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Une étude à doses multiples croissantes d'ACN00177 (Pegtarviliase) chez des sujets présentant un déficit en CBS

25 juillet 2023 mis à jour par: Aeglea Biotherapeutics

Une étude de phase 1/2 à doses multiples croissantes chez des sujets atteints d'homocystinurie due à un déficit en cystathionine β-synthase (CBS) pour étudier l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ACN00177

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de la pegtarviliase chez jusqu'à 25 sujets atteints d'homocystinurie due à un déficit en CBS.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le but de cette étude de phase 1/2 est d'évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de doses croissantes multiples de pegtarviliase chez des sujets atteints d'homocystinurie due à un déficit en CBS. L'étude est composée de 2 parties : Partie 1 : une seule cohorte par voie intraveineuse) avec 4 doses hebdomadaires (QW) du médicament à l'étude et Partie 2 : trois cohortes SC (sous-cutanées) avec 4 doses QW du médicament à l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

13

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Josie Gayton

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie
        • Royal Melbourne Hospital
      • Parkville, Victoria, Australie
        • Royal Children's Hospital
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • University Hospitals Birmingham NHS
      • London, Royaume-Uni
        • University College London
      • London, Royaume-Uni
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Guy's and St Thomas' Hospital NHS Foundation Trust
      • Salford, Royaume-Uni
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • États-Unis
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic d'homocystinurie due à un déficit en CBS
  2. Capable de fournir un consentement / assentiment éclairé signé et de se conformer à toutes les procédures liées à l'étude
  3. Est âgé de ≥12 ans (≥18 aux États-Unis) au moment de la signature du consentement éclairé/assentiment
  4. Plasma tHcy >80 µM
  5. Les sujets féminins en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif pendant la période de dépistage et un test de grossesse urinaire négatif avant l'administration du premier jour de traitement
  6. Si le sujet (homme ou femme) se livre à une activité sexuelle, il doit être incapable de tomber enceinte/provoquer une grossesse ou doit accepter d'utiliser une contraception hautement efficace
  7. Disposé à maintenir un régime alimentaire stable sans modifications significatives pendant l'étude

Critère d'exclusion:

  1. Autres conditions médicales ou comorbidités qui, de l'avis de l'investigateur, interféreraient avec la conformité à l'étude ou l'interprétation des données (par exemple, une déficience intellectuelle sévère qui empêche la réalisation des évaluations d'étude requises)
  2. Participe actuellement à une autre étude clinique thérapeutique ou a reçu un agent expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies, selon la plus longue des deux, avant la première dose du médicament à l'étude dans cette étude
  3. Chirurgie nécessitant une anesthésie générale dans les 8 semaines précédant la première dose du médicament à l'étude
  4. Infection active nécessitant un traitement anti-infectieux
  5. Enceinte ou allaitante
  6. Femmes en âge de procréer qui utilisent ou prévoient d'utiliser une contraception contenant des œstrogènes pendant l'étude
  7. Antécédents d'hypersensibilité au polyéthylène glycol (PEG) qui, de l'avis de l'investigateur, expose le sujet à un risque inacceptable d'événements indésirables (EI)
  8. Niveau de créatinine sérique> 1,5 × la limite supérieure de la normale (LSN)
  9. Alanine aminotransférase (ALT), aspartate aminotransférase (AST) ou taux de bilirubine totale > 2 × LSN

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Pegtarvilose Cohorte 1
Prévu pour 4 sujets âgés de ≥ 18 ans recevant la dose A chaque semaine pour un total de 4 doses
Médicament: Pegtarviliase IV
Administré IV
Autres noms:
  • ACN00177
Expérimental: Pegtarvilose Cohorte 2
Prévu pour 4 sujets âgés de ≥ 12 ans recevant la dose B chaque semaine pour un total de 4 doses
Médicament: Pegtarviliase SC
SC administré
Autres noms:
  • ACN00177
Expérimental: Pegtarvilose Cohorte 3
Prévu pour 4 sujets ≥ 12 ans (≥ 18 aux États-Unis) dosant à la dose C hebdomadaire pour un total de 4 doses
Médicament: Pegtarviliase SC
SC administré
Autres noms:
  • ACN00177
Expérimental: Pegtarvilose Cohorte 4
Prévu pour 4 sujets ≥ 12 ans (≥ 18 aux États-Unis) dosant à la dose D hebdomadaire pour un total de 4 doses
Médicament: Pegtarviliase SC
SC administré
Autres noms:
  • ACN00177
Expérimental: Pegtarvilose Cohorte 5
Cohorte facultative pour un maximum de 12 sujets âgés de ≥ 12 ans (≥ 18 aux États-Unis) recevant la dose E chaque semaine pour un total de 13 doses
Médicament: Pegtarviliase SC
SC administré
Autres noms:
  • ACN00177

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: Les rapports iront de la signature du consentement à la fin de l'étude, en moyenne 70 jours
Incidence des événements indésirables liés au traitement
Les rapports iront de la signature du consentement à la fin de l'étude, en moyenne 70 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modifications de l'homocystéine plasmatique totale après traitement par pegtarviliase
Délai: Au jour de la visite 29
Modifications de l'homocystéine plasmatique totale après traitement par pegtarviliase
Au jour de la visite 29
Évolution dans le temps du changement de tHcy après l'administration de pegtarviliase et réversibilité lors du suivi après l'administration
Délai: Hebdomadaire, de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 12 semaines
Évolution dans le temps du changement de tHcy après l'administration de pegtarviliase et réversibilité lors du suivi après l'administration
Hebdomadaire, de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 12 semaines
Profil pharmacocinétique de la pegtarviliase IV Cmax
Délai: En pré-dose, 1h, 6h, 24h, 48h, 72h, 96h et 120h
Cmax
En pré-dose, 1h, 6h, 24h, 48h, 72h, 96h et 120h
Profil pharmacocinétique de l'ASC de la pegtarviliase IV
Délai: En pré-dose, 1h, 6h, 24h, 48h, 72h, 96h et 120h
ASC
En pré-dose, 1h, 6h, 24h, 48h, 72h, 96h et 120h
Profil pharmacocinétique de la pegtarviliase IV Tmax
Délai: En pré-dose, 1h, 6h, 24h, 48h, 72h, 96h et 120h
Tmax
En pré-dose, 1h, 6h, 24h, 48h, 72h, 96h et 120h
Profil pharmacocinétique de la pegtarviliase IV T1/2
Délai: En pré-dose, 1h, 6h, 24h, 48h, 72h, 96h et 120h
T1/2
En pré-dose, 1h, 6h, 24h, 48h, 72h, 96h et 120h
Profil pharmacocinétique de la pegtarviliase sous-cutanée Cmax
Délai: En pré-dose, 1h, 6h, 24h, 48h, 72h, 96h et 120h
Cmax
En pré-dose, 1h, 6h, 24h, 48h, 72h, 96h et 120h
Profil pharmacocinétique de l'ASC de la pegtarviliase sous-cutanée
Délai: En pré-dose, 1h, 6h, 24h, 48h, 72h, 96h et 120h
ASC
En pré-dose, 1h, 6h, 24h, 48h, 72h, 96h et 120h
Profil pharmacocinétique de la pegtarviliase sous-cutanée Tmax
Délai: En pré-dose, 1h, 6h, 24h, 48h, 72h, 96h et 120h
Tmax
En pré-dose, 1h, 6h, 24h, 48h, 72h, 96h et 120h
Profil pharmacocinétique de la pegtarviliase sous-cutanée T 1/2
Délai: En pré-dose, 1h, 6h, 24h, 48h, 72h, 96h et 120h
T1/2
En pré-dose, 1h, 6h, 24h, 48h, 72h, 96h et 120h

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Aeglea Biotherapeutics

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Cortney Caudill, Aeglea Biotherapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 mai 2021

Achèvement primaire (Réel)

21 avril 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

21 avril 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 août 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 novembre 2021

Première publication (Réel)

13 décembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 juillet 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 juillet 2023

Dernière vérification

1 juillet 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CACN00177-100D
  • 2019-004791-19 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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