BCX7353 治疗遗传性血管性水肿发作的研究
2021年3月8日 更新者：BioCryst Pharmaceuticals
一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围研究，旨在评估单剂量 BCX7353 作为遗传性血管性水肿受试者急性发作治疗的疗效、安全性和耐受性
这项分为 3 部分的研究将评估口服激肽释放酶抑制剂 BCX7353 治疗 I 型或 II 型遗传性血管性水肿 (HAE) 患者血管性水肿发作的疗效和安全性。
在每个研究部分，受试者将以随机分配的顺序用 BCX7353（2 次发作）或安慰剂（1 次发作）治疗 3 次发作。
在第 1 部分中，将在多达 36 名患者中评估 750mg 的剂量相对于安慰剂的情况。
如果这被证明是有效的，那么将以 500 毫克的剂量（第 1 部分）再招募 12 名患者，然后以 250 毫克的剂量（第 3 部分）再招募 12 名患者（如果仍然显示疗效）以确定最低有效剂量BCX7353 与安慰剂相比用于治疗 HAE 发作的剂量。
将通过在给药后预定时间完成的受试者日记条目来确定功效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
58
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Odense、丹麦
- Study Center
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Ashkelon、以色列
- Study Center
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Tel Aviv、以色列
- Study Center
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Tel HaShomer、以色列
- Study Center
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Budapest、匈牙利
- Study Center
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Skopje、北马其顿
- Study Center
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Graz、奥地利
- Study Center
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Berlin、德国
- Study Center
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Frankfurt、德国
- Study Center
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Milano、意大利
- Study Center
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Padova、意大利
- Study Center
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Salerno、意大利
- Study Center
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Grenoble、法国
- Study Center
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Lille、法国
- Study Center
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Kraków、波兰
- Study Center
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Zürich、瑞士
- Study Center
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Târgu-Mureş、罗马尼亚
- Study Center
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Birmingham、英国
- Study Center
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Bristol、英国
- Study Center
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Cambridge、英国
- Study Center
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London、英国
- Study Center
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Manchester、英国
- Study Center
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Plymouth、英国
- Study Center
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Southampton、英国
- Study Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 70年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 能够提供书面的知情同意书。
- 1 型或 2 型遗传性血管性水肿的临床诊断，如病历或筛查访视中的任何时间记录。
- 获得并能够使用标准的护理急性发作治疗来治疗 HAE 发作。
- 有生育能力的性活跃女性和性活跃男性必须采取有效的避孕措施。
排除标准：
- 怀孕或哺乳的妇女。
- 任何会影响受试者安全或参与研究的能力的临床状况或病史。
- 使用 C1INH、雄激素或氨甲环酸预防 HAE 发作。
- 酗酒或滥用药物的历史或当前。
- 感染乙型肝炎、丙型肝炎或艾滋病毒。
- 当前或过去 30 天内参与任何其他药物研究。
- 药物滥用筛查呈阳性（除非用作医疗，例如，有处方）。
- 与申办方员工、研究者或研究地点的员工有直系亲属关系。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第 1 部分：BCX7353 750 毫克
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口服液制剂
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实验性的：第 2 部分：BCX7353 500 毫克
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口服液制剂
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实验性的：第 3 部分：BCX7353 250 毫克
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口服液制剂
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安慰剂比较：第 1、2 和 3 部分：安慰剂
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配合BCX7353的口服液配方
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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复合视觉模拟量表 (VAS) 分数提高或稳定的受试者比例
大体时间：IMP 治疗前和给药后 4 小时 HAE 发作症状严重程度的平均复合 VAS
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受试者完成了 100 毫米量表的 3 分量 VAS，用于评估与 HAE 发作相关的腹痛、皮肤疼痛和皮肤肿胀的严重程度，其中零表示没有疼痛或肿胀，100 毫米表示可能出现的最严重的疼痛或肿胀。
受试者在研究药物给药前即刻完成 VAS，然后在给药后 1、2、3、4、大约 8 和 24 小时完成。
主要终点是在给药后 4 小时具有改善或稳定的 3 症状复合 VAS 评分的受试者发作的比例。
将 3 种症状复合计算为腹痛、皮肤痛和皮肤肿胀的 VAS 评分的平均值。
如果 VAS 相对于基线的变化（CFB；药物给药时间）≤ 0，则认为受试者有所改善或稳定。
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IMP 治疗前和给药后 4 小时 HAE 发作症状严重程度的平均复合 VAS
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24 小时内使用标准急性发作药物 (SOC-Rx) 治疗的发作百分比
大体时间：24小时
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在用研究药物治疗后 24 小时内受试者服用 SOC-Rx 的发作比例。
HAE 救援药物包括 C1-INH（Berinert、Cinryze、Ruconest）和 Firazyr/Icatibant。
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24小时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Hilary Longhurst, MBBS, PhD、Barts & The London NHS Trust
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年7月31日
初级完成 (实际的)
2019年1月29日
研究完成 (实际的)
2019年1月29日
研究注册日期
首次提交
2017年8月2日
首先提交符合 QC 标准的
2017年8月3日
首次发布 (实际的)
2017年8月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年4月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年3月8日
最后验证
2021年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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CSL Behring可用的
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Nang Kuang Pharmaceutical Co., Ltd.完全的
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Astria Therapeutics, Inc.邀请报名
BCX7353的临床试验
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