Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van BCX7353 als behandeling voor aanvallen van erfelijk angio-oedeem

8 maart 2021 bijgewerkt door: BioCryst Pharmaceuticals

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, dosisafhankelijke studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige doses BCX7353 als acute aanvalsbehandeling bij proefpersonen met erfelijk angio-oedeem te evalueren

Deze 3-delige studie zal de werkzaamheid en veiligheid evalueren van een orale kallikreïneremmer, BCX7353, bij de behandeling van angio-oedeemaanvallen bij personen met erfelijk angio-oedeem type I of II (HAE). In elk studiedeel behandelen proefpersonen 3 aanvallen met BCX7353 (2 aanvallen) of placebo (1 aanval), in een willekeurige volgorde. In deel 1 zal de dosis van 750 mg worden beoordeeld ten opzichte van placebo bij maximaal 36 patiënten. Als wordt aangetoond dat dit effectief is, zullen nog eens 12 patiënten worden ingeschreven met een dosis van 500 mg (Deel 1), gevolgd door nog eens 12 (als de werkzaamheid nog steeds is aangetoond) met een dosis van 250 mg (Deel 3) om de minimale effectieve dosis te bepalen. dosis BCX7353 in vergelijking met placebo voor de behandeling van HAE-aanvallen. De werkzaamheid zal worden bepaald door aantekeningen in het dagboek van de proefpersoon die op vooraf bepaalde tijdstippen na de dosis zijn ingevuld.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

58

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Denemarken
      • Odense, Denemarken
        • Study Center
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Study Center
      • Frankfurt, Duitsland
        • Study Center
  • Frankrijk
      • Grenoble, Frankrijk
        • Study Center
      • Lille, Frankrijk
        • Study Center
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
        • Study Center
  • Israël
      • Ashkelon, Israël
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israël
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israël
        • Study Center
  • Italië
      • Milano, Italië
        • Study Center
      • Padova, Italië
        • Study Center
      • Salerno, Italië
        • Study Center
  • Noord-Macedonië
      • Skopje, Noord-Macedonië
        • Study Center
  • Oostenrijk
      • Graz, Oostenrijk
        • Study Center
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Study Center
  • Roemenië
      • Târgu-Mureş, Roemenië
        • Study Center
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Study Center
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk
        • Study Center
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • Study Center
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Study Center
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Study Center
      • Plymouth, Verenigd Koninkrijk
        • Study Center
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
        • Study Center
  • Zwitserland
      • Zürich, Zwitserland
        • Study Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. In staat om schriftelijke, geïnformeerde toestemming te geven.
  2. Een klinische diagnose van erfelijk angio-oedeem type 1 of type 2 zoals gedocumenteerd op elk moment in de medische dossiers of tijdens het screeningsbezoek.
  3. Toegang tot en het vermogen om standaardzorg voor acute aanvalsbehandeling te gebruiken voor aanvallen van HAE.
  4. Seksueel actieve vrouwen in de vruchtbare leeftijd en seksueel actieve mannen moeten effectieve anticonceptie gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

  1. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven.
  2. Elke klinische aandoening of medische voorgeschiedenis die de veiligheid van de proefpersoon of het vermogen om aan het onderzoek deel te nemen zou kunnen verstoren.
  3. Gebruik van C1INH, androgenen of tranexaminezuur voor profylaxe van HAE-aanvallen.
  4. Geschiedenis van of actueel alcohol- of drugsmisbruik.
  5. Infectie met hepatitis B, hepatitis C of HIV.
  6. Deelname aan een ander geneesmiddelonderzoek momenteel of in de afgelopen 30 dagen.
  7. Positief drugsmisbruikscherm (tenzij gebruikt als medische behandeling, bijvoorbeeld op recept).
  8. Een directe familierelatie met ofwel sponsormedewerkers, de onderzoeker of medewerkers van de onderzoekslocatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel1: BCX7353 750 mg
Geneesmiddel: BCX7353
orale vloeibare formulering
Experimenteel: Deel 2: BCX7353 500 mg
Geneesmiddel: BCX7353
orale vloeibare formulering
Experimenteel: Deel 3: BCX7353 250 mg
Geneesmiddel: BCX7353
orale vloeibare formulering
Placebo-vergelijker: Deel 1, 2 en 3: placebo
Geneesmiddel: Placebo
orale vloeibare formulering die past bij BCX7353

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen met een verbeterde of stabiele score op de samengestelde visuele analoge schaal (VAS).
Tijdsspanne: Gemiddelde samengestelde VAS voor ernst van HAE-aanvalssymptomen voorafgaand aan IMP-behandeling en 4 uur na toediening
De proefpersonen voltooiden een 3-componenten VAS op een schaal van 100 mm voor de ernst van buikpijn, huidpijn en zwelling van de huid geassocieerd met de HAE-aanval, waarbij nul geen pijn of zwelling aangaf en 100 mm de ergst mogelijke pijn of zwelling aangaf. De proefpersonen voltooiden de VAS onmiddellijk voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, vervolgens op 1, 2, 3, 4, ongeveer 8 en 24 uur na de dosis. Het primaire eindpunt was het aantal aanvallen van proefpersonen met een verbeterde of stabiele samengestelde VAS-score van 3 symptomen 4 uur na toediening. De samenstelling met 3 symptomen werd berekend als het gemiddelde van de VAS-scores voor buikpijn, huidpijn en huidzwelling. Een proefpersoon werd als verbeterd of stabiel beschouwd als de verandering ten opzichte van baseline (CFB; tijd van geneesmiddeltoediening) in VAS ≤ 0 was.
Gemiddelde samengestelde VAS voor ernst van HAE-aanvalssymptomen voorafgaand aan IMP-behandeling en 4 uur na toediening
Percentage aanvallen behandeld met standaardbehandeling Acute Attack Medication (SOC-Rx) gedurende 24 uur
Tijdsspanne: 24 uur
Het aantal aanvallen waarvoor proefpersonen SOC-Rx innamen in de 24 uur na behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel. HAE-reddingsmedicijnen omvatten C1-INH (Berinert, Cinryze, Ruconest) en Firazyr/Icatibant.
24 uur

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Hilary Longhurst, MBBS, PhD, Barts & The London NHS Trust

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 juli 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

29 januari 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 januari 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 augustus 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 augustus 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 augustus 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 april 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 maart 2021

Laatst geverifieerd

1 maart 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BCX7353-202

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Erfelijk angio-oedeem (HAE)

Klinische onderzoeken op BCX7353

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Jamaica

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren