Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A BCX7353 vizsgálata az örökletes angioödéma rohamainak kezelésében

2021. március 8. frissítette: BioCryst Pharmaceuticals

Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos, dózistartományos vizsgálat a BCX7353 egyszeri adagjainak hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére örökletes angioödémában szenvedő alanyok akut rohamának kezelésében

Ez a 3 részből álló vizsgálat az orális kallikrein-gátló, a BCX7353 hatékonyságát és biztonságosságát értékeli az I. vagy II. típusú örökletes angioödémában (HAE) szenvedő betegek angioödémás rohamainak kezelésében. Minden vizsgálati részben az alanyok 3 támadást kezelnek BCX7353-mal (2 támadás) vagy placebóval (1 támadás), véletlenszerűen elosztott sorrendben. Az 1. részben a 750 mg-os adagot a placebóhoz viszonyítva értékelik legfeljebb 36 betegnél. Ha ez hatásosnak bizonyul, további 12 beteget vesznek fel 500 mg-os adaggal (1. rész), majd további 12 beteget (ha a hatékonyság továbbra is kimutatható) 250 mg-os adaggal (3. rész) a minimális hatás meghatározására. BCX7353 dózist a placebóhoz képest a HAE-rohamok kezelésére. A hatékonyságot az adagolást követő, előre meghatározott időpontokban kitöltött tárgynapló-bejegyzések határozzák meg.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

58

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Graz, Ausztria
        • Study Center
  • Dánia
      • Odense, Dánia
        • Study Center
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság
        • Study Center
      • Bristol, Egyesült Királyság
        • Study Center
      • Cambridge, Egyesült Királyság
        • Study Center
      • London, Egyesült Királyság
        • Study Center
      • Manchester, Egyesült Királyság
        • Study Center
      • Plymouth, Egyesült Királyság
        • Study Center
      • Southampton, Egyesült Királyság
        • Study Center
  • Franciaország
      • Grenoble, Franciaország
        • Study Center
      • Lille, Franciaország
        • Study Center
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael
        • Study Center
      • Tel Aviv, Izrael
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Izrael
        • Study Center
  • Lengyelország
      • Kraków, Lengyelország
        • Study Center
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország
        • Study Center
  • Németország
      • Berlin, Németország
        • Study Center
      • Frankfurt, Németország
        • Study Center
  • Olaszország
      • Milano, Olaszország
        • Study Center
      • Padova, Olaszország
        • Study Center
      • Salerno, Olaszország
        • Study Center
  • Románia
      • Târgu-Mureş, Románia
        • Study Center
  • Svájc
      • Zürich, Svájc
        • Study Center
  • Észak-Macedónia
      • Skopje, Észak-Macedónia
        • Study Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Képes írásos, tájékozott beleegyezést adni.
  2. Az 1-es vagy 2-es típusú örökletes angioödéma klinikai diagnózisa az orvosi feljegyzésekben vagy a szűrővizsgálaton bármikor dokumentálva.
  3. A HAE rohamainak szokásos akut rohamkezelésének elérése és alkalmazásának lehetősége.
  4. A fogamzóképes korú szexuálisan aktív nőknek és a szexuálisan aktív férfiaknak hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk.

Kizárási kritériumok:

  1. Terhes vagy szoptató nők.
  2. Bármilyen klinikai állapot vagy kórtörténet, amely megzavarná az alany biztonságát vagy a vizsgálatban való részvételi képességét.
  3. C1INH, androgének vagy tranexámsav alkalmazása HAE-támadások megelőzésére.
  4. Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés története vagy jelenlegi állapota.
  5. Hepatitis B, hepatitis C vagy HIV fertőzés.
  6. Részvétel bármely más vizsgált gyógyszervizsgálatban jelenleg vagy az elmúlt 30 napban.
  7. Pozitív kábítószer-szűrés (kivéve, ha orvosi kezelésre használják, pl. receptre).
  8. Közvetlen családi kapcsolat a szponzor alkalmazottaival, a nyomozóval vagy a vizsgálati helyszín alkalmazottaival.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. rész: BCX7353 750 mg
Drog: BCX7353
orális folyékony készítmény
Kísérleti: 2. rész: BCX7353 500 mg
Drog: BCX7353
orális folyékony készítmény
Kísérleti: 3. rész: BCX7353 250 mg
Drog: BCX7353
orális folyékony készítmény
Placebo Comparator: 1., 2. és 3. rész: placebo
Drog: Placebo
BCX7353-nak megfelelő szájon át szedhető folyékony készítmény

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A javított vagy stabil összetett vizuális analóg skála (VAS) pontszámmal rendelkező alanyok aránya
Időkeret: Átlagos összetett VAS a HAE-támadás tüneteinek súlyosságára az IMP-kezelés előtt és 4 órával az adagolás után
Az alanyok 100 mm-es skálán 3 komponensű VAS-t töltöttek ki a HAE rohamhoz kapcsolódó hasi fájdalom, bőrfájdalom és bőrduzzanat súlyosságára, ahol a nulla azt jelzi, hogy nincs fájdalom vagy duzzanat, és a 100 mm a lehető legrosszabb fájdalmat vagy duzzanatot jelezte. Az alanyok közvetlenül a vizsgált gyógyszer beadása előtt, majd 1, 2, 3, 4, körülbelül 8 és 24 órával az adagolás után fejezték be a VAS-t. Az elsődleges végpont a javult vagy stabil, 3 tünetből álló összetett VAS-pontszámmal rendelkező alanyok támadásainak aránya volt 4 órával az adagolás után. A 3 tünetből álló összetettet a hasi fájdalom, bőrfájdalom és bőrduzzanat VAS-pontszámainak átlagaként számítottuk ki. Egy alany akkor tekinthető javultnak vagy stabilnak, ha a VAS-ban a kiindulási értékhez képest (CFB; a gyógyszer beadási ideje) ≤ 0 volt.
Átlagos összetett VAS a HAE-támadás tüneteinek súlyosságára az IMP-kezelés előtt és 4 órával az adagolás után
A standard ellátással kezelt rohamok százalékos aránya akut rohamok gyógyszeres kezelésével (SOC-Rx) 24 órán keresztül
Időkeret: 24 óra
Azon rohamok aránya, amelyeknél az alanyok SOC-Rx-et kaptak a vizsgálati gyógyszerrel végzett kezelést követő 24 órában. A HAE mentőgyógyszerek közé tartozott a C1-INH (Berinert, Cinryze, Ruconest) és a Firazyr/Icatibant.
24 óra

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

BioCryst Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Hilary Longhurst, MBBS, PhD, Barts & The London NHS Trust

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. július 31.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. január 29.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. január 29.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. augusztus 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. augusztus 3.

Első közzététel (Tényleges)

2017. augusztus 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. április 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. március 8.

Utolsó ellenőrzés

2021. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BCX7353-202

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Örökletes angioödéma (HAE)

Klinikai vizsgálatok a BCX7353

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Togo

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel