Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Monimodulaarinen kimeerinen antigeenireseptori, joka kohdistuu GD2:een neuroblastoomassa (MAGNETO)

torstai 23. huhtikuuta 2026 päivittänyt: University College, London

MAGNETO on yksikeskus, ei-satunnaistettu, avoin vaiheen I kliininen tutkimus Advanced Therapy Investigational Medicinal Product (ATIMP) -tutkimuksesta 1–16-vuotiaille lapsille ja nuorille, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen neuroblastooma.

Tutkimuksessa arvioidaan ATIMP:n (GD2 CAR T-solujen) synnyttämisen toteutettavuutta ja ATIMP:n antamisen turvallisuutta potilailla, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen neuroblastooma.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

MAGNETO on yksikeskus, ei-satunnaistettu, avoin vaiheen I kliininen Advanced Therapy Investigational Medicinal Product (ATIMP) -tutkimus 1–16-vuotiailla lapsilla ja nuorilla, joilla on neuroblastooma.

Tämän tutkimuksen ATIMP-solut (GD2 CAR T-solut) ovat autologisia T-soluja, jotka on modifioitu ekspressoimaan GD2 CAR:ta (kohdistaa GD2:ta neuroblastoomasoluihin) ja muita siirtogeenejä, joiden tarkoituksena on antaa vastustuskykyä estoa vastaan ​​kasvaimen mikroympäristössä ja tukea CAR T-solujen toimintaa ja sitkeys.

Potilaat läpikäyvät stimuloimattoman leukafereesin ATIMP:n tuottamiseksi, mikä kestää noin 15 päivää.

Potilaat saavat lymfodepletoivaa (LD) kemoterapiaa fludarabiinilla 30 mg/m2 annettuna 4 päivän ajan (päivä -6 - päivä -3) ja syklofosfamidia 500 mg/m2 2 päivän aikana (päivä -4 ja päivä -3).

Potilaita hoidetaan yhdellä kolmesta annostasosta (annostaso 1: 30 x 10^6 CAR T-solua/m2; annostaso 2: 100 x 10^6 CAR T-solua/m2; annostaso 3: 300 x 10^ 6 CAR T-solua/m2) yllä kuvatun LD-kemoterapian jälkeen.

Tutkimuksessa arvioidaan ATIMP:n luomisen toteutettavuutta, ATIMP:n antamisen turvallisuutta, ATIMP:n siedettävyyttä ja sitä, kuinka tehokkaasti CAR T-solut juurtuvat, laajenevat ja säilyvät annon jälkeen neuroblastoomapotilailla.

CAR T-solujen infuusion jälkeen potilaita seurataan 2-4 viikon ajan sairaalahoidossa. Kotiutuksen jälkeen potilaat siirtyvät interventioseurantavaiheeseen, ja heitä seurataan vuoden ajan. Potilaat nähdään 6 viikkoa infuusion jälkeen ja 3 kuukauden välein 1 vuoteen CAR T-soluinfuusion jälkeen.

Jos potilaat uusiutuvat ensimmäisen vuoden aikana CAR T -soluinfuusion jälkeisenä, he jäävät pois interventioseurannasta ja heitä seurataan vuosittain 15 vuoden ajan CAR T -infuusion jälkeen.

Tutkimuksen yhden vuoden interventiovaiheen päätyttyä kaikki potilaat, riippumatta siitä, ovatko he edenneet tai reagoineet hoitoon, siirtyvät pitkäaikaiseen seurantaan 15 vuoteen asti CAR T-infuusion jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

12

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä ≥ 1 ja ≤ 16 vuotta.
  2. Neuroblastooman kudosdiagnoosi. Jos koepalamateriaalia on riittävästi saatavilla, GD2:n ilmentyminen kasvaimessa varmistetaan. Koska GD2 ekspressoituu johdonmukaisesti neuroblastoomassa, GD2:n osoittaminen ei ole pakollista.
  3. Relapsoitunut tai refraktorinen sairaus yhden tai useamman edellisen hoidon jälkeen.
  4. Mitattavissa oleva sairaus poikkileikkauskuvauksella tai arvioitava sairaus 123I-MIBG-skannauksella. Potilaat, joilla on vain luuytimen havaittavissa oleva sairaus (luuytimen aspiraatti tai trefiini), EIVÄT ole kelvollisia tutkimukseen.
  5. Vähintään 3 viikkoa tai 5 puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on lyhyempi, toisen varhaisen vaiheen kliinisen tutkimuksen aineilla hoidon jälkeen.
  6. Suorituskyky: Karnofsky (ikä ≥ 10 vuotta) tai Lansky (ikä < 10) pisteet ≥ 50 %. Potilaat, jotka eivät pysty kävelemään halvaantumisen vuoksi, mutta pystyvät istumaan pystyssä ilman apua pyörätuolissa, katsotaan pyörätuoliin suoritusarvojen arvioinnissa.
  7. Kreatiniini ≤ 1,5 ULN iän mukaan, jos korkeampi, arvioidun (lasketun) kreatiniinipuhdistuman on oltava ≥ 60 ml/min/1,73 m2.
  8. Absoluuttinen lymfosyyttien määrä ≥ 0,25 x 10^9/l.
  9. Jos murrosikäiset henkilöt suostuvat tekemään raskaustestin, käytä asianmukaista ehkäisyä (jos mahdollista).
  10. Kirjallinen tietoinen suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on vain luuydinsairaus, joka on havaittavissa ilman poikkileikkauskuvauksella mitattavissa olevaa sairautta tai 123I-MIBG-skannauksella arvioitava sairaus.
  2. Potilaat, joilla on aktiivinen, toimimaton keskushermostosairaus, mukaan lukien leptomeningeaalinen sairaus.
  3. Aktiivinen hepatiitti B, C tai HIV-infektio.
  4. Kyvyttömyys sietää leukafereesia.
  5. Kliinisesti merkittävä systeeminen sairaus tai sairaus (esim. merkittävä sydämen, keuhkojen, maksan tai muun elimen toimintahäiriö), joka tutkijan arvion mukaan todennäköisesti häiritsee tutkimusohjelman ja sen vaatimusten turvallisuuden tai tehokkuuden arviointia.
  6. Mikä tahansa vasta-aihe lymfodepletiolle tai syklofosfamidin tai fludarabiinin käytölle paikallisen valmisteyhteenvedon mukaisesti.
  7. Kaikki antikoagulanttisitraattidekstroosiliuoksen käytön vasta-aiheet.
  8. Tunnettu allergia albumiinille, EDTA:lle tai DMSO:lle.
  9. Primaarinen immuunipuutos tai autoimmuunisairaus (esim. Crohnin tauti, nivelreuma, systeeminen lupus), joka vaatii systeemistä immunosuppressiota/systeemistä sairautta modifioivia aineita viimeisen kahden vuoden aikana.
  10. Aiempi hoito tutkituilla tai hyväksytyillä geeniterapia- tai soluterapiatuotteilla.
  11. Elinajanodote <3 kuukautta.
  12. Rituksimabin (tai biologisesti samankaltaisen rituksimabin) käyttö viimeisen 3 kuukauden aikana ennen GD2 CAR T-solujen infuusiota.
  13. Systeeminen kortikosteroidihoito ≥ 0,05 mg/kg deksametasonia päivässä (tai vastaava) GD2 CAR T -solujen infuusion yhteydessä.
  14. Puberteetin jälkeiset raskaana olevat tai imettävät henkilöt.

ATIMP-infuusion poissulkemiskriteerit:

  1. Hallitsematon sieni-, bakteeri-, virus- tai muu infektio. Aiemmin diagnosoitu infektio, johon potilas saa edelleen antimikrobista hoitoa, on sallittu, jos se reagoi hoitoon ja on kliinisesti stabiili suunnitellun GD2 CAR T -soluinfuusion aikana.
  2. Systeeminen kortikosteroidihoito ≥ 0,05 mg/kg deksametasonia päivässä (tai vastaava) GD2 CAR T -solujen infuusion yhteydessä.
  3. Rituksimabin (tai biologisesti samanlaisen rituksimabin) käyttö viimeisen 3 kuukauden aikana ennen GD2 CAR T-soluinfuusiota

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: GD2 CAR T-solut
Hoito GD2 CAR T-soluilla
Biologinen: GD2 CAR T-solut
GD2 CAR T-solut kohdistuvat GD2-positiivisiin soluihin. Solut ilmentävät myös siirtogeenejä, joiden tarkoituksena on lisätä niiden vastustuskykyä kasvaimen mikroympäristössä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ATIMP:n antamisen turvallisuus
Aikaikkuna: 28 päivää
ATIMP:hen kausaalisesti liittyvän asteen 3–5 toksisuuden ilmaantuvuus, erityisesti vakava sytokiinin vapautumisoireyhtymä ja vakava neurotoksisuus.
28 päivää
Valmistettujen terapeuttisten tuotteiden määrä ja infusoitujen ATIMP-valmisteiden määrä onnistuneen valmistuksen jälkeen
Aikaikkuna: 28 päivää
ATIMP:n luomisen toteutettavuus arvioituna tuotettujen terapeuttisten tuotteiden ja onnistuneen valmistuksen jälkeen infusoitujen ATIMP-valmisteiden lukumäärän perusteella.
28 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Objektiivinen vastausprosentti
Aikaikkuna: 1 vuosi
Perustuu poikkileikkauskuvaukseen ja 123I-MIBG:n semikvantitatiiviseen arviointiin ATIMP:n laskimonsisäisen annon jälkeen
1 vuosi
Progression Free Survival (PFS)
Aikaikkuna: 1 vuosi
Progression Free Survival (PFS) ATIMP:n laskimonsisäisen annon jälkeen
1 vuosi
Aika etenemiseen (TTP)
Aikaikkuna: 1 vuosi
Aika etenemiseen (TTP) ATIMP:n laskimonsisäisen annon jälkeen
1 vuosi
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 1 vuosi
Kokonaiseloonjääminen ATIMP:n laskimonsisäisen annon jälkeen
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University College, London

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 19. huhtikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2041

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 5. elokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 5. elokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 14. elokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 24. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • UCL\142424

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset GD2 CAR T-solut

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Zambia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa