Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av BCX7353 som en behandling for angrep av arvelig angioødem

8. mars 2021 oppdatert av: BioCryst Pharmaceuticals

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, dosevarierende studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen av enkeltdoser av BCX7353 som en akutt angrepsbehandling hos personer med arvelig angioødem

Denne 3-delte studien vil evaluere effektiviteten og sikkerheten til en oral kallikreinhemmer, BCX7353, i behandlingen av angioødemanfall hos personer med type I eller II arvelig angioødem (HAE). I hver studiedel vil forsøkspersonene behandle 3 angrep med BCX7353 (2 angrep) eller placebo (1 angrep), i en tilfeldig tildelt rekkefølge. I del 1 vil dosen på 750 mg bli vurdert i forhold til placebo hos opptil 36 pasienter. Hvis dette viser seg å være effektivt, vil ytterligere 12 pasienter bli registrert med en dose på 500 mg (del 1), etterfulgt av ytterligere 12 (hvis effekten fortsatt vises) med en dose på 250 mg (del 3) for å bestemme minimumseffektiviteten dose av BCX7353 sammenlignet med placebo for behandling av HAE-anfall. Effekten vil bli bestemt av emnets dagbokoppføringer fullført på forhåndsdefinerte tidspunkter etter dosering.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

58

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Danmark
      • Odense, Danmark
        • Study Center
  • Frankrike
      • Grenoble, Frankrike
        • Study Center
      • Lille, Frankrike
        • Study Center
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Study Center
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Study Center
      • Padova, Italia
        • Study Center
      • Salerno, Italia
        • Study Center
  • Nord-Makedonia
      • Skopje, Nord-Makedonia
        • Study Center
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Study Center
  • Romania
      • Târgu-Mureş, Romania
        • Study Center
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Study Center
      • Bristol, Storbritannia
        • Study Center
      • Cambridge, Storbritannia
        • Study Center
      • London, Storbritannia
        • Study Center
      • Manchester, Storbritannia
        • Study Center
      • Plymouth, Storbritannia
        • Study Center
      • Southampton, Storbritannia
        • Study Center
  • Sveits
      • Zürich, Sveits
        • Study Center
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Study Center
      • Frankfurt, Tyskland
        • Study Center
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Study Center
  • Østerrike
      • Graz, Østerrike
        • Study Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Kunne gi skriftlig, informert samtykke.
  2. En klinisk diagnose av arvelig angioødem Type 1 eller Type 2 som dokumentert til enhver tid i journalen eller ved screeningbesøket.
  3. Tilgang til og mulighet til å bruke standardbehandling akutt angrepsbehandling for angrep av HAE.
  4. Seksuelt aktive kvinner i fertil alder og seksuelt aktive menn må bruke effektiv prevensjon.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kvinner som er gravide eller ammer.
  2. Enhver klinisk tilstand eller medisinsk historie som ville forstyrre forsøkspersonens sikkerhet eller evne til å delta i studien.
  3. Bruk av C1INH, androgener eller tranexamsyre for profylakse av HAE-anfall.
  4. Historie om eller nåværende alkohol- eller narkotikamisbruk.
  5. Infeksjon med hepatitt B, hepatitt C eller HIV.
  6. Deltakelse i en hvilken som helst annen legemiddelstudie for øyeblikket eller i løpet av de siste 30 dagene.
  7. Positive rusmidler skjermer (med mindre de brukes som medisinsk behandling, f.eks. med resept).
  8. En umiddelbar familierelasjon til enten sponsoransatte, etterforskeren eller ansatte på studiestedet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del 1: BCX7353 750 mg
Legemiddel: BCX7353
oral flytende formulering
Eksperimentell: Del 2: BCX7353 500 mg
Legemiddel: BCX7353
oral flytende formulering
Eksperimentell: Del 3: BCX7353 250 mg
Legemiddel: BCX7353
oral flytende formulering
Placebo komparator: Del 1, 2 og 3: placebo
Legemiddel: Placebo
oral flytende formulering som matcher BCX7353

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel av emner med forbedret eller stabil sammensatt visuell analog skala (VAS)-poengsum
Tidsramme: Gjennomsnittlig sammensatt VAS for alvorlighetsgrad av HAE-angrepssymptomer før IMP-behandling og 4 timer etter dose
Forsøkspersonene fullførte en 3-komponent VAS på en 100 mm skala for alvorlighetsgrad av magesmerter, hudsmerter og hudhevelse assosiert med HAE-anfallet, der null indikerte ingen smerte eller hevelse og 100 mm indikerte verst mulig smerte eller hevelse. Forsøkspersonene fullførte VAS umiddelbart før studiemedikamentadministrasjonen, deretter 1, 2, 3, 4, ca. 8 og 24 timer etter dosering. Det primære endepunktet var andelen pasientangrep med en forbedret eller stabil 3-symptom sammensatt VAS-skåre 4 timer etter dose. 3-symptomsammensetningen ble beregnet som gjennomsnittet av VAS-skårene for magesmerter, hudsmerter og hevelse i huden. En person ble ansett som forbedret eller stabil hvis endringen fra baseline (CFB; tidspunkt for medikamentadministrasjon) i VAS var ≤ 0.
Gjennomsnittlig sammensatt VAS for alvorlighetsgrad av HAE-angrepssymptomer før IMP-behandling og 4 timer etter dose
Prosentandel av angrep behandlet med standardbehandling medikamenter for akutt angrep (SOC-Rx) gjennom 24 timer
Tidsramme: 24 timer
Andelen av angrepene som forsøkspersoner tok SOC-Rx for i løpet av 24 timer etter behandling med studiemedisin. HAE Rescue Medisiner inkluderte C1-INH (Berinert, Cinryze, Ruconest) og Firazyr/Icatibant.
24 timer

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Hilary Longhurst, MBBS, PhD, Barts & The London NHS Trust

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. juli 2017

Primær fullføring (Faktiske)

29. januar 2019

Studiet fullført (Faktiske)

29. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. august 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. august 2017

Først lagt ut (Faktiske)

4. august 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. april 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. mars 2021

Sist bekreftet

1. mars 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BCX7353-202

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Arvelig angioødem (HAE)

Kliniske studier på BCX7353

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kosovo

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere