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Studio di BCX7353 come trattamento per attacchi di angioedema ereditario

8 marzo 2021 aggiornato da: BioCryst Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dosaggio variabile, per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di singole dosi di BCX7353 come trattamento di un attacco acuto in soggetti con angioedema ereditario

Questo studio in 3 parti valuterà l'efficacia e la sicurezza di un inibitore orale della callicreina, BCX7353, nel trattamento degli attacchi di angioedema in soggetti con angioedema ereditario (HAE) di tipo I o II. In ciascuna parte dello studio, i soggetti tratteranno 3 attacchi con BCX7353 (2 attacchi) o placebo (1 attacco), in un ordine assegnato in modo casuale. Nella Parte 1, la dose di 750 mg sarà valutata rispetto al placebo in un massimo di 36 pazienti. Se questo si dimostra efficace, verranno arruolati altri 12 pazienti a una dose di 500 mg (Parte 1), seguiti da altri 12 (se l'efficacia è ancora dimostrata) a una dose di 250 mg (Parte 3) per determinare il minimo efficace dose di BCX7353 rispetto al placebo per il trattamento degli attacchi di HAE. L'efficacia sarà determinata dalle annotazioni del diario del soggetto completate in orari predefiniti dopo la somministrazione.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

58

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Graz, Austria
        • Study Center
  • Danimarca
      • Odense, Danimarca
        • Study Center
  • Francia
      • Grenoble, Francia
        • Study Center
      • Lille, Francia
        • Study Center
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Study Center
      • Frankfurt, Germania
        • Study Center
  • Israele
      • Ashkelon, Israele
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israele
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israele
        • Study Center
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Study Center
      • Padova, Italia
        • Study Center
      • Salerno, Italia
        • Study Center
  • Macedonia del Nord
      • Skopje, Macedonia del Nord
        • Study Center
  • Polonia
      • Kraków, Polonia
        • Study Center
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Study Center
      • Bristol, Regno Unito
        • Study Center
      • Cambridge, Regno Unito
        • Study Center
      • London, Regno Unito
        • Study Center
      • Manchester, Regno Unito
        • Study Center
      • Plymouth, Regno Unito
        • Study Center
      • Southampton, Regno Unito
        • Study Center
  • Romania
      • Târgu-Mureş, Romania
        • Study Center
  • Svizzera
      • Zürich, Svizzera
        • Study Center
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • Study Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. In grado di fornire un consenso informato scritto.
  2. Una diagnosi clinica di angioedema ereditario di tipo 1 o di tipo 2 come documentato in qualsiasi momento nella cartella clinica o alla visita di screening.
  3. Accesso e capacità di utilizzare il trattamento standard per gli attacchi acuti per gli attacchi di HAE.
  4. Le donne sessualmente attive in età fertile e gli uomini sessualmente attivi devono utilizzare una contraccezione efficace.

Criteri di esclusione:

  1. Donne in gravidanza o che allattano.
  2. Qualsiasi condizione clinica o anamnesi che possa interferire con la sicurezza o la capacità del soggetto di partecipare allo studio.
  3. Uso di C1INH, androgeni o acido tranexamico per la profilassi degli attacchi di HAE.
  4. Storia o attuale abuso di alcol o droghe.
  5. Infezione da epatite B, epatite C o HIV.
  6. - Partecipazione a qualsiasi altro studio sperimentale sui farmaci attualmente o negli ultimi 30 giorni.
  7. Screening positivo per droghe d'abuso (a meno che non siano utilizzate come trattamento medico, ad esempio con prescrizione medica).
  8. Una relazione familiare immediata con i dipendenti dello Sponsor, lo Sperimentatore o i dipendenti del sito dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte 1: BCX7353 750 mg
Droga: BCX7353
formulazione liquida orale
Sperimentale: Parte 2: BCX7353 500 mg
Droga: BCX7353
formulazione liquida orale
Sperimentale: Parte 3: BCX7353 250 mg
Droga: BCX7353
formulazione liquida orale
Comparatore placebo: Parti 1, 2 e 3: placebo
Droga: Placebo
formulazione liquida orale per abbinare BCX7353

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti con punteggio VAS (Visual Analog Scale) migliorato o stabile
Lasso di tempo: VAS composita media per la gravità dei sintomi di attacco di HAE prima del trattamento IMP e 4 ore dopo la somministrazione
I soggetti hanno completato una VAS a 3 componenti su una scala di 100 mm per la gravità del dolore addominale, del dolore cutaneo e del gonfiore cutaneo associati all'attacco di HAE, dove zero indicava assenza di dolore o gonfiore e 100 mm indicava il peggior dolore o gonfiore possibile. I soggetti hanno completato la VAS immediatamente prima della somministrazione del farmaco in studio, quindi a 1, 2, 3, 4, circa 8 e 24 ore dopo la somministrazione. L'endpoint primario era la proporzione di attacchi soggetti con un punteggio VAS composito di 3 sintomi migliorato o stabile a 4 ore dalla dose. Il composito di 3 sintomi è stato calcolato come media dei punteggi VAS per dolore addominale, dolore cutaneo e gonfiore cutaneo. Un soggetto è stato considerato migliorato o stabile se la variazione rispetto al basale (CFB; tempo di somministrazione del farmaco) nella VAS era ≤ 0.
VAS composita media per la gravità dei sintomi di attacco di HAE prima del trattamento IMP e 4 ore dopo la somministrazione
Percentuale di attacchi trattati con farmaci standard per attacchi acuti (SOC-Rx) nelle 24 ore
Lasso di tempo: 24 ore
La proporzione di attacchi per i quali i soggetti hanno assunto SOC-Rx nelle 24 ore successive al trattamento con il farmaco oggetto dello studio. I farmaci di salvataggio dell'HAE includevano C1-INH (Berinert, Cinryze, Ruconest) e Firazyr/Icatibant.
24 ore

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: Hilary Longhurst, MBBS, PhD, Barts & The London NHS Trust

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 luglio 2017

Completamento primario (Effettivo)

29 gennaio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

29 gennaio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 agosto 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 agosto 2017

Primo Inserito (Effettivo)

4 agosto 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 aprile 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 marzo 2021

Ultimo verificato

1 marzo 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BCX7353-202

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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