Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение BCX7353 в качестве средства для лечения приступов наследственного ангионевротического отека

8 марта 2021 г. обновлено: BioCryst Pharmaceuticals

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с диапазоном доз для оценки эффективности, безопасности и переносимости однократных доз BCX7353 в качестве лечения острого приступа у субъектов с наследственным ангионевротическим отеком

В этом исследовании, состоящем из 3 частей, будет оцениваться эффективность и безопасность перорального ингибитора калликреина, BCX7353, при лечении приступов ангионевротического отека у субъектов с наследственным ангионевротическим отеком I или II типа (НАО). В каждой части исследования субъекты будут лечить 3 приступа с помощью BCX7353 (2 приступа) или плацебо (1 приступ) в случайном порядке. В части 1 доза 750 мг будет оцениваться по сравнению с плацебо у 36 пациентов. Если будет доказано, что это эффективно, то будут включены еще 12 пациентов в дозе 500 мг (часть 1), а затем еще 12 (если эффективность все еще будет показана) в дозе 250 мг (часть 3), чтобы определить минимально эффективную дозу. дозы BCX7353 по сравнению с плацебо для лечения приступов НАО. Эффективность будет определяться записями в дневнике субъекта, которые вносятся в заранее определенное время после введения дозы.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

58

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Graz, Австрия
        • Study Center
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия
        • Study Center
  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Study Center
      • Frankfurt, Германия
        • Study Center
  • Дания
      • Odense, Дания
        • Study Center
  • Израиль
      • Ashkelon, Израиль
        • Study Center
      • Tel Aviv, Израиль
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Израиль
        • Study Center
  • Италия
      • Milano, Италия
        • Study Center
      • Padova, Италия
        • Study Center
      • Salerno, Италия
        • Study Center
  • Польша
      • Kraków, Польша
        • Study Center
  • Румыния
      • Târgu-Mureş, Румыния
        • Study Center
  • Северная Македония
      • Skopje, Северная Македония
        • Study Center
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Study Center
      • Bristol, Соединенное Королевство
        • Study Center
      • Cambridge, Соединенное Королевство
        • Study Center
      • London, Соединенное Королевство
        • Study Center
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Study Center
      • Plymouth, Соединенное Королевство
        • Study Center
      • Southampton, Соединенное Королевство
        • Study Center
  • Франция
      • Grenoble, Франция
        • Study Center
      • Lille, Франция
        • Study Center
  • Швейцария
      • Zürich, Швейцария
        • Study Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Способен дать письменное информированное согласие.
  2. Клинический диагноз наследственного ангионевротического отека типа 1 или типа 2, документально подтвержденный в любое время в медицинских записях или во время скринингового визита.
  3. Доступ к стандартному лечению острого приступа НАО и возможность его использования.
  4. Сексуально активные женщины детородного возраста и сексуально активные мужчины должны использовать эффективные средства контрацепции.

Критерий исключения:

  1. Женщины, которые беременны или кормят грудью.
  2. Любое клиническое состояние или история болезни, которые могут повлиять на безопасность субъекта или его способность участвовать в исследовании.
  3. Использование C1INH, андрогенов или транексамовой кислоты для профилактики приступов НАО.
  4. История или текущее злоупотребление алкоголем или наркотиками.
  5. Заражение гепатитом В, гепатитом С или ВИЧ.
  6. Участие в любом другом исследовании исследуемого препарата в настоящее время или в течение последних 30 дней.
  7. Положительный скрининг наркотиков (если они не используются в качестве лечения, например, по рецепту).
  8. Близкие родственники сотрудников Спонсора, Исследователя или сотрудников исследовательского центра.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Часть 1: BCX7353 750 мг
Лекарство: BCX7353
пероральный жидкий состав
Экспериментальный: Часть 2: BCX7353 500 мг
Лекарство: BCX7353
пероральный жидкий состав
Экспериментальный: Часть 3: BCX7353 250 мг
Лекарство: BCX7353
пероральный жидкий состав
Плацебо Компаратор: Части 1, 2 и 3: плацебо
Лекарство: Плацебо
пероральный жидкий состав, соответствующий BCX7353

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля субъектов с улучшенным или стабильным показателем по композитной визуальной аналоговой шкале (ВАШ)
Временное ограничение: Средняя комбинированная ВАШ для тяжести симптомов приступа НАО до лечения ИЛП и через 4 часа после введения дозы
Субъекты заполнили 3-компонентную ВАШ по шкале 100 мм для оценки тяжести болей в животе, кожных болей и отека кожи, связанных с приступом НАО, где ноль указывал на отсутствие боли или отека, а 100 мм указывал на сильную возможную боль или отек. Субъекты заполняли ВАШ непосредственно перед введением исследуемого препарата, затем через 1, 2, 3, 4, примерно через 8 и через 24 часа после введения дозы. Первичной конечной точкой была доля приступов у субъектов с улучшенной или стабильной совокупной оценкой по ВАШ по 3 симптомам через 4 часа после введения дозы. Комбинация из 3 симптомов рассчитывалась как среднее значение баллов по ВАШ для боли в животе, кожной боли и отека кожи. Субъект считался улучшенным или стабильным, если изменение по сравнению с исходным уровнем (CFB; время введения препарата) по ВАШ было ≤ 0.
Средняя комбинированная ВАШ для тяжести симптомов приступа НАО до лечения ИЛП и через 4 часа после введения дозы
Процент приступов, леченных стандартными лекарствами от острых приступов (SOC-Rx) в течение 24 часов
Временное ограничение: 24 часа
Доля приступов, для лечения которых субъекты принимали SOC-Rx в течение 24 часов после лечения исследуемым препаратом. Лекарства для восстановления НАО включали C1-INH (Berinert, Cinryze, Ruconest) и Firazyr/Icatibant.
24 часа

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioCryst Pharmaceuticals

Следователи

  • Главный следователь: Hilary Longhurst, MBBS, PhD, Barts & The London NHS Trust

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 июля 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

29 января 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

29 января 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 августа 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 августа 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 августа 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 апреля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 марта 2021 г.

Последняя проверка

1 марта 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BCX7353-202

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования BCX7353

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Philippines

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться