JET-GBS - Japonská zkušební verze eculizumab pro GBS

• Do této studie budou zahrnuti pacienti, u kterých byla diagnostikována GBS s odkazem na diagnostická kritéria GBS NINDS (Národní institut neurologických poruch a mrtvice), a ti, kteří splňují všechna následující kritéria pro zařazení a nespadají pod žádné z vylučovacích kritérií.

Kritéria pro zařazení:

1. Subjekty ve věku ≥ 18 let v době získání informovaného souhlasu.
2. Pacienti s nástupem svalové slabosti v důsledku GBS méně než 2 týdny před časem souhlasu.
3. Pacienti neschopní chůze bez pomoci ≥ 5 metrů (progresivně se zhoršující FG (funkční stupeň)3 nebo FG 4-5).
4. Pacienti, kteří již jsou na IVIg nebo jsou považováni za způsobilé pro a kteří začnou IVIg (Obecně podávání 400 mg/kg po dobu 5 dnů).
5. Pacienti, kteří mohou začít s první dávkou ekulizumabu do 2 týdnů od nástupu slabosti a před koncem období léčby IVIg.
6. Ženy ve fertilním věku s negativním výsledkem těhotenského testu. Všechny subjekty musí být schopny praktikovat účinnou, spolehlivou, lékařsky schválenou metodu antikoncepce během období IP (intraperitoneálního) podávání a až 5 měsíců po ukončení IP podávání.
7. Pacienti, kteří mohou být hospitalizováni během období podávání IP.
8. Pacienti, kteří podepsali formulář informovaného souhlasu.

Kritéria vyloučení:

1. Pacienti, kteří jsou zvažováni nebo již podstupují plazmaferézu.
2. Pacientky, které jsou těhotné nebo kojící.
3. Pacienti vykazující jasné klinické známky periferní polyneuropatie jiné než GBS, např. diabetik (kromě mírné senzorické poruchy) nebo závažný nedostatek vitaminu B1.
4. Pacienti, kteří podstoupili imunosupresivní léčbu (např. azathioprin, cyklosporin, takrolimus nebo >20 mg prednisolonu denně) během 4 týdnů před udělením souhlasu.
5. Pacienti, o kterých je známo, že mají závažné souběžné onemocnění (jako je malignita s nekontrolovanými primárními nádory nebo metastatickými lézemi, závažné kardiovaskulární onemocnění, závažná CHOPN (chronická obstrukční plicní nemoc) nebo TBC).
6. Pacienti, kteří nejsou schopni dodržovat studijní postupy a léčebný režim.
7. Pacienti, kteří dostali rituximab během 24 týdnů před poskytnutím souhlasu.
8. Pacienti s anamnézou nebo nevyřešenou Neisseria meningitides.
9. Pacienti s aktivním infekčním onemocněním, které hlavní zkoušející nebo dílčí zkoušející určil jako klinicky závažné, kteří nejsou náležitě léčeni antibiotiky.
10. Pacienti, kteří nemohou být léčeni antibiotickou profylaxií z důvodu alergie.
11. Pacienti, kteří jsou alergičtí na ekulizumab.
12. Pacienti, o kterých je známo, že mají dědičné deficity komplementu nebo je u nich podezření na jejich výskyt.
13. Pacienti, kterým byl během 12 týdnů před poskytnutím souhlasu podán jiný hodnocený přípravek nebo se v současné době účastní jiné studie.
14. Pacienti s jakýmkoli stavem, který by podle názoru hlavního zkoušejícího nebo dílčího zkoušejícího mohl účastí ve studii zvýšit riziko pacienta nebo zmást výsledek studie.
15. Pacienti, kteří mají v anamnéze léčbu GBS eculizumabem.