Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af BCX7353 som en behandling for angreb af arveligt angioødem

8. marts 2021 opdateret af: BioCryst Pharmaceuticals

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, dosisvarierende undersøgelse for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​enkeltdoser af BCX7353 som en akut angrebsbehandling hos personer med arvelig angioødem

Dette 3-delte studie vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​en oral kallikrein-hæmmer, BCX7353, til behandling af angioødem-anfald hos personer med type I eller II hereditært angioødem (HAE). I hver undersøgelsesdel vil forsøgspersonerne behandle 3 anfald med BCX7353 (2 angreb) eller placebo (1 anfald), i en tilfældigt tildelt rækkefølge. I del 1 vil dosis på 750 mg blive vurderet i forhold til placebo hos op til 36 patienter. Hvis dette viser sig at være effektivt, vil yderligere 12 patienter blive indskrevet i en dosis på 500 mg (del 1), efterfulgt af yderligere 12 (hvis virkningen stadig er vist) ved en dosis på 250 mg (del 3) for at bestemme minimumseffektiviteten dosis af BCX7353 sammenlignet med placebo til behandling af HAE-anfald. Effekten vil blive bestemt af emnets dagbogsposter, der udfyldes på foruddefinerede tidspunkter efter dosis.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

58

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Danmark
      • Odense, Danmark
        • Study Center
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Study Center
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
        • Study Center
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Study Center
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Study Center
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Study Center
      • Plymouth, Det Forenede Kongerige
        • Study Center
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Study Center
  • Frankrig
      • Grenoble, Frankrig
        • Study Center
      • Lille, Frankrig
        • Study Center
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Study Center
  • Italien
      • Milano, Italien
        • Study Center
      • Padova, Italien
        • Study Center
      • Salerno, Italien
        • Study Center
  • Nordmakedonien
      • Skopje, Nordmakedonien
        • Study Center
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Study Center
  • Rumænien
      • Târgu-Mureş, Rumænien
        • Study Center
  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz
        • Study Center
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Study Center
      • Frankfurt, Tyskland
        • Study Center
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Study Center
  • Østrig
      • Graz, Østrig
        • Study Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Kan give skriftligt, informeret samtykke.
  2. En klinisk diagnose af arvelig angioødem Type 1 eller Type 2 som dokumenteret til enhver tid i journalen eller ved screeningsbesøget.
  3. Adgang til og mulighed for at bruge standardbehandling af akut angrebsbehandling til anfald af HAE.
  4. Seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder og seksuelt aktive mænd skal anvende effektiv prævention.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kvinder, der er gravide eller ammer.
  2. Enhver klinisk tilstand eller sygehistorie, der ville forstyrre forsøgspersonens sikkerhed eller evne til at deltage i undersøgelsen.
  3. Brug af C1INH, androgener eller tranexamsyre til profylakse af HAE-anfald.
  4. Historie om eller aktuelt alkohol- eller stofmisbrug.
  5. Infektion med hepatitis B, hepatitis C eller HIV.
  6. Deltagelse i en hvilken som helst anden lægemiddelundersøgelse i øjeblikket eller inden for de sidste 30 dage.
  7. Positive misbrugsstoffer screener (medmindre de bruges som medicinsk behandling, f.eks. efter recept).
  8. En umiddelbar familierelation til enten sponsormedarbejdere, efterforskeren eller ansatte på undersøgelsesstedet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del 1: BCX7353 750 mg
Medicin: BCX7353
oral flydende formulering
Eksperimentel: Del 2: BCX7353 500 mg
Medicin: BCX7353
oral flydende formulering
Eksperimentel: Del 3: BCX7353 250 mg
Medicin: BCX7353
oral flydende formulering
Placebo komparator: Del 1, 2 og 3: placebo
Medicin: Placebo
oral flydende formulering, der matcher BCX7353

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af emner med forbedret eller stabil sammensat visuel analog skala (VAS)-score
Tidsramme: Gennemsnitlig sammensat VAS for sværhedsgraden af ​​HAE-angrebssymptomer før IMP-behandling og 4 timer efter dosis
Forsøgspersonerne gennemførte en 3-komponent VAS på en 100 mm-skala for sværhedsgraden af ​​mavesmerter, hudsmerter og hævelse af huden i forbindelse med HAE-anfaldet, hvor nul indikerede ingen smerte eller hævelse, og 100 mm indikerede værst mulig smerte eller hævelse. Forsøgspersonerne fuldførte VAS umiddelbart før indgivelse af studielægemiddel, derefter 1, 2, 3, 4, ca. 8 og 24 timer efter dosis. Det primære endepunkt var andelen af ​​forsøgspersonanfald med en forbedret eller stabil 3-symptom sammensat VAS-score 4 timer efter dosis. 3-symptomsammensætningen blev beregnet som gennemsnittet af VAS-scorerne for mavesmerter, hudsmerter og hævelse af huden. Et individ blev betragtet som forbedret eller stabilt, hvis ændringen fra baseline (CFB; tidspunkt for lægemiddeladministration) i VAS var ≤ 0.
Gennemsnitlig sammensat VAS for sværhedsgraden af ​​HAE-angrebssymptomer før IMP-behandling og 4 timer efter dosis
Procentdel af angreb behandlet med standardbehandlingsmedicin til akut angreb (SOC-Rx) gennem 24 timer
Tidsramme: 24 timer
Andelen af ​​anfald, for hvilke forsøgspersoner tog SOC-Rx i 24 timer efter behandling med undersøgelseslægemiddel. HAE Rescue Medicine inkluderede C1-INH (Berinert, Cinryze, Ruconest) og Firazyr/Icatibant.
24 timer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Hilary Longhurst, MBBS, PhD, Barts & The London NHS Trust

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. juli 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. januar 2019

Studieafslutning (Faktiske)

29. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. august 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. august 2017

Først opslået (Faktiske)

4. august 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. april 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. marts 2021

Sidst verificeret

1. marts 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BCX7353-202

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hereditært angioødem (HAE)

Kliniske forsøg med BCX7353

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Macedonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner