Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Valganciclovir randomizált, kontrollált vizsgálata citomegalovírussal fertőzött hallássérült csecsemők számára (ValEAR)

2026. augusztus 5. frissítette: Albert Park

A Valganciclovir randomizált, kontrollált vizsgálata citomegalovírussal fertőzött hallássérült csecsemők számára: ValEAR vizsgálat

E vizsgálat átfogó célja az antivirális terápia klinikai előnyeinek és biztonságosságának meghatározása tünetmentes, veleszületett citomegalovírussal (cCMV) fertőzött hallássérült csecsemők esetében. Többközpontú, kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálatot fogunk végezni annak megállapítására, hogy a tünetmentes cCMV-ben szenvedő hallássérült csecsemők hallása és nyelve jobb lesz-e, ha valganciklovir antivirális kezelésben részesülnek. Meghatározzuk továbbá az antivirális valganciklovir terápia biztonságosságát tünetmentes cCMV-fertőzött hallássérült csecsemők számára. Ez a vizsgálat egyedülálló abban a tekintetben, hogy a bevont kohorszba csak a tünetmentes cCMV-ben szenvedő hallássérült csecsemők tartoznak.

Elsődleges cél: Annak megállapítása, hogy a cCMV-fertőzött hallássérült csecsemők izolált hallásveszteséggel történő kezelése a valganciklovir vírusellenes gyógyszerrel csökkenti-e a teljes hallásküszöb átlagos meredekségét a randomizálást követő 20 hónapban a kezeletlen cCMV-fertőzött csecsemőkhöz képest, akiknek izolált halláskárosodása volt.

Fő másodlagos célok:

  1. Annak megállapítására, hogy a valganciklovir-kezelés javítja-e a következő eredményeket a kontrollcsoporthoz képest:

    1. A legjobb fül hallási küszöbök meredeksége a randomizálást követő 20 hónapban.
    2. A MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (CDI) százalékpontszáma a 20 hónapos korban keletkezett szavakra.
  2. Biztonsági intézkedések értékelése a NIAID AIDS osztálya (DAIDS) toxicitási táblázata által meghatározott 3. vagy annál magasabb fokozatú új nemkívánatos események alapján.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A citomegalovírus (CMV) az anyától a magzatig terjedhet, és a szenzorineurális halláskárosodás (SNHL) egyik vezető oka, amely olyan állapot, amikor a belső fül nem képes a hangot az agyba irányuló idegimpulzusokká alakítani. Ez a halláskárosodás és a nyelvi fejlődésre gyakorolt ​​káros hatása évente közel 4 milliárd dollárral járul hozzá az Egyesült Államok egészségügyi költségeihez Az SNHL egyéb típusaitól eltérően a CMV okozta halláskárosodás kezelhető. Számos klinikai vizsgálat kimutatta, hogy a vírusellenes terápia megelőzheti a progresszív hallásvesztést, ha korai életszakaszban alkalmazzák súlyosan érintett (tünetekkel járó CMV) csecsemőknél. Ezek az ígéretes eredmények vitát váltottak ki a több tünetmentes CMV-fertőzött csecsemő azonosításának és kezelésének legjobb módszeréről.

Az egyik megközelítés az univerzális újszülöttkori hallásvizsgálat elvégzése, majd csak azokon a csecsemőkön végzett CMV diagnosztikai tesztek elvégzése, akik nem sikerült a hallásvizsgálaton. Ennek a célzott megközelítésnek meg kell határoznia azokat a csecsemőket, akiknél a legnagyobb a progresszív hallásvesztés és az ebből következő kommunikációs nehézségek kialakulásának kockázata. Utah az első állam, amely előírja ezt a megközelítést, amely szerint a három hetesnél fiatalabb csecsemőket, akik nem sikerült az újszülött hallásszűrésen, CMV-teszten vesznek részt. Ebben a vizsgálatban a hallásszűrő célzott megközelítést alkalmazzák a vírusellenes valganciklovir-terápia kettős vak, placebo-kontrollos, randomizált klinikai vizsgálatában való részvételre jogosult betegek azonosítására. Ennek a vizsgálatnak az eredményei tájékoztatni fogják a közpolitikát, potenciálisan megváltoztathatják jelenlegi klinikai gyakorlatunkat a gyermekkori halláskárosodás értékelésével kapcsolatban, és potenciálisan terápiás lehetőséget kínálnak az SNHL-ben szenvedő tünetmentes CMV-fertőzött csecsemők számára.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

10

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63103
        • Saint Louis Universtiy
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Egyesült Államok, 03756
        • Children's Hospital at Dartmouth-Hitchcock
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Egyesült Államok, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • Brooklyn, New York, Egyesült Államok, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10021
        • Weill Cornell Medicine
      • New York, New York, Egyesült Államok, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
      • The Bronx, New York, Egyesült Államok, 10469
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
        • Ut Southwestern
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 hónap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A véletlen besorolás időpontjában legalább 1 hónapos életkor és legfeljebb 12 hónap; ÉS
  • Pozitív veleszületett CMV vizeletkultúrával vagy polimeráz láncreakció teszttel (PCR), OR nyálkultúrával vagy PCR-rel, amelyet megerősítő vizelet PCR 21 napos korig, VAGY vizelettenyésztés vagy PCR 21 napos kor után, majd újszülött száraz vérfoltos PCR; ÉS
  • Megerősített szenzorineurális halláscsökkenés (SNHL) auditív agytörzsi válasz (ABR) vizsgálattal. Az ABR-felméréseknél a halláscsökkenést 25 dB-nél nagyobb normál hallási szint (NHL) értékként határozzák meg 1, 2 vagy 4 kHz-en az egyik vagy mindkét fülben.

Kizárási kritériumok:

  • Közelgő halál; VAGY
  • Valganciklovirral, ganciklovirral vagy a vizsgálati készítmény bármely összetevőjével szembeni ismert túlérzékenységi reakció; VAGY
  • ALT (alanin aminotranszferáz) ötszöröse a kiindulási U/L értéknek, hepatomegalia vagy jelentős gasztrointesztinális rendellenességek (pl. eosinophil oesophagitis, ulceros colitis); VAGY
  • Az abszolút neutrofilszám (ANC) kevesebb, mint 500 sejt/mm^3, a hemoglobin kevesebb, mint 8 g/dl, vagy a vérlemezkék kevesebb, mint 50 000/mm^3, lépmegváltozás vagy jelentős hematológiai rendellenességek (pl. hemofília, leukémia, sarlósejtes vérszegénység) ; VAGY
  • Kreatinin-clearance kevesebb, mint 60 ml/perc/1,73 m2 vagy jelentős vesebetegségek (például nefrotikus szindróma); VAGY
  • egyéb vírusellenes gyógyszerek vagy immunglobulin terápia fogadása; VAGY
  • Egyéb vizsgálati gyógyszerek fogadása; VAGY
  • Vírusellenes vagy immunszuppresszív gyógyszeres kezelésben részesülő anya szoptatása; VAGY
  • Ismert HIV-pozitív anya (az immunszuppresszió kockázata); VAGY
  • Az alany jelenleg a betegtájékoztatóban megadott tiltott gyógyszerek listáját használja; VAGY
  • Egyéb ismert okok, amelyek hozzájárulnak az SNHL-hez (pl. agyhártyagyulladás, aminoglikozid-ototoxicitás); VAGY
  • Kétoldali mély SNHL vagy hallási neuropátia spektrumzavar; VAGY
  • Meglévő konduktív hallásvesztés vagy vegyes tartós halláskárosodás van jelen; VAGY
  • Intracranialis meszesedés bizonyítéka; VAGY
  • A hydrocephalus bizonyítéka; VAGY
  • Kisfejűség; VAGY
  • Petechiák jelenléte; VAGY
  • Méhen belüli növekedési retardáció; VAGY
  • Chorioretinitis, látóideg-sorvadás vagy sápadt látóidegek; VAGY
  • Szülő vagy gondviselő nem tud angolul vagy spanyolul; VAGY
  • Az esetek többségében az angoltól vagy a spanyoltól eltérő nyelven beszélnek; VAGY
  • Az alany nem tudja kitölteni a hallásvizsgálatot, vagy a szülő/gondviselő nem tudja kitölteni a kommunikációs kérdőíveket; VAGY
  • < 32 hetes terhességi kor a születéskor; VAGY
  • Súly a születéskor < 1800 g.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kar A
Valganciclovir 16 mg/kg PO naponta kétszer (BID) x 6 hónap
Drog: Valganciclovir
A Valganciklovir belsőleges oldattá való feloldáshoz por formájában kerül forgalomba. Az elkészített oldatos készítmény a következő segédanyagokat tartalmazza: povidon K30, fumársav, nátrium-benzoát, szacharin-nátrium, mannit, aroma és tisztított víz.
Más nevek:
  • Valcyte
Placebo Comparator: B kar
Ízesített egyszerű szirup, térfogata megegyezik az aktív kar adagjával, PO BID x 6 hónap
Drog: Egyszerű szirup
Az egyszerű szirup 85 tömegszázalék szacharózt, tisztított vizet és metil-parabént tartalmaz tartósítószerként, valamint természetes tartósítószereket. A valganciklovir ízének megfelelően ízesítik.
Más nevek:
  • Szacharóz víz

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Baseline Total Ear Hearing Thresholds
Időkeret: Baseline assessment
Baseline hearing thresholds were summarized descriptively using the average minimum response levels (MRLs) at 2 kHz and 4 kHz for each ear. Lower values indicate better hearing sensitivity.
Baseline assessment

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Baseline Best-Ear Hearing Thresholds (2 kHz and 4 kHz)
Időkeret: Baseline assessment
Baseline best-ear hearing thresholds were summarized descriptively using the average minimum response levels (MRLs) at 2 kHz and 4 kHz. Lower values indicate better hearing sensitivity.
Baseline assessment
MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (CDI): Words Produced Percentile Score
Időkeret: 20 months of age
The MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (CDI) Words Produced subscale is a parent-reported measure of expressive language development. Percentile scores range from 0 to 100, with higher percentile scores indicating better expressive language performance.
20 months of age

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Words Produced Below 10th Percentile
Időkeret: 14 and 20 months of age assessments
Participants were classified according to whether their MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (CDI) Words Produced percentile score was below the 10th percentile. Scores below the 10th percentile indicate increased risk for expressive language delay. The study was terminated early because of slow enrollment; therefore, the prespecified efficacy analyses were not performed, and only descriptive summaries of available data are reported.
14 and 20 months of age assessments
MacArthur-Bates CDI: Words and Sentences Subscale Percentiles
Időkeret: 20 months of age
The MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (CDI) Words and Sentences subscales assess expressive language development. This outcome summarizes the Complexity, Word Forms, and Mean Length of Utterance percentile scores. Percentile scores range from 0 to 100, with higher scores indicating better expressive language performance.
20 months of age
LittlEARS Auditory Questionnaire Score
Időkeret: Assessments performed at 14 and 20 months of age
The LittlEARS Auditory Questionnaire is a parent-reported measure of auditory development in young children. Raw scores range from 0 to 35, with higher scores indicating better auditory development. Normative values vary by age. Because the study was terminated early by the National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD) due to slow enrollment, the target sample size was not achieved and the prespecified inferential efficacy analyses were not performed. Only descriptive summaries of available participant data are reported.
Assessments performed at 14 and 20 months of age
Developmental Domain Endpoints
Időkeret: 20 months of age
The Ages and Stages Questionnaire, Third Edition (ASQ-3) is a parent-completed developmental screening instrument that evaluates five developmental domains: Communication, Gross Motor, Fine Motor, Problem Solving, and Personal-Social. Each domain is scored separately; higher scores indicate better developmental performance within that domain. Because the study was terminated early by the National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD) due to slow enrollment, the target sample size was not achieved and the prespecified inferential efficacy analyses were not performed. No ASQ-3 outcome data are reported.
20 months of age
Valganciclovir Pharmacokinetics
Időkeret: From week 2 to month 6 post-randomization
Pharmacokinetic (PK) blood samples were collected between Week 2 and Month 6 after randomization to characterize valganciclovir exposure. Because the study was terminated early by the National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD) due to slow enrollment, the planned PK assays were not completed before study closure. Therefore, no pharmacokinetic results are available for reporting.
From week 2 to month 6 post-randomization
Number of Participants With Viral Resistance Results
Időkeret: Month 7 post-randomization
Viral resistance testing was planned to evaluate the development of cytomegalovirus (CMV) resistance mutations following valganciclovir treatment. Because the study was terminated early by the National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD) due to slow enrollment, the planned viral resistance assays were not completed before study closure. Therefore, no viral resistance results are available for reporting.
Month 7 post-randomization
Viral Load
Időkeret: Assessed at baseline, Month 3, and Month 7 post-randomization
Cytomegalovirus (CMV) viral load testing was planned at baseline, Month 3, and Month 7 after randomization to assess CMV viral burden during and after treatment. Because the study was terminated early by the National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD) due to slow enrollment, the planned viral load assays were not completed before study closure. Therefore, no viral load results are available for reporting.
Assessed at baseline, Month 3, and Month 7 post-randomization
LittlEARS Auditory Questionnaire Score
Időkeret: 20 months of age (planned assessment)
The LittlEARS Auditory Questionnaire is a parent-reported measure of auditory development in young children. Raw scores range from 0 to 35, with higher scores indicating better auditory development. Because the study was terminated early by the National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD) due to slow enrollment, the target sample size was not achieved and the prespecified inferential efficacy analyses were not performed. No analyzable LittlEARS outcome data were available for reporting.
20 months of age (planned assessment)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Albert Park

Együttműködők

Genentech, Inc.
National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Albert Park, MD, University of Utah

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. augusztus 31.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. augusztus 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. augusztus 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. március 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. április 4.

Első közzététel (Tényleges)

2017. április 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 5.

Utolsó ellenőrzés

2026. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 90760
  • 1U01DC014706-01A1 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel