Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie wielokrotnej dawki rosnącej ACN00177 (pegtarwiliazy) u pacjentów z niedoborem CBS

25 lipca 2023 zaktualizowane przez: Aeglea Biotherapeutics

Badanie fazy 1/2 z wielokrotnymi dawkami rosnącymi u pacjentów z homocystynurią z powodu niedoboru β-syntazy cystationiny (CBS) w celu zbadania bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki ACN00177

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji pegtarwiliazy u maksymalnie 25 pacjentów z homocystynurią spowodowaną niedoborem CBS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania fazy 1/2 jest ocena bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki wielokrotnych rosnących dawek pegtarwiliazy u pacjentów z homocystynurią spowodowaną niedoborem CBS. Badanie składa się z 2 części: Część 1: pojedyncza kohorta IV dożylna z 4 dawkami badanego leku raz w tygodniu (QW) i Część 2: trzy kohorty SC (podskórne) z 4 dawkami QW badanego leku.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Royal Melbourne Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Royal Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • University Hospitals Birmingham NHS
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • University College London
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Guy's and St Thomas' Hospital NHS Foundation Trust
      • Salford, Zjednoczone Królestwo
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie homocystynurii spowodowanej niedoborem CBS
  2. Zdolny do wyrażenia świadomej zgody/podpisanej zgody i przestrzegania wszystkich procedur związanych z badaniem
  3. Ma ≥12 lat (≥18 w USA) w momencie podpisania świadomej zgody
  4. tHcy w osoczu >80 µM
  5. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas okresu przesiewowego oraz ujemny wynik testu ciążowego z moczu przed podaniem dawki w pierwszym dniu leczenia
  6. Jeżeli podmiot (mężczyzna lub kobieta) angażuje się w czynności seksualne, musi nie być w stanie zajść w ciążę/powodować ciąży lub musi wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji
  7. Chęć utrzymania stabilnej diety bez znaczących modyfikacji podczas studiów

Kryteria wyłączenia:

  1. Inne schorzenia lub choroby współistniejące, które w opinii badacza mogłyby zakłócić zgodność badania lub interpretację danych (np. ciężka niepełnosprawność intelektualna, która uniemożliwia ukończenie wymaganych ocen badania)
  2. Obecnie uczestniczy w innym terapeutycznym badaniu klinicznym lub otrzymał jakikolwiek badany środek w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, przed podaniem pierwszej dawki badanego leku w tym badaniu
  3. Operacja wymagająca znieczulenia ogólnego w ciągu 8 tygodni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku
  4. Aktywna infekcja wymagająca leczenia przeciwinfekcyjnego
  5. W ciąży lub karmiące
  6. Kobiety w wieku rozrodczym, które stosują lub planują stosować antykoncepcję zawierającą estrogeny podczas badania
  7. Historia nadwrażliwości na glikol polietylenowy (PEG), która w ocenie badacza naraża pacjenta na niedopuszczalne ryzyko zdarzeń niepożądanych (AE)
  8. Stężenie kreatyniny w surowicy >1,5 × górna granica normy (GGN)
  9. Aminotransferaza alaninowa (ALT), aminotransferaza asparaginianowa (AST) lub poziom bilirubiny całkowitej > 2 × GGN

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta Pegtarviliase 1
Zaplanowano dla 4 pacjentów w wieku ≥18 lat, dawkowanie Dawki A co tydzień, łącznie 4 dawki
Lek: Pegtarwiliza IV
Administrowany IV
Inne nazwy:
  • ACN00177
Eksperymentalny: Kohorta Pegtarviliase 2
Zaplanowano dla 4 pacjentów w wieku ≥12 lat, dawkowanie Dawki B co tydzień, łącznie 4 dawki
Lek: Pegtarviliase SC
Administrowany SC
Inne nazwy:
  • ACN00177
Eksperymentalny: Kohorta Pegtarviliase 3
Zaplanowano dla 4 pacjentów w wieku ≥12 lat (≥18 lat w USA) dawkowanie Dawki C co tydzień, łącznie 4 dawki
Lek: Pegtarviliase SC
Administrowany SC
Inne nazwy:
  • ACN00177
Eksperymentalny: Kohorta Pegtarviliase 4
Zaplanowano dla 4 pacjentów w wieku ≥12 lat (≥18 lat w USA), dawkowanie dawki D co tydzień, łącznie 4 dawki
Lek: Pegtarviliase SC
Administrowany SC
Inne nazwy:
  • ACN00177
Eksperymentalny: Kohorta Pegtarviliase 5
Opcjonalna kohorta dla maksymalnie 12 pacjentów w wieku ≥12 lat (≥18 lat w USA), dawkowanie dawki E co tydzień, łącznie 13 dawek
Lek: Pegtarviliase SC
Administrowany SC
Inne nazwy:
  • ACN00177

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Raportowanie będzie trwało od podpisania zgody do zakończenia badania, średnio 70 dni
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Raportowanie będzie trwało od podpisania zgody do zakończenia badania, średnio 70 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany całkowitej homocysteiny w osoczu po leczeniu pegtarwiliazą
Ramy czasowe: W dniu wizyty 29
Zmiany całkowitej homocysteiny w osoczu po leczeniu pegtarwiliazą
W dniu wizyty 29
Przebieg zmiany tHcy w czasie po podaniu pegtarwiliazy i odwracalność po kolejnym podaniu
Ramy czasowe: Co tydzień, od punktu początkowego do zakończenia badania, do 12 tygodni
Przebieg zmiany tHcy w czasie po podaniu pegtarwiliazy i odwracalność po kolejnym podaniu
Co tydzień, od punktu początkowego do zakończenia badania, do 12 tygodni
Profil farmakokinetyczny pegtarwiliazy podawanej dożylnie Cmax
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 1 godzinę, 6 godzin, 24 godziny, 48 godzin, 72 godziny, 96 godzin i 120 godzin
Cmax
Przed podaniem dawki, 1 godzinę, 6 godzin, 24 godziny, 48 godzin, 72 godziny, 96 godzin i 120 godzin
Profil farmakokinetyczny AUC pegtarwiliazy podawanej dożylnie
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 1 godzinę, 6 godzin, 24 godziny, 48 godzin, 72 godziny, 96 godzin i 120 godzin
AUC
Przed podaniem dawki, 1 godzinę, 6 godzin, 24 godziny, 48 godzin, 72 godziny, 96 godzin i 120 godzin
Profil farmakokinetyczny pegtarwiliazy podawanej dożylnie Tmax
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 1 godzinę, 6 godzin, 24 godziny, 48 godzin, 72 godziny, 96 godzin i 120 godzin
Tmaks
Przed podaniem dawki, 1 godzinę, 6 godzin, 24 godziny, 48 godzin, 72 godziny, 96 godzin i 120 godzin
Profil farmakokinetyczny pegtarwiliazy T1/2 podawanej dożylnie
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 1 godzinę, 6 godzin, 24 godziny, 48 godzin, 72 godziny, 96 godzin i 120 godzin
T1/2
Przed podaniem dawki, 1 godzinę, 6 godzin, 24 godziny, 48 godzin, 72 godziny, 96 godzin i 120 godzin
Profil farmakokinetyczny pegtarwiliazy podawanej podskórnie Cmax
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 1 godzinę, 6 godzin, 24 godziny, 48 godzin, 72 godziny, 96 godzin i 120 godzin
Cmax
Przed podaniem dawki, 1 godzinę, 6 godzin, 24 godziny, 48 godzin, 72 godziny, 96 godzin i 120 godzin
Profil farmakokinetyczny AUC pegtarwiliazy podawanej podskórnie
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 1 godzinę, 6 godzin, 24 godziny, 48 godzin, 72 godziny, 96 godzin i 120 godzin
AUC
Przed podaniem dawki, 1 godzinę, 6 godzin, 24 godziny, 48 godzin, 72 godziny, 96 godzin i 120 godzin
Profil farmakokinetyczny pegtarwiliazy podawanej podskórnie Tmax
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 1 godzinę, 6 godzin, 24 godziny, 48 godzin, 72 godziny, 96 godzin i 120 godzin
Tmaks
Przed podaniem dawki, 1 godzinę, 6 godzin, 24 godziny, 48 godzin, 72 godziny, 96 godzin i 120 godzin
Profil farmakokinetyczny podskórnej pegtarwiliazy T 1/2
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 1 godzinę, 6 godzin, 24 godziny, 48 godzin, 72 godziny, 96 godzin i 120 godzin
T1/2
Przed podaniem dawki, 1 godzinę, 6 godzin, 24 godziny, 48 godzin, 72 godziny, 96 godzin i 120 godzin

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Aeglea Biotherapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Cortney Caudill, Aeglea Biotherapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 maja 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 kwietnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 kwietnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 listopada 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 grudnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CACN00177-100D
  • 2019-004791-19 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pegtarwiliza IV

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj