Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie med flere stigende doser av ACN00177 (Pegtarviliase) hos personer med CBS-mangel

25. juli 2023 oppdatert av: Aeglea Biotherapeutics

En fase 1/2 studie med flere stigende doser hos personer med homocystinuri på grunn av cystationin β-syntase (CBS) mangel for å undersøke sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til ACN00177

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til pegtarviliase hos opptil 25 personer med homocystinuri på grunn av CBS-mangel.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hensikten med denne fase 1/2-studien er å evaluere sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til flere stigende doser av pegtarviliase hos personer med homocystinuri på grunn av CBS-mangel. Studien er sammensatt av 2 deler: Del 1: en enkelt IV intravenøs) kohort med 4 doser en gang i uken (QW) av studiemedikamentet og Del 2: tre SC (subkutane) kohorter med 4 QW doser av studiemedikamentet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Royal Melbourne Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Royal Children's Hospital
  • Forente stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • University Hospitals Birmingham NHS
      • London, Storbritannia
        • University College London
      • London, Storbritannia
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Storbritannia
        • Guy's and St Thomas' Hospital NHS Foundation Trust
      • Salford, Storbritannia
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnose av homocystinuri på grunn av CBS-mangel
  2. I stand til å gi signert informert samtykke/samtykke og overholde alle studierelaterte prosedyrer
  3. Er ≥12 år (≥18 i USA) på tidspunktet for signering av det informerte samtykket/samtykket
  4. Plasma tHcy >80 µM
  5. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest i løpet av screeningsperioden og en negativ uringraviditetstest før dosering på første behandlingsdag
  6. Hvis forsøkspersonen (mann eller kvinne) deltar i seksuell aktivitet, må han/hun ikke være i stand til å bli gravid/forårsake graviditet eller må godta å bruke svært effektiv prevensjon
  7. Villig til å opprettholde et stabilt kosthold uten vesentlige endringer mens du studerer

Ekskluderingskriterier:

  1. Andre medisinske tilstander eller komorbiditet(er) som, etter etterforskerens oppfatning, ville forstyrre studieoverholdelse eller datatolkning (f.eks. alvorlig intellektuell funksjonshemming som utelukker fullføring av de nødvendige studievurderingene)
  2. Deltar for tiden i en annen terapeutisk klinisk studie eller har mottatt et undersøkelsesmiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før den første dosen av studiemedikamentet i denne studien
  3. Kirurgi som krever generell anestesi innen 8 uker før første dose studiemedisin
  4. Aktiv infeksjon som krever anti-infeksjonsbehandling
  5. Gravid eller ammende
  6. Kvinner i fertil alder som bruker eller planlegger å bruke østrogenholdig prevensjon under studien
  7. Anamnese med overfølsomhet overfor polyetylenglykol (PEG) som, etter etterforskerens vurdering, setter forsøkspersonen i en uakseptabel risiko for uønskede hendelser (AE)
  8. Serumkreatininnivå >1,5× øvre normalgrense (ULN)
  9. Alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) eller totalt bilirubinnivå > 2× ULN

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Pegtarviliase-kohort 1
Planlagt for 4 forsøkspersoner ≥18 år med dose A ukentlig for totalt 4 doser
Legemiddel: Pegtarviliase IV
Administrert IV
Andre navn:
  • ACN00177
Eksperimentell: Pegtarviliase-kohort 2
Planlagt for 4 personer ≥12 år med dose B ukentlig for totalt 4 doser
Legemiddel: Pegtarviliase SC
Administrert SC
Andre navn:
  • ACN00177
Eksperimentell: Pegtarviliase-kohort 3
Planlagt for 4 forsøkspersoner ≥12 år (≥18 i USA) med dose C ukentlig for totalt 4 doser
Legemiddel: Pegtarviliase SC
Administrert SC
Andre navn:
  • ACN00177
Eksperimentell: Pegtarviliase-kohort 4
Planlagt for 4 forsøkspersoner ≥12 år (≥18 i USA) med dose D ukentlig for totalt 4 doser
Legemiddel: Pegtarviliase SC
Administrert SC
Andre navn:
  • ACN00177
Eksperimentell: Pegtarviliase-kohort 5
Valgfri kohort for opptil 12 forsøkspersoner ≥12 år (≥18 i USA) dosering ved dose E ukentlig for totalt 13 doser
Legemiddel: Pegtarviliase SC
Administrert SC
Andre navn:
  • ACN00177

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsfremkallende bivirkninger
Tidsramme: Rapportering vil være fra signering av samtykke til fullføring av studien, i gjennomsnitt 70 dager
Forekomst av behandlingsfremkallende bivirkninger
Rapportering vil være fra signering av samtykke til fullføring av studien, i gjennomsnitt 70 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i totalt plasmahomocystein etter behandling med pegtarviliase
Tidsramme: På besøksdag 29
Endringer i totalt plasmahomocystein etter behandling med pegtarviliase
På besøksdag 29
Tidsforløp for tHcy-endring etter administrering av pegtarviliase og reversibilitet ved oppfølging etter dosering
Tidsramme: Ukentlig, baseline gjennom studiegjennomføring, opptil 12 uker
Tidsforløp for tHcy-endring etter administrering av pegtarviliase og reversibilitet ved oppfølging etter dosering
Ukentlig, baseline gjennom studiegjennomføring, opptil 12 uker
Farmakokinetisk profil for IV pegtarviliase Cmax
Tidsramme: Ved forhåndsdosering, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Cmax
Ved forhåndsdosering, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Farmakokinetisk profil av IV pegtarviliase AUC
Tidsramme: Ved forhåndsdosering, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
AUC
Ved forhåndsdosering, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Farmakokinetisk profil av IV pegtarviliase Tmax
Tidsramme: Ved forhåndsdosering, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Tmax
Ved forhåndsdosering, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Farmakokinetisk profil av IV pegtarviliase T1/2
Tidsramme: Ved forhåndsdosering, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
T1/2
Ved forhåndsdosering, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Farmakokinetisk profil for subkutan pegtarviliase Cmax
Tidsramme: Ved forhåndsdosering, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Cmax
Ved forhåndsdosering, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Farmakokinetisk profil for subkutan pegtarviliase AUC
Tidsramme: Ved forhåndsdosering, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
AUC
Ved forhåndsdosering, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Farmakokinetisk profil for subkutan pegtarviliase Tmax
Tidsramme: Ved forhåndsdosering, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Tmax
Ved forhåndsdosering, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Farmakokinetisk profil av subkutan pegtarviliase T 1/2
Tidsramme: Ved forhåndsdosering, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
T1/2
Ved forhåndsdosering, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Aeglea Biotherapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Cortney Caudill, Aeglea Biotherapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. mai 2021

Primær fullføring (Faktiske)

21. april 2023

Studiet fullført (Faktiske)

21. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. august 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. november 2021

Først lagt ut (Faktiske)

13. desember 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. juli 2023

Sist bekreftet

1. juli 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CACN00177-100D
  • 2019-004791-19 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Pegtarviliase IV

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Moldova

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere