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Studie von BCX7353 zur Behandlung von Attacken des hereditären Angioödems

8. März 2021 aktualisiert von: BioCryst Pharmaceuticals

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Dosisfindungsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Einzeldosen von BCX7353 als Behandlung eines akuten Anfalls bei Patienten mit hereditärem Angioödem

Diese dreiteilige Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit eines oralen Kallikrein-Inhibitors, BCX7353, bei der Behandlung von Angioödem-Attacken bei Patienten mit hereditärem Angioödem (HAE) vom Typ I oder II bewerten. In jedem Studienteil behandeln die Probanden 3 Attacken mit BCX7353 (2 Attacken) oder Placebo (1 Attacke) in zufällig zugewiesener Reihenfolge. In Teil 1 wird die Dosis von 750 mg im Vergleich zu Placebo bei bis zu 36 Patienten bewertet. Wenn sich dies als wirksam erweist, werden weitere 12 Patienten mit einer Dosis von 500 mg (Teil 1) aufgenommen, gefolgt von weiteren 12 (falls die Wirksamkeit weiterhin gezeigt wird) mit einer Dosis von 250 mg (Teil 3), um die minimale Wirksamkeit zu bestimmen Dosis von BCX7353 im Vergleich zu Placebo zur Behandlung von HAE-Attacken. Die Wirksamkeit wird anhand von Tagebucheinträgen der Probanden bestimmt, die zu vordefinierten Zeitpunkten nach der Verabreichung ausgefüllt werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

58

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Study Center
      • Frankfurt, Deutschland
        • Study Center
  • Dänemark
      • Odense, Dänemark
        • Study Center
  • Frankreich
      • Grenoble, Frankreich
        • Study Center
      • Lille, Frankreich
        • Study Center
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Study Center
  • Italien
      • Milano, Italien
        • Study Center
      • Padova, Italien
        • Study Center
      • Salerno, Italien
        • Study Center
  • Nordmazedonien
      • Skopje, Nordmazedonien
        • Study Center
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Study Center
  • Rumänien
      • Târgu-Mureş, Rumänien
        • Study Center
  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz
        • Study Center
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Study Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Study Center
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
        • Study Center
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Study Center
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Study Center
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Study Center
      • Plymouth, Vereinigtes Königreich
        • Study Center
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • Study Center
  • Österreich
      • Graz, Österreich
        • Study Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Kann eine schriftliche, informierte Einwilligung erteilen.
  2. Eine klinische Diagnose eines hereditären Angioödems Typ 1 oder Typ 2, wie jederzeit in den Krankenakten oder beim Screening-Besuch dokumentiert.
  3. Zugang zu und Fähigkeit zur Anwendung von Standardbehandlungen zur Behandlung akuter Attacken bei HAE-Attacken.
  4. Sexuell aktive Frauen im gebärfähigen Alter und sexuell aktive Männer müssen eine wirksame Verhütung anwenden.

Ausschlusskriterien:

  1. Frauen, die schwanger sind oder stillen.
  2. Jeder klinische Zustand oder jede Krankengeschichte, die die Sicherheit oder Fähigkeit des Probanden zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würde.
  3. Verwendung von C1INH, Androgenen oder Tranexamsäure zur Prophylaxe von HAE-Attacken.
  4. Vorgeschichte oder aktueller Alkohol- oder Drogenmissbrauch.
  5. Infektion mit Hepatitis B, Hepatitis C oder HIV.
  6. Teilnahme an einer anderen Arzneimittelstudie, die derzeit oder innerhalb der letzten 30 Tage durchgeführt wird.
  7. Positiver Drogenscreening (sofern nicht als medizinische Behandlung verwendet, z. B. mit einem Rezept).
  8. Eine unmittelbare familiäre Beziehung zu Mitarbeitern des Sponsors, dem Prüfarzt oder Mitarbeitern des Studienzentrums.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil 1: BCX7353 750 mg
Arzneimittel: BCX7353
orale flüssige Formulierung
Experimental: Teil 2: BCX7353 500 mg
Arzneimittel: BCX7353
orale flüssige Formulierung
Experimental: Teil 3: BCX7353 250 mg
Arzneimittel: BCX7353
orale flüssige Formulierung
Placebo-Komparator: Teile 1, 2 und 3: Placebo
Arzneimittel: Placebo
orale Flüssigformulierung passend zu BCX7353

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Probanden mit verbessertem oder stabilem VAS-Score (Composite Visual Analog Scale).
Zeitfenster: Mittlere zusammengesetzte VAS für die Schwere der Symptome der HAE-Attacke vor der IMP-Behandlung und 4 Stunden nach der Dosis
Die Probanden absolvierten eine 3-Komponenten-VAS auf einer 100-mm-Skala für die Schwere der Bauchschmerzen, Hautschmerzen und Hautschwellungen im Zusammenhang mit der HAE-Attacke, wobei null keine Schmerzen oder Schwellungen anzeigte und 100 mm die schlimmstmöglichen Schmerzen oder Schwellungen anzeigte. Die Probanden schlossen die VAS unmittelbar vor der Verabreichung des Studienarzneimittels ab, dann 1, 2, 3, 4, ungefähr 8 und 24 Stunden nach der Dosisgabe. Der primäre Endpunkt war der Anteil der Attacken der Probanden mit einem verbesserten oder stabilen zusammengesetzten VAS-Score aus 3 Symptomen 4 Stunden nach der Dosisgabe. Das 3-Symptom-Composite wurde als Durchschnitt der VAS-Scores für Bauchschmerzen, Hautschmerzen und Hautschwellungen berechnet. Ein Proband wurde als gebessert oder stabil angesehen, wenn die Veränderung der VAS gegenüber dem Ausgangswert (CFB; Zeitpunkt der Arzneimittelverabreichung) ≤ 0 war.
Mittlere zusammengesetzte VAS für die Schwere der Symptome der HAE-Attacke vor der IMP-Behandlung und 4 Stunden nach der Dosis
Prozentsatz der Attacken, die über 24 Stunden mit Standard-of-Care-Medikamenten gegen akute Attacken (SOC-Rx) behandelt wurden
Zeitfenster: 24 Stunden
Der Anteil der Attacken, für die die Probanden SOC-Rx in den 24 Stunden nach der Behandlung mit dem Studienmedikament einnahmen. Zu den HAE-Rescue-Medikamenten gehörten C1-INH (Berinert, Cinryze, Ruconest) und Firazyr/Icatibant.
24 Stunden

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: Hilary Longhurst, MBBS, PhD, Barts & The London NHS Trust

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Juli 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Januar 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Januar 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. August 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. August 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. August 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. April 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. März 2021

Zuletzt verifiziert

1. März 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BCX7353-202

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hereditäres Angioödem (HAE)

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