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결장 용종증을 동반한 Cowden Syndrome에 대한 Sirolimus

2024년 4월 5일 업데이트: Peter P Stanich, Ohio State University
결장 용종증(여러 개의 결장 용종이 존재하는 것)은 Cowden 증후군에서 매우 흔하며 환자의 60% 이상이 50개 이상의 용종을 가지고 있습니다. 이전 임상 시험에서 일부 참가자는 매우 짧은 기간 동안 시롤리무스 약물을 사용하여 결장 용종의 수가 감소했습니다. 이 연구는 1년 동안 Cowden 증후군 및 용종증 환자의 결장 용종 수에 대한 sirolimus와 그 효과를 조사하고 있습니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

PTEN은 PI3K(phosphoinositide 3-kinase)/Akt/mTOR 경로를 통해 세포 주기를 조절하는 종양 억제 유전자입니다. PTEN에서 생식계열 돌연변이가 발생하면 결과는 Cowden 증후군(또는 PTEN 과오종 종양 증후군이라고 총칭하는 여러 관련 장애 중 덜 일반적임)입니다. 이것은 여러 장기 시스템에서 과오종의 성장과 높은 암 위험을 특징으로 합니다. 여기에는 Cowden 증후군 환자의 92.5%에 있는 결장 폴립과 50개 이상의 폴립이 있는 것으로 추정되는 64%가 포함됩니다. 이에 대한 결과는 보고되지 않았지만 시리즈는 환자의 20-38%가 결장절제술을 받을 것이라고 제안합니다.

Cowden 증후군에 대한 현재의 임상 실습은 암 발생에 대한 면밀한 감시를 기반으로 합니다. 시롤리무스(라파마이신으로도 알려짐)는 면역억제에 대해 FDA 승인을 받고 여러 유형의 암에서 화학요법으로 사용되는 mTOR의 특정 억제제입니다. 그것은 또한 림프관평활근종증을 포함한 다른 과오성 증후군에서 성공적으로 사용되었습니다. 또한 매우 짧은 기간 동안 시롤리무스 약물을 사용하여 결장 폴립의 수가 감소한 성인 코덴 증후군을 대상으로 한 파일럿 임상 시험이 완료되었습니다.

이것은 시롤리무스가 Cowden 증후군에서 결장 폴립 부담을 감소시키는지 여부를 결정하기 위한 오픈 라벨 파일럿 시험이 될 것입니다. Sirolimus는 1년 동안 투여됩니다. 용종 추정을 통한 대장내시경 검사는 시험 시작 및 연구 완료 시에 수행됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

10

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • Cowden 증후군 또는 기타 PTEN 과오종 종양 증후군 스펙트럼 장애
  • 유전자 검사에서 확인된 병원성 또는 병원성 가능성이 있는 PTEN 생식선 돌연변이
  • 내시경으로 제거하기에는 너무 많은 결장 용종 부담이 있는 이전 대장 내시경 검사(이는 일반적으로 용종 부담이 결장 용종 50개 이상으로 추정되는 경우입니다)
  • 18세 이상
  • 학습에 동의할 수 있는 능력

제외 기준:

  • 치료 중이거나 치료 중단 후 3개월 이내의 임신 또는 임신 계획(여성 및 남성 모두)
  • 만성 신장 질환
  • 만성 신장 질환
  • 고도 이형성증을 동반한 결장암 또는 결장 선종의 병력
  • 결장 절제술의 역사

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 치료 팔

관련 폴립의 절제를 포함하여 폴립의 관리 샘플링 및 평가 표준과 함께 연구 입구에서 클리닉 방문 및 대장 내시경 검사가 있을 것입니다. 조사관은 또한 SF-36 건강 설문조사(치료를 받는 동안 일화적인 환자 수준의 개선 보고가 제공된 이 측면을 모니터링하는 데 도움이 되는 검증된 설문지)를 통해 웰빙에 대한 데이터를 수집할 것입니다.

연구 대상자는 1년 동안 매일 입으로 시롤리무스 2mg을 복용하기 시작합니다.

검사실은 시작 후 4일, 시작 후 2주, 그 후 3개월 동안 4주마다, 그 다음 치료 연도를 완료하기 위해 3개월마다 검사합니다.

참가자는 3, 6, 9개월에 진료소를 방문하고 SF-36 건강 설문조사를 통한 웰빙 평가를 포함합니다.

참가자는 웰빙 평가와 함께 클리닉을 방문하고 12개월에 연구가 종료될 때 대장내시경 검사를 수행합니다. 조사관은 관련 폴립의 절제를 포함하여 폴립의 관리 샘플링 및 평가 표준을 수행합니다.
의약품: 시롤리무스
1년 동안 매일 입으로 시롤리무스 2mg 사용
다른 이름들:
  • 라파마이신
  • 라파뮨

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
숫자에 따른 대장 용종 부담의 변화
기간: 일년
결장 용종 수의 변화 평가. 이것은 결장의 각 부분(오름차순, 횡행, 하행, 구불결장, 직장)에 대해 평가된 다음 총 결장 용종 수로 집계됩니다. 입학 결과는 각 참가자의 최종 결과와 비교됩니다.
일년
병기에 따른 대장 용종 부담의 변화
기간: 일년
InSIGHT(International Society for Gastrointestinal Hereditary Tumors) 폴립증 병기결정 시스템을 사용하여 결장 폴립의 병기결정 변화를 평가합니다. InSight 병기 결정 시스템은 결장직장 용종증을 용종 수와 크기에 따라 5개의 진행성 단계로 나눕니다(단계 0: 1000개 용종 및/또는 융착까지 성장한 모든 용종, 단순 용종 절제술이 적용되지 않는 모든 고급 이형성증 또는 침윤성 암). 입학 결과는 각 참가자의 최종 결과와 비교됩니다.
일년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
웰빙 평가의 변화
기간: 일년
SF-36(Short Form) 건강 조사에 의해 정량화된 전반적인 건강 및 삶의 질 변화 평가. SF-36은 건강 관련 삶의 질을 측정하는 36개 질문에 대한 참가자 응답에 대한 널리 사용되는 표준화된 조사입니다. 각 질문에는 0에서 100까지의 상관 점수가 부여되는 답변이 있으며 점수가 높을수록 더 좋은 건강 상태를 나타냅니다. 구체적인 문항의 조합과 점수의 평균을 통해 8가지 척도(신체기능, 신체건강으로 인한 역할제한, 정서문제로 인한 역할제한, 활력, 정신건강, 사회적기능, 신체통증, 전신건강)로 구성되어 있다. 0에서 100까지의 점수로 보고되었으며 점수가 높을수록 더 좋은 건강 상태를 나타냅니다. 이들은 또한 0에서 100까지의 신체 구성요소 요약 점수와 정신 구성요소 요약 점수로 평균화할 수 있으며 높은 점수는 더 좋은 건강 상태를 나타냅니다.
일년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ohio State University

협력자

Pfizer
PTEN Research

수사관

  • 수석 연구원: Peter P Stanich, MD, The Ohio State University Wexner Medical Center

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 9월 16일

기본 완료 (추정된)

2025년 2월 1일

연구 완료 (추정된)

2025년 2월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 5월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 9월 16일

처음 게시됨 (실제)

2019년 9월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 5일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2018H0179

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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