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Testen einer neuartigen Kombinationsbehandlung (Arm D) gegenüber der Standardtherapie für die Intensivphase der Behandlung von Mycobacterium Abscessus Lungenerkrankung bei Menschen mit oder ohne Mukoviszidose in der adaptiven Plattformstudie Finding the Optimal Regimen for Mycobacterium Abscessus Treatment (FORMaT) (FORMaT-EVOLVE)

16. März 2026 aktualisiert von: The University of Queensland

Eine multizentrische, randomisierte Studie zum Vergleich einer neuartigen Kombinationstherapie (Arm D – intravenöses Sulbactam-Durlobactam in Kombination mit intravenösem Ceftriaxon, oralem Amoxicillin, oralem Azithromycin und oralem Clofazimin) gegenüber Standardtherapien für die Intensivphase der Behandlung von Mycobacterium-abscessus-Lungenerkrankungen bei Personen mit oder ohne Mukoviszidose im Rahmen des adaptiven Plattformversuchs Finding the Optimal Regimen for Mycobacterium Abscessus Treatment (FORMaT)

Das Ziel dieser klinischen Studie ist es herauszufinden, ob eine neue Kombinations-Antibiotika-Behandlung (Arm D) zur Behandlung einer seltenen Lungenerkrankung namens Mycobacterium abscessus Lungenerkrankung bei Menschen jeden Alters und Geschlechts wirksam ist, im Vergleich zu den Standardbehandlungen. Es wird auch die Sicherheit dieser neuen Kombinations-Antibiotika-Behandlung im Vergleich zu den Standardbehandlungen untersucht. Die Hauptfragen, die beantwortet werden sollen, sind:

  • Wie wirksam behandelt Arm D die Mycobacterium abscessus Lungenerkrankung?
  • Welche Nebenwirkungen verursacht Arm D bei der Behandlung der Mycobacterium abscessus Lungenerkrankung? Forscher werden Arm D mit den aktuellen Standardbehandlungen vergleichen, um zu sehen, ob Arm D die Mycobacterium abscessus Lungenerkrankung besser behandelt und ob es weniger Nebenwirkungen verursacht.

Teilnehmer werden:

  • Im FORMaT adaptiven Plattformversuch (NCT04310930) gescreent und rekrutiert
  • Arm D für 4 Wochen oder Standardbehandlungen für 6 Wochen erhalten.
  • Wöchentlich von den Studienärzten zur Untersuchung und für Tests überprüft.
  • Respiratorische Proben (aus der Brust abgehustete Proben) bereitstellen, Lebensqualitätsfragebögen beantworten, CT-Lungenscans und Blutuntersuchungen durchführen lassen.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Mycobacterium-abscessus-Lungenerkrankung (MABS-PD) ist eine seltene und schwerwiegende Lungeninfektion, die Menschen betrifft, die bereits Lungenprobleme wie Bronchiektasen, Mukoviszidose, frühere Tuberkulose oder ein geschwächtes Immunsystem haben, sowie Menschen ohne vorbestehende Lungenprobleme. Diese Infektion wird weltweit häufiger und ist schwer zu behandeln, da sie gegen viele Antibiotika hochresistent ist. Die derzeitige Behandlung dauert in der Regel 12-18 Monate, ist für Patienten schwer zu tolerieren und verursacht oft erhebliche Nebenwirkungen.

Diese Studie wird eine neue Kombination von Antibiotika testen, die in den ersten vier Wochen der Behandlung verabreicht wird – die „Intensivphase“. Das neue Schema umfasst intravenöses Sulbactam-Durlobactam und intravenöses Ceftriaxon sowie orales Amoxicillin, orales Azithromycin und orales Clofazimin. Die Studie wird diesen neuen Ansatz mit der derzeitigen Standardtherapie vergleichen, wobei die bestehende FORMaT-adaptive Plattformstudie verwendet wird, die entwickelt wurde, um bessere Behandlungen für MABS-PD zu identifizieren.

Das Hauptziel der Studie ist herauszufinden, ob die neue Kombination die Infektion beseitigen kann und gleichzeitig für Patienten leichter zu tolerieren ist. Zusätzliche Studienparameter werden die Lungenfunktion, die Thoraxbildgebung, die Lebensqualität und die Inanspruchnahme von Gesundheitsleistungen untersuchen. Die Studie umfasst auch mehrere Forschungsbausteine, die das Verhalten der Medikamente im Körper, Immunantworten, mykobakterielle Genetik und Antibiotikaresistenz untersuchen werden.

Diese innovative Studie zielt darauf ab, erstmals hochwertige klinische Belege für eine potenziell wirksamere und weniger toxische Behandlungsoption für Menschen mit dieser herausfordernden und schweren Lungeninfektion zu liefern.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

300

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Muss die Eignungskriterien gemäß dem FORMaT-Hauptprotokoll und Anhang A1 Einschlusskriterien (NCT04310930) erfüllen.
  2. Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von 12 Jahren und älter.

Ausschlusskriterien:

  1. Darf keine Ausschlusskriterien gemäß dem FORMaT-Hauptprotokoll und Anhang A1 Ausschlusskriterien (NCT04310930) aufweisen.
  2. Teilnehmer im Alter von <12 Jahren.
  3. Teilnehmer im Alter zwischen 12 und <18 Jahren mit klinisch signifikanter Nierenfunktionseinschränkung, angezeigt durch eine altersgerechte geschätzte Kreatinin-Clearance.

  4. Bekannte Überempfindlichkeit gegenüber einer der Therapien, für die keine alternativen Option(en) bereitgestellt wurden. Dies beinhaltet:

    • Sulbactam/Durlobactam
    • Ceftriaxon,
    • Amoxicillin,
    • Makrolid-Antibiotika und
    • Clofazimin.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Intensivarm D mit Sulbactam-Durlobactam in einer kombinierten Antibiotikatherapie

Woche 1 bis 4 (und Woche 7 bis 10, falls für Verlängert Intensiv randomisiert)

  1. IV Sulbactam-Durlobactam
  2. IV Ceftriaxon
  3. Oral Amoxicillin
  4. Oral Azithromycin oder Clarithromycin
  5. Oral Clofazimin. Woche 5 bis 6 (und Woche 8 bis 12, falls für Verlängert Intensiv randomisiert)

1. Oral Clofazimin, und; 2. Oral Azithromycin oder Clarithromycin, und; 3. In Kombination mit einem bis drei der folgenden oralen Antibiotika, geleitet durch Teilnehmersuszeptibilität und -toleranz:

  • Linezolid,
  • Trimethoprim / Sulfamethoxazol (Co-Trimoxazol),
  • Bedaquilin,
  • Rifabutin,
  • Doxycyclin,
  • Moxifloxacin.
Arzneimittel: Sulbactam 25mg/kg - Durlobactam 25mg/kg (Alle 6 Stunden)

Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren: IV Sulbactam/Durlobactam Größer oder gleich 130 ml/min Alle VIER (4) Stunden.
Verabreicht als intravenöse Infusion über 3 Stunden.

Bei CrCL 45 bis 129 ml/min 1 g Sulbactam/1 g Durlobactam Alle SECHS (6) Stunden.
Verabreichen als intravenöse Infusion über 3 Stunden.

Bei CrCL 30 bis 44 ml/min

1 g Sulbactam/1 g Durlobactam Alle ACHT (8) Stunden.
Verabreichen als intravenöse Infusion über 3 Stunden.

Bei CrCL 15 bis 29 ml/min 1 g Sulbactam/1 g Durlobactam Alle ZWÖLF (12) Stunden.
Verabreichen als intravenöse Infusion über 3 Stunden.

Bei CrCL < 15 ml/min

1 g Sulbactam/1 g Durlobactam Alle ZWÖLF (12) Stunden für die ersten 3 Dosen, danach auf alle 24 Stunden reduzieren.
Verabreichen als intravenöse Infusion über 3 Stunden.

Arzneimittel: Ceftriaxon zur Injektion

Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren: IV Ceftriaxon

1g Alle ZWÖLF (12) Stunden

Arzneimittel: Amoxicillin
Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren: Oral Amoxicillin 1000mg Dreimal täglich
Arzneimittel: Azithromycin
Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren: Orale Azithromycin 250 - 500mg Einmal täglich Wenn <40kg oder schlecht vertragen 250mg Einmal täglich
Arzneimittel: Clarithromycin
Orale Clarithromycin.
Nur zur Anwendung, wenn Azithromycin nicht vertragen wird.
Erwachsene: 500 mg zweimal täglich.
Kinder: 12-18 Jahre: Dosierung unabhängig vom Gewicht 500 mg zweimal täglich
Arzneimittel: Clofazimin
Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren: Oral Clofazimin 100 mg bis 300 mg einmal täglich
Arzneimittel: Ethambutol

Für Teilnehmer mit bestätigten gemischten NTM-Infektionen (langsam wachsende + MABS) besteht die Möglichkeit, der Behandlungsgruppe gemäß der untenstehenden Dosierung orales Ethambutol hinzuzufügen.

Orales Ethambutol 15 mg/kg (aufgerundet entsprechend der Tablettenstärke) ODER Einmal täglich 25 mg/kg (aufgerundet entsprechend der Tablettenstärke) Dreimal wöchentlich

Arzneimittel: Linezolid

Erwachsene: während der Konsolidierung in Kombination mit einem bis drei oralen Antibiotika (Co-Trimoxazol, Doxycyclin, Moxifloxacin, Bedaquilin oder Rifabutin) entsprechend der Empfindlichkeit und Verträglichkeit des Teilnehmers. Oral Linezolid 600 mg einmal täglich.

Kinder: >12 Jahre 600 mg einmal täglich.

Arzneimittel: Trimethoprim / Sulfamethoxazol
Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren: Oral Co-trimoxazol (Trimethoprim / Sulfamethoxazol) 160/800 mg zweimal täglich.
Arzneimittel: Doxycyclin
Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren: Oral 100 mg Doxycyclin einmal täglich.
Arzneimittel: Moxifloxacin
Erwachsene: Oral Moxifloxacin 400 mg einmal täglich. Kinder ab 12 Jahren: Oral Moxifloxacin 10-15 mg/kg einmal täglich, maximale Dosis 400 mg
Arzneimittel: Bedaquilin
Erwachsene: Oral Bedaquilin (18–64 Jahre) 400 mg einmal täglich für die ersten zwei Wochen, gefolgt von 400 mg dreimal wöchentlich für 22 Wochen (maximale Dauer von 6 Monaten).
Arzneimittel: Rifabutin
Erwachsene: Oral Rifabutin: 5 mg/kg einmal täglich, maximal 300–450 mg. Kinder ab 12 Jahren: Oral Rifabutin 5 mg/kg einmal täglich
Aktiver Komparator: Intensivarm A mit IV Amikacin, Imipenem oder Cefoxitin, Tigecyclin, Makrolid und Clofazimin
  1. IV Amikacin, und;
  2. IV Tigecyclin, und;
  3. IV Imipenem/Cilastatin oder IV Cefoxitin, und;
  4. Oral Azithromycin oder oral Clarithromycin, und;
  5. Oral Clofazimin. Verabreicht über einen Zeitraum von 6 Wochen für die Kurzzeit-Intensivtherapie oder 12 Wochen für die Langzeit-Intensivtherapie.
Arzneimittel: Cefoxitin
Erwachsene: Wenn Imipenem schlecht vertragen wird, intravenös Cefoxitin 200 mg/kg dreimal täglich. Kinder: Wenn Imipenem schlecht vertragen wird, intravenöses Cefoxitin 50 mg/kg (maximal 4 g) viermal täglich.
Arzneimittel: Azithromycin
Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren: Orale Azithromycin 250 - 500mg Einmal täglich Wenn <40kg oder schlecht vertragen 250mg Einmal täglich
Arzneimittel: Clarithromycin
Orale Clarithromycin.
Nur zur Anwendung, wenn Azithromycin nicht vertragen wird.
Erwachsene: 500 mg zweimal täglich.
Kinder: 12-18 Jahre: Dosierung unabhängig vom Gewicht 500 mg zweimal täglich
Arzneimittel: Clofazimin
Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren: Oral Clofazimin 100 mg bis 300 mg einmal täglich
Arzneimittel: Ethambutol

Für Teilnehmer mit bestätigten gemischten NTM-Infektionen (langsam wachsende + MABS) besteht die Möglichkeit, der Behandlungsgruppe gemäß der untenstehenden Dosierung orales Ethambutol hinzuzufügen.

Orales Ethambutol 15 mg/kg (aufgerundet entsprechend der Tablettenstärke) ODER Einmal täglich 25 mg/kg (aufgerundet entsprechend der Tablettenstärke) Dreimal wöchentlich

Arzneimittel: Amikacin-Injektion
Erwachsene: Intravenöses Amikacin 5 mg/kg einmal täglich oder 7,5 mg/kg zweimal täglich oder 20–25 mg/kg dreimal wöchentlich. Kinder: Intravenöses Amikacin 15–30 mg/kg einmal täglich, maximale Dosis 1500 mg
Arzneimittel: Tigecyclin
Erwachsene: Intravenöses Tigecyclin 25 mg, alle zwei Dosen um 5 mg erhöhen, bis entweder die maximale Dosis (50 mg) erreicht ist oder der Patient die zweimal tägliche Gabe nicht mehr toleriert. Kinder (≥8 Jahre) intravenöses Tigecyclin: Tag 1–0,6 mg/kg zweimal täglich bis maximal 25 mg. Tag 2–0,6 mg/kg (maximal 25 mg) morgens, 1,2 mg/kg (maximal 50 mg) abends. Tag 3–1,2 mg/kg (maximal 50 mg) zweimal täglich
Arzneimittel: Imipenem + Cilastatin
Erwachsene: Intravenöses Imipenem (≥50kg) 500mg zweimal täglich (<50kg) 15 mg/kg zweimal täglich. Kinder: intravenöses Imipenem Tag 1-2- 25mg/kg (maximal 1g) zweimal täglich. TAG 3- 25mg/kg (maximal 1g) viermal täglich (auf 3 reduzieren, falls nicht vertragen).
Experimental: Intensivarm B mit inhaliertem Amikacin, Imipenem oder Cefoxitin, Tigecyclin, Makrolid und Clofazimin
  1. Inhalatives Amikacin, und;
  2. IV Tigecyclin, und;
  3. IV Imipenem/Cilastatin oder IV Cefoxitin, und;
  4. Orale Azithromycin oder orale Clarithromycin, und;
  5. Orale Clofazimin. Verabreicht für eine Dauer von 6 Wochen für die Kurzintensivtherapie oder 12 Wochen für die Langzeitintensivtherapie.
Arzneimittel: Cefoxitin
Erwachsene: Wenn Imipenem schlecht vertragen wird, intravenös Cefoxitin 200 mg/kg dreimal täglich. Kinder: Wenn Imipenem schlecht vertragen wird, intravenöses Cefoxitin 50 mg/kg (maximal 4 g) viermal täglich.
Arzneimittel: Azithromycin
Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren: Orale Azithromycin 250 - 500mg Einmal täglich Wenn <40kg oder schlecht vertragen 250mg Einmal täglich
Arzneimittel: Clarithromycin
Orale Clarithromycin.
Nur zur Anwendung, wenn Azithromycin nicht vertragen wird.
Erwachsene: 500 mg zweimal täglich.
Kinder: 12-18 Jahre: Dosierung unabhängig vom Gewicht 500 mg zweimal täglich
Arzneimittel: Clofazimin
Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren: Oral Clofazimin 100 mg bis 300 mg einmal täglich
Arzneimittel: Ethambutol

Für Teilnehmer mit bestätigten gemischten NTM-Infektionen (langsam wachsende + MABS) besteht die Möglichkeit, der Behandlungsgruppe gemäß der untenstehenden Dosierung orales Ethambutol hinzuzufügen.

Orales Ethambutol 15 mg/kg (aufgerundet entsprechend der Tablettenstärke) ODER Einmal täglich 25 mg/kg (aufgerundet entsprechend der Tablettenstärke) Dreimal wöchentlich

Arzneimittel: Tigecyclin
Erwachsene: Intravenöses Tigecyclin 25 mg, alle zwei Dosen um 5 mg erhöhen, bis entweder die maximale Dosis (50 mg) erreicht ist oder der Patient die zweimal tägliche Gabe nicht mehr toleriert. Kinder (≥8 Jahre) intravenöses Tigecyclin: Tag 1–0,6 mg/kg zweimal täglich bis maximal 25 mg. Tag 2–0,6 mg/kg (maximal 25 mg) morgens, 1,2 mg/kg (maximal 50 mg) abends. Tag 3–1,2 mg/kg (maximal 50 mg) zweimal täglich
Arzneimittel: Imipenem + Cilastatin
Erwachsene: Intravenöses Imipenem (≥50kg) 500mg zweimal täglich (<50kg) 15 mg/kg zweimal täglich. Kinder: intravenöses Imipenem Tag 1-2- 25mg/kg (maximal 1g) zweimal täglich. TAG 3- 25mg/kg (maximal 1g) viermal täglich (auf 3 reduzieren, falls nicht vertragen).
Arzneimittel: Amikacin (Inhalation)
Erwachsene: Inhalatives Amikacin 500 mg zweimal täglich. Kinder: Inhalatives Amikacin 500 mg zweimal täglich. BITTE BEACHTEN: Niedrigkonserviertes intravenöses Amikacin-Präparat zur Inhalation verwenden, NICHT liposomales Amikacin.
Experimental: Intensivarm C mit IV Amikacin, Imipenem oder Cefoxitin, Tigecyclin und Makrolid
  1. IV Amikacin, und;
  2. IV Tigecyclin, und;
  3. IV Imipenem/Cilastatin oder IV Cefoxitin, und;
  4. Oral Azithromycin oder oral Clarithromycin. Verabreicht über einen Zeitraum von 6 Wochen für die Kurzzeitintensivtherapie oder 12 Wochen für die verlängerte Intensivtherapie.
Arzneimittel: Cefoxitin
Erwachsene: Wenn Imipenem schlecht vertragen wird, intravenös Cefoxitin 200 mg/kg dreimal täglich. Kinder: Wenn Imipenem schlecht vertragen wird, intravenöses Cefoxitin 50 mg/kg (maximal 4 g) viermal täglich.
Arzneimittel: Azithromycin
Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren: Orale Azithromycin 250 - 500mg Einmal täglich Wenn <40kg oder schlecht vertragen 250mg Einmal täglich
Arzneimittel: Clarithromycin
Orale Clarithromycin.
Nur zur Anwendung, wenn Azithromycin nicht vertragen wird.
Erwachsene: 500 mg zweimal täglich.
Kinder: 12-18 Jahre: Dosierung unabhängig vom Gewicht 500 mg zweimal täglich
Arzneimittel: Ethambutol

Für Teilnehmer mit bestätigten gemischten NTM-Infektionen (langsam wachsende + MABS) besteht die Möglichkeit, der Behandlungsgruppe gemäß der untenstehenden Dosierung orales Ethambutol hinzuzufügen.

Orales Ethambutol 15 mg/kg (aufgerundet entsprechend der Tablettenstärke) ODER Einmal täglich 25 mg/kg (aufgerundet entsprechend der Tablettenstärke) Dreimal wöchentlich

Arzneimittel: Amikacin-Injektion
Erwachsene: Intravenöses Amikacin 5 mg/kg einmal täglich oder 7,5 mg/kg zweimal täglich oder 20–25 mg/kg dreimal wöchentlich. Kinder: Intravenöses Amikacin 15–30 mg/kg einmal täglich, maximale Dosis 1500 mg
Arzneimittel: Tigecyclin
Erwachsene: Intravenöses Tigecyclin 25 mg, alle zwei Dosen um 5 mg erhöhen, bis entweder die maximale Dosis (50 mg) erreicht ist oder der Patient die zweimal tägliche Gabe nicht mehr toleriert. Kinder (≥8 Jahre) intravenöses Tigecyclin: Tag 1–0,6 mg/kg zweimal täglich bis maximal 25 mg. Tag 2–0,6 mg/kg (maximal 25 mg) morgens, 1,2 mg/kg (maximal 50 mg) abends. Tag 3–1,2 mg/kg (maximal 50 mg) zweimal täglich
Arzneimittel: Imipenem + Cilastatin
Erwachsene: Intravenöses Imipenem (≥50kg) 500mg zweimal täglich (<50kg) 15 mg/kg zweimal täglich. Kinder: intravenöses Imipenem Tag 1-2- 25mg/kg (maximal 1g) zweimal täglich. TAG 3- 25mg/kg (maximal 1g) viermal täglich (auf 3 reduzieren, falls nicht vertragen).
Aktiver Komparator: Konsolidierungsarm a mit Clofazimin, Makrolid und einer Kombination von 1 bis 3 oralen Antibiotika
Orale Clofazimin + orales Azithromycin/orales Clarithromycin in Kombination mit einem bis drei der folgenden oralen Antibiotika: orales Linezolid, orales Co-Trimoxazol, orales Doxycyclin, orales Moxifloxacin, orales Bedaquilin (nur für Erwachsene), orales Rifabutin. Für 46 Wochen nach Abschluss der Intensivtherapiephase.
Arzneimittel: Azithromycin
Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren: Orale Azithromycin 250 - 500mg Einmal täglich Wenn <40kg oder schlecht vertragen 250mg Einmal täglich
Arzneimittel: Clarithromycin
Orale Clarithromycin.
Nur zur Anwendung, wenn Azithromycin nicht vertragen wird.
Erwachsene: 500 mg zweimal täglich.
Kinder: 12-18 Jahre: Dosierung unabhängig vom Gewicht 500 mg zweimal täglich
Arzneimittel: Clofazimin
Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren: Oral Clofazimin 100 mg bis 300 mg einmal täglich
Arzneimittel: Ethambutol

Für Teilnehmer mit bestätigten gemischten NTM-Infektionen (langsam wachsende + MABS) besteht die Möglichkeit, der Behandlungsgruppe gemäß der untenstehenden Dosierung orales Ethambutol hinzuzufügen.

Orales Ethambutol 15 mg/kg (aufgerundet entsprechend der Tablettenstärke) ODER Einmal täglich 25 mg/kg (aufgerundet entsprechend der Tablettenstärke) Dreimal wöchentlich

Arzneimittel: Linezolid

Erwachsene: während der Konsolidierung in Kombination mit einem bis drei oralen Antibiotika (Co-Trimoxazol, Doxycyclin, Moxifloxacin, Bedaquilin oder Rifabutin) entsprechend der Empfindlichkeit und Verträglichkeit des Teilnehmers. Oral Linezolid 600 mg einmal täglich.

Kinder: >12 Jahre 600 mg einmal täglich.

Arzneimittel: Trimethoprim / Sulfamethoxazol
Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren: Oral Co-trimoxazol (Trimethoprim / Sulfamethoxazol) 160/800 mg zweimal täglich.
Arzneimittel: Doxycyclin
Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren: Oral 100 mg Doxycyclin einmal täglich.
Arzneimittel: Moxifloxacin
Erwachsene: Oral Moxifloxacin 400 mg einmal täglich. Kinder ab 12 Jahren: Oral Moxifloxacin 10-15 mg/kg einmal täglich, maximale Dosis 400 mg
Arzneimittel: Bedaquilin
Erwachsene: Oral Bedaquilin (18–64 Jahre) 400 mg einmal täglich für die ersten zwei Wochen, gefolgt von 400 mg dreimal wöchentlich für 22 Wochen (maximale Dauer von 6 Monaten).
Arzneimittel: Rifabutin
Erwachsene: Oral Rifabutin: 5 mg/kg einmal täglich, maximal 300–450 mg. Kinder ab 12 Jahren: Oral Rifabutin 5 mg/kg einmal täglich
Experimental: Konsolidierungsarm b mit inhaliertem Amikacin, Clofazimin, Makrolid und 1 bis 3 oralen Antibiotika
Inhalatives Amikacin (IA), orales Clofazimin + orales Azithromycin/orales Clarithromycin in Kombination mit einem bis drei der folgenden oralen Antibiotika: orales Linezolid, orales Co-Trimoxazol, orales Doxycyclin, orales Moxifloxacin, orales Bedaquilin (nur Erwachsene), orales Rifabutin.
Für 46 Wochen nach Abschluss der Intensivtherapiephase.
Arzneimittel: Azithromycin
Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren: Orale Azithromycin 250 - 500mg Einmal täglich Wenn <40kg oder schlecht vertragen 250mg Einmal täglich
Arzneimittel: Clarithromycin
Orale Clarithromycin.
Nur zur Anwendung, wenn Azithromycin nicht vertragen wird.
Erwachsene: 500 mg zweimal täglich.
Kinder: 12-18 Jahre: Dosierung unabhängig vom Gewicht 500 mg zweimal täglich
Arzneimittel: Clofazimin
Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren: Oral Clofazimin 100 mg bis 300 mg einmal täglich
Arzneimittel: Ethambutol

Für Teilnehmer mit bestätigten gemischten NTM-Infektionen (langsam wachsende + MABS) besteht die Möglichkeit, der Behandlungsgruppe gemäß der untenstehenden Dosierung orales Ethambutol hinzuzufügen.

Orales Ethambutol 15 mg/kg (aufgerundet entsprechend der Tablettenstärke) ODER Einmal täglich 25 mg/kg (aufgerundet entsprechend der Tablettenstärke) Dreimal wöchentlich

Arzneimittel: Linezolid

Erwachsene: während der Konsolidierung in Kombination mit einem bis drei oralen Antibiotika (Co-Trimoxazol, Doxycyclin, Moxifloxacin, Bedaquilin oder Rifabutin) entsprechend der Empfindlichkeit und Verträglichkeit des Teilnehmers. Oral Linezolid 600 mg einmal täglich.

Kinder: >12 Jahre 600 mg einmal täglich.

Arzneimittel: Trimethoprim / Sulfamethoxazol
Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren: Oral Co-trimoxazol (Trimethoprim / Sulfamethoxazol) 160/800 mg zweimal täglich.
Arzneimittel: Doxycyclin
Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren: Oral 100 mg Doxycyclin einmal täglich.
Arzneimittel: Moxifloxacin
Erwachsene: Oral Moxifloxacin 400 mg einmal täglich. Kinder ab 12 Jahren: Oral Moxifloxacin 10-15 mg/kg einmal täglich, maximale Dosis 400 mg
Arzneimittel: Bedaquilin
Erwachsene: Oral Bedaquilin (18–64 Jahre) 400 mg einmal täglich für die ersten zwei Wochen, gefolgt von 400 mg dreimal wöchentlich für 22 Wochen (maximale Dauer von 6 Monaten).
Arzneimittel: Rifabutin
Erwachsene: Oral Rifabutin: 5 mg/kg einmal täglich, maximal 300–450 mg. Kinder ab 12 Jahren: Oral Rifabutin 5 mg/kg einmal täglich
Arzneimittel: Amikacin (Inhalation)
Erwachsene: Inhalatives Amikacin 500 mg zweimal täglich. Kinder: Inhalatives Amikacin 500 mg zweimal täglich. BITTE BEACHTEN: Niedrigkonserviertes intravenöses Amikacin-Präparat zur Inhalation verwenden, NICHT liposomales Amikacin.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Das primäre Ergebnis des Interventionsprogramms ist die mikrobiologische Beseitigung von Mycobacterium abscessus (MABS) bei guter Verträglichkeit der Interventionen.
Zeitfenster: Screening (Tag 0) bis zum Ende der Behandlung plus vier Wochen ohne Behandlung (Abschlussvisite (Woche 56 für diejenigen, die der unmittelbaren Konsolidierung zugeteilt wurden, oder Woche 62 für diejenigen, die der verlängerten Intensivbehandlung zugeteilt wurden)).

Definition der MABS-Eliminierung beim Endergebnis:

Negative MABS-Kulturen aus vier aufeinanderfolgenden Sputumproben, wobei eine dieser Sputumproben vier Wochen nach Abschluss der Konsolidierungstherapie entnommen wurde, oder eine MABS-negative bronchoalveoläre Lavage (BAL), die vier Wochen nach Abschluss der Konsolidierung entnommen wurde.

Definition der Verträglichkeit:

Die Verträglichkeit basiert auf den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE Version 5.0). Nur unerwünschte Ereignisse, die als "möglicherweise-", "wahrscheinlich-" oder "definitiv-" mit dem Studienmedikament in Verbindung stehend eingestuft werden, werden bei der Bestimmung der Verträglichkeit bewertet. "Gute" Verträglichkeit ist definiert als das Auftreten keiner unerwünschten Ereignisse oder nur solcher, die als CTCAE-Grade 1 und 2 kodiert sind. "Schlechte" Verträglichkeit ist definiert als alle unerwünschten Ereignisse, die als möglicherweise-, wahrscheinlich- oder definitiv mit dem Studienmedikament in Verbindung stehend eingestuft und als CTCAE-Grade 3, 4 oder 5 kodiert sind.
Screening (Tag 0) bis zum Ende der Behandlung plus vier Wochen ohne Behandlung (Abschlussvisite (Woche 56 für diejenigen, die der unmittelbaren Konsolidierung zugeteilt wurden, oder Woche 62 für diejenigen, die der verlängerten Intensivbehandlung zugeteilt wurden)).
Nested Study A3.1 Type of Short Intensive Therapy - MABS clearance from respiratory sample(s) with tolerance.
Zeitfenster: Screening (Tag 0) bis zum Ende der Kurzintensivtherapie (Woche 6).
Mikrobiologische Sanierung von MABS aus respiratorischen Proben, die nach 4 Wochen entnommen wurden, mit guter Verträglichkeit, bewertet am Ende der kurzen Intensivtherapie zwischen Arm D und den Standardtherapiearmen, die während der Intensivphase verabreicht wurden. Die Definition der MABS-Sanierung ist 3 MABS-negative Sputumproben oder EINE MABS-negative bronchoalveoläre Lavage (BAL) am Ende der kurzen Intensivtherapie. Die Behandlungstoleranz ist definiert als keine behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse und/oder behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse, die "möglicherweise-", "wahrscheinlich-" oder "definitiv-" mit dem Studienmedikament in Verbindung stehen und gemäß CTCAEv5.0 als Grad 1 oder 2 kodiert sind.
Screening (Tag 0) bis zum Ende der Kurzintensivtherapie (Woche 6).
Nested Study A3.2 - Dauer der intensiven Therapie für Patienten, die eine kurze intensive Behandlung abgeschlossen haben und bei denen nach 4 Wochen weiterhin positive MABS-Kulturen gesammelt wurden und die entweder einer weiteren 6-wöchigen intensiven Therapie oder einer sofortigen Konsolidierung randomisiert wurden.
Zeitfenster: Screening (Tag 0) bis ZUM Ende der verlängerten Intensivtherapie (für diejenigen, die der verlängerten Intensivtherapie zugeteilt wurden) ODER dem Besuch in Woche 12 (für diejenigen, die der sofortigen Konsolidierungstherapie zugeteilt wurden).

Um die mikrobiologische Abheilung aus Proben, die nach 10 Wochen entnommen wurden, bei guter Verträglichkeit zwischen denjenigen zu vergleichen, die der verlängerten Intensivtherapie zugewiesen wurden, und denjenigen, die nach kurzer Intensivtherapie der sofortigen Konsolidierung zugewiesen wurden.

Die MABS-Abheilung, bewertet am Ende der verlängerten Intensivtherapie (für die der verlängerten Intensivtherapie zugewiesenen) oder nach 12 Wochen (für die der sofortigen Konsolidierung zugewiesenen), wird als negative MABS-Kulturen aus allen 3 Sputumproben oder aus einer BAL-Probe definiert, die nach 10 Wochen entnommen wurde. "Gute" Verträglichkeit ist definiert als keine auftretenden unerwünschten Ereignisse oder nur unerwünschte Ereignisse, die als entweder "möglicherweise-", "wahrscheinlich-" oder "definitiv-" im Zusammenhang mit dem Studienmedikament stehend eingestuft werden, kodiert als CTCAE-Grade 1 und 2.
Screening (Tag 0) bis ZUM Ende der verlängerten Intensivtherapie (für diejenigen, die der verlängerten Intensivtherapie zugeteilt wurden) ODER dem Besuch in Woche 12 (für diejenigen, die der sofortigen Konsolidierungstherapie zugeteilt wurden).

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wahrscheinlichkeit der MAbs -Clearance nach Endergebnis, unabhängig von der Toxizität nach dem Behandlungsweg des Teilnehmers.
Zeitfenster: Screening (Tag 0); Am Ende der Behandlung plus 4 Wochen Rabik (Endergebnisbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Wahrscheinlichkeit der MAbs -Clearance nach Endergebnis, unabhängig von der Toxizität nach dem Behandlungsweg des Teilnehmers. Definition der MAbs -Clearance nach Endergebnis: Negative MAbs -Kulturen aus vier aufeinanderfolgenden Sputumproben mit einem der vier Wochen nach Abschluss der Konsolidierungstherapie gesammelten Sputum -Proben oder einer vier Wochen nach Abschluss der Konsolidierung gesammelten mAbs -negativen Bronchoalveolus -Lavage (BAL).
Screening (Tag 0); Am Ende der Behandlung plus 4 Wochen Rabik (Endergebnisbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Sicherheit von Behandlungen, die auf Veränderungen des mikrobiologischen Widerstands basieren.
Zeitfenster: Screening (Tag 0); Am Ende einer kurzen intensiven Therapie (Woche 6); Am Ende einer längeren intensiven Therapie oder in Woche 12 einen Besuch; Am Ende der Behandlung plus 4 Wochen Rabik (Endergebnisbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Sicherheit von Behandlungen, die auf Veränderungen der mikrobiologischen Resistenz der MAbs -Bakterien während der Studienbehandlungsperiode basieren.
Screening (Tag 0); Am Ende einer kurzen intensiven Therapie (Woche 6); Am Ende einer längeren intensiven Therapie oder in Woche 12 einen Besuch; Am Ende der Behandlung plus 4 Wochen Rabik (Endergebnisbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Vorhersagewert von strukturellen Anomalien beim Screening von CT -Scans zur Sputumumwandlung und zum Fortschreiten struktureller Veränderungen in Bezug auf die Behandlung.
Zeitfenster: Screening (Tag 0); Am Ende einer längeren intensiven Therapie oder in Woche 12 einen Besuch; Am Ende der Behandlung plus 4 Wochen Rabik (Endergebnisbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Vorhersagewert von strukturellen Anomalien beim Screening von CT -Scans zur Sputumumwandlung und zum Fortschreiten struktureller Veränderungen in Bezug auf die Behandlung.
Screening (Tag 0); Am Ende einer längeren intensiven Therapie oder in Woche 12 einen Besuch; Am Ende der Behandlung plus 4 Wochen Rabik (Endergebnisbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Veränderung der 6-minütigen Gehstfernung (6MWD) für erwachsene Teilnehmer vom Screening bis zum endgültigen Ergebnis gemäß dem Behandlungsweg und bei Teilnehmern, die MAbs bei Endergebnissen tun und nicht löschen.
Zeitfenster: Screening (Tag 0); Am Ende einer kurzen intensiven Therapie (Woche 6); Am Ende einer längeren intensiven Therapie oder in Woche 12 einen Besuch; Am Ende der Behandlung plus 4 Wochen Rabik (Endergebnisbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Veränderung der 6-minütigen Gehstfernung (6MWD) für erwachsene Teilnehmer vom Screening bis zum endgültigen Ergebnis gemäß dem Behandlungsweg und bei Teilnehmern, die MAbs bei Endergebnissen tun und nicht löschen.
Screening (Tag 0); Am Ende einer kurzen intensiven Therapie (Woche 6); Am Ende einer längeren intensiven Therapie oder in Woche 12 einen Besuch; Am Ende der Behandlung plus 4 Wochen Rabik (Endergebnisbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Ursachen für einen frühen Rückzug aus der MAbs-PD-Behandlung aus anderen Gründen als einer schlechten Toleranz, die in den Hauptzielen definiert sind.
Zeitfenster: Am Ende einer kurzen intensiven Therapie (Woche 6); Am Ende einer längeren intensiven Therapie oder in Woche 12 einen Besuch; Am Ende der Behandlung plus 4 Wochen Rabik (Endergebnisbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Ursachen für einen frühen Rückzug aus der MAbs-PD-Behandlung aus anderen Gründen als einer schlechten Toleranz, die in den Hauptzielen definiert sind.
Am Ende einer kurzen intensiven Therapie (Woche 6); Am Ende einer längeren intensiven Therapie oder in Woche 12 einen Besuch; Am Ende der Behandlung plus 4 Wochen Rabik (Endergebnisbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Screening (Tag 0); Am Ende der kurzen Intensivtherapie (Woche 6); Am Ende der verlängerten Intensivtherapie ODER beim Besuch in Woche 12; am Ende der Behandlung plus 4 Wochen ohne Behandlung (Abschlussbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Sicherheit von Behandlungskombinationen basierend auf der Meldung unerwünschter Ereignisse, die als entweder "möglicherweise", "wahrscheinlich" oder "definitiv" in Zusammenhang mit den Studienmedikamenten stehend eingestuft werden.
Screening (Tag 0); Am Ende der kurzen Intensivtherapie (Woche 6); Am Ende der verlängerten Intensivtherapie ODER beim Besuch in Woche 12; am Ende der Behandlung plus 4 Wochen ohne Behandlung (Abschlussbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Veränderung des z-Werts der forcierten Einsekundenkapazität (FEV1) am Endpunkt im Vergleich zum Screening bei Teilnehmern, die MABS am Endpunkt eliminieren und nicht eliminieren.
Zeitfenster: Screening (Tag 0); Am Ende der kurzen Intensivtherapie (Woche 6); Am Ende der verlängerten Intensivtherapie ODER beim Woche-12-Besuch; Am Ende der Behandlung plus 4 Wochen ohne Behandlung (Abschlussbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Veränderung des FEV1-Z-Scores beim Endpunkt im Vergleich zum Screening bei Teilnehmern, die MABS beim Endpunkt eliminieren und nicht eliminieren.
Screening (Tag 0); Am Ende der kurzen Intensivtherapie (Woche 6); Am Ende der verlängerten Intensivtherapie ODER beim Woche-12-Besuch; Am Ende der Behandlung plus 4 Wochen ohne Behandlung (Abschlussbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Phänotyp der strukturellen Anomalien der Thorax-Computertomographie (CT) und Veränderungen der Thorax-CT-Scores zwischen Screening und Endergebnis zwischen Teilnehmern, die MABS im Endergebnis beseitigen oder nicht beseitigen.
Zeitfenster: Screening (Tag 0); am Ende der prolongierten intensiven Therapie ODER beim 12-Wochen-Besuch; am Ende der Behandlung plus 4 Wochen ohne Behandlung (Abschlussbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Phänotyp der strukturellen Anomalien der Thorax-CTs und Veränderungen der Thorax-CT-Scores zwischen Screening und Endergebnis bei Teilnehmern, die MABS zum Endergebnis beseitigen oder nicht beseitigen.
Screening (Tag 0); am Ende der prolongierten intensiven Therapie ODER beim 12-Wochen-Besuch; am Ende der Behandlung plus 4 Wochen ohne Behandlung (Abschlussbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Veränderung der HRQoL (gemessen mit dem Cystic Fibrosis Questionnaire – Respiratory domain (CFQ-R)) für Teilnehmer von der Screeningphase bis zum finalen Ergebnis gemäß Behandlungspfad und bei Teilnehmern, die MABS im finalen Ergebnis beseitigen bzw. nicht beseitigen.
Zeitfenster: Screening (Tag 0); Am Ende der kurzen Intensivtherapie (Woche 6); Am Ende der verlängerten Intensivtherapie ODER beim Besuch in Woche 12; am Ende der Behandlung plus 4 Wochen ohne Behandlung (Abschlussuntersuchung - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Veränderung der HRQoL (gemessen mit dem CFQ-R) für Teilnehmer vom Screening bis zum Endergebnis gemäß Behandlungspfad und bei Teilnehmern, die MABS im Endergebnis eliminieren oder nicht eliminieren. CFQ-R ist der überarbeitete Cystic-Fibrosis-Fragebogen und wird von allen CF-Teilnehmern ausgefüllt. Der CFQ-R hat einen Score von 0 bis 100. Wobei 0 die niedrigste Lebensqualität und 100 die höchste anzeigt.
Screening (Tag 0); Am Ende der kurzen Intensivtherapie (Woche 6); Am Ende der verlängerten Intensivtherapie ODER beim Besuch in Woche 12; am Ende der Behandlung plus 4 Wochen ohne Behandlung (Abschlussuntersuchung - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Veränderung der HRQoL (gemessen mit dem EuroQol 5-Dimension (EQ-5D)) für Teilnehmer vom Screening bis zum Endergebnis gemäß Behandlungspfad und bei Teilnehmern, die MABS am Endergebnis eliminieren oder nicht eliminieren.
Zeitfenster: Screening (Tag 0); Am Ende der kurzen intensiven Therapie (Woche 6); Am Ende der verlängerten intensiven Therapie ODER beim Besuch in Woche 12; am Ende der Behandlung plus 4 Wochen ohne Behandlung (Abschlussbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (gemessen mit dem EQ-5D) für Teilnehmer vom Screening bis zum Endpunkt gemäß Behandlungspfad und bei Teilnehmern, die MABS am Endpunkt eliminiert haben und nicht eliminiert haben. EQ-5D ist das EuroQol 5-Dimensionen-Instrument und wird von allen Teilnehmern ausgefüllt.
Screening (Tag 0); Am Ende der kurzen intensiven Therapie (Woche 6); Am Ende der verlängerten intensiven Therapie ODER beim Besuch in Woche 12; am Ende der Behandlung plus 4 Wochen ohne Behandlung (Abschlussbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) (gemessen mit dem St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ)) bei Teilnehmern vom Screening bis zum Endpunkt entsprechend des Behandlungswegs und bei Teilnehmern, die MABS am Endpunkt eliminieren bzw. nicht eliminieren.
Zeitfenster: Screening (Tag 0); Am Ende der kurzen intensiven Therapie (Woche 6); Am Ende der verlängerten intensiven Therapie ODER bei der Woche-12-Visite; am Ende der Behandlung plus 4 Wochen ohne Behandlung (Abschlussvisite - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Veränderung der HRQoL (gemessen mit dem SGRQ) für Teilnehmer von der Screening-Phase bis zum Endergebnis gemäß Behandlungsweg und bei Teilnehmern, die MABS zum Endergebnis eliminieren oder nicht eliminieren. SGRQ ist der St. George's Respiratory Questionnaire und wird von allen nicht-CF-Teilnehmern ab 18 Jahren ausgefüllt.
Screening (Tag 0); Am Ende der kurzen intensiven Therapie (Woche 6); Am Ende der verlängerten intensiven Therapie ODER bei der Woche-12-Visite; am Ende der Behandlung plus 4 Wochen ohne Behandlung (Abschlussvisite - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Änderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (gemessen mit dem Short Form (SF-36)) bei Teilnehmern von Screening bis zum Endpunkt gemäß Behandlungsweg und bei Teilnehmern, die MABS am Endpunkt eliminieren oder nicht eliminieren.
Zeitfenster: Screening (Tag 0); Am Ende der kurzen intensiven Therapie (Woche 6); Am Ende der verlängerten intensiven Therapie ODER beim Woche-12-Besuch; Am Ende der Behandlung plus 4 Wochen ohne Behandlung (Abschlussbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (gemessen mit dem SF-36) bei Teilnehmern von der Screeningphase bis zum Endergebnis gemäß Behandlungspfad und bei Teilnehmern, die MABS bis zum Endergebnis beseitigen oder nicht beseitigen. Der SF-36 ist der Short-Form-36-Fragebogen und wird von allen Teilnehmern ab 16 Jahren ausgefüllt. Der SF-36 arbeitet mit einem transformierten Bewertungssystem im Bereich von 0 (niedrigste/schlechteste Gesundheit) bis 100 (höchste/beste Gesundheit). Niedrigste Punktzahl (0): Steht für maximale Beeinträchtigung, schlechte Gesundheit oder erhebliche Einschränkungen. Höchste Punktzahl (100): Steht für keine Beeinträchtigung, optimale Gesundheit und keine Einschränkungen.
Screening (Tag 0); Am Ende der kurzen intensiven Therapie (Woche 6); Am Ende der verlängerten intensiven Therapie ODER beim Woche-12-Besuch; Am Ende der Behandlung plus 4 Wochen ohne Behandlung (Abschlussbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Veränderung der HRQoL (gemessen mit dem Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)) für Teilnehmer vom Screening bis zum Endergebnis gemäß Behandlungspfad und bei Teilnehmern, die MABS im Endergebnis eliminieren bzw. nicht eliminieren.
Zeitfenster: Screening (Tag 0); Am Ende der kurzen Intensivtherapie (Woche 6); Am Ende der verlängerten Intensivtherapie ODER beim Woche-12-Besuch; am Ende der Behandlung plus 4 Wochen ohne Behandlung (Abschlussbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Veränderung der HRQoL (gemessen mit dem PedsQL) für Teilnehmer vom Screening bis zum Endergebnis gemäß Behandlungsweg und bei Teilnehmern, die MABS zum Endergebnis beseitigen bzw. nicht beseitigen. Der PedsQL ist der Pediatric Quality of Life Inventory-Fragebogen und wird von Teilnehmern im Alter von 2 bis 16 Jahren ausgefüllt. Die PedsQL-Antworten werden auf eine Skala von 0 bis 100 transformiert, wobei ein höherer Wert eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQOL) anzeigt. Niedrigster Wert: 0 (zeigt die schlechteste Lebensqualität/größte Probleme an). Höchster Wert: 100 (zeigt die beste Lebensqualität/keine Probleme an).
Screening (Tag 0); Am Ende der kurzen Intensivtherapie (Woche 6); Am Ende der verlängerten Intensivtherapie ODER beim Woche-12-Besuch; am Ende der Behandlung plus 4 Wochen ohne Behandlung (Abschlussbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (gemessen mit dem Child Health Utility 9 Dimensions (CHU-9D)) bei Teilnehmern von der Screening-Phase bis zum Endpunkt gemäß Behandlungspfad und bei Teilnehmern, die MABS am Endpunkt eliminieren bzw. nicht eliminieren.
Zeitfenster: Screening (Tag 0); Am Ende der kurzen Intensivtherapie (Woche 6); Am Ende der verlängerten Intensivtherapie ODER beim Woche-12-Besuch; am Ende der Behandlung plus 4 Wochen nach Behandlungsende (Abschlussbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Änderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (gemessen mit dem CHU-9D) für Teilnehmer vom Screening bis zum Endergebnis gemäß Behandlungspfad und bei Teilnehmern, die MABS im Endergebnis beseitigen oder nicht beseitigen. CHU-9D ist das Child Health Utility 9D und wird von allen Kindern im Alter von 7 bis 17 Jahren ausgefüllt.
Screening (Tag 0); Am Ende der kurzen Intensivtherapie (Woche 6); Am Ende der verlängerten Intensivtherapie ODER beim Woche-12-Besuch; am Ende der Behandlung plus 4 Wochen nach Behandlungsende (Abschlussbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Kosteneffektivität der Behandlungskombinationen (gemessen mit dem Kostenfragebogen über die Intensiv- und Konsolidierungsphasen der Studie).
Zeitfenster: Screening (Tag 0); Am Ende der kurzen intensiven Therapie (Woche 6); Am Ende der verlängerten intensiven Therapie ODER beim Woche-12-Besuch; am Ende der Behandlung plus 4 Wochen ohne Behandlung (Abschlussbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Kosteneffektivität der Behandlungskombinationen über die Intensiv- und Konsolidierungsphasen der Studie. Die Kosteneffektivität der Behandlungen wird mithilfe des nicht validierten "Kostenfragebogens" bewertet.
Screening (Tag 0); Am Ende der kurzen intensiven Therapie (Woche 6); Am Ende der verlängerten intensiven Therapie ODER beim Woche-12-Besuch; am Ende der Behandlung plus 4 Wochen ohne Behandlung (Abschlussbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Kosteneffektivität der Behandlungskombinationen (gemessen anhand verknüpfter administrativer Gesundheitsversorgungsnutzungsdaten (für zutreffende Gerichtsbarkeiten)) in den Intensiv- und Konsolidierungsphasen der Studie.
Zeitfenster: Screening (Tag 0); Am Ende der kurzen intensiven Therapie (Woche 6); Am Ende der verlängerten intensiven Therapie ODER am Besuch der Woche 12; am Ende der Behandlung plus 4 Wochen ohne Behandlung (Abschlussbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).
Kosteneffektivität der Behandlungskombinationen während der Intensiv- und Konsolidierungsphasen der Studie. Die Kosteneffektivität der Behandlungen wird anhand der verknüpften administrativen Gesundheitsversorgungsnutzungsdaten bewertet, z.B. bei australischen Teilnehmern.
Screening (Tag 0); Am Ende der kurzen intensiven Therapie (Woche 6); Am Ende der verlängerten intensiven Therapie ODER am Besuch der Woche 12; am Ende der Behandlung plus 4 Wochen ohne Behandlung (Abschlussbesuch - entweder Woche 56 oder Woche 62).

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der MABS -Clearance -Status des Teilnehmers 12 Monate nach dem endgültigen Ergebnis.
Zeitfenster: 12 Monate nach dem Ende der Behandlung plus 4 Wochen Rabik (endgültiger Ergebnisbesuch).
Der MABS -Clearance -Status des Teilnehmers 12 Monate nach dem endgültigen Ergebnis wird durch einen 12 -monatigen Follow -up -Fragebogen bewertet, der vom Ermittler des Standorts ausgefüllt wird.
12 Monate nach dem Ende der Behandlung plus 4 Wochen Rabik (endgültiger Ergebnisbesuch).

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

The University of Queensland

Mitarbeiter

Innoviva Specialty Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. April 2027

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2031

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. März 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. März 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FORMaT002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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