Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Сиролимус при синдроме Каудена с полипозом толстой кишки

5 апреля 2024 г. обновлено: Peter P Stanich, Ohio State University
Полипоз толстой кишки (наличие множественных полипов толстой кишки) очень часто встречается при синдроме Каудена, так как более 60% пациентов имеют 50 и более полипов. В предыдущем клиническом испытании у некоторых участников наблюдалось уменьшение количества полипов толстой кишки при использовании препарата сиролимус в течение очень короткого периода времени. В этом исследовании изучается влияние сиролимуса на количество полипов толстой кишки у пациентов с синдромом Каудена и полипозом в течение 1 года.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

PTEN представляет собой ген-супрессор опухоли, который регулирует клеточный цикл посредством пути фосфоинозитид-3-киназы (PI3K)/Akt/mTOR. Когда происходят мутации зародышевой линии в PTEN, результатом является синдром Каудена (или, реже, одно из нескольких связанных заболеваний, вместе называемых синдромом опухоли гамартомы PTEN). Это характеризуется ростом гамартом и высоким риском развития рака во многих системах органов. Это включает полипы толстой кишки у 92,5% пациентов с синдромом Каудена и у 64% с примерно 50 или более полипов. Несмотря на то, что о результатах этого недостаточно сообщается, ряд исследований предполагает, что 20–38% пациентов будут подвергнуты колэктомии.

Текущая клиническая практика синдрома Каудена основана на тщательном наблюдении за развитием рака. Сиролимус (также известный как рапамицин) является специфическим ингибитором mTOR, который одобрен FDA для иммуносупрессии и использования при некоторых типах рака в качестве химиотерапии. Он также успешно используется при других гамартоматозных синдромах, включая лимфангиолейомиоматоз. Существует также завершенное пилотное клиническое исследование для взрослых с синдромом Каудена, в ходе которого у некоторых из них наблюдалось уменьшение количества полипов толстой кишки при использовании сиролимуса в течение очень короткого периода времени.

Это будет открытое пилотное исследование, чтобы определить, снижает ли сиролимус количество полипов толстой кишки при синдроме Каудена. Сиролимус будет вводиться в течение одного года. Колоноскопия с оценкой полипов будет проводиться при входе в исследование и по его завершении.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

10

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Peter P Stanich, MD
  • Номер телефона: (614) 293-6255
  • Электронная почта: peter.stanich@osumc.edu

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Kebire Gofar, MPH
  • Номер телефона: (614) 293-8400
  • Электронная почта: gofa01@osumc.edu

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 78 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Синдром Каудена или другое расстройство спектра опухолевого синдрома гамартомы PTEN
  • Подтвержденная патогенная или вероятно патогенная мутация зародышевой линии PTEN при генетическом тестировании
  • Предыдущая колоноскопия с большим количеством полипов толстой кишки, которые слишком многочисленны, чтобы их можно было очистить эндоскопически (обычно это когда количество полипов оценивается более чем в 50 полипов толстой кишки)
  • Возраст 18 лет или старше
  • Способность давать согласие на учебу

Критерий исключения:

  • Беременность или планы на беременность во время лечения или в течение 3 месяцев после прекращения лечения (как для женщин, так и для мужчин)
  • Хроническое заболевание почек
  • Хроническая болезнь почек
  • История рака толстой кишки или аденомы толстой кишки с дисплазией высокой степени
  • История колэктомии

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лечебная рука

При входе в исследование будет проведен визит в клинику и колоноскопия со стандартным отбором проб и оценкой полипов, включая резекцию полипов. Исследователи также будут собирать данные о самочувствии с помощью опроса о состоянии здоровья SF-36 (утвержденный вопросник, помогающий отслеживать этот аспект с учетом неподтвержденных отчетов пациентов об улучшении во время терапии).

Субъекты исследования затем начнут принимать сиролимус по 2 мг перорально ежедневно в течение 1 года.

Лаборатории будут проверяться через 4 дня после начала, через 2 недели после начала, затем каждые 4 недели в течение 3 месяцев, затем каждые 3 месяца до завершения года терапии.

Участники посетят клинику через 3, 6 и 9 месяцев и включат оценку самочувствия с помощью опроса здоровья SF-36.

Участники посетят клинику с оценкой самочувствия и проведут колоноскопию при закрытии исследования через 12 месяцев. Исследователи проведут стандартный отбор проб и оценку полипов, включая резекцию соответствующих полипов.
Лекарство: Сиролимус
Использование сиролимуса 2 мг перорально ежедневно в течение 1 года
Другие имена:
  • Рапамицин
  • Рапамун

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение количества полипов толстой кишки по количеству
Временное ограничение: 1 год
Оценка изменения количества полипов толстой кишки. Это будет оцениваться для каждого сегмента толстой кишки (восходящей, поперечной, нисходящей, сигмовидной, прямой кишки), а затем объединяться в общее количество полипов толстой кишки. Результат входа будет сравниваться с окончательным результатом для каждого участника.
1 год
Изменение количества полипов толстой кишки в зависимости от стадии
Временное ограничение: 1 год
Оценка изменений в стадировании полипов толстой кишки с использованием системы стадирования полипоза Международного общества наследственных опухолей желудочно-кишечного тракта (InSIGHT). Система стадирования InSight делит колоректальный полипоз на 5 прогрессирующих стадий в зависимости от количества и размера полипов (Стадия 0: 1000 полипов и/или любые полипы, выросшие до слияния и не поддающиеся простой полипэктомии; любая дисплазия высокой степени или инвазивный рак). Результат входа будет сравниваться с окончательным результатом для каждого участника.
1 год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение оценки самочувствия
Временное ограничение: 1 год
Оценка изменения общего состояния здоровья и качества жизни по данным опроса SF-36 (краткая форма) о состоянии здоровья. SF-36 — это широко используемый и стандартизированный опрос участников по ответам на 36 вопросов, который измеряет качество жизни, связанное со здоровьем. На каждый вопрос есть ответы, которым присваивается коррелирующая оценка от 0 до 100, при этом высокий балл соответствует более благоприятному состоянию здоровья. Благодаря комбинации конкретных вопросов и усреднению баллов получается 8 шкал (физическое функционирование, ролевые ограничения из-за физического здоровья, ролевые ограничения из-за эмоциональных проблем, жизнеспособность, психическое здоровье, социальное функционирование, телесная боль и общее состояние здоровья), которые сообщается с баллами от 0 до 100, где высокий балл соответствует более благоприятному состоянию здоровья. Их также можно усреднить в итоговую оценку физического компонента и итоговую оценку умственного компонента, которая снова находится в диапазоне от 0 до 100, причем высокий балл представляет более благоприятное состояние здоровья.
1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ohio State University

Соавторы

Pfizer
PTEN Research

Следователи

  • Главный следователь: Peter P Stanich, MD, The Ohio State University Wexner Medical Center

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 сентября 2019 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 февраля 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 февраля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 мая 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 сентября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 сентября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2018H0179

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Сиролимус

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Israel

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться