Anzahl von Dickdarmpolypen durch die Anwendung des Medikaments Sirolimus für einen sehr kurzen Zeitraum auftrat.

Dies wird eine offene Pilotstudie sein, um festzustellen, ob Sirolimus die Belastung durch Dickdarmpolypen beim Cowden-Syndrom reduziert. Sirolimus wird für ein Jahr verabreicht. Eine Koloskopie mit Polypenschätzung wird zu Beginn der Studie und nach Abschluss der Studie durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Kebire Gofar, MPH
  • Telefonnummer: (614) 293-8400
  • E-Mail: gofa01@osumc.edu

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 78 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Cowden-Syndrom oder eine andere PTEN-Hamartom-Tumorsyndrom-Spektrumstörung
  • Bestätigte pathogene oder wahrscheinlich pathogene PTEN-Keimbahnmutation bei Gentests
  • Frühere Koloskopie mit einer Belastung von Dickdarmpolypen, die zu zahlreich sind, um endoskopisch entfernt zu werden (dies ist normalerweise der Fall, wenn die Polypenbelastung auf über 50 Dickdarmpolypen geschätzt wird)
  • Alter 18 oder älter
  • Fähigkeit, dem Studium zuzustimmen

Ausschlusskriterien:

  • Schwangerschaft oder geplante Schwangerschaft während der Behandlung oder innerhalb von 3 Monaten nach Beendigung der Behandlung (sowohl bei Frauen als auch bei Männern)
  • Chronisches Nierenleiden
  • Chronische Nierenerkrankung
  • Vorgeschichte von Dickdarmkrebs oder Dickdarmadenom mit hochgradiger Dysplasie
  • Geschichte der Kolektomie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlungsarm

Am Studieneingang wird es einen Klinikbesuch und eine Koloskopie geben, bei der die Probenahme und Beurteilung der Polypen nach Behandlungsstandard durchgeführt wird, einschließlich der Resektion der betreffenden Polypen. Die Forscher werden auch Daten zum Wohlbefinden über die SF-36-Gesundheitsumfrage sammeln (ein validierter Fragebogen zur Überwachung dieses Aspekts angesichts anekdotischer Berichte auf Patientenebene über Verbesserungen während der Therapie).

Die Studienteilnehmer beginnen dann 1 Jahr lang täglich mit 2 mg Sirolimus zum Einnehmen.

Laboruntersuchungen werden 4 Tage nach Beginn, 2 Wochen nach Beginn, dann alle 4 Wochen für 3 Monate, dann alle 3 Monate bis zum Ende des Therapiejahres durchgeführt

Die Teilnehmer werden nach 3, 6 und 9 Monaten einen Klinikbesuch machen und eine Bewertung des Wohlbefindens mit der SF-36-Gesundheitsumfrage einschließen.

Die Teilnehmer erhalten einen Klinikbesuch mit Beurteilung des Wohlbefindens und führen bei Abschluss der Studie nach 12 Monaten eine Koloskopie durch. Die Ermittler führen standardmäßige Probenentnahmen und Beurteilungen von Polypen durch, einschließlich der Resektion der betreffenden Polypen.
Arzneimittel: Sirolimus
Anwendung von Sirolimus 2 mg täglich zum Einnehmen für 1 Jahr
Andere Namen:
  • Rapamycin
  • Rapamune

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Dickdarmpolypenlast nach Anzahl
Zeitfenster: 1 Jahr
Bewertung der Veränderung der Zahl der Dickdarmpolypen. Dies wird für jedes Segment des Dickdarms (aufsteigend, quer, absteigend, Sigma, Rektum) bewertet und dann zu einer Gesamtzahl von Dickdarmpolypen aggregiert. Das Eingangsergebnis wird für jeden Teilnehmer mit dem Endergebnis verglichen.
1 Jahr
Veränderung der Dickdarmpolypenlast durch Staging
Zeitfenster: 1 Jahr
Bewertung der Veränderung der Einstufung von Dickdarmpolypen unter Verwendung des Polyposis-Einstufungssystems der International Society for Gastrointestinal Hereditary Tumors (InSIGHT). Das InSight Staging-System unterteilt die kolorektale Polyposis in 5 fortschreitende Stadien basierend auf Polypenanzahl und -größe (Stadium 0: 1000 Polypen und/oder alle Polypen, die bis zur Konfluenz gewachsen sind und für eine einfache Polypektomie nicht geeignet sind; jede hochgradige Dysplasie oder invasiver Krebs). Das Eingangsergebnis wird für jeden Teilnehmer mit dem Endergebnis verglichen.
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Bewertung des Wohlbefindens
Zeitfenster: 1 Jahr
Bewertung der Veränderung der allgemeinen Gesundheit und Lebensqualität, wie durch die SF-36 (Short Form) Health Survey quantifiziert. Der SF-36 ist eine weit verbreitete und standardisierte Umfrage der Teilnehmerantworten auf 36 Fragen, die die gesundheitsbezogene Lebensqualität misst. Jede Frage hat Antworten, denen eine korrelierende Punktzahl von 0 bis 100 gegeben wird, wobei eine hohe Punktzahl einen günstigeren Gesundheitszustand darstellt. Durch die Kombination spezifischer Fragen und Mittelung der Punktzahlen ergeben sich 8 Skalen (körperliche Funktionsfähigkeit, Rolleneinschränkungen aufgrund körperlicher Gesundheit, Rolleneinschränkungen aufgrund emotionaler Probleme, Vitalität, psychische Gesundheit, soziale Funktionsfähigkeit, körperliche Schmerzen und allgemeine Gesundheit). mit Werten von 0 bis 100 angegeben, wobei eine hohe Punktzahl einen günstigeren Gesundheitszustand darstellt. Diese können auch in eine Gesamtpunktzahl der körperlichen Komponente und eine Gesamtpunktzahl der mentalen Komponente gemittelt werden, die wiederum von 0 bis 100 reicht, wobei eine hohe Punktzahl einen günstigeren Gesundheitszustand darstellt.
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ohio State University

Mitarbeiter

Pfizer
PTEN Research

Ermittler

  • Hauptermittler: Peter P Stanich, MD, The Ohio State University Wexner Medical Center

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. September 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Februar 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Mai 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. September 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. September 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2018H0179

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Cowden-Syndrom

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