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Estudo de BCX7353 como tratamento para ataques de angioedema hereditário

8 de março de 2021 atualizado por: BioCryst Pharmaceuticals

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, com variação de dose, para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade de doses únicas de BCX7353 como tratamento de ataque agudo em indivíduos com angioedema hereditário

Este estudo de 3 partes avaliará a eficácia e a segurança de um inibidor oral de calicreína, BCX7353, no tratamento de ataques de angioedema em indivíduos com angioedema hereditário tipo I ou II (HAE). Em cada parte do estudo, os indivíduos tratarão 3 ataques com BCX7353 (2 ataques) ou placebo (1 ataque), em uma ordem alocada aleatoriamente. Na Parte 1, a dose de 750mg será avaliada em relação ao placebo em até 36 pacientes. Se isso se mostrar eficaz, outros 12 pacientes serão inscritos em uma dose de 500 mg (Parte 1), seguidos por mais 12 (se a eficácia ainda for comprovada) em uma dose de 250 mg (Parte 3) para determinar o mínimo eficaz dose de BCX7353 em comparação com placebo para tratar ataques de HAE. A eficácia será determinada pelas entradas do diário do indivíduo concluídas em horários pré-definidos após a dose.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

58

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Study Center
      • Frankfurt, Alemanha
        • Study Center
  • Dinamarca
      • Odense, Dinamarca
        • Study Center
  • França
      • Grenoble, França
        • Study Center
      • Lille, França
        • Study Center
  • Hungria
      • Budapest, Hungria
        • Study Center
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Study Center
  • Itália
      • Milano, Itália
        • Study Center
      • Padova, Itália
        • Study Center
      • Salerno, Itália
        • Study Center
  • Macedônia do Norte
      • Skopje, Macedônia do Norte
        • Study Center
  • Polônia
      • Kraków, Polônia
        • Study Center
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Study Center
      • Bristol, Reino Unido
        • Study Center
      • Cambridge, Reino Unido
        • Study Center
      • London, Reino Unido
        • Study Center
      • Manchester, Reino Unido
        • Study Center
      • Plymouth, Reino Unido
        • Study Center
      • Southampton, Reino Unido
        • Study Center
  • Romênia
      • Târgu-Mureş, Romênia
        • Study Center
  • Suíça
      • Zürich, Suíça
        • Study Center
  • Áustria
      • Graz, Áustria
        • Study Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 70 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Capaz de fornecer consentimento informado por escrito.
  2. Um diagnóstico clínico de angioedema hereditário Tipo 1 ou Tipo 2 conforme documentado a qualquer momento nos prontuários médicos ou na consulta de triagem.
  3. Acesso e capacidade de usar tratamento de ataque agudo padrão para ataques de AEH.
  4. Mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar e homens sexualmente ativos devem utilizar métodos contraceptivos eficazes.

Critério de exclusão:

  1. Mulheres grávidas ou amamentando.
  2. Qualquer condição clínica ou histórico médico que interfira na segurança do sujeito ou na capacidade de participar do estudo.
  3. Uso de C1INH, andrógenos ou ácido tranexâmico para profilaxia de crises de AEH.
  4. Histórico ou abuso atual de álcool ou drogas.
  5. Infecção por hepatite B, hepatite C ou HIV.
  6. Participação em qualquer outro estudo de medicamento experimental atualmente ou nos últimos 30 dias.
  7. Rastreamento positivo de drogas de abuso (a menos que usado como tratamento médico, por exemplo, com receita).
  8. Uma relação familiar imediata com os funcionários do Patrocinador, o Investigador ou funcionários do centro de estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Parte 1: BCX7353 750 mg
Medicamento: BCX7353
formulação líquida oral
Experimental: Parte 2: BCX7353 500 mg
Medicamento: BCX7353
formulação líquida oral
Experimental: Parte 3: BCX7353 250 mg
Medicamento: BCX7353
formulação líquida oral
Comparador de Placebo: Partes 1, 2 e 3: placebo
Medicamento: Placebo
formulação líquida oral para combinar BCX7353

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de Indivíduos com Pontuação de Escala Visual Analógica (VAS) Composta Melhorada ou Estável
Prazo: EVA composto médio para gravidade dos sintomas de ataque de HAE antes do tratamento com IMP e 4 horas após a dose
Os indivíduos completaram um VAS de 3 componentes em uma escala de 100 mm para a gravidade da dor abdominal, dor na pele e inchaço da pele associado ao ataque de HAE, onde zero indicava ausência de dor ou inchaço e 100 mm indicava a pior dor ou inchaço possível. Os indivíduos completaram o VAS imediatamente antes da administração do medicamento do estudo, depois 1, 2, 3, 4, aproximadamente 8 e 24 horas após a dose. O endpoint primário foi a proporção de ataques de indivíduos com uma pontuação VAS composta de 3 sintomas melhorada ou estável 4 horas após a dose. O composto de 3 sintomas foi calculado como a média dos escores VAS para dor abdominal, dor na pele e inchaço da pele. Um indivíduo foi considerado melhorado ou estável se a alteração da linha de base (CFB; tempo de administração do medicamento) no VAS foi ≤ 0.
EVA composto médio para gravidade dos sintomas de ataque de HAE antes do tratamento com IMP e 4 horas após a dose
Porcentagem de ataques tratados com medicação padrão para ataques agudos (SOC-Rx) em 24 horas
Prazo: 24 horas
A proporção de ataques para os quais os indivíduos tomaram SOC-Rx nas 24 horas após o tratamento com o medicamento do estudo. Medicamentos de resgate HAE incluíram C1-INH (Berinert, Cinryze, Ruconest) e Firazyr/Icatibant.
24 horas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioCryst Pharmaceuticals

Investigadores

  • Investigador principal: Hilary Longhurst, MBBS, PhD, Barts & The London NHS Trust

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de julho de 2017

Conclusão Primária (Real)

29 de janeiro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

29 de janeiro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de agosto de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de agosto de 2017

Primeira postagem (Real)

4 de agosto de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de abril de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de março de 2021

Última verificação

1 de março de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BCX7353-202

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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