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Studio controllato randomizzato di Valganciclovir per neonati con problemi di udito infetti da citomegalovirus (ValEAR)

5 agosto 2026 aggiornato da: Albert Park

Studio controllato randomizzato di Valganciclovir per neonati con problemi di udito infetti da citomegalovirus: studio ValEAR

L'obiettivo generale di questo studio è determinare il beneficio clinico e la sicurezza della terapia antivirale per i neonati con problemi di udito con infezione da citomegalovirus (cCMV) asintomatici. Condurremo uno studio multicentrico randomizzato in doppio cieco controllato con placebo per determinare se i bambini con problemi di udito con cCMV asintomatico abbiano migliori risultati uditivi e linguistici se ricevono un trattamento antivirale con valganciclovir. Verrà inoltre determinata la sicurezza della terapia antivirale con valganciclovir per i neonati con problemi di udito con infezione da cCMV asintomatici. Questo studio sarà unico in quanto la coorte arruolata includerà solo bambini con problemi di udito con cCMV asintomatico.

Obiettivo primario: determinare se il trattamento di neonati con problemi di udito infetti da cCMV con perdita dell'udito isolata con il farmaco antivirale valganciclovir riduce la pendenza media delle soglie uditive totali nei 20 mesi successivi alla randomizzazione rispetto ai neonati con infezione da cCMV non trattati con perdita dell'udito isolata.

Principali obiettivi secondari:

  1. Per determinare se il trattamento con valganciclovir migliora i seguenti risultati rispetto al gruppo di controllo:

    1. La pendenza delle migliori soglie uditive dell'orecchio nei 20 mesi successivi alla randomizzazione.
    2. Il punteggio percentile del MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (CDI) per le parole prodotte a 20 mesi di età.
  2. Valutare le misure di sicurezza basate su tutti i nuovi eventi avversi di grado 3 o superiore designati dalle tabelle di tossicità NIAID Division of AIDS (DAIDS).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il citomegalovirus (CMV) può essere trasmesso dalla madre al feto ed è una delle principali cause di perdita dell'udito neurosensoriale (SNHL), che è una condizione in cui l'orecchio interno non è in grado di convertire il suono in impulsi nervosi al cervello. Questa perdita dell'udito e il suo effetto dannoso sullo sviluppo del linguaggio contribuiscono per quasi 4 miliardi di dollari all'anno ai costi sanitari negli Stati Uniti. A differenza di altri tipi di SNHL, la perdita dell'udito indotta da CMV può essere trattata. Diversi studi clinici hanno dimostrato che la terapia antivirale può prevenire la perdita progressiva dell'udito se somministrata precocemente nei neonati gravemente affetti (CMV sintomatico). Questi risultati promettenti hanno dato origine a un dibattito sul metodo migliore per identificare e trattare i più numerosi neonati con infezione da CMV asintomatici.

Un approccio consiste nell'effettuare screening uditivi neonatali universali e quindi eseguire test diagnostici CMV solo sui neonati che non superano lo screening uditivo. Questo approccio mirato dovrebbe identificare i bambini a maggior rischio di sviluppare una perdita uditiva progressiva e conseguenti difficoltà comunicative. Lo Utah è il primo stato a imporre questo approccio in base al quale i bambini di età inferiore a tre settimane che non superano lo screening dell'udito neonatale vengono sottoposti a test CMV. In questo studio, l'approccio mirato allo screening dell'udito verrà utilizzato per identificare i pazienti idonei per la partecipazione a uno studio clinico randomizzato in doppio cieco controllato con placebo sulla terapia antivirale con valganciclovir. I risultati di questo studio informeranno l'ordine pubblico, potenzialmente cambieranno la nostra attuale pratica clinica per quanto riguarda la valutazione dell'ipoacusia pediatrica e potenzialmente offriranno un'opzione terapeutica ai neonati asintomatici con infezione da CMV con SNHL.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63103
        • Saint Louis Universtiy
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Children's Hospital at Dartmouth-Hitchcock
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Weill Cornell Medicine
      • New York, New York, Stati Uniti, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10469
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Ut Southwestern
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 1 anno (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età maggiore o uguale a 1 mese e minore o uguale a 12 mesi al momento della randomizzazione; E
  • CMV congenito positivo mediante urinocoltura o test di reazione a catena della polimerasi (PCR), OPPURE coltura salivare o PCR seguita da PCR urinaria di conferma entro 21 giorni di età, OPPURE coltura urinaria o PCR dopo 21 giorni di età seguita da sangue secco PCR neonatale; E
  • Perdita dell'udito neurosensoriale confermata (SNHL) mediante test di risposta uditiva del tronco encefalico (ABR). Per le valutazioni ABR, la perdita dell'udito è definita come livelli superiori a 25 dB livelli normali di udito (NHL) a 1, 2 o 4 kHz in una o entrambe le orecchie.

Criteri di esclusione:

  • morte imminente; O
  • Reazione di ipersensibilità nota a valganciclovir, ganciclovir o qualsiasi componente della formulazione del prodotto sperimentale; O
  • ALT (alanina aminotransferasi) cinque volte U/L basale, epatomegalia o disturbi gastrointestinali significativi (ad esempio, esofagite eosinofila, colite ulcerosa); O
  • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) inferiore a 500 cellule/mm^3, Emoglobina inferiore a 8 g/dL o piastrine inferiore a 50.000/mm^3, splenomegalia o disturbi ematologici significativi (per es., emofilia, leucemia, anemia falciforme) ; O
  • Clearance della creatinina inferiore a 60 ml/min/1,73 m^2 o disturbi renali significativi (ad esempio, sindrome nefrosica); O
  • Ricezione di altri farmaci antivirali o terapia con immunoglobuline; O
  • Ricezione di altri farmaci sperimentali; O
  • Allattamento al seno da una madre che riceve farmaci antivirali o immunosoppressivi; O
  • Madre sieropositiva nota (rischio di immunosoppressione); O
  • Il soggetto sta attualmente utilizzando l'elenco dei farmaci proibiti specificati nel foglietto illustrativo; O
  • Altre cause note che contribuiscono a SNHL (ad es. Meningite, ototossicità da aminoglicosidi); O
  • SNHL profondo bilaterale o disturbo dello spettro della neuropatia uditiva; O
  • È presente un'ipoacusia trasmissiva esistente o un'ipoacusia permanente mista; O
  • Evidenza di calcificazione intracranica; O
  • Evidenza di idrocefalo; O
  • Microcefalia; O
  • Presenza di petecchie; O
  • ritardo della crescita intrauterina; O
  • Corioretinite, atrofia ottica o nervi ottici pallidi; O
  • Genitore o tutore non in grado di parlare inglese o spagnolo; O
  • Soggetto esposto a una lingua diversa dall'inglese o dallo spagnolo per la maggior parte del tempo; O
  • Soggetto incapace di completare le valutazioni dell'udito o genitore/tutore incapace di completare i questionari di comunicazione; O
  • < 32 settimane di età gestazionale alla nascita; O
  • Peso alla nascita < 1800 g.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio A
Valganciclovir 16 mg/kg PO due volte al giorno (BID) x 6 mesi
Droga: Valganciclovir
Valganciclovir è fornito sotto forma di polvere per la ricostituzione in una soluzione orale. La formulazione della soluzione ricostituita comprende i seguenti eccipienti: povidone K30, acido fumarico, sodio benzoato, saccarina sodica, mannitolo, aroma e acqua purificata.
Altri nomi:
  • Valcite
Comparatore placebo: Braccio B
Sciroppo semplice aromatizzato, volume equivalente alla dose del braccio attivo, PO BID x 6 mesi
Droga: Sciroppo semplice
Simple Syrup contiene saccarosio all'85% in peso per volume, acqua purificata e metilparaben come conservante insieme a conservanti naturali. Sarà aromatizzato per abbinare il sapore del valganciclovir.
Altri nomi:
  • Acqua di saccarosio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Baseline Total Ear Hearing Thresholds
Lasso di tempo: Baseline assessment
Baseline hearing thresholds were summarized descriptively using the average minimum response levels (MRLs) at 2 kHz and 4 kHz for each ear. Lower values indicate better hearing sensitivity.
Baseline assessment

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Baseline Best-Ear Hearing Thresholds (2 kHz and 4 kHz)
Lasso di tempo: Baseline assessment
Baseline best-ear hearing thresholds were summarized descriptively using the average minimum response levels (MRLs) at 2 kHz and 4 kHz. Lower values indicate better hearing sensitivity.
Baseline assessment
MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (CDI): Words Produced Percentile Score
Lasso di tempo: 20 months of age
The MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (CDI) Words Produced subscale is a parent-reported measure of expressive language development. Percentile scores range from 0 to 100, with higher percentile scores indicating better expressive language performance.
20 months of age

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Words Produced Below 10th Percentile
Lasso di tempo: 14 and 20 months of age assessments
Participants were classified according to whether their MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (CDI) Words Produced percentile score was below the 10th percentile. Scores below the 10th percentile indicate increased risk for expressive language delay. The study was terminated early because of slow enrollment; therefore, the prespecified efficacy analyses were not performed, and only descriptive summaries of available data are reported.
14 and 20 months of age assessments
MacArthur-Bates CDI: Words and Sentences Subscale Percentiles
Lasso di tempo: 20 months of age
The MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (CDI) Words and Sentences subscales assess expressive language development. This outcome summarizes the Complexity, Word Forms, and Mean Length of Utterance percentile scores. Percentile scores range from 0 to 100, with higher scores indicating better expressive language performance.
20 months of age
LittlEARS Auditory Questionnaire Score
Lasso di tempo: Assessments performed at 14 and 20 months of age
The LittlEARS Auditory Questionnaire is a parent-reported measure of auditory development in young children. Raw scores range from 0 to 35, with higher scores indicating better auditory development. Normative values vary by age. Because the study was terminated early by the National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD) due to slow enrollment, the target sample size was not achieved and the prespecified inferential efficacy analyses were not performed. Only descriptive summaries of available participant data are reported.
Assessments performed at 14 and 20 months of age
Developmental Domain Endpoints
Lasso di tempo: 20 months of age
The Ages and Stages Questionnaire, Third Edition (ASQ-3) is a parent-completed developmental screening instrument that evaluates five developmental domains: Communication, Gross Motor, Fine Motor, Problem Solving, and Personal-Social. Each domain is scored separately; higher scores indicate better developmental performance within that domain. Because the study was terminated early by the National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD) due to slow enrollment, the target sample size was not achieved and the prespecified inferential efficacy analyses were not performed. No ASQ-3 outcome data are reported.
20 months of age
Valganciclovir Pharmacokinetics
Lasso di tempo: From week 2 to month 6 post-randomization
Pharmacokinetic (PK) blood samples were collected between Week 2 and Month 6 after randomization to characterize valganciclovir exposure. Because the study was terminated early by the National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD) due to slow enrollment, the planned PK assays were not completed before study closure. Therefore, no pharmacokinetic results are available for reporting.
From week 2 to month 6 post-randomization
Number of Participants With Viral Resistance Results
Lasso di tempo: Month 7 post-randomization
Viral resistance testing was planned to evaluate the development of cytomegalovirus (CMV) resistance mutations following valganciclovir treatment. Because the study was terminated early by the National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD) due to slow enrollment, the planned viral resistance assays were not completed before study closure. Therefore, no viral resistance results are available for reporting.
Month 7 post-randomization
Viral Load
Lasso di tempo: Assessed at baseline, Month 3, and Month 7 post-randomization
Cytomegalovirus (CMV) viral load testing was planned at baseline, Month 3, and Month 7 after randomization to assess CMV viral burden during and after treatment. Because the study was terminated early by the National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD) due to slow enrollment, the planned viral load assays were not completed before study closure. Therefore, no viral load results are available for reporting.
Assessed at baseline, Month 3, and Month 7 post-randomization
LittlEARS Auditory Questionnaire Score
Lasso di tempo: 20 months of age (planned assessment)
The LittlEARS Auditory Questionnaire is a parent-reported measure of auditory development in young children. Raw scores range from 0 to 35, with higher scores indicating better auditory development. Because the study was terminated early by the National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD) due to slow enrollment, the target sample size was not achieved and the prespecified inferential efficacy analyses were not performed. No analyzable LittlEARS outcome data were available for reporting.
20 months of age (planned assessment)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Albert Park

Collaboratori

Genentech, Inc.
National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)

Investigatori

  • Investigatore principale: Albert Park, MD, University of Utah

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 agosto 2018

Completamento primario (Effettivo)

31 agosto 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

31 agosto 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 marzo 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 aprile 2017

Primo Inserito (Effettivo)

11 aprile 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 agosto 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 90760
  • 1U01DC014706-01A1 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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