Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ACN00177:n (Pegtarviliase) usean nousevan annoksen tutkimus potilailla, joilla on CBS-puutos

tiistai 25. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Aeglea Biotherapeutics

Vaiheen 1/2 usean nousevan annoksen tutkimus potilailla, joilla on kystationiini-β-syntaasin (CBS) puutteesta johtuva homokystinuria ACN00177:n turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa varten

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida pegtarviliaasin turvallisuutta ja siedettävyyttä jopa 25 potilaalla, joilla on CBS-puutoksen aiheuttama homokystinuria.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän vaiheen 1/2 tutkimuksen tarkoituksena on arvioida useiden nousevien pegtarviliaasiannosten turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa potilailla, joilla on CBS-puutoksen aiheuttama homokystinuria. Tutkimus koostuu kahdesta osasta: Osa 1: yksi IV suonensisäinen) kohortti, jossa on 4 kerran viikossa (QW) annosta tutkimuslääkettä ja osa 2: kolme SC (subkutaanista) kohorttia, joissa on 4 QW-annosta tutkimuslääkettä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

13

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Josie Gayton

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Royal Melbourne Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Royal Children's Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospitals Birmingham NHS
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University College London
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Guy's and St Thomas' Hospital NHS Foundation Trust
      • Salford, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. CBS:n puutteesta johtuvan homokystinurian diagnoosi
  2. Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen ja noudattamaan kaikkia tutkimukseen liittyviä menettelyjä
  3. on ≥12-vuotias (≥18 Yhdysvalloissa) tietoisen suostumuksen/suostumuksen allekirjoitushetkellä
  4. Plasman tHcy > 80 uM
  5. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti seulontajakson aikana ja negatiivinen virtsaraskaustesti ennen annoksen antamista ensimmäisenä hoitopäivänä
  6. Jos tutkittava (mies tai nainen) harjoittaa seksuaalista toimintaa, hänen on voitava tulla raskaaksi/aiheuttaa raskautta tai hänen on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä
  7. Halukas ylläpitämään vakaata ruokavaliota ilman merkittäviä muutoksia tutkimuksen aikana

Poissulkemiskriteerit:

  1. Muut sairaudet tai rinnakkaissairaudet, jotka tutkijan mielestä häiritsevät tutkimuksen noudattamista tai tietojen tulkintaa (esim. vakava älyllinen vamma, joka estää vaadittujen tutkimusarviointien suorittamisen)
  2. Osallistut tällä hetkellä toiseen terapeuttiseen kliiniseen tutkimukseen tai on saanut mitä tahansa tutkimusainetta 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan kumpi on pidempi, ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta tässä tutkimuksessa
  3. Yleisanestesiaa vaativa leikkaus 8 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta
  4. Aktiivinen infektio, joka vaatii infektionvastaista hoitoa
  5. Raskaana tai imettävänä
  6. Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka käyttävät tai aikovat käyttää estrogeenia sisältävää ehkäisyä tutkimuksen aikana
  7. Aiempi yliherkkyys polyetyleeniglykolille (PEG), joka tutkijan arvion mukaan asettaa koehenkilölle ei-toivottujen tapahtumien riskin.
  8. Seerumin kreatiniinitaso > 1,5 kertaa normaalin yläraja (ULN)
  9. alaniiniaminotransferaasi (ALT), aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai kokonaisbilirubiinitaso > 2 x ULN

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pegtarviliase-kohortti 1
Suunniteltu neljälle ≥18-vuotiaalle henkilölle, jotka antavat annoksella A viikoittain yhteensä 4 annosta
Lääke: Pegtarviliase IV
Annettu IV
Muut nimet:
  • ACN00177
Kokeellinen: Pegtarviliase-kohortti 2
Suunniteltu neljälle ≥12-vuotiaalle henkilölle, jotka antavat annoksella B viikoittain yhteensä 4 annosta
Lääke: Pegtarviliase SC
Annettu SC
Muut nimet:
  • ACN00177
Kokeellinen: Pegtarviliase-kohortti 3
Suunniteltu neljälle ≥12-vuotiaalle henkilölle (≥18 Yhdysvalloissa) annoksella C viikoittain yhteensä 4 annosta
Lääke: Pegtarviliase SC
Annettu SC
Muut nimet:
  • ACN00177
Kokeellinen: Pegtarviliase-kohortti 4
Suunniteltu neljälle ≥12-vuotiaalle henkilölle (≥18 Yhdysvalloissa) annoksella D viikoittain yhteensä 4 annosta
Lääke: Pegtarviliase SC
Annettu SC
Muut nimet:
  • ACN00177
Kokeellinen: Pegtarviliase-kohortti 5
Valinnainen kohortti enintään 12:lle ≥ 12-vuotiaalle (≥18 Yhdysvalloissa) potilaalle, joka annostelee annoksella E viikoittain yhteensä 13 annosta
Lääke: Pegtarviliase SC
Annettu SC
Muut nimet:
  • ACN00177

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Raportointi tapahtuu suostumuksen allekirjoittamisesta tutkimuksen loppuunsaattamiseen, keskimäärin 70 päivää
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Raportointi tapahtuu suostumuksen allekirjoittamisesta tutkimuksen loppuunsaattamiseen, keskimäärin 70 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman kokonaishomokysteiinin muutokset pegtarviliaasihoidon jälkeen
Aikaikkuna: Vierailupäivänä 29
Plasman kokonaishomokysteiinin muutokset pegtarviliaasihoidon jälkeen
Vierailupäivänä 29
THcy:n muutoksen aikakulku pegtarviliaasin annon jälkeen ja palautuvuus annostelun jälkeisessä seurannassa
Aikaikkuna: Viikoittain, lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti, enintään 12 viikkoa
THcy:n muutoksen aikakulku pegtarviliaasin annon jälkeen ja palautuvuus annostelun jälkeisessä seurannassa
Viikoittain, lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti, enintään 12 viikkoa
IV pegtarviaasi Cmax:n farmakokineettinen profiili
Aikaikkuna: Ennen annostusta 1 tunti, 6 tuntia, 24 tuntia, 48 tuntia, 72 tuntia, 96 tuntia ja 120 tuntia
Cmax
Ennen annostusta 1 tunti, 6 tuntia, 24 tuntia, 48 tuntia, 72 tuntia, 96 tuntia ja 120 tuntia
IV pegtarviliaasin AUC:n farmakokineettinen profiili
Aikaikkuna: Ennen annostusta 1 tunti, 6 tuntia, 24 tuntia, 48 tuntia, 72 tuntia, 96 tuntia ja 120 tuntia
AUC
Ennen annostusta 1 tunti, 6 tuntia, 24 tuntia, 48 tuntia, 72 tuntia, 96 tuntia ja 120 tuntia
IV pegtarviliaasin farmakokineettinen profiili Tmax
Aikaikkuna: Ennen annostusta 1 tunti, 6 tuntia, 24 tuntia, 48 tuntia, 72 tuntia, 96 tuntia ja 120 tuntia
Tmax
Ennen annostusta 1 tunti, 6 tuntia, 24 tuntia, 48 tuntia, 72 tuntia, 96 tuntia ja 120 tuntia
IV pegtarviliaasi T1/2:n farmakokineettinen profiili
Aikaikkuna: Ennen annostusta 1 tunti, 6 tuntia, 24 tuntia, 48 tuntia, 72 tuntia, 96 tuntia ja 120 tuntia
T1/2
Ennen annostusta 1 tunti, 6 tuntia, 24 tuntia, 48 tuntia, 72 tuntia, 96 tuntia ja 120 tuntia
Ihonalaisen pegtarviliaasin farmakokineettinen profiili Cmax
Aikaikkuna: Ennen annostusta 1 tunti, 6 tuntia, 24 tuntia, 48 tuntia, 72 tuntia, 96 tuntia ja 120 tuntia
Cmax
Ennen annostusta 1 tunti, 6 tuntia, 24 tuntia, 48 tuntia, 72 tuntia, 96 tuntia ja 120 tuntia
Ihonalaisen pegtarviliaasin AUC:n farmakokineettinen profiili
Aikaikkuna: Ennen annostusta 1 tunti, 6 tuntia, 24 tuntia, 48 tuntia, 72 tuntia, 96 tuntia ja 120 tuntia
AUC
Ennen annostusta 1 tunti, 6 tuntia, 24 tuntia, 48 tuntia, 72 tuntia, 96 tuntia ja 120 tuntia
Ihonalaisen pegtarviliaasin farmakokineettinen profiili Tmax
Aikaikkuna: Ennen annostusta 1 tunti, 6 tuntia, 24 tuntia, 48 tuntia, 72 tuntia, 96 tuntia ja 120 tuntia
Tmax
Ennen annostusta 1 tunti, 6 tuntia, 24 tuntia, 48 tuntia, 72 tuntia, 96 tuntia ja 120 tuntia
Ihonalaisen pegtarviliaasi T:n farmakokineettinen profiili 1/2
Aikaikkuna: Ennen annostusta 1 tunti, 6 tuntia, 24 tuntia, 48 tuntia, 72 tuntia, 96 tuntia ja 120 tuntia
T1/2
Ennen annostusta 1 tunti, 6 tuntia, 24 tuntia, 48 tuntia, 72 tuntia, 96 tuntia ja 120 tuntia

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Aeglea Biotherapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Cortney Caudill, Aeglea Biotherapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 13. toukokuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 21. huhtikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 21. huhtikuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 20. elokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. marraskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 13. joulukuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 27. heinäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 25. heinäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CACN00177-100D
  • 2019-004791-19 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Pegtarviliase IV

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Guatemala

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa