Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Sirolimus för Cowdens syndrom med kolonpolypos

5 april 2024 uppdaterad av: Peter P Stanich, Ohio State University
Kolonpolypos (närvaron av multipla kolonpolyper) är mycket vanligt med Cowdens syndrom, eftersom över 60 % av patienterna har 50 eller fler polyper. I en tidigare klinisk prövning hade några deltagare minskning av antalet kolonpolyper med användning av läkemedlet sirolimus under en mycket kort tidsperiod. Denna studie undersöker sirolimus och dess effekt på antalet kolonpolyper hos patienter med Cowdens syndrom och polypos under en 1-årsperiod.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

PTEN är en tumörsuppressorgen som reglerar cellcykeln genom fosfoinositid 3-kinas (PI3K)/Akt/mTOR-vägen. När könslinjemutationer i PTEN inträffar är resultatet Cowden syndrom (eller mindre vanligt en av flera relaterade sjukdomar som kollektivt kallas PTEN hamartoma tumörsyndrom). Detta kännetecknas av tillväxten av hamartom och en hög risk för cancer i flera organsystem. Detta inkluderar kolonpolyper hos 92,5 % av patienterna med Cowden syndrom och 64 % med uppskattningsvis 50 eller fler polyper. Även om resultaten av detta är underrapporterade, tyder serier på att 20-38% av patienterna kommer att få kolektomi.

Nuvarande klinisk praxis för Cowdens syndrom är baserad på noggrann övervakning för utveckling av cancer. Sirolimus (även känd som rapamycin) är en specifik hämmare av mTOR som är FDA-godkänd för immunsuppression och användning i flera typer av cancer som kemoterapi. Det har också använts framgångsrikt vid andra hamartomatösa syndrom inklusive lymfangioleiomyomatos. Det finns också en avslutad klinisk pilotprövning för vuxna med Cowdens syndrom där vissa hade en minskning av antalet kolonpolyper med användning av läkemedlet sirolimus under en mycket kort tidsperiod.

Detta kommer att vara ett öppet pilotförsök för att avgöra om sirolimus minskar kolonpolyperbördan vid Cowdens syndrom. Sirolimus kommer att administreras i ett år. Koloskopi med polypskattning kommer att utföras vid ingången till försöket och vid avslutad studie.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

10

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Kebire Gofar, MPH
  • Telefonnummer: (614) 293-8400
  • E-post: gofa01@osumc.edu

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 78 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Cowdens syndrom eller annan PTEN hamartom tumörsyndrom spektrumstörning
  • Bekräftad patogen eller sannolikt patogen PTEN könscellsmutation vid genetisk testning
  • Tidigare koloskopi med en börda av kolonpolyper som är för många för att klara endoskopiskt (detta är vanligtvis när polypbördan beräknas vara över 50 kolonpolyper)
  • Ålder 18 eller äldre
  • Förmåga att samtycka till studier

Exklusions kriterier:

  • Graviditet eller planer på graviditet under behandling eller inom 3 månader efter avslutad behandling (för både kvinnor och män)
  • Kronisk njursjukdom
  • Kronisk njursjukdom
  • Historik av tjocktarmscancer eller tjocktarmsadenom med höggradig dysplasi
  • Kolektomis historia

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandlingsarm

Det kommer att göras klinikbesök och koloskopi vid studiens ingång med standardprovtagning och bedömning av polyper, inklusive resektion av berörda polyper. Utredarna kommer också att samla in data om välbefinnande via hälsoundersökningen SF-36 (ett validerat frågeformulär för att hjälpa till att övervaka denna aspekt givet anekdotiska rapporter på patientnivå om förbättringar under behandlingen).

Försökspersoner kommer sedan att börja med sirolimus 2 mg per mun dagligen i 1 år.

Laboratorierna kommer att kontrolleras 4 dagar efter påbörjad, 2 veckor efter initiering, sedan var 4:e vecka i 3 månader, sedan var 3:e månad för att fullborda terapiåret

Deltagarna kommer att ha ett klinikbesök vid 3, 6 och 9 månader och inkluderar välbefinnandebedömning med hälsoundersökningen SF-36.

Deltagarna kommer att ha ett klinikbesök med välbefinnandebedömning och utföra koloskopi vid studiens avslutning vid 12 månader. Utredarna kommer att utföra standardprovtagning och bedömning av polyper, inklusive resektion av berörda polyper.
Läkemedel: Sirolimus
Användning av sirolimus 2 mg genom munnen dagligen i 1 år
Andra namn:
  • Rapamycin
  • Rapamune

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i tjocktarmspolypbördan med antal
Tidsram: 1 år
Bedömning av förändring i antal kolonpolyper. Detta kommer att bedömas för varje segment av kolon (stigande, tvärgående, fallande, sigmoid, rektum) och sedan aggregeras till ett totalt antal kolonpolyper. Entréresultatet kommer att jämföras med slutresultatet för varje deltagare.
1 år
Förändring i tjocktarmspolypbördan genom iscensättning
Tidsram: 1 år
Bedömning av förändring i stadieindelning av kolonpolyper med hjälp av International Society for Gastrointestinal Hereditary Tumors (InSIGHT) polyposstadiesystem. InSight iscensättningssystemet delar upp kolorektal polypos i 5 progressiva stadier baserat på polypantal och storlek (Steg 0: 1000 polyper och/eller polyper som växt till sammanflöde och som inte är mottagliga för enkel polypektomi; någon höggradig dysplasi eller invasiv cancer). Entréresultatet kommer att jämföras med slutresultatet för varje deltagare.
1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i välmåendebedömning
Tidsram: 1 år
Bedömning av förändring i övergripande hälsa och livskvalitet som kvantifierats av SF-36 (Short Form) Health Survey. SF-36 är en allmänt använd och standardiserad undersökning av deltagarnas svar på 36 frågor som mäter hälsorelaterad livskvalitet. Varje fråga har svar som ges en korrelerande poäng från 0 till 100, med en hög poäng som representerar ett mer gynnsamt hälsotillstånd. Genom kombinationen av specifika frågor och medelvärdesberäkning av poängen finns det 8 skalor (fysisk funktion, rollbegränsningar på grund av fysisk hälsa, rollbegränsningar på grund av emotionella problem, vitalitet, mental hälsa, social funktion, kroppslig smärta och allmän hälsa) som är rapporteras med poäng från 0 till 100, med en hög poäng som representerar ett mer gynnsamt hälsotillstånd. Dessa kan också beräknas till ett sammanfattande resultat för fysiska komponenter och sammanfattande poäng för mentala komponenter som återigen är från 0 till 100, med ett högt betyg som representerar ett mer gynnsamt hälsotillstånd.
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ohio State University

Samarbetspartners

Pfizer
PTEN Research

Utredare

  • Huvudutredare: Peter P Stanich, MD, The Ohio State University Wexner Medical Center

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 september 2019

Primärt slutförande (Beräknad)

1 februari 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 maj 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 september 2019

Första postat (Faktisk)

19 september 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2018H0179

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cowdens syndrom

Kliniska prövningar på Sirolimus

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera