Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie BCX7353 jako leczenia ataków dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego

8 marca 2021 zaktualizowane przez: BioCryst Pharmaceuticals

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie z różnymi dawkami w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczych dawek BCX7353 jako leczenia ostrego napadu u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

To 3-częściowe badanie oceni skuteczność i bezpieczeństwo doustnego inhibitora kalikreiny, BCX7353, w leczeniu napadów obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym typu I lub II (HAE). W każdej części badania uczestnicy będą leczyć 3 napady za pomocą BCX7353 (2 napady) lub placebo (1 napad), w losowo przydzielonej kolejności. W części 1 dawka 750 mg zostanie oceniona w porównaniu z placebo u maksymalnie 36 pacjentów. Jeśli okaże się, że jest to skuteczne, kolejnych 12 pacjentów zostanie włączonych do dawki 500 mg (część 1), a następnie kolejnych 12 (jeśli nadal wykazano skuteczność) w dawce 250 mg (część 3), aby określić minimalną skuteczną dawki BCX7353 w porównaniu z placebo w leczeniu napadów HAE. Skuteczność zostanie określona na podstawie wpisów w dzienniczku pacjenta, wypełnionych w określonym z góry czasie po podaniu dawki.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

58

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Graz, Austria
        • Study Center
  • Dania
      • Odense, Dania
        • Study Center
  • Francja
      • Grenoble, Francja
        • Study Center
      • Lille, Francja
        • Study Center
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael
        • Study Center
      • Tel Aviv, Izrael
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Izrael
        • Study Center
  • Macedonia Północna
      • Skopje, Macedonia Północna
        • Study Center
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Study Center
      • Frankfurt, Niemcy
        • Study Center
  • Polska
      • Kraków, Polska
        • Study Center
  • Rumunia
      • Târgu-Mureş, Rumunia
        • Study Center
  • Szwajcaria
      • Zürich, Szwajcaria
        • Study Center
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • Study Center
  • Włochy
      • Milano, Włochy
        • Study Center
      • Padova, Włochy
        • Study Center
      • Salerno, Włochy
        • Study Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Study Center
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
        • Study Center
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
        • Study Center
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Study Center
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Study Center
      • Plymouth, Zjednoczone Królestwo
        • Study Center
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Study Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zdolność do wyrażenia pisemnej, świadomej zgody.
  2. Rozpoznanie kliniczne dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego typu 1 lub typu 2 udokumentowane w dowolnej chwili w dokumentacji medycznej lub podczas wizyty przesiewowej.
  3. Dostęp i możliwość korzystania ze standardowego leczenia ostrych napadów w przypadku napadów HAE.
  4. Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym i aktywni seksualnie mężczyźni muszą stosować skuteczną antykoncepcję.

Kryteria wyłączenia:

  1. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  2. Jakikolwiek stan kliniczny lub historia medyczna, które mogłyby wpływać na bezpieczeństwo uczestnika lub jego zdolność do udziału w badaniu.
  3. Zastosowanie C1INH, androgenów lub kwasu traneksamowego w profilaktyce napadów HAE.
  4. Historia lub obecne nadużywanie alkoholu lub narkotyków.
  5. Zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B, wirusem zapalenia wątroby typu C lub wirusem HIV.
  6. Uczestnictwo w jakimkolwiek innym badaniu leku eksperymentalnego obecnie lub w ciągu ostatnich 30 dni.
  7. Pozytywny ekran nadużywania narkotyków (chyba że są stosowane jako leczenie, np. na receptę).
  8. Bezpośredni związek rodzinny z pracownikami Sponsora, Badaczem lub pracownikami ośrodka badawczego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część 1: BCX7353 750 mg
Lek: BCX7353
płynny preparat doustny
Eksperymentalny: Część 2: BCX7353 500 mg
Lek: BCX7353
płynny preparat doustny
Eksperymentalny: Część 3: BCX7353 250 mg
Lek: BCX7353
płynny preparat doustny
Komparator placebo: Części 1, 2 i 3: placebo
Lek: Placebo
płynny preparat doustny zgodny z BCX7353

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek osób z poprawionym lub stabilnym wynikiem złożonej wizualnej skali analogowej (VAS).
Ramy czasowe: Średni złożony VAS dla nasilenia objawów napadu HAE przed leczeniem IMP i 4 godziny po podaniu
Badani wypełnili 3-składnikowy VAS w 100 mm skali dla nasilenia bólu brzucha, bólu skóry i obrzęku skóry związanego z napadem HAE, gdzie zero oznaczało brak bólu lub obrzęku, a 100 mm oznaczało najgorszy możliwy ból lub obrzęk. Pacjenci wypełniali VAS bezpośrednio przed podaniem badanego leku, następnie 1, 2, 3, 4, około 8 i 24 godziny po podaniu dawki. Pierwszorzędowym punktem końcowym był odsetek napadów z poprawionym lub stabilnym złożonym wynikiem VAS dla 3 objawów po 4 godzinach od podania dawki. Kompozyt 3 objawów obliczono jako średnią wyników VAS dla bólu brzucha, bólu skóry i obrzęku skóry. Pacjenta uważano za ulepszonego lub stabilnego, jeśli zmiana od wartości początkowej (CFB; czas podania leku) w VAS wynosiła ≤ 0.
Średni złożony VAS dla nasilenia objawów napadu HAE przed leczeniem IMP i 4 godziny po podaniu
Odsetek napadów leczonych standardowym lekiem na ostre napady (SOC-Rx) w ciągu 24 godzin
Ramy czasowe: 24 godziny
Odsetek ataków, w przypadku których badani przyjęli SOC-Rx w ciągu 24 godzin po leczeniu badanym lekiem. Leki ratunkowe HAE obejmowały C1-INH (Berinert, Cinryze, Ruconest) i Firazyr/Icatibant.
24 godziny

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: Hilary Longhurst, MBBS, PhD, Barts & The London NHS Trust

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 stycznia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 stycznia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 sierpnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 sierpnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 marca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BCX7353-202

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)

Badania kliniczne na BCX7353

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Russia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj