CBS 결핍 피험자에서 ACN00177(Pegtarviliase)의 다중 상승 용량 연구

포함 기준:

1. CBS 결핍으로 인한 호모시스틴뇨증의 진단
2. 서명된 정보에 입각한 동의/승인을 제공하고 모든 연구 관련 절차를 준수할 수 있음
3. 정보에 입각한 동의서/동의서에 서명할 당시 12세 이상(미국의 경우 18세 이상)
4. 혈장 tHcy >80 µM
5. 가임 여성 피험자는 스크리닝 기간 동안 혈청 임신 검사 결과 음성이어야 하며, 치료 첫 날 투여 전 소변 임신 검사 결과 음성이어야 합니다.
6. 피험자(남성 또는 여성)가 성행위를 하는 경우, 그/그녀는 임신할 수 없거나 임신을 유발하거나 매우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
7. 연구 기간 동안 큰 변화 없이 안정적인 식단을 유지하고자 하는 자

제외 기준:

1. 연구자의 의견에 따라 연구 준수 또는 데이터 해석을 방해하는 기타 의학적 상태 또는 동반이환(들)(예: 필수 연구 평가 완료를 방해하는 중증 지적 장애)
2. 현재 다른 치료적 임상 연구에 참여 중이거나 이 연구에서 연구 약물의 첫 번째 투여 전 30일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 조사 약물을 투여받았습니다.
3. 연구 약물의 첫 투여 전 8주 이내에 전신 마취가 필요한 수술
4. 항감염 요법을 요하는 활동성 감염
5. 임신 또는 간호
6. 연구 기간 동안 에스트로겐 함유 피임법을 사용 중이거나 사용할 계획인 가임 여성
7. 연구자의 판단에 따라 피험자를 부작용(AE)에 대한 허용할 수 없는 위험에 빠뜨리는 폴리에틸렌 글리콜(PEG)에 대한 과민증의 병력
8. 혈청 크레아티닌 수치 >1.5× 정상 상한치(ULN)
9. ALT(Alanine aminotransferase), AST(aspartate aminotransferase) 또는 총 빌리루빈 수치 > ULN의 2배