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Studio controllato randomizzato di Valganciclovir per neonati con problemi di udito infetti da citomegalovirus (ValEAR)

22 febbraio 2022 aggiornato da: Albert Park

Studio controllato randomizzato di Valganciclovir per neonati con problemi di udito infetti da citomegalovirus: studio ValEAR

L'obiettivo generale di questo studio è determinare il beneficio clinico e la sicurezza della terapia antivirale per i neonati con problemi di udito con infezione da citomegalovirus (cCMV) asintomatici. Condurremo uno studio multicentrico randomizzato in doppio cieco controllato con placebo per determinare se i bambini con problemi di udito con cCMV asintomatico abbiano migliori risultati uditivi e linguistici se ricevono un trattamento antivirale con valganciclovir. Verrà inoltre determinata la sicurezza della terapia antivirale con valganciclovir per i neonati con problemi di udito con infezione da cCMV asintomatici. Questo studio sarà unico in quanto la coorte arruolata includerà solo bambini con problemi di udito con cCMV asintomatico.

Obiettivo primario: determinare se il trattamento di neonati con problemi di udito infetti da cCMV con perdita dell'udito isolata con il farmaco antivirale valganciclovir riduce la pendenza media delle soglie uditive totali nei 20 mesi successivi alla randomizzazione rispetto ai neonati con infezione da cCMV non trattati con perdita dell'udito isolata.

Principali obiettivi secondari:

  1. Per determinare se il trattamento con valganciclovir migliora i seguenti risultati rispetto al gruppo di controllo:

    1. La pendenza delle migliori soglie uditive dell'orecchio nei 20 mesi successivi alla randomizzazione.
    2. Il punteggio percentile del MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (CDI) per le parole prodotte a 20 mesi di età.
  2. Valutare le misure di sicurezza basate su tutti i nuovi eventi avversi di grado 3 o superiore designati dalle tabelle di tossicità NIAID Division of AIDS (DAIDS).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il citomegalovirus (CMV) può essere trasmesso dalla madre al feto ed è una delle principali cause di perdita dell'udito neurosensoriale (SNHL), che è una condizione in cui l'orecchio interno non è in grado di convertire il suono in impulsi nervosi al cervello. Questa perdita dell'udito e il suo effetto dannoso sullo sviluppo del linguaggio contribuiscono per quasi 4 miliardi di dollari all'anno ai costi sanitari negli Stati Uniti. A differenza di altri tipi di SNHL, la perdita dell'udito indotta da CMV può essere trattata. Diversi studi clinici hanno dimostrato che la terapia antivirale può prevenire la perdita progressiva dell'udito se somministrata precocemente nei neonati gravemente affetti (CMV sintomatico). Questi risultati promettenti hanno dato origine a un dibattito sul metodo migliore per identificare e trattare i più numerosi neonati con infezione da CMV asintomatici.

Un approccio consiste nell'effettuare screening uditivi neonatali universali e quindi eseguire test diagnostici CMV solo sui neonati che non superano lo screening uditivo. Questo approccio mirato dovrebbe identificare i bambini a maggior rischio di sviluppare una perdita uditiva progressiva e conseguenti difficoltà comunicative. Lo Utah è il primo stato a imporre questo approccio in base al quale i bambini di età inferiore a tre settimane che non superano lo screening dell'udito neonatale vengono sottoposti a test CMV. In questo studio, l'approccio mirato allo screening dell'udito verrà utilizzato per identificare i pazienti idonei per la partecipazione a uno studio clinico randomizzato in doppio cieco controllato con placebo sulla terapia antivirale con valganciclovir. I risultati di questo studio informeranno l'ordine pubblico, potenzialmente cambieranno la nostra attuale pratica clinica per quanto riguarda la valutazione dell'ipoacusia pediatrica e potenzialmente offriranno un'opzione terapeutica ai neonati asintomatici con infezione da CMV con SNHL.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

52

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63103
        • Saint Louis Universtiy
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Children's Hospital at Dartmouth-Hitchcock
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10469
        • The Children's Hospital at Montefiore
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Weill Cornell Medicine
      • New York, New York, Stati Uniti, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • UT Southwestern
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 1 anno (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età maggiore o uguale a 1 mese e minore o uguale a 12 mesi al momento della randomizzazione; E
  • CMV congenito positivo mediante urinocoltura o test di reazione a catena della polimerasi (PCR), OPPURE coltura salivare o PCR seguita da PCR urinaria di conferma entro 21 giorni di età, OPPURE coltura urinaria o PCR dopo 21 giorni di età seguita da sangue secco PCR neonatale; E
  • Perdita dell'udito neurosensoriale confermata (SNHL) mediante test di risposta uditiva del tronco encefalico (ABR). Per le valutazioni ABR, la perdita dell'udito è definita come livelli superiori a 25 dB livelli normali di udito (NHL) a 1, 2 o 4 kHz in una o entrambe le orecchie.

Criteri di esclusione:

  • morte imminente; O
  • Reazione di ipersensibilità nota a valganciclovir, ganciclovir o qualsiasi componente della formulazione del prodotto sperimentale; O
  • ALT (alanina aminotransferasi) cinque volte U/L basale, epatomegalia o disturbi gastrointestinali significativi (ad esempio, esofagite eosinofila, colite ulcerosa); O
  • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) inferiore a 500 cellule/mm^3, Emoglobina inferiore a 8 g/dL o piastrine inferiore a 50.000/mm^3, splenomegalia o disturbi ematologici significativi (per es., emofilia, leucemia, anemia falciforme) ; O
  • Clearance della creatinina inferiore a 60 ml/min/1,73 m^2 o disturbi renali significativi (ad esempio, sindrome nefrosica); O
  • Ricezione di altri farmaci antivirali o terapia con immunoglobuline; O
  • Ricezione di altri farmaci sperimentali; O
  • Allattamento al seno da una madre che riceve farmaci antivirali o immunosoppressivi; O
  • Madre sieropositiva nota (rischio di immunosoppressione); O
  • Il soggetto sta attualmente utilizzando l'elenco dei farmaci proibiti specificati nel foglietto illustrativo; O
  • Altre cause note che contribuiscono a SNHL (ad es. Meningite, ototossicità da aminoglicosidi); O
  • SNHL profondo bilaterale o disturbo dello spettro della neuropatia uditiva; O
  • È presente un'ipoacusia trasmissiva esistente o un'ipoacusia permanente mista; O
  • Evidenza di calcificazione intracranica; O
  • Evidenza di idrocefalo; O
  • Microcefalia; O
  • Presenza di petecchie; O
  • ritardo della crescita intrauterina; O
  • Corioretinite, atrofia ottica o nervi ottici pallidi; O
  • Genitore o tutore non in grado di parlare inglese o spagnolo; O
  • Soggetto esposto a una lingua diversa dall'inglese o dallo spagnolo per la maggior parte del tempo; O
  • Soggetto incapace di completare le valutazioni dell'udito o genitore/tutore incapace di completare i questionari di comunicazione; O
  • < 32 settimane di età gestazionale alla nascita; O
  • Peso alla nascita < 1800 g.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio A
Valganciclovir 16 mg/kg PO due volte al giorno (BID) x 6 mesi
Droga: Valganciclovir
Valganciclovir è fornito sotto forma di polvere per la ricostituzione in una soluzione orale. La formulazione della soluzione ricostituita comprende i seguenti eccipienti: povidone K30, acido fumarico, sodio benzoato, saccarina sodica, mannitolo, aroma e acqua purificata.
Altri nomi:
  • Valcite
Comparatore placebo: Braccio B
Sciroppo semplice aromatizzato, volume equivalente alla dose del braccio attivo, PO BID x 6 mesi
Droga: Sciroppo semplice
Simple Syrup contiene saccarosio all'85% in peso per volume, acqua purificata e metilparaben come conservante insieme a conservanti naturali. Sarà aromatizzato per abbinare il sapore del valganciclovir.
Altri nomi:
  • Acqua di saccarosio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Pendenza totale dell'udito dell'orecchio
Lasso di tempo: Valutato al basale, 8, 14 e 20 mesi dopo la randomizzazione
L'obiettivo principale di questo studio randomizzato è determinare se il trattamento di neonati con infezione da cCMV con ipoacusia isolata con il farmaco antivirale valganciclovir riduce la pendenza delle soglie uditive totali dell'orecchio nei 20 mesi successivi alla randomizzazione rispetto a quella dei neonati con infezione da cCMV non trattati con ipoacusia isolata.
Valutato al basale, 8, 14 e 20 mesi dopo la randomizzazione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La migliore pendenza dell'udito dell'orecchio
Lasso di tempo: Valutato al basale, 8, 14 e 20 mesi dopo la randomizzazione
Il calcolo della pendenza delle soglie uditive dell'orecchio migliore inizia con gli stessi passaggi di media preliminare tra gli LMR e il troncamento dei livelli di soglia tra 15 e 110 dB come descritto sopra per la pendenza uditiva totale dell'orecchio, ma in questo caso l'analisi è in base al punteggio dell'udito dell'orecchio migliore in ciascun punto temporale.
Valutato al basale, 8, 14 e 20 mesi dopo la randomizzazione
Punteggio percentile per le parole prodotte Endpoint
Lasso di tempo: Valutato a 20 mesi di età
L'endpoint principale dello sviluppo comunicativo sarà determinato in base al punteggio percentile prodotto dalle parole CDI di MacArthur-Bates dato a 20 mesi di età.
Valutato a 20 mesi di età

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parole prodotte al di sotto del 10° percentile
Lasso di tempo: 14 e 20 mesi di valutazione dell'età
Endpoint dicotomico definito dalla competenza comunicativa dei bambini come superiore o inferiore al 10° percentile in base al numero di parole prodotte.
14 e 20 mesi di valutazione dell'età
Ulteriori MacArthur Bates - Percentili sottoscala di parole e frasi
Lasso di tempo: Valutazione dell'età di 20 mesi
I punteggi percentili per le parole e le frasi dell'inventario per lo sviluppo comunicativo di MacArthur Bates per la complessità e le sottoscale della forma delle parole e la lunghezza media dell'espressione.
Valutazione dell'età di 20 mesi
MacArthur Bates - Percentili sottoscala di parole e gesti
Lasso di tempo: 14 mesi di valutazione dell'età
Gli endpoint di sviluppo comunicativo secondari saranno ottenuti dal report dei genitori sul modulo MacArthur Bates Communicative Development Inventory - Words and Gestures a 14 mesi. I punteggi saranno i punteggi percentili per il numero totale di parole prodotte, gesti totali, frasi comprese e parole comprese.
14 mesi di valutazione dell'età
Endpoint di dominio dello sviluppo
Lasso di tempo: 14 e 20 mesi di valutazione dell'età
Sulla base del rapporto dei genitori sul questionario Ages and Stages, 3a edizione. Ci sono cinque subtest sull'ASQ-3. Questi includono la comunicazione, la motricità grossolana, la motricità fine, la risoluzione dei problemi e il personale-sociale. Useremo i seguenti punteggi: 1) Punteggi grezzi di ogni sottotest 2) Endpoint dicotomici per ogni sottotest basati sul punteggio grezzo sopra o sotto un punteggio limite designato basato sull'età
14 e 20 mesi di valutazione dell'età
Farmacocinetica del valganciclovir
Lasso di tempo: Dalla settimana 2 al mese 6 post-randomizzazione
Saranno misurati i livelli del farmaco valganciclovir.
Dalla settimana 2 al mese 6 post-randomizzazione
Resistenza virale
Lasso di tempo: Valutato al mese 7 dopo la randomizzazione
Verrà misurata la presenza di resistenza virale.
Valutato al mese 7 dopo la randomizzazione
Carica virale
Lasso di tempo: Valutato al mese 3 basale e al mese 7 dopo la randomizzazione
Verrà misurata la carica virale
Valutato al mese 3 basale e al mese 7 dopo la randomizzazione
PICCOLE ORECCHIE
Lasso di tempo: 14 e 20 mesi di valutazione dell'età
I punteggi grezzi saranno dicotomizzati in base all'età uditiva del bambino e confrontati con i punteggi standardizzati.
14 e 20 mesi di valutazione dell'età

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Albert Park

Collaboratori

Genentech, Inc.
National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)

Investigatori

  • Investigatore principale: Albert Park, MD, University of Utah

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 agosto 2018

Completamento primario (Anticipato)

1 luglio 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

1 luglio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 marzo 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 aprile 2017

Primo Inserito (Effettivo)

11 aprile 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 febbraio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 febbraio 2022

Ultimo verificato

1 febbraio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 90760
  • 1U01DC014706-01A1 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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