Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Uuden yhdistelmähoito (Arm D) testaaminen verrattuna vakiintuneeseen hoitoon Mycobacterium abscessus -keuhkotautiin intensiivivaiheen hoidossa potilailla, joilla on tai joilla ei ole kystista fibroosia, osana Mycobacterium abscessus -hoidon optimaalisen hoitomuodon löytämistä (FORMaT) mukautuvaa alustakokeilua (FORMaT-EVOLVE)

maanantai 16. maaliskuuta 2026 päivittänyt: The University of Queensland

Monikeskuksinen, satunnaistettu koe, jossa verrataan uutta yhdistelmähoitoa (Haara D - Intravenoosinen sulbaktami-durlobaktami yhdistettynä intravenooseen seftriaksoniin, oraaliin amoksikilliiniin, oraaliin atsitromysiiniin ja oraaliin klofatsimiiniin) standardihoitoihin Mycobacterium abscessus -keuhkosairauden intensiivihoidon vaiheessa kystisen fibroosin sairastavilla tai sairastamattomilla henkilöillä Mycobacterium abscessus -hoidon optimaalisen hoitosuositusten löytämiseksi (FORMaT) adaptiivisessa alustakokeessa

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on selvittää, toimivatko uudet yhdistelmäantibioottihoidot (Arm D) harvinaisen keuhkosairauden, mycobacterium abscessus -keuhkosairauden, hoidossa kaikenikäisillä ja sukupuolesta riippumatta verrattuna standardihoidoihin. Lisäksi selvitetään uusien yhdistelmäantibioottihoidon turvallisuutta verrattuna standardihoidoihin. Keskeisiä kysymyksiä, joihin pyritään vastaamaan, ovat:

  • Kuinka hyvin Arm D hoitaa mycobacterium abscessus -keuhkosairautta?
  • Mitä sivuvaikutuksia Arm D aiheuttaa mycobacterium abscessus -keuhkosairauden hoidossa? Tutkijat vertailevat Arm D:ta nykyisiin standardihoidoihin nähdäkseen, hoitaako Arm D mycobacterium abscessus -keuhkosairautta paremmin ja aiheuttaako se vähemmän sivuvaikutuksia.

Osallistujat:

  • Arvioidaan ja rekrytoidaan FORMaT-adaptiiviseen alustakokeeseen (NCT04310930)
  • Saatavat Arm D -hoidon 4 viikon ajan tai standardihoidon 6 viikon ajan.
  • Tarkastetaan tutkimuslääkäreiden toimesta viikoittain tarkastuksia ja testejä varten.
  • Antavat hengitysnäytteitä (rinnasta yskitty näyte), vastaavat elämänlaatukyselyihin, käyvät CT-keuhkokuvauksissa ja antavat verinäytteitä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Mycobacterium abscessus -keuhkosairaus (MABS-PD) on harvinainen ja vakava keuhkotulehdus, joka vaikuttaa ihmisiin, joilla on jo olemassa olevia keuhko-ongelmia, kuten bronkiektasiaa, kystistä fibroosia, aiempaa tuberkuloosia tai heikentynyttä immuunijärjestelmää, sekä ihmisiin, joilla ei ole aiemmin ollut keuhko-ongelmia. Tämä infektio on yleistymässä maailmanlaajuisesti ja sitä on vaikea hoitaa, koska se on erittäin vastustuskykyinen monille antibiooteille. Nykyinen hoito kestää yleensä 12-18 kuukautta, on potilaille vaikea sietää ja aiheuttaa usein merkittäviä sivuvaikutuksia.

Tässä tutkimuksessa testataan uutta antibioottiyhdistelmää, joka annetaan hoidon neljän ensimmäisen viikon aikana - "intensiivivaiheessa". Uusi hoitokokonaisuus sisältää suonensisäistä sulbaktami-durlobaktamia ja suonensisäistä seftriaksonia sekä suun kautta annettavaa amoksisilliinia, suun kautta annettavaa atsitromysiinia ja suun kautta annettavaa klofatsimiinia. Koe vertailee tätä uutta lähestymistapaa nykyiseen standardihoitoon käyttäen olemassa olevaa FORMaT-adaptiivista alustakokeilua, joka on luotu tunnistamaan parempia hoitoja MABS-PD:lle.

Tutkimuksen päätavoite on selvittää, voiko uusi yhdistelmä poistaa infektion samalla, kun se on potilaille helpompi sietää. Lisätutkimusmittaukset tarkastelevat keuhkotoimintaa, rintakehän kuvantamista, elämänlaatua ja terveydenhuollon käyttöä. Kokeeseen kuuluu myös useita tutkimuskomponentteja, jotka tarkastelevat lääkkeiden käyttäytymistä kehossa, immuunivasteita, mykobakteerien geneettisiä ominaisuuksia ja antibioottiresistenssiä.

Tämä innovatiivinen tutkimus pyrkii tarjoamaan ensimmäisen korkealaatuisen kliinisen näytön mahdollisesti tehokkaammasta ja vähemmän myrkyllisestä hoitovaihtoehdosta tämän haastavan ja vakavan keuhkoinfektion sairastaville ihmisille.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

300

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  1. On täytettävä kelpoisuuskriteerit FORMaT-pääprotokollan ja liitteen A1 osallistumiskriteerien mukaisesti (NCT04304330).
  2. Mies- tai naisosallistujat, jotka ovat 12-vuotiaita tai sitä vanhempia.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Ei saa täyttää poissulkemiskriteerejä FORMaT-pääprotokollan ja liitteen A1 poissulkemiskriteerien mukaisesti (NCT04304330).
  2. Osallistujat, jotka ovat alle 12-vuotiaita.
  3. Osallistujat, jotka ovat 12–<18-vuotiaita ja joilla on kliinisesti merkittävä munuaisten vajaatoiminta, mikä ilmenee ikään soveltuvalla arvioidulla kreatiniinipuhdistumisella.

  4. Tunnettu yliherkkyys mille tahansa hoidolle, jolle ei ole tarjottu vaihtoehtoisia vaihtoehtoja. Tämä sisältää:

    • Sulbaktami/durlobaktami
    • Seftriaksoni,
    • Amoksisilliini,
    • Makrolidiantibiootit ja
    • Klofatsimiini.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Intensiivinen haara D Sulbaktami-Durlobaktami-yhdistelmällä yhdistelmäantibioottihoidossa

Viikot 1-4 (ja viikot 7-10, jos satunnaistettu pidennettyyn intensiiviseen hoitoon)

  1. IV-sulbaktami-durlobaktami
  2. IV-seftriaksoni
  3. Suun kautta annettava amoksisilliini
  4. Suun kautta annettava atsitromysiini tai klaritromysiini
  5. Suun kautta annettava klofatsimiini. Viikot 5-6 (ja viikot 8-12, jos satunnaistettu pidennettyyn intensiiviseen hoitoon)

1. Suun kautta annettava klofatsimiini, ja; 2. Suun kautta annettava atsitromysiini tai klaritromysiini, ja; 3. Yhdistelmänä yhdestä kolmeen seuraavista suun kautta annettavista antibiooteista osallistujan herkkyyden ja sietokyvyn mukaisesti:

  • Linezolid,
  • Trimetoprimi / sulfametoksatsoli (ko-trimoksatsoli),
  • Bedakviliini,
  • Rifabutiini,
  • Doksisyklini,
  • Moksifloksatsiini.
Lääke: Sulbaktami 25 mg/kg - Durlobaktami 25 mg/kg (6 tunnin välein)

Aikuiset ja 12-vuotiaat ja sitä vanhemmat lapset: IV-sulbaktami/durlobaktami Suurempi tai yhtä suuri kuin 130 ml/min Neljän (4) tunnin välein.
Annetaan laskimonsisäisesti 3 tunnin aikana.

CrCL 45–129 ml/min 1 g sulbaktamia/1 g durlobaktamia Kuuden (6) tunnin välein.
Annetaan laskimonsisäisesti 3 tunnin aikana.

CrCL 30–44 ml/min

1 g sulbaktamia/1 g durlobaktamia Kahdeksan (8) tunnin välein.
Annetaan laskimonsisäisesti 3 tunnin aikana.

CrCL 15–29 ml/min 1 g sulbaktamia/1 g durlobaktamia Kahdentoista (12) tunnin välein.
Annetaan laskimonsisäisesti 3 tunnin aikana.

CrCL <15 ml/min

1 g sulbaktamia/1 g durlobaktamia Kahdentoista (12) tunnin välein kolmen ensimmäisen annoksen ajan, sitten vähennetään 24 tunnin välein.
Annetaan laskimonsisäisesti 3 tunnin aikana.

Lääke: Injektioon tarkoitettu seftriaksoni

Aikuiset ja 12-vuotiaat ja sitä vanhemmat lapset: IV-seftriaksoni

1g joka TOISTA (12) tunti

Lääke: Amoksisilliini
Aikuiset ja lapset 12 vuotta täyttäneet: Oraalinen amoksisilliini 1000mg kolme kertaa päivässä
Lääke: Atitromysiini
Aikuiset ja lapset 12 vuotta ja sitä vanhemmat: Suun kautta annettava atsitromysiini 250 - 500mg kerran päivässä Jos <40kg tai huonosti siedetty 250mg kerran päivässä
Lääke: klaritromysiini
Suun kautta annettava klaritromysiini. Vain käytettäväksi, jos atsitromysiiniä ei siedetä. Aikuiset: 500 mg kahdesti päivässä. Lapset: 12–18-vuotiaat: Annostus riippumaton painosta 500 mg kahdesti päivässä
Lääke: Klofatsimiini
Aikuiset ja yli 12-vuotiaat lapset: Suun kautta annettava klofatsimiini 100 mg - 300 mg kerran päivässä
Lääke: Etambutoli

Osallistujille, joilla on vahvistettu sekainen NTM-infektio (hitaasti kasvavat + MABS), on vaihtoehto lisätä suun kautta otettava etambutoli hoitoryhmään alla olevan annostelun mukaisesti.

Suun kautta otettava etambutoli 15 mg/kg (pyöristetty tabletin vahvuuden mukaan) TAI kerran päivässä 25 mg/kg (pyöristetty tabletin vahvuuden mukaan) kolmesti viikossa

Lääke: linezolid

Aikuinen: yhdistelmähoitona yhden tai kolmen suun kautta annettavan antibiootin kanssa (koko-trimoksatsooli, doksisykliini, moksifloksatsiini, bedakiliini tai rifabutiini) osallistujan herkkyyden ja sietokyvyn mukaisesti.
Suun kautta annettava linezolidi 600 mg kerran päivässä.

Lapset: >12 vuotta 600 mg kerran päivässä.

Lääke: Trimethoprim / Sulfamethoxazole
Aikuiset ja 12-vuotiaat ja sitä vanhemmat lapset: Oraalista ko-trimoksasolia (trimetopriimi / sulfametoksasoli) 160/800 mg kahdesti päivässä.
Lääke: Doksykykliini
Aikuiset ja lapset 12 vuotta ja sitä vanhemmat: Oraalista doksisykliiniä 100 mg kerran päivässä.
Lääke: moksifloksasiini
Aikuiset: Oraalinen moxifloksasiini 400 mg kerran päivässä. Lapset 12 vuotta ja sitä vanhemmat: Oraalinen moxifloksasiini 10-15 mg/kg kerran päivässä, enimmäisannos 400 mg
Lääke: bedakiliini
Aikuinen: Oraalinen bedakviiliini (18-64 vuoden ikä) 400 mg kerran päivässä ensimmäiset kaksi viikkoa, minkä jälkeen 400 mg kolme kertaa viikossa 22 viikon ajan (enimmäiskesto 6 kuukautta).
Lääke: Rifabutiini
Aikuiset: Suun kautta rifabutiini: 5 mg/kg kerran päivässä, enintään 300–450 mg.
Lapset 12 vuotta ja sitä vanhemmat: Suun kautta rifabutiini 5 mg/kg kerran päivässä
Active Comparator: Intensiivinen haara A sisältää IV amikasiinia, imipenemia tai cefoxitiinia, tigekylkliiniä, makrolidia ja klofatsimiinia
  1. IV-amikasiini, ja;
  2. IV-tigezykliini, ja;
  3. IV-imipenemi/silastatiini tai IV-sefoksiitini, ja;
  4. Suun kautta annettava atsitromysiini tai suun kautta annettava klaritromysiini, ja;
  5. Suun kautta annettava klofatsimiini. Annettuna 6 viikon ajan lyhyen intensiivihoidon tai 12 viikon ajan pitkittyneen intensiivihoidon ajaksi.
Lääke: Kefoksitiini
Aikuiset: Jos imipeneemi on huonosti siedetty, suonensisäinen kefoksitiini 200 mg/kg kolmesti vuorokaudessa. Lapset: jos imipeneemi on huonosti siedetty, suonensisäinen kefoksitiini 50 mg/kg (enintään 4 g) neljä kertaa päivässä.
Lääke: Atitromysiini
Aikuiset ja lapset 12 vuotta ja sitä vanhemmat: Suun kautta annettava atsitromysiini 250 - 500mg kerran päivässä Jos <40kg tai huonosti siedetty 250mg kerran päivässä
Lääke: klaritromysiini
Suun kautta annettava klaritromysiini. Vain käytettäväksi, jos atsitromysiiniä ei siedetä. Aikuiset: 500 mg kahdesti päivässä. Lapset: 12–18-vuotiaat: Annostus riippumaton painosta 500 mg kahdesti päivässä
Lääke: Klofatsimiini
Aikuiset ja yli 12-vuotiaat lapset: Suun kautta annettava klofatsimiini 100 mg - 300 mg kerran päivässä
Lääke: Etambutoli

Osallistujille, joilla on vahvistettu sekainen NTM-infektio (hitaasti kasvavat + MABS), on vaihtoehto lisätä suun kautta otettava etambutoli hoitoryhmään alla olevan annostelun mukaisesti.

Suun kautta otettava etambutoli 15 mg/kg (pyöristetty tabletin vahvuuden mukaan) TAI kerran päivässä 25 mg/kg (pyöristetty tabletin vahvuuden mukaan) kolmesti viikossa

Lääke: Amikasiini-injektio
Aikuiset: Intravenoosinen amikasiini 5 mg/kg kerran päivässä tai 7,5 mg/kg kahdesti päivässä tai 20–25 mg/kg kolmesti viikossa. Lapset: Intravenoosinen amikasiini 15–30 mg/kg kerran päivässä, enimmäisannos 1500 mg
Lääke: tigecycline
Aikuiset: Tigekykliiniä 25 mg suonensisäisesti, annosta lisätään 5 mg joka toinen annos, kunnes joko suurin annos (50 mg) saavutetaan tai potilas ei kestä kahdesti päivässä annostelua. Lapset (≥8 vuoden ikäiset) suonensisäinen tigekykliini: Päivä 1- 0,6 mg/kg kahdesti päivässä, enintään 25 mg. Päivä 2- 0,6 mg/kg (enintään 25 mg) aamulla, 1,2 mg/kg (enintään 50 mg) illalla. Päivä 3- 1,2 mg/kg (enintään 50 mg) kahdesti päivässä
Lääke: Imipenem + Cilastatin
Aikuiset: Intravenoosi imipenem (≥50 kg) 500 mg kahdesti päivässä (<50 kg) 15 mg/kg kahdesti päivässä. Lapset: intravenoosi imipenem Päivä 1-2- 25 mg/kg (enintään 1 g) kahdesti päivässä. Päivä 3- 25 mg/kg (enintään 1 g) neljästi päivässä (vähennä 3:een, jos ei siedetä).
Kokeellinen: Intensiivinen haara B inhalaatioamikasiinilla, imipenemillä tai cefoksitiinilla, tigekykliinillä, makrolidilla ja klofatsimiinilla
  1. Inhalaatioamikasiini, ja;
  2. IV-tigezykliini, ja;
  3. IV-imipenemi/cilastatiini tai IV-sefoksitiini, ja;
  4. Suun kautta annettava atsitromysiini tai suun kautta annettava klaritromysiini, ja;
  5. Suun kautta annettava klofatsimiini. Annosteltava 6 viikon ajan lyhyen intensiivisen hoidon aikana tai 12 viikon ajan pitkittyneen intensiivisen hoidon aikana.
Lääke: Kefoksitiini
Aikuiset: Jos imipeneemi on huonosti siedetty, suonensisäinen kefoksitiini 200 mg/kg kolmesti vuorokaudessa. Lapset: jos imipeneemi on huonosti siedetty, suonensisäinen kefoksitiini 50 mg/kg (enintään 4 g) neljä kertaa päivässä.
Lääke: Atitromysiini
Aikuiset ja lapset 12 vuotta ja sitä vanhemmat: Suun kautta annettava atsitromysiini 250 - 500mg kerran päivässä Jos <40kg tai huonosti siedetty 250mg kerran päivässä
Lääke: klaritromysiini
Suun kautta annettava klaritromysiini. Vain käytettäväksi, jos atsitromysiiniä ei siedetä. Aikuiset: 500 mg kahdesti päivässä. Lapset: 12–18-vuotiaat: Annostus riippumaton painosta 500 mg kahdesti päivässä
Lääke: Klofatsimiini
Aikuiset ja yli 12-vuotiaat lapset: Suun kautta annettava klofatsimiini 100 mg - 300 mg kerran päivässä
Lääke: Etambutoli

Osallistujille, joilla on vahvistettu sekainen NTM-infektio (hitaasti kasvavat + MABS), on vaihtoehto lisätä suun kautta otettava etambutoli hoitoryhmään alla olevan annostelun mukaisesti.

Suun kautta otettava etambutoli 15 mg/kg (pyöristetty tabletin vahvuuden mukaan) TAI kerran päivässä 25 mg/kg (pyöristetty tabletin vahvuuden mukaan) kolmesti viikossa

Lääke: tigecycline
Aikuiset: Tigekykliiniä 25 mg suonensisäisesti, annosta lisätään 5 mg joka toinen annos, kunnes joko suurin annos (50 mg) saavutetaan tai potilas ei kestä kahdesti päivässä annostelua. Lapset (≥8 vuoden ikäiset) suonensisäinen tigekykliini: Päivä 1- 0,6 mg/kg kahdesti päivässä, enintään 25 mg. Päivä 2- 0,6 mg/kg (enintään 25 mg) aamulla, 1,2 mg/kg (enintään 50 mg) illalla. Päivä 3- 1,2 mg/kg (enintään 50 mg) kahdesti päivässä
Lääke: Imipenem + Cilastatin
Aikuiset: Intravenoosi imipenem (≥50 kg) 500 mg kahdesti päivässä (<50 kg) 15 mg/kg kahdesti päivässä. Lapset: intravenoosi imipenem Päivä 1-2- 25 mg/kg (enintään 1 g) kahdesti päivässä. Päivä 3- 25 mg/kg (enintään 1 g) neljästi päivässä (vähennä 3:een, jos ei siedetä).
Lääke: Amikatsiini (Inhalaatio)
Aikuiset: Inhalaatioamikasiini 500 mg kahdesti päivässä. Lapset: Inhalaatioamikasiini 500 mg kahdesti päivässä. HUOMAA: käytettävä inhalaationa matalan säilöntäaineen sisältävää intravenoosista amikasiinivalmistetta, EI liposomaalista amikasiinia.
Kokeellinen: Intensiivinen haara C IV-amikasiinilla, imipenemillä tai cefoksiinilla, tigekykliinillä ja makrolidilla
  1. IV-amikasiini, ja;
  2. IV-tigeikykliini, ja;
  3. IV-imipenemi/cilastatiini tai IV-sefoksitiini, ja;
  4. Suun kautta annosteltava atsitromysiini tai suun kautta annosteltava klaritromysiini. Annostellaan 6 viikon ajan lyhyen intensiivisen terapian tai 12 viikon ajan pitkittyneen intensiivisen terapian ajaksi.
Lääke: Kefoksitiini
Aikuiset: Jos imipeneemi on huonosti siedetty, suonensisäinen kefoksitiini 200 mg/kg kolmesti vuorokaudessa. Lapset: jos imipeneemi on huonosti siedetty, suonensisäinen kefoksitiini 50 mg/kg (enintään 4 g) neljä kertaa päivässä.
Lääke: Atitromysiini
Aikuiset ja lapset 12 vuotta ja sitä vanhemmat: Suun kautta annettava atsitromysiini 250 - 500mg kerran päivässä Jos <40kg tai huonosti siedetty 250mg kerran päivässä
Lääke: klaritromysiini
Suun kautta annettava klaritromysiini. Vain käytettäväksi, jos atsitromysiiniä ei siedetä. Aikuiset: 500 mg kahdesti päivässä. Lapset: 12–18-vuotiaat: Annostus riippumaton painosta 500 mg kahdesti päivässä
Lääke: Etambutoli

Osallistujille, joilla on vahvistettu sekainen NTM-infektio (hitaasti kasvavat + MABS), on vaihtoehto lisätä suun kautta otettava etambutoli hoitoryhmään alla olevan annostelun mukaisesti.

Suun kautta otettava etambutoli 15 mg/kg (pyöristetty tabletin vahvuuden mukaan) TAI kerran päivässä 25 mg/kg (pyöristetty tabletin vahvuuden mukaan) kolmesti viikossa

Lääke: Amikasiini-injektio
Aikuiset: Intravenoosinen amikasiini 5 mg/kg kerran päivässä tai 7,5 mg/kg kahdesti päivässä tai 20–25 mg/kg kolmesti viikossa. Lapset: Intravenoosinen amikasiini 15–30 mg/kg kerran päivässä, enimmäisannos 1500 mg
Lääke: tigecycline
Aikuiset: Tigekykliiniä 25 mg suonensisäisesti, annosta lisätään 5 mg joka toinen annos, kunnes joko suurin annos (50 mg) saavutetaan tai potilas ei kestä kahdesti päivässä annostelua. Lapset (≥8 vuoden ikäiset) suonensisäinen tigekykliini: Päivä 1- 0,6 mg/kg kahdesti päivässä, enintään 25 mg. Päivä 2- 0,6 mg/kg (enintään 25 mg) aamulla, 1,2 mg/kg (enintään 50 mg) illalla. Päivä 3- 1,2 mg/kg (enintään 50 mg) kahdesti päivässä
Lääke: Imipenem + Cilastatin
Aikuiset: Intravenoosi imipenem (≥50 kg) 500 mg kahdesti päivässä (<50 kg) 15 mg/kg kahdesti päivässä. Lapset: intravenoosi imipenem Päivä 1-2- 25 mg/kg (enintään 1 g) kahdesti päivässä. Päivä 3- 25 mg/kg (enintään 1 g) neljästi päivässä (vähennä 3:een, jos ei siedetä).
Active Comparator: Konsolidointivarsi a klofatsimiinilla, makrolidilla ja 1–3 suun kautta annettavan antibioottilääkkeen yhdistelmällä
Suun kautta otettava klofatsimiini + suun kautta otettava atsitromysiini/suun kautta otettava klaritromysiini yhdistettynä yhteen kolmeen seuraavista suun kautta otettavista antibiooteista: suun kautta otettava linezolidi, suun kautta otettava kotrimoksatsooli, suun kautta otettava doksisykliini, suun kautta otettava moksifloksasiini, suun kautta otettava bedakviliini (vain aikuisille), suun kautta otettava rifabutiini.
46 viikon ajan intensiivisen hoidon vaiheen päätyttyä.
Lääke: Atitromysiini
Aikuiset ja lapset 12 vuotta ja sitä vanhemmat: Suun kautta annettava atsitromysiini 250 - 500mg kerran päivässä Jos <40kg tai huonosti siedetty 250mg kerran päivässä
Lääke: klaritromysiini
Suun kautta annettava klaritromysiini. Vain käytettäväksi, jos atsitromysiiniä ei siedetä. Aikuiset: 500 mg kahdesti päivässä. Lapset: 12–18-vuotiaat: Annostus riippumaton painosta 500 mg kahdesti päivässä
Lääke: Klofatsimiini
Aikuiset ja yli 12-vuotiaat lapset: Suun kautta annettava klofatsimiini 100 mg - 300 mg kerran päivässä
Lääke: Etambutoli

Osallistujille, joilla on vahvistettu sekainen NTM-infektio (hitaasti kasvavat + MABS), on vaihtoehto lisätä suun kautta otettava etambutoli hoitoryhmään alla olevan annostelun mukaisesti.

Suun kautta otettava etambutoli 15 mg/kg (pyöristetty tabletin vahvuuden mukaan) TAI kerran päivässä 25 mg/kg (pyöristetty tabletin vahvuuden mukaan) kolmesti viikossa

Lääke: linezolid

Aikuinen: yhdistelmähoitona yhden tai kolmen suun kautta annettavan antibiootin kanssa (koko-trimoksatsooli, doksisykliini, moksifloksatsiini, bedakiliini tai rifabutiini) osallistujan herkkyyden ja sietokyvyn mukaisesti.
Suun kautta annettava linezolidi 600 mg kerran päivässä.

Lapset: >12 vuotta 600 mg kerran päivässä.

Lääke: Trimethoprim / Sulfamethoxazole
Aikuiset ja 12-vuotiaat ja sitä vanhemmat lapset: Oraalista ko-trimoksasolia (trimetopriimi / sulfametoksasoli) 160/800 mg kahdesti päivässä.
Lääke: Doksykykliini
Aikuiset ja lapset 12 vuotta ja sitä vanhemmat: Oraalista doksisykliiniä 100 mg kerran päivässä.
Lääke: moksifloksasiini
Aikuiset: Oraalinen moxifloksasiini 400 mg kerran päivässä. Lapset 12 vuotta ja sitä vanhemmat: Oraalinen moxifloksasiini 10-15 mg/kg kerran päivässä, enimmäisannos 400 mg
Lääke: bedakiliini
Aikuinen: Oraalinen bedakviiliini (18-64 vuoden ikä) 400 mg kerran päivässä ensimmäiset kaksi viikkoa, minkä jälkeen 400 mg kolme kertaa viikossa 22 viikon ajan (enimmäiskesto 6 kuukautta).
Lääke: Rifabutiini
Aikuiset: Suun kautta rifabutiini: 5 mg/kg kerran päivässä, enintään 300–450 mg.
Lapset 12 vuotta ja sitä vanhemmat: Suun kautta rifabutiini 5 mg/kg kerran päivässä
Kokeellinen: Konsolidointiryhmä b inhalaatioamikasiinilla, klofatsimiinilla, makrolidilla ja 1–3 suun kautta annettavalla antibioottilääkkeellä
Inhalaatioamikasiini (IA), suun kautta otettava klofatsimiini + suun kautta otettava atsitromysiini/suun kautta otettava klaritromysiini yhdistelmänä yhden–kolmen seuraavan suun kautta otettavan antibiootin kanssa: suun kautta otettava linezolid, suun kautta otettava ko-trimoksatsoli, suun kautta otettava doksisykliniini, suun kautta otettava moksifloksasiini, suun kautta otettava bedakiliini (vain aikuisille), suun kautta otettava rifabutiini.
46 viikon ajan intensiivisen terapiavaiheen päätyttyä.
Lääke: Atitromysiini
Aikuiset ja lapset 12 vuotta ja sitä vanhemmat: Suun kautta annettava atsitromysiini 250 - 500mg kerran päivässä Jos <40kg tai huonosti siedetty 250mg kerran päivässä
Lääke: klaritromysiini
Suun kautta annettava klaritromysiini. Vain käytettäväksi, jos atsitromysiiniä ei siedetä. Aikuiset: 500 mg kahdesti päivässä. Lapset: 12–18-vuotiaat: Annostus riippumaton painosta 500 mg kahdesti päivässä
Lääke: Klofatsimiini
Aikuiset ja yli 12-vuotiaat lapset: Suun kautta annettava klofatsimiini 100 mg - 300 mg kerran päivässä
Lääke: Etambutoli

Osallistujille, joilla on vahvistettu sekainen NTM-infektio (hitaasti kasvavat + MABS), on vaihtoehto lisätä suun kautta otettava etambutoli hoitoryhmään alla olevan annostelun mukaisesti.

Suun kautta otettava etambutoli 15 mg/kg (pyöristetty tabletin vahvuuden mukaan) TAI kerran päivässä 25 mg/kg (pyöristetty tabletin vahvuuden mukaan) kolmesti viikossa

Lääke: linezolid

Aikuinen: yhdistelmähoitona yhden tai kolmen suun kautta annettavan antibiootin kanssa (koko-trimoksatsooli, doksisykliini, moksifloksatsiini, bedakiliini tai rifabutiini) osallistujan herkkyyden ja sietokyvyn mukaisesti.
Suun kautta annettava linezolidi 600 mg kerran päivässä.

Lapset: >12 vuotta 600 mg kerran päivässä.

Lääke: Trimethoprim / Sulfamethoxazole
Aikuiset ja 12-vuotiaat ja sitä vanhemmat lapset: Oraalista ko-trimoksasolia (trimetopriimi / sulfametoksasoli) 160/800 mg kahdesti päivässä.
Lääke: Doksykykliini
Aikuiset ja lapset 12 vuotta ja sitä vanhemmat: Oraalista doksisykliiniä 100 mg kerran päivässä.
Lääke: moksifloksasiini
Aikuiset: Oraalinen moxifloksasiini 400 mg kerran päivässä. Lapset 12 vuotta ja sitä vanhemmat: Oraalinen moxifloksasiini 10-15 mg/kg kerran päivässä, enimmäisannos 400 mg
Lääke: bedakiliini
Aikuinen: Oraalinen bedakviiliini (18-64 vuoden ikä) 400 mg kerran päivässä ensimmäiset kaksi viikkoa, minkä jälkeen 400 mg kolme kertaa viikossa 22 viikon ajan (enimmäiskesto 6 kuukautta).
Lääke: Rifabutiini
Aikuiset: Suun kautta rifabutiini: 5 mg/kg kerran päivässä, enintään 300–450 mg.
Lapset 12 vuotta ja sitä vanhemmat: Suun kautta rifabutiini 5 mg/kg kerran päivässä
Lääke: Amikatsiini (Inhalaatio)
Aikuiset: Inhalaatioamikasiini 500 mg kahdesti päivässä. Lapset: Inhalaatioamikasiini 500 mg kahdesti päivässä. HUOMAA: käytettävä inhalaationa matalan säilöntäaineen sisältävää intravenoosista amikasiinivalmistetta, EI liposomaalista amikasiinia.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Intervention Programin ensisijainen tavoite on Mycobacterium abscessus (MABS) -bakteerin mikrobiologinen poistuminen, jossa interventioiden hyvä sietokyky saavutetaan.
Aikaikkuna: Seulonta (Päivä 0) hoidon päättymiseen plus neljä viikkoa hoidon jälkeen (Lopputulostarkastus (Viikko 56 niille, jotka sijoitettiin välittömään konsolidointiin tai Viikko 62 niille, jotka sijoitettiin pitkitettyyn intensiiviseen hoitoon).

MABS-klearan määritelmä lopputuloksena:

Negatiiviset MABS-kulttuurit neljästä peräkkäisestä röhkänäytteestä, joista yksi röhkänäyte on kerätty neljä viikkoa konsolidaatiohoidon päätyttyä, tai MABS-negatiivinen bronkoalveolaarinen lavage (BAL), joka on kerätty neljä viikkoa konsolidaatiohoidon päätyttyä.

Siedon määritelmä:

Sieto perustuu yhteisiin haittatapahtumien kriteereihin (CTCAE versio 5.0). Vain haittatapahtumat, jotka on luokiteltu joko "mahdollisesti-", "todennäköisesti-" tai "varmasti-" tutkimuslääkkeeseen liittyviksi, arvioidaan siedon määrittelyssä. "Hyvä" sieto määritellään siten, että haittatapahtumia ei esiinny tai esiintyy vain CTCAE-luokituksen 1. ja 2. asteen haittatapahtumia. "Huono" sieto määritellään siten, että esiintyy haittatapahtumia, jotka on luokiteltu mahdollisesti-, todennäköisesti- tai varmasti tutkimuslääkkeeseen liittyviksi ja jotka on koodattu CTCAE-luokituksen 3., 4. tai 5. asteen haittatapahtumiksi.
Seulonta (Päivä 0) hoidon päättymiseen plus neljä viikkoa hoidon jälkeen (Lopputulostarkastus (Viikko 56 niille, jotka sijoitettiin välittömään konsolidointiin tai Viikko 62 niille, jotka sijoitettiin pitkitettyyn intensiiviseen hoitoon).
Sisäkkäinen tutkimus A3.1 Lyhyen intensiivisen terapian tyyppi - MABS-poisto hengitysnäytteestä/täytteistä toleranssilla.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0) lyhyen intensiivisen terapian loppuun (viikko 6).
Mikrobiologinen MABS-puhdistuminen hengitysnäytteistä, jotka kerätään 4 viikon kohdalla, hyvällä siedettävyydellä arvioituna lyhyen intensiivisen terapian lopussa Arms D:n ja intensiivivaiheessa annettujen standardihoidon ryhmien välillä. MABS-puhdistumisen määritelmä on 3 MABS-negatiivista sylkinäytettä tai YKSI MABS-negatiivinen Bronkoalveolaarinen pesu (BAL) lyhyen intensiivisen terapian lopussa. Hoidon siedettävyys määritellään siten, että ei ole hoitoon liittyviä haittatapahtumia ja/tai hoitoon liittyviä haittatapahtumia, jotka ovat "mahdollisesti-", "todennäköisesti-" tai "ehdottomasti-" yhteydessä tutkimuslääkkeeseen ja luokiteltu asteiksi 1 tai 2 CTCAEv5.0:n perusteella.
Seulonta (päivä 0) lyhyen intensiivisen terapian loppuun (viikko 6).
Sisäkkäinen tutkimus A3.2 - Intensiivisen hoidon kesto potilaille, jotka suorittavat lyhyen intensiivisen hoidon ja joilla on jatkuvasti positiivisia MABS-kasvutuloksia 4 viikon kohdalla ja jotka satunnaistetaan joko jatkamaan 6 viikkoa intensiivistä hoitoa tai siirtymään välittömästi konsolidaatiohoitoon.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0) JOKO Pitkän intensiivisen hoidon loppuun (niille, jotka on osoitettu pitkään intensiiviseen hoitoon) TAI Viikon 12 käyntiin (niille, jotka on osoitettu välittömään konsolidointihoitoon).

Vertailla mikrobiologista puhdistumista 10 viikon aikana kerättyjen näytteiden perusteella hyvällä siedettävyydellä niiden välillä, jotka on sijoitettu pitkitettyyn intensiiviseen hoitoon, ja niiden välillä, jotka on sijoitettu välittömään konsolidointiin lyhyen intensiivisen hoidon jälkeen.

MABS-puhdistumista arvioidaan pitkitetyn intensiivisen hoidon lopussa (niille, jotka on sijoitettu pitkitettyyn intensiiviseen hoitoon) tai 12 viikon kohdalla (niille, jotka on sijoitettu välittömään konsolidointiin). Se määritellään negatiivisiksi MABS-viljelmiksi kaikista kolmesta 10 viikon aikana kerätystä rökä-näytteestä tai yhdestä BAL-näytteestä. "Hyvä" siedettävyys määritellään siten, että ei esiinny haittatapahtumia tai vain sellaisia haittatapahtumia, jotka on luokiteltu joko "mahdollisesti-", "todennäköisesti-" tai "varmasti-" tutkimuslääkkeeseen liittyviksi ja jotka on koodattu CTCAE-asteikolla asteiksi 1 ja 2.
Seulonta (päivä 0) JOKO Pitkän intensiivisen hoidon loppuun (niille, jotka on osoitettu pitkään intensiiviseen hoitoon) TAI Viikon 12 käyntiin (niille, jotka on osoitettu välittömään konsolidointihoitoon).

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
MAbS -puhdistuman todennäköisyys lopullisessa lopputuloksessa myrkyllisyydestä riippumatta osallistujan hoitoreitin mukaan.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0); Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
MAbS -puhdistuman todennäköisyys lopullisessa lopputuloksessa myrkyllisyydestä riippumatta osallistujan hoitoreitin mukaan. MABS -puhdistuman määritelmä lopullisessa lopputuloksessa: Negatiiviset mAb -viljelmät neljästä peräkkäisestä ysköksenäytteestä yhdellä näistä ysköminäytteistä, jotka on kerätty neljä viikkoa konsolidointihoidon päättymisen jälkeen tai MAb: n negatiivisen keuhkoputken luukun (BAL) (BAL) jälkeen, kerätty neljä viikkoa konsolidoinnin valmistumisen jälkeen.
Seulonta (päivä 0); Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
Käsittelyjen turvallisuus mikrobiologisen resistenssin muutosten perusteella.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
Hoitojen turvallisuus, joka perustuu muutoksiin MAbS -bakteerien mikrobiologiseen resistenssiin tutkimusjakson aikana.
Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
Rakenteellisten poikkeavuuksien ennustava arvo CT -skannausten seulonnassa ysköksen muuntamiseen ja hoidon rakenteellisten muutosten etenemiseen.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
Rakenteellisten poikkeavuuksien ennustava arvo CT -skannausten seulonnassa ysköksen muuntamiseen ja hoidon rakenteellisten muutosten etenemiseen.
Seulonta (päivä 0); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
Muutos 6 minuutin kävelymatkan etäisyydellä (6MWD) aikuisten osallistujille seulonnasta lopulliseen lopputulokseen hoitoreitin mukaan ja osallistujille, jotka tekevät ja eivät selvitä mAb: ää lopullisessa lopputuloksessa.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
Muutos 6 minuutin kävelymatkan etäisyydellä (6MWD) aikuisten osallistujille seulonnasta lopulliseen lopputulokseen hoitoreitin mukaan ja osallistujille, jotka tekevät ja eivät selvitä mAb: ää lopullisessa lopputuloksessa.
Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
Syyt varhaiseen vetäytymiseen MABS-PD-hoidosta muista syistä kuin huonosta toleranssista, sellaisena kuin se on määritelty ensisijaisissa tavoitteissa.
Aikaikkuna: Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
Syyt varhaiseen vetäytymiseen MABS-PD-hoidosta muista syistä kuin huonosta toleranssista, sellaisena kuin se on määritelty ensisijaisissa tavoitteissa.
Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: Seulonta (Päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (Viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen terapian lopussa TAI viikko 12 -käynnillä; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa ilman hoitoa (Lopputuloskäynti - joko viikko 56 tai viikko 62).
Hoitoyhdistelmien turvallisuus perustuu haittatapahtumien raportointiin, jotka luokitellaan joko "mahdollisesti-", "todennäköisesti-" tai "varmasti-" tutkimuslääkkeisiin liittyviksi.
Seulonta (Päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (Viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen terapian lopussa TAI viikko 12 -käynnillä; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa ilman hoitoa (Lopputuloskäynti - joko viikko 56 tai viikko 62).
Muutos pakotetussa ekspiratorisessa tilavuudessa 1 sekunnissa (FEV1) z-pisteessä lopputuloksessa verrattuna seulontaan osallistujilla, jotka poistavat ja eivät poista MABS:ia lopputuloksessa.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen terapian lopussa TAI viikon 12 käynnillä; hoidon lopussa plus 4 viikkoa ilman hoitoa (lopputuloskäynti - joko viikko 56 tai viikko 62).
FEV1 z-pisteen muutos lopputuloksessa verrattuna seulontaan osallistujilla, jotka poistavat ja jotka eivät poista MABS:ia lopputuloksessa.
Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen terapian lopussa TAI viikon 12 käynnillä; hoidon lopussa plus 4 viikkoa ilman hoitoa (lopputuloskäynti - joko viikko 56 tai viikko 62).
Rintakehän tietokonetomografian (TT) rakenteellisten poikkeavuuksien fenotyyppi ja rintakehän TT-pisteiden muutosten välillä seulonnan ja lopputuloksen välillä osallistujilla, jotka poistavat tai eivät poista MABS:ia lopputuloksessa.
Aikaikkuna: Seulonta (Päivä 0); Pitkittyneen intensiivisen terapian lopussa TAI viikon 12 käynnillä; hoidon lopussa plus 4 viikkoa ilman hoitoa (Lopputuloskäynti - joko viikko 56 tai viikko 62).
Rintakuvien (CT) rakenteellisten poikkeavuuksien fenotyyppi ja rintakuvien pistemäärän muutosten vertailu seulonnassa ja lopputuloksessa osallistujilla, jotka puhdistavat tai eivät puhdista MABS:ia lopputuloksessa.
Seulonta (Päivä 0); Pitkittyneen intensiivisen terapian lopussa TAI viikon 12 käynnillä; hoidon lopussa plus 4 viikkoa ilman hoitoa (Lopputuloskäynti - joko viikko 56 tai viikko 62).
HRQoL:n muutos (mitattuna Cystic Fibrosis Questionnaire - Respiratory domain (CFQ-R) -kyselyllä) osallistujilla seulonnasta lopputulokseen hoitopolun mukaan sekä niillä osallistujilla, jotka poistavat MABS:n lopputuloksessa, ja niillä, jotka eivät poista sitä.
Aikaikkuna: Seulonta (Päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (Viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen terapian lopussa TAI viikko 12 -käynnillä; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa ilman hoitoa (Lopputuloskäynti - joko viikko 56 tai viikko 62).
HRQoL:n muutos (mitattuna CFQ-R:lla) osallistujilla seulonnasta lopputulokseen hoitopolun mukaan sekä osallistujilla, jotka puhdistavat ja eivät puhdista MABS:ia lopputuloksessa. CFQ-R on Cystic Fibrosis Questionnaire Revised, ja sen täyttävät kaikki CF-osallistujat. CFQ-R:n pistemäärä on 0–100. Arvolla 0 ilmaistaan alhaisin elämänlaatu ja arvolla 100 korkein.
Seulonta (Päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (Viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen terapian lopussa TAI viikko 12 -käynnillä; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa ilman hoitoa (Lopputuloskäynti - joko viikko 56 tai viikko 62).
Osallistujien HRQoL:n muutos (mitattuna EuroQol 5-Dimension (EQ-5D):llä) seulonnasta lopputulokseen hoitopolun mukaan sekä osallistujilla, jotka poistavat ja eivät poista MABS:ia lopputulokseen mennessä.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen terapian lopussa TAI viikon 12 käynnillä; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa ilman hoitoa (lopputuloskäynti - joko viikko 56 tai viikko 62).
Osallistujien HRQoL:n muutos (mitattuna EQ-5D:llä) seulonnasta lopputulokseen hoitopolun mukaan sekä osallistujilla, jotka puhdistavat MABS:n lopputuloksessa, ja niillä, jotka eivät puhdista. EQ-5D on EuroQol 5 Dimensions -mittari, jonka kaikki osallistujat täyttävät.
Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen terapian lopussa TAI viikon 12 käynnillä; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa ilman hoitoa (lopputuloskäynti - joko viikko 56 tai viikko 62).
HRQoL:n muutos (mitattuna St George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) -kyselylomakkeella) osallistujilla seulonnasta lopputulokseen hoitopolun mukaan sekä osallistujilla, jotka puhdistavat MABS:n lopputuloksessa ja niillä, jotka eivät.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen terapian lopussa TAI viikon 12 käynnillä; hoidon lopussa plus 4 viikkoa ilman hoitoa (lopputuloskäynti - joko viikko 56 tai viikko 62).
Muutos HRQoL:ssa (mitattuna SGRQ:lla) osallistujilla seulonnasta lopputulokseen hoitopolun mukaan sekä osallistujilla, jotka saavat ja eivät saa MABS:ia hävitettyä lopputulokseen.
SGRQ on St George's Respiratory Questionnaire ja sen täyttävät kaikki 18 vuotta täyttäneet ei-CF-osallistujat.
Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen terapian lopussa TAI viikon 12 käynnillä; hoidon lopussa plus 4 viikkoa ilman hoitoa (lopputuloskäynti - joko viikko 56 tai viikko 62).
HRQoL:n muutos (mitattuna Short Form (SF-36) -kyselyllä) osallistujilla seulonnasta lopputulokseen hoitopolun mukaan sekä osallistujilla, jotka saavat ja eivät saa MABS:ia poistettua lopputuloksessa.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen terapian lopussa TAI viikon 12 käynnillä; hoidon lopussa plus 4 viikkoa ilman hoitoa (lopputulokäynti - joko viikko 56 tai viikko 62).
HRQoL:n muutos (mitattuna SF-36:lla) osallistujilla seulonnasta lopputulokseen hoitopolun mukaan sekä osallistujilla, jotka poistavat MABS:n lopputuloksessa, ja niillä, jotka eivät. SF-36 on lyhyt muoto 36 -kysely, jonka täyttävät kaikki 16-vuotiaat ja sitä vanhemmat osallistujat. SF-36 käyttää muunnettua pisteytysjärjestelmää, jonka arvot vaihtelevat 0:sta (alin/huonoin terveys) 100:aan (korkein/paras terveys). Alin pistemäärä (0): Edustaa suurinta vammaisuutta, heikkoa terveyttä tai merkittävää rajoitusta. Korkein pistemäärä (100): Edustaa ei vammaisuutta, optimaalista terveyttä eikä rajoituksia.
Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen terapian lopussa TAI viikon 12 käynnillä; hoidon lopussa plus 4 viikkoa ilman hoitoa (lopputulokäynti - joko viikko 56 tai viikko 62).
Osallistujien HRQoL:n muutos (mitattuna Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) -mittarilla) seulonnasta lopputulokseen hoitopolun mukaan sekä osallistujilla, jotka puhdistavat MABS:in lopputuloksessa, ja osallistujilla, jotka eivät puhdista MABS:ia lopputuloksessa.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen hoidon lopussa (viikko 6); Pitkitetyn intensiivisen hoidon lopussa TAI viikon 12 käynnillä; hoidon lopussa plus 4 viikkoa ilman hoitoa (lopputuloskäynti - joko viikko 56 tai viikko 62).
HRQoL:n muutos (mitattuna PedsQL:llä) osallistujille seulonnasta lopputulokseen hoidon polun mukaan sekä osallistujilla, jotka poistavat MABS:n lopputuloksessa ja jotka eivät poista sitä. PedsQL on Pediatric Quality of Life Inventory -kyselylomake, jonka täyttävät 2–16-vuotiaat osallistujat. PedsQL-vastaukset muunnetaan 0–100-asteikolle, jossa korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQOL). Alin pistemäärä: 0 (osoittaa heikointa elämänlaatua/eniten ongelmia). Korkein pistemäärä: 100 (osoittaa parasta elämänlaatua/ei ongelmia).
Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen hoidon lopussa (viikko 6); Pitkitetyn intensiivisen hoidon lopussa TAI viikon 12 käynnillä; hoidon lopussa plus 4 viikkoa ilman hoitoa (lopputuloskäynti - joko viikko 56 tai viikko 62).
HRQoL:n muutos (mitattuna Child Health Utility 9 Dimensions (CHU-9D) -mittarilla) osallistujilla seulonnasta lopputulokseen hoitopolun mukaan ja niillä osallistujilla, jotka puhdistavat MABS:in lopputuloksessa ja niillä, jotka eivät puhdista.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen terapian lopussa TAI viikon 12 käynnillä; hoidon lopussa plus 4 viikkoa ilman hoitoa (lopputuloskäynti - joko viikko 56 tai viikko 62).
Osallistujien HRQoL:n muutos (mitattuna CHU-9D:llä) seulonnasta lopputulokseen hoitopolun mukaan sekä osallistujilla, jotka saavat MABS-löydöksen poistumaan lopputuloksessa, ja niillä, jotka eivät. CHU-9D on Child Health Utility 9D, ja sen täyttävät kaikki 7–17-vuotiaat lapset.
Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen terapian lopussa TAI viikon 12 käynnillä; hoidon lopussa plus 4 viikkoa ilman hoitoa (lopputuloskäynti - joko viikko 56 tai viikko 62).
Hoitoyhdistelmien kustannustehokkuus (mitattu käyttäen Kustannuskyselyä koetilanteen intensiivisessä ja konsolidointivaiheessa).
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen terapian lopussa TAI viikon 12 käynnillä; hoidon lopussa plus 4 viikkoa ilman hoitoa (Lopputuloskäynti - joko viikko 56 tai viikko 62).
Hoitoyhdistelmien kustannustehokkuus kokeen intensiivisen ja yhdistelmävaiheen aikana. Hoidon kustannustehokkuutta arvioidaan käyttämällä validoimatonta "Kustannuskyselyä".
Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen terapian lopussa TAI viikon 12 käynnillä; hoidon lopussa plus 4 viikkoa ilman hoitoa (Lopputuloskäynti - joko viikko 56 tai viikko 62).
Hoitoyhdistelmien kustannustehokkuus (mitattuna Linkitettyjen hallinnollisten terveydenhuollon käyttötietojen avulla (sovellettavissa oleville toimialueille)) kokeen intensiivisessä ja konsolidointivaiheessa.
Aikaikkuna: Seulonta (Päivä 0); Lyhyen intensiivisen hoidon lopussa (Viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa TAI viikon 12 käynnillä; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa ilman hoitoa (Lopputuloskäynti - joko viikko 56 tai viikko 62).
Hoitoyhdistelmien kustannustehokkuus tutkimuksen intensiivi- ja konsolidaatiovaiheissa. Hoitojen kustannustehokkuutta arvioidaan linkitetyn hallinnollisen terveydenhuollon käyttötietojen avulla, esimerkiksi australialaisilla osallistujilla.
Seulonta (Päivä 0); Lyhyen intensiivisen hoidon lopussa (Viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa TAI viikon 12 käynnillä; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa ilman hoitoa (Lopputuloskäynti - joko viikko 56 tai viikko 62).

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujan MABS -selvitystila 12 kuukautta lopputuloksen jälkeen.
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen plus 4 viikkoa vapaata hoidosta (lopputulosvierailu).
Osallistujan MABS -selvitystila 12 kuukauden kuluttua lopputuloksesta arvioidaan 12 kuukauden seurantakyselyllä, jonka sivuston tutkija täyttää.
12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen plus 4 viikkoa vapaata hoidosta (lopputulosvierailu).

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The University of Queensland

Yhteistyökumppanit

Innoviva Specialty Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Torstai 1. huhtikuuta 2027

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. huhtikuuta 2031

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. heinäkuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 12. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 20. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 20. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FORMaT002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mycobacterium Abscessus -infektio

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa