JET-GBS – japán ekulizumab próba GBS számára

• Azok a betegek, akiknél GBS-t diagnosztizáltak a GBS NINDS (National Institute of Neurological Disorders and Stroke) diagnosztikai kritériumai alapján, valamint azok, akik megfelelnek az összes alábbi felvételi kritériumnak, és nem esnek a kizárási kritériumok hatálya alá, részt vesznek ebben a vizsgálatban.

Bevételi kritériumok:

1. Az alanyok ≥ 18 évesek a tájékozott beleegyezés megszerzésének időpontjában.
2. Olyan betegek, akiknél a GBS miatti izomgyengeség kevesebb mint 2 héttel a beleegyezés időpontja előtt jelentkezett.
3. Betegek, akik 5 méternél hosszabb ideig nem tudnak segítség nélkül járni (fokozatosan romló FG (Functional Grade)3 vagy FG 4-5).
4. Azok a betegek, akik már részesülnek IVIg-kezelésben, vagy akiket jogosultnak ítéltek az IVIg-re, és akik elkezdik az IVIg-kezelést (általában 400 mg/ttkg adag 5 napon keresztül).
5. Azok a betegek, akik a gyengeség kezdetétől számított 2 héten belül és az IVIg-kezelési időszak vége előtt megkezdhetik az első ekulizumab adagot.
6. Fogamzóképes korú női alanyok terhességi tesztje negatív eredménnyel. Minden alanynak képesnek kell lennie arra, hogy hatékony, megbízható, orvosilag jóváhagyott fogamzásgátlási módszert gyakoroljon az IP (intraperitoneális) beadási időszak alatt és az IP beadás befejezését követő 5 hónapig.
7. Az IP adminisztrációs időszakában kórházba kerülő betegek.
8. Azok a betegek, akik aláírták a beleegyező nyilatkozatot.

Kizárási kritériumok:

1. Azok a betegek, akiknél plazmaferézisen vesznek részt, vagy akiket már kapnak.
2. Terhes vagy szoptató betegek.
3. A GBS-től eltérő perifériás polyneuropathia egyértelmű klinikai tüneteit mutató betegek, pl. cukorbeteg (kivéve az enyhe érzékszervi zavart) vagy súlyos B1-vitamin-hiányhoz kapcsolódó.
4. Azok a betegek, akik immunszuppresszív kezelésben részesültek (pl. azatioprin, ciklosporin, takrolimusz vagy >20 mg prednizolon naponta) a beleegyezés megadását megelőző 4 hét során.
5. Olyan betegek, akikről ismert, hogy súlyos egyidejű betegségben szenvednek (például rosszindulatú daganatok kontrollálatlan elsődleges daganatokkal vagy metasztatikus elváltozásokkal, súlyos szív- és érrendszeri betegség, súlyos COPD (krónikus obstruktív tüdőbetegség) vagy TB).
6. Olyan betegek, akik nem tudnak megfelelni a vizsgálati eljárásoknak és a kezelési rendnek.
7. Azok a betegek, akik a beleegyezés megadása előtt 24 héten belül rituximabot kaptak.
8. Betegek, akiknek a kórtörténetében Neisseria meningitisz fordult elő, vagy akiknek nem sikerült megoldania.
9. Aktív fertőző betegségben szenvedő betegek, akiket a fő- vagy alvizsgáló klinikailag súlyosnak ítélt, és akiket nem kezelnek megfelelően antibiotikumokkal.
10. Olyan betegek, akiket allergia miatt nem lehet antibiotikumos profilaxissal kezelni.
11. Az ekulizumabra allergiás betegek.
12. Olyan betegek, akikről ismert, hogy örökletes komplementhiányban szenvednek vagy gyaníthatók.
13. Olyan betegek, akiknek a beleegyezés megadása előtt 12 héten belül más vizsgálati készítményt adtak be, vagy jelenleg egy másik vizsgálatban vesznek részt.
14. Azok a betegek, akik bármilyen olyan betegségben szenvednek, amely a vizsgálatvezető vagy alvizsgáló véleménye szerint növelheti a beteg kockázatát a vizsgálatban való részvétel révén, vagy megzavarhatja a vizsgálat eredményét.
15. Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében GBS miatt ekulizumab-kezelés szerepel.