このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

CBS欠損症の被験者におけるACN00177（ペグタルビリアーゼ）の複数用量漸増研究

2023年7月25日 更新者：Aeglea Biotherapeutics

ACN00177 の安全性、薬物動態、および薬力学を調査するための、シスタチオニン β-シンターゼ (CBS) 欠乏によるホモシスチン尿症の被験者における第 1/2 相複数用量漸増試験

この研究の目的は、CBS欠乏症によるホモシスチン尿症の最大25人の被験者におけるペグタルビリアーゼの安全性と忍容性を評価することです。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

この第 1/2 相試験の目的は、CBS 欠乏によるホモシスチン尿症の被験者におけるペグタルビリアーゼの複数回の漸増用量の安全性、薬物動態および薬力学を評価することです。 研究は 2 つの部分で構成されています: パート 1: 4 つの週 1 回 (QW) 用量の治験薬を含む単一の IV 静脈内) コホートとパート 2: 4 つの QW 用量の治験薬を含む 3 つの SC (皮下) コホート。

研究の種類

介入

入学 (実際)

13

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Josie Gayton

研究場所

  • アメリカ
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • UT Southwestern Medical Center
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス
        • University Hospitals Birmingham NHS
      • London、イギリス
        • University College London
      • London、イギリス
        • Great Ormond Street Hospital
      • London、イギリス
        • Guy's and St Thomas' Hospital NHS Foundation Trust
      • Salford、イギリス
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、オーストラリア
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア
        • Royal Melbourne Hospital
      • Parkville、Victoria、オーストラリア
        • Royal Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. CBS欠乏によるホモシスチン尿症の診断
  2. -署名されたインフォームドコンセント/同意を提供し、研究に関連するすべての手順を順守することができる
  3. -インフォームドコンセント/同意に署名した時点で12歳以上（米国では18歳以上）です
  4. 血漿 tHcy >80 µM
  5. -出産の可能性のある女性被験者は、スクリーニング期間中の血清妊娠検査が陰性でなければならず、投与前の尿妊娠検査が陰性でなければなりません 治療の初日
  6. 被験者（男性または女性）が性行為に従事している場合、妊娠できない/妊娠することができないか、非常に効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります
  7. -研究中に大幅な変更をせずに安定した食事を維持したい

除外基準:

  1. -治験責任医師の意見では、研究コンプライアンスまたはデータ解釈を妨げるその他の病状または併存疾患（例：必要な研究評価の完了を妨げる重度の知的障害）
  2. -現在、別の治療的臨床研究に参加しているか、30日以内または5半減期のいずれか長い方で治験薬を投与されている、この研究の最初の治験薬投与前
  3. -治験薬の初回投与前8週間以内に全身麻酔を必要とする手術
  4. -抗感染療法を必要とする活動性感染症
  5. 妊娠中または授乳中
  6. -研究中にエストロゲン含有避妊薬を使用している、または使用する予定の出産の可能性のある女性
  7. -ポリエチレングリコール（PEG）に対する過敏症の病歴 研究者の判断で、被験者を有害事象（AE）の許容できないリスクにさらす
  8. -血清クレアチニンレベル> 1.5×正常上限（ULN）
  9. -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、または総ビリルビンレベル> ULNの2倍

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ペグタルビリアーゼ コホート 1
18 歳以上の 4 人の被験者に、週に 1 回、合計 4 回の用量 A を投与する計画
薬：ペグタルビリアーゼ IV
投与されたIV
他の名前：
  • ACN00177
実験的：ペグタルビリアーゼ コホート 2
12 歳以上の 4 人の被験者に、週に 1 回、合計 4 回の用量 B を投与する計画
薬：ペグタルビリアーゼ SC
管理されたSC
他の名前：
  • ACN00177
実験的：ペグタルビリアーゼ コホート 3
12 歳以上 (米国では 18 歳以上) の 4 人の被験者に、週に 1 回、合計 4 回の用量 C を投与
薬：ペグタルビリアーゼ SC
管理されたSC
他の名前：
  • ACN00177
実験的：ペグタルビリアーゼ コホート 4
12 歳以上 (米国では 18 歳以上) の 4 人の被験者を対象に計画
薬：ペグタルビリアーゼ SC
管理されたSC
他の名前：
  • ACN00177
実験的：ペグタルビリアーゼ コホート 5
12 歳以上 (米国では 18 歳以上) の被験者 12 人までの任意のコホートで、週に 1 回、合計 13 回の用量 E を投与
薬：ペグタルビリアーゼ SC
管理されたSC
他の名前：
  • ACN00177

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療に伴う有害事象の発生率
時間枠：報告は、同意への署名から研究の完了まで、平均70日で行われます
治療に伴う有害事象の発生率
報告は、同意への署名から研究の完了まで、平均70日で行われます

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ペグタルビリアーゼによる治療後の総血漿ホモシステインの変化
時間枠：訪問29日目
ペグタルビリアーゼによる治療後の総血漿ホモシステインの変化
訪問29日目
ペグタルビリアーゼ投与後の tHcy 変化の経時変化と投与後のフォローアップ時の可逆性
時間枠：毎週、ベースラインから試験完了まで、最大 12 週間
ペグタルビリアーゼ投与後の tHcy 変化の経時変化と投与後のフォローアップ時の可逆性
毎週、ベースラインから試験完了まで、最大 12 週間
IV ペグタルビリアーゼ Cmax の薬物動態プロファイル
時間枠：投与前、1時間、6時間、24時間、48時間、72時間、96時間、120時間
Cmax
投与前、1時間、6時間、24時間、48時間、72時間、96時間、120時間
IV ペグタルビリアーゼ AUC の薬物動態プロファイル
時間枠：投与前、1時間、6時間、24時間、48時間、72時間、96時間、120時間
AUC
投与前、1時間、6時間、24時間、48時間、72時間、96時間、120時間
IV ペグタルビリアーゼ Tmax の薬物動態プロファイル
時間枠：投与前、1時間、6時間、24時間、48時間、72時間、96時間、120時間
Tmax
投与前、1時間、6時間、24時間、48時間、72時間、96時間、120時間
IV ペグタルビリアーゼ T1/2 の薬物動態プロファイル
時間枠：投与前、1時間、6時間、24時間、48時間、72時間、96時間、120時間
T1/2
投与前、1時間、6時間、24時間、48時間、72時間、96時間、120時間
皮下ペグタルビリアーゼ Cmax の薬物動態プロファイル
時間枠：投与前、1時間、6時間、24時間、48時間、72時間、96時間、120時間
Cmax
投与前、1時間、6時間、24時間、48時間、72時間、96時間、120時間
皮下ペグタルビリアーゼ AUC の薬物動態プロファイル
時間枠：投与前、1時間、6時間、24時間、48時間、72時間、96時間、120時間
AUC
投与前、1時間、6時間、24時間、48時間、72時間、96時間、120時間
皮下ペグタルビリアーゼ Tmax の薬物動態プロファイル
時間枠：投与前、1時間、6時間、24時間、48時間、72時間、96時間、120時間
Tmax
投与前、1時間、6時間、24時間、48時間、72時間、96時間、120時間
皮下ペグタルビリアーゼ T 1/2 の薬物動態プロファイル
時間枠：投与前、1時間、6時間、24時間、48時間、72時間、96時間、120時間
T1/2
投与前、1時間、6時間、24時間、48時間、72時間、96時間、120時間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Aeglea Biotherapeutics

捜査官

  • スタディディレクター：Cortney Caudill、Aeglea Biotherapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年5月13日

一次修了 (実際)

2023年4月21日

研究の完了 (実際)

2023年4月21日

試験登録日

最初に提出

2021年8月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年11月30日

最初の投稿 (実際)

2021年12月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年7月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年7月25日

最終確認日

2023年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CACN00177-100D
  • 2019-004791-19 (EudraCT番号)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

ペグタルビリアーゼ IVの臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Germany

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

3
購読する