Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de BCX7353 como tratamiento para ataques de angioedema hereditario

8 de marzo de 2021 actualizado por: BioCryst Pharmaceuticals

Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de rango de dosis, para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de dosis únicas de BCX7353 como tratamiento de ataque agudo en sujetos con angioedema hereditario

Este estudio de tres partes evaluará la eficacia y seguridad de un inhibidor oral de calicreína, BCX7353, en el tratamiento de ataques de angioedema en sujetos con angioedema hereditario (AEH) tipo I o II. En cada parte del estudio, los sujetos tratarán 3 ataques con BCX7353 (2 ataques) o placebo (1 ataque), en un orden asignado al azar. En la Parte 1, la dosis de 750 mg se evaluará en relación con el placebo en hasta 36 pacientes. Si se demuestra que esto es efectivo, se inscribirán otros 12 pacientes con una dosis de 500 mg (Parte 1), seguidos de otros 12 (si aún se demuestra la eficacia) con una dosis de 250 mg (Parte 3) para determinar la dosis mínima efectiva. dosis de BCX7353 en comparación con el placebo para tratar los ataques de AEH. La eficacia se determinará mediante las anotaciones en el diario del sujeto completadas en momentos predefinidos después de la dosis.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

58

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Study Center
      • Frankfurt, Alemania
        • Study Center
  • Austria
      • Graz, Austria
        • Study Center
  • Dinamarca
      • Odense, Dinamarca
        • Study Center
  • Francia
      • Grenoble, Francia
        • Study Center
      • Lille, Francia
        • Study Center
  • Hungría
      • Budapest, Hungría
        • Study Center
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Study Center
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Study Center
      • Padova, Italia
        • Study Center
      • Salerno, Italia
        • Study Center
  • Macedonia del norte
      • Skopje, Macedonia del norte
        • Study Center
  • Polonia
      • Kraków, Polonia
        • Study Center
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Study Center
      • Bristol, Reino Unido
        • Study Center
      • Cambridge, Reino Unido
        • Study Center
      • London, Reino Unido
        • Study Center
      • Manchester, Reino Unido
        • Study Center
      • Plymouth, Reino Unido
        • Study Center
      • Southampton, Reino Unido
        • Study Center
  • Rumania
      • Târgu-Mureş, Rumania
        • Study Center
  • Suiza
      • Zürich, Suiza
        • Study Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito.
  2. Un diagnóstico clínico de angioedema hereditario tipo 1 o tipo 2 documentado en cualquier momento en los registros médicos o en la visita de selección.
  3. Acceso y capacidad para utilizar el tratamiento de ataque agudo estándar de atención para los ataques de AEH.
  4. Las mujeres sexualmente activas en edad fértil y los hombres sexualmente activos deben utilizar métodos anticonceptivos eficaces.

Criterio de exclusión:

  1. Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia.
  2. Cualquier condición clínica o historial médico que pueda interferir con la seguridad o la capacidad del sujeto para participar en el estudio.
  3. Uso de C1INH, andrógenos o ácido tranexámico para la profilaxis de ataques de AEH.
  4. Antecedentes o abuso actual de alcohol o drogas.
  5. Infección por hepatitis B, hepatitis C o VIH.
  6. Participación en cualquier otro estudio de fármacos en investigación actualmente o en los últimos 30 días.
  7. Examen positivo de drogas de abuso (a menos que se use como tratamiento médico, por ejemplo, con receta).
  8. Una relación familiar inmediata con los empleados del Patrocinador, el Investigador o los empleados del sitio de estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte 1: BCX7353 750 mg
Droga: BCX7353
formulación líquida oral
Experimental: Parte 2: BCX7353 500 mg
Droga: BCX7353
formulación líquida oral
Experimental: Parte 3: BCX7353 250 mg
Droga: BCX7353
formulación líquida oral
Comparador de placebos: Partes 1, 2 y 3: placebo
Droga: Placebo
formulación líquida oral para que coincida con BCX7353

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de sujetos con puntaje mejorado o estable en la escala analógica visual compuesta (VAS)
Periodo de tiempo: EVA compuesta media para la gravedad de los síntomas del ataque de AEH antes del tratamiento con IMP y 4 horas después de la dosis
Los sujetos completaron una EVA de 3 componentes en una escala de 100 mm para la gravedad del dolor abdominal, el dolor cutáneo y la inflamación de la piel asociados con el ataque de AEH, donde cero indicaba ausencia de dolor o inflamación y 100 mm indicaba el peor dolor o inflamación posibles. Los sujetos completaron la VAS inmediatamente antes de la administración del fármaco del estudio, luego 1, 2, 3, 4, aproximadamente 8 y 24 horas después de la dosis. El criterio principal de valoración fue la proporción de ataques de sujetos con una puntuación VAS compuesta de 3 síntomas mejorada o estable a las 4 horas después de la dosis. El compuesto de 3 síntomas se calculó como el promedio de las puntuaciones VAS para el dolor abdominal, el dolor cutáneo y la inflamación de la piel. Se consideró que un sujeto mejoró o se estabilizó si el cambio desde el inicio (CFB; tiempo de administración del fármaco) en VAS fue ≤ 0.
EVA compuesta media para la gravedad de los síntomas del ataque de AEH antes del tratamiento con IMP y 4 horas después de la dosis
Porcentaje de ataques tratados con el estándar de atención médica para ataques agudos (SOC-Rx) durante 24 horas
Periodo de tiempo: 24 horas
La proporción de ataques para los cuales los sujetos tomaron SOC-Rx en las 24 horas posteriores al tratamiento con el fármaco del estudio. Los medicamentos de rescate HAE incluyeron C1-INH (Beinert, Cinryze, Ruconest) y Firazyr/Icatibant.
24 horas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioCryst Pharmaceuticals

Investigadores

  • Investigador principal: Hilary Longhurst, MBBS, PhD, Barts & The London NHS Trust

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de julio de 2017

Finalización primaria (Actual)

29 de enero de 2019

Finalización del estudio (Actual)

29 de enero de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de agosto de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de agosto de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

4 de agosto de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de abril de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de marzo de 2021

Última verificación

1 de marzo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BCX7353-202

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre BCX7353

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Russia

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir