Długoterminowe badanie porównujące terapię kamizelką z terapią dodatnim ciśnieniem wydechowym (PEP) w leczeniu mukowiscydozy

Cel Jest to badanie pilotażowe mające na celu ocenę długoterminowej skuteczności klinicznej oscylacji ściany klatki piersiowej o wysokiej częstotliwości (HFCWO) przy użyciu systemu kamizelki inCourage w porównaniu z maską o dodatnim ciśnieniu wydechowym (PEP) w leczeniu pacjentów z mukowiscydozą.

Projekt badania Jest to jednoroczne, prospektywne, wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane badanie porównujące HFCWO z PEP jako technikami oczyszczania dróg oddechowych u pacjentów z mukowiscydozą. Liczba zaostrzeń ze strony układu oddechowego zostanie porównana między dwiema grupami leczenia. Porównywane będą również przewidywane nachylenie procentowe FEV1, poziom aktywności, jakość życia, analiza kosztów i satysfakcja pacjenta.

Liczba uczestników Rejestracja zostanie zakończona po zrekrutowaniu 170 uczestników, po około 85 w każdym ramieniu.

Liczba ośrodków Badanie obejmie 14 ośrodków mukowiscydozy w Kanadzie.

OPISANA TECHNIKA OCZYSZCZANIA DRÓG ODDECHOWYCH Technika testowego oczyszczania dróg oddechowych to tzw

• Oscylacja ściany klatki piersiowej o wysokiej częstotliwości przy użyciu systemu kamizelki InCourage. Zostanie to porównane do
• Technika maski dodatniego ciśnienia wydechowego. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do wykonania jednej z tych technik jako techniki oczyszczania dróg oddechowych w okresie badania.

PIERWOTNY PUNKT KOŃCOWY Pierwszorzędowy: różnica w liczbie zaostrzeń ze strony układu oddechowego. (Definicja znajduje się w Dodatku A). Zdefiniowane przez obecność jednego głównego kryterium lub 2 mniejszych objawów przedmiotowych lub podmiotowych.

Główne kryteria:

• Spadek FEV1 o ≥10% od najlepszej wartości początkowej w ciągu ostatnich 6 miesięcy, brak odpowiedzi na ventolin.
• Nasycenie tlenem <90% w powietrzu pokojowym lub spadek o ≥ 5% w stosunku do poprzedniej linii bazowej.
• Nowe odkrycie na radiogramie klatki piersiowej.
• Krwioplucie (więcej niż smugi w więcej niż jednym przypadku w ciągu ostatniego tygodnia).

Drobne oznaki/objawy:

• Zwiększona praca oddechowa lub częstość oddechów.
• Nowe lub nasilone odgłosy przydankowe w badaniu płuc.
• Utrata masy ciała ≥ 5% masy ciała lub spadek o jeden większy percentyl w percentylu masy ciała dla wieku w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
• Zwiększony kaszel.
• Zmniejszona tolerancja wysiłku lub poziom aktywności.
• Zwiększone przekrwienie klatki piersiowej lub zmiana plwociny.

W przypadku drobnych objawów podmiotowych/oznakowych czas trwania objawów musi wynosić ≥ 5 dni lub znaczne nasilenie objawów.

WTÓRNE PUNKTY KOŃCOWE

Wtórny:

• Czas do pierwszego zaostrzenia ze strony układu oddechowego będzie mierzony w każdej grupie przy użyciu tej samej definicji zaostrzenia ze strony układu oddechowego, jaka została zastosowana dla głównego punktu końcowego.
• Zmiana FEV1 mierzona jako różnica w średnim rocznym tempie spadku (Załącznik E).
• Analiza kosztów między dwiema grupami.
• Kwestionariusz jakości życia.
• Kwestionariusz satysfakcji pacjenta.
• Przestrzeganie leczenia.

KOMITET MONITORUJĄCY BEZPIECZEŃSTWO DANYCH

Badanie będzie monitorowane przez komitet monitorujący bezpieczeństwo danych (DSMC). Będą regularnie komunikować się za pośrednictwem telekonferencji, poczty elektronicznej lub spotkań twarzą w twarz, aby rozwiązywać pojawiające się problemy. Dokona przeglądu wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych w momencie ich wystąpienia. DSMC może zażądać analizy w dowolnym momencie. Na koniec badania z randomizacją DSMC otrzyma raport z wybranych analiz końcowych. Badanie może zostać zakończone, jeśli badacze, osoba monitorująca lub DSMC mają poważne obawy dotyczące bezpieczeństwa HFCWO w oparciu o poważne zdarzenia niepożądane, inne dane dotyczące bezpieczeństwa lub przebieg badania.

STATYSTYKA Analiza pierwotna: Liczba zaostrzeń podczas leczenia zostanie określona w każdym ramieniu, a różnica między grupami obliczona z 95% przedziałem ufności jako miara precyzji.