Hosszú távú tanulmány a mellényterápia és a pozitív kilégzési nyomás (PEP) terápiájának összehasonlításáról a cisztás fibrózis kezelésében

Célkitűzés Ez egy kísérleti tanulmány a nagyfrekvenciás mellkasfali oszcilláció (HFCWO) hosszú távú klinikai hatékonyságának értékelésére az inCourage mellény rendszerrel, összehasonlítva a pozitív kilégzési nyomás maszkkal (PEP) cisztás fibrózisban szenvedő betegek kezelésében.

A vizsgálat felépítése Ez egy egyéves prospektív, többközpontú, randomizált, kontrollált vizsgálat a HFCWO-ról a PEP-re, mint légúti tisztító technikákra cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél. A légúti exacerbációk számát összehasonlítják a két kezelési ág között. Összehasonlítják a FEV1-ben előrejelzett százalékos meredekséget, az aktivitási szintet, az életminőséget, a költségelemzést és az alanyok elégedettségét is.

Alanyok száma A beiratkozást 170 alany felvétele után fejezik be, mindegyik karban körülbelül 85 alany.

Helyszínek száma A tanulmány 14 kanadai CF központot érint.

ELŐÍRTOTT LÉGÚT TISZTÍTÁSI TECHNIKA A teszt légút-tisztítási technika a

• Magas frekvenciájú mellkasi oszcilláció az InCourage Vest System segítségével. Ezt fogják összehasonlítani
• A pozitív kilégzési nyomású maszk technika. Az alanyokat véletlenszerűen besorolják, hogy a vizsgálat időtartama alatt a légút-tisztítási technikák egyikét hajtsák végre.

PRIMER VÉGPONT Elsődleges: Különbség a légúti exacerbációk számában. (A meghatározást lásd az A függelékben). Egy fő kritérium vagy 2 kisebb jel vagy tünet jelenléte határozza meg.

Főbb kritériumok:

• A FEV1 ≥10%-os csökkenése a legjobb kiindulási értékhez képest az elmúlt 6 hónapban, nem reagál a ventolinra.
• Az oxigéntelítettség <90% a szobalevegőn vagy ≥ 5% csökkenés az előző alapértékhez képest.
• Új lelet(ek) a mellkas röntgenfelvételén.
• Hemoptysis (több mint egy csík az elmúlt héten több alkalommal).

Kisebb jelek/tünetek:

• Megnövekedett légzési munka vagy légzésszám.
• Új vagy fokozott járulékos hangok a tüdővizsgálat során.
• Súlycsökkenés a testtömeg ≥ 5%-a vagy csökkenés a testtömeg-percentilisben az elmúlt 6 hónapban.
• Fokozott köhögés.
• Csökkent edzéstűrés vagy aktivitási szint.
• Fokozott mellkasi torlódás vagy változás a köpetben.

Kisebb jelek/tünetek esetén a tünetek időtartamának ≥ 5 napnak vagy a tünetek jelentős súlyosságának kell lennie.

MÁSODLAGOS VÉGPONTOK

Másodlagos:

• Az első légúti exacerbációig eltelt időt minden csoportban a légúti exacerbáció ugyanazon definíciójával mérik, mint az elsődleges kimenetelnél.
• A FEV1 változása az éves átlagos csökkenési ráta különbségeként mérve (E. függelék).
• Költségelemzés a két csoport között.
• Életminőség kérdőív.
• Betegelégedettségi kérdőív.
• A kezelés betartása.

ADATBIZTONSÁGI MONITORING BIZOTTSÁG

A tanulmányt egy Adatbiztonsági Monitoring Bizottság (DSMC) fogja felügyelni. A felmerülő problémák kezelése érdekében rendszeresen kommunikálnak akár telekonferencia, e-mail útján, akár személyes találkozókon. Felülvizsgál minden súlyos nemkívánatos eseményt, amint előfordul. A DSMC bármikor kérhet elemzést. A randomizált vizsgálat végén a kiválasztott végső elemzésekről szóló jelentést a DSMC megkapja. A vizsgálatot meg lehet szakítani, ha a vizsgálóknak, az orvosi monitornak vagy a DSMC-nek komoly aggályai vannak a HFCWO biztonságosságával kapcsolatban súlyos nemkívánatos események, egyéb biztonsági adatok vagy a vizsgálat lefolytatása alapján.

STATISZTIKA Elsődleges elemzés: A kezelés során fellépő exacerbációk számát minden karon meghatározzák, és a csoportok közötti különbséget 95%-os megbízhatósági határokkal számítják ki a pontosság mértékeként.