Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av BCX7353 som behandling för attacker av ärftligt angioödem

8 mars 2021 uppdaterad av: BioCryst Pharmaceuticals

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, dosvarierande studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av enstaka doser av BCX7353 som en akut attackbehandling hos patienter med ärftligt angioödem

Denna tredelade studie kommer att utvärdera effektiviteten och säkerheten av en oral kallikreinhämmare, BCX7353, vid behandling av angioödem attacker hos patienter med typ I eller II ärftligt angioödem (HAE). I varje studiedel kommer försökspersonerna att behandla 3 attacker med BCX7353 (2 attacker) eller placebo (1 attack), i en slumpmässigt tilldelad ordning. I del 1 kommer dosen på 750 mg att bedömas i förhållande till placebo hos upp till 36 patienter. Om detta visar sig vara effektivt, kommer ytterligare 12 patienter att inkluderas i en dos på 500 mg (del 1), följt av ytterligare 12 (om effektivitet fortfarande visas) vid en dos på 250 mg (del 3) för att fastställa den minsta effektiva dos av BCX7353 jämfört med placebo för behandling av HAE-attacker. Effekten kommer att bestämmas av patientens dagboksanteckningar som fylls i vid fördefinierade tider efter dosering.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

58

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Danmark
      • Odense, Danmark
        • Study Center
  • Frankrike
      • Grenoble, Frankrike
        • Study Center
      • Lille, Frankrike
        • Study Center
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Study Center
  • Italien
      • Milano, Italien
        • Study Center
      • Padova, Italien
        • Study Center
      • Salerno, Italien
        • Study Center
  • Nordmakedonien
      • Skopje, Nordmakedonien
        • Study Center
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Study Center
  • Rumänien
      • Târgu-Mureş, Rumänien
        • Study Center
  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz
        • Study Center
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
        • Study Center
      • Bristol, Storbritannien
        • Study Center
      • Cambridge, Storbritannien
        • Study Center
      • London, Storbritannien
        • Study Center
      • Manchester, Storbritannien
        • Study Center
      • Plymouth, Storbritannien
        • Study Center
      • Southampton, Storbritannien
        • Study Center
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Study Center
      • Frankfurt, Tyskland
        • Study Center
  • Ungern
      • Budapest, Ungern
        • Study Center
  • Österrike
      • Graz, Österrike
        • Study Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Kan ge skriftligt, informerat samtycke.
  2. En klinisk diagnos av ärftligt angioödem typ 1 eller typ 2 som dokumenterats när som helst i journalen eller vid screeningbesöket.
  3. Tillgång till och förmåga att använda standardbehandling för akut attackbehandling för attacker av HAE.
  4. Sexuellt aktiva kvinnor i fertil ålder och sexuellt aktiva män måste använda effektiva preventivmedel.

Exklusions kriterier:

  1. Kvinnor som är gravida eller ammar.
  2. Varje kliniskt tillstånd eller medicinsk historia som skulle störa patientens säkerhet eller förmåga att delta i studien.
  3. Användning av C1INH, androgener eller tranexamsyra för profylax av HAE-attacker.
  4. Historik om eller aktuellt alkohol- eller drogmissbruk.
  5. Infektion med hepatit B, hepatit C eller HIV.
  6. Deltagande i någon annan läkemedelsstudie för närvarande eller inom de senaste 30 dagarna.
  7. Positiva droger för missbruk (såvida de inte används som medicinsk behandling, t.ex. med recept).
  8. En omedelbar familjerelation till antingen sponsoranställda, utredaren eller anställda på studieplatsen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Del 1: BCX7353 750 mg
Läkemedel: BCX7353
oral flytande formulering
Experimentell: Del 2: BCX7353 500 mg
Läkemedel: BCX7353
oral flytande formulering
Experimentell: Del 3: BCX7353 250 mg
Läkemedel: BCX7353
oral flytande formulering
Placebo-jämförare: Del 1, 2 och 3: placebo
Läkemedel: Placebo
oral flytande formulering för att matcha BCX7353

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel försökspersoner med förbättrad eller stabil sammansatt Visual Analog Scale (VAS)-poäng
Tidsram: Genomsnittlig sammansatt VAS för svårighetsgrad av HAE-attacksymptom före IMP-behandling och 4 timmar efter dosering
Försökspersonerna genomförde en 3-komponents VAS på en 100 mm skala för svårighetsgraden av buksmärtor, hudsmärtor och hudsvullnad i samband med HAE-attacken, där noll indikerade ingen smärta eller svullnad och 100 mm indikerade värsta möjliga smärta eller svullnad. Försökspersoner fullföljde VAS omedelbart före studieläkemedelsadministrering, sedan 1, 2, 3, 4, ungefär 8 & 24 timmar efter dosering. Det primära effektmåttet var andelen patientattacker med en förbättrad eller stabil 3-symtoms sammansatt VAS-poäng 4 timmar efter dosering. Kompositen med 3 symtom beräknades som medelvärdet av VAS-poängen för buksmärtor, hudsmärta och svullnad i huden. En patient ansågs förbättrad eller stabil om förändringen från baslinjen (CFB; tidpunkt för läkemedelsadministrering) i VAS var ≤ 0.
Genomsnittlig sammansatt VAS för svårighetsgrad av HAE-attacksymptom före IMP-behandling och 4 timmar efter dosering
Andel attacker som behandlas med standardvårdsmedicin för akut attack (SOC-Rx) under 24 timmar
Tidsram: 24 timmar
Andelen attacker för vilka försökspersoner tog SOC-Rx under 24 timmar efter behandling med studieläkemedlet. HAE Rescue Medications inkluderade C1-INH (Berinert, Cinryze, Ruconest) och Firazyr/Icatibant.
24 timmar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Utredare

  • Huvudutredare: Hilary Longhurst, MBBS, PhD, Barts & The London NHS Trust

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 juli 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

29 januari 2019

Avslutad studie (Faktisk)

29 januari 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 augusti 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 augusti 2017

Första postat (Faktisk)

4 augusti 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 april 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 mars 2021

Senast verifierad

1 mars 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BCX7353-202

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftligt angioödem (HAE)

Kliniska prövningar på BCX7353

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera