Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Randomizovaná kontrolovaná studie valgancikloviru pro kojence se sluchovým postižením infikované cytomegalovirem (ValEAR)

22. února 2022 aktualizováno: Albert Park

Randomizovaná kontrolovaná studie valgancikloviru pro kojence se sluchovým postižením infikované cytomegalovirem: studie ValEAR

Celkovým cílem této studie je určit klinický přínos a bezpečnost antivirové terapie u asymptomatických sluchově postižených dětí infikovaných vrozeným cytomegalovirem (cCMV). Provedeme multicentrickou dvojitě zaslepenou randomizovanou placebem kontrolovanou studii, abychom určili, zda sluchově postižení kojenci s asymptomatickou cCMV mají lepší sluchové a jazykové výsledky, pokud dostanou antivirovou léčbu valganciklovirem. Zjistíme také bezpečnost antivirové terapie valganciklovirem u asymptomatických dětí se sluchovým postižením infikovaných cCMV. Tato studie bude jedinečná v tom, že zařazená kohorta bude zahrnovat pouze děti se sluchovým postižením s asymptomatickým cCMV.

Primární cíl: Zjistit, zda léčba neslyšících dětí infikovaných cCMV s izolovanou ztrátou sluchu antivirotikem valganciklovirem snižuje průměrný sklon celkových sluchových prahů během 20 měsíců po randomizaci ve srovnání s neléčenými kojenci infikovanými cCMV s izolovanou ztrátou sluchu.

Hlavní vedlejší cíle:

  1. Zjistit, zda léčba valganciklovirem zlepšuje následující výsledky ve srovnání s kontrolní skupinou:

    1. Sklon nejlepších ušních sluchových prahů během 20 měsíců po randomizaci.
    2. Percentilové skóre MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (CDI) pro slova vytvořená ve věku 20 měsíců.
  2. Vyhodnotit bezpečnostní opatření na základě všech nových nežádoucích účinků 3. nebo vyššího stupně označených tabulkami toxicity NIAID Division of AIDS (DAIDS).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cytomegalovirus (CMV) se může přenášet z matky na plod a je hlavní příčinou senzorineurální ztráty sluchu (SNHL), což je stav, kdy vnitřní ucho není schopno přeměnit zvuk na nervové impulsy do mozku. Tato ztráta sluchu a její škodlivý vliv na vývoj jazyka přispívají téměř 4 miliardami dolarů ročně k nákladům na zdravotní péči v USA Na rozdíl od jiných typů SNHL lze ztrátu sluchu vyvolanou CMV léčit. Několik klinických studií prokázalo, že antivirová terapie může zabránit progresivní ztrátě sluchu, pokud je podávána brzy v životě těžce postiženým (symptomatickým CMV) kojencům. Tato slibná zjištění vyvolala debatu o nejlepší metodě pro identifikaci a léčbu četnějších asymptomatických kojenců infikovaných CMV.

Jedním z přístupů je provádět univerzální screening sluchu novorozenců a poté provádět diagnostické testování CMV pouze u kojenců, kteří selhali při screeningu sluchu. Tento cílený přístup by měl identifikovat děti s největším rizikem rozvoje progresivní ztráty sluchu a následných komunikačních potíží. Utah je prvním státem, který nařídil tento přístup, kdy kojenci do tří týdnů věku, kteří neuspějí u novorozeneckého screeningu sluchu, podstoupí CMV testování. V této studii bude k identifikaci pacientů vhodných pro účast ve dvojitě zaslepené placebem kontrolované randomizované klinické studii antivirové terapie valganciklovirem použit přístup zaměřený na screening sluchu. Výsledky této studie budou informovat veřejnou politiku, potenciálně posunou naši současnou klinickou praxi týkající se hodnocení dětské ztráty sluchu a potenciálně nabídnou terapeutickou možnost pro asymptomatické děti infikované CMV se SNHL.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

52

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63103
        • Saint Louis Universtiy
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Children's Hospital at Dartmouth-Hitchcock
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10469
        • The Children's Hospital at Montefiore
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Weill Cornell Medicine
      • New York, New York, Spojené státy, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • UT Southwestern
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 1 rok (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk větší nebo rovný 1 měsíci a menší nebo rovný 12 měsícům v době randomizace; A
  • Pozitivní vrozená CMV pomocí kultivace moči nebo testu polymerázové řetězové reakce (PCR), OR kultivace slin nebo PCR následovaná konfirmační PCR moči ve 21. dni věku, OR kultivace moči nebo PCR po 21. dni věku následovaná PCR suchou krví novorozence; A
  • Potvrzená senzorineurální ztráta sluchu (SNHL) testováním sluchové odpovědi mozkového kmene (ABR). Pro hodnocení ABR je ztráta sluchu definována jako úrovně vyšší než 25 dB normální úrovně sluchu (NHL) při 1, 2 nebo 4 kHz v jednom nebo obou uších.

Kritéria vyloučení:

  • Blížící se zánik; NEBO
  • Známá hypersenzitivní reakce na valganciklovir, ganciklovir nebo kteroukoli složku zkoumaného přípravku; NEBO
  • ALT (alanin aminotransferáza) pětkrát základní U/L, hepatomegalie nebo významné gastrointestinální poruchy (např. eozinofilní ezofagitida, ulcerózní kolitida); NEBO
  • Absolutní počet neutrofilů (ANC) nižší než 500 buněk/mm^3, hemoglobin nižší než 8 g/dl nebo krevní destičky nižší než 50 000/mm^3, splenomegalie nebo významné hematologické poruchy (např. hemofilie, leukémie, srpkovitá anémie) ; NEBO
  • Clearance kreatininu nižší než 60 ml/min/1,73 m^2 nebo významné renální poruchy (např. nefrotický syndrom); NEBO
  • Příjem jiných antivirových léků nebo imunoglobulinové terapie; NEBO
  • Příjem jiných zkoumaných léků; NEBO
  • Kojení od matky, která dostává antivirové nebo imunosupresivní léky; NEBO
  • Známá HIV pozitivní matka (riziko imunosuprese); NEBO
  • Subjekt v současné době používá seznam zakázaných léků specifikovaný v příbalovém letáku; NEBO
  • Další známá příčina přispívající k SNHL (např. meningitida, aminoglykosidová ototoxicita); NEBO
  • Bilaterální hluboká SNHL nebo porucha spektra sluchové neuropatie; NEBO
  • Je přítomna existující převodní nedoslýchavost nebo smíšená trvalá nedoslýchavost; NEBO
  • Důkaz intrakraniální kalcifikace; NEBO
  • Důkaz hydrocefalu; NEBO
  • mikrocefalie; NEBO
  • Přítomnost petechií; NEBO
  • intrauterinní růstová retardace; NEBO
  • chorioretinitida, optická atrofie nebo bledé optické nervy; NEBO
  • Rodič nebo opatrovník neschopný mluvit anglicky nebo španělsky; NEBO
  • Subjekt vystavený po většinu času jinému jazyku než angličtině nebo španělštině; NEBO
  • Subjekt není schopen dokončit hodnocení sluchu nebo rodič/opatrovník není schopen vyplnit komunikační dotazníky; NEBO
  • < 32 týdnů gestačního věku při narození; NEBO
  • Hmotnost v době narození < 1800 g.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rameno A
Valganciclovir 16 mg/kg PO dvakrát denně (BID) x 6 měsíců
Lék: Valganciclovir
Valganciclovir se dodává jako prášek pro rekonstituci na perorální roztok. Formulace rekonstituovaného roztoku obsahuje následující pomocné látky: Povidon K30, kyselinu fumarovou, benzoát sodný, sodnou sůl sacharinu, mannitol, příchuť a čištěnou vodu.
Ostatní jména:
  • Valcyte
Komparátor placeba: Rameno B
Ochucený jednoduchý sirup, objem ekvivalentní dávce aktivní paže, PO BID x 6 měsíců
Lék: Jednoduchý sirup
Simple Sirup obsahuje sacharózu 85 % obj., čištěnou vodu a methylparaben jako konzervant spolu s přírodními konzervanty. Bude ochucena tak, aby odpovídala chuti valgancikloviru.
Ostatní jména:
  • Sacharóza Voda

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkový sklon ucha
Časové okno: Hodnoceno na začátku, 8, 14 a 20 měsíců po randomizaci
Primárním cílem této randomizované studie je zjistit, zda léčba kojenců infikovaných cCMV s izolovanou ztrátou sluchu antivirovým lékem valganciklovirem snižuje sklon celkových sluchových prahů během 20 měsíců po randomizaci ve srovnání s neléčenými kojenci infikovanými cCMV s izolovanou ztrátou sluchu.
Hodnoceno na začátku, 8, 14 a 20 měsíců po randomizaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nejlepší sklon ucha
Časové okno: Hodnoceno na začátku, 8, 14 a 20 měsíců po randomizaci
Výpočet sklonu prahů sluchu nejlepšího ucha začíná stejnými předběžnými kroky zprůměrování napříč MRL a zkrácením prahových úrovní na 15 až 110 dB, jak je popsáno výše pro celkový sklon sluchu v uchu, ale v tomto případě je analýza na základě skóre nejlepšího sluchu v každém časovém bodě.
Hodnoceno na začátku, 8, 14 a 20 měsíců po randomizaci
Percentilové skóre pro koncový bod vytvořený slovy
Časové okno: Hodnoceno ve věku 20 měsíců
Hlavní cílový bod komunikačního vývoje bude určen na základě percentilového skóre MacArthur-Batesových slov CDI produkovaných ve věku 20 měsíců.
Hodnoceno ve věku 20 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Slova vytvořená pod 10. percentilem
Časové okno: Hodnocení věku 14 a 20 měsíců
Dichotomický koncový bod definovaný komunikační kompetencí dětí nad nebo pod 10. percentilem na základě počtu vytvořených slov.
Hodnocení věku 14 a 20 měsíců
Další MacArthur Bates - Percentily subškály slov a vět
Časové okno: Hodnocení 20 měsíců věku
Percentilové skóre pro Slova a věty inventáře komunikativního rozvoje MacArthura Batese pro složitost a subškály tvarů slov a střední délku promluvy.
Hodnocení 20 měsíců věku
MacArthur Bates - Subškálové percentily slov a gest
Časové okno: Hodnocení věku 14 měsíců
Sekundární koncové body komunikačního rozvoje budou získány z mateřské zprávy o formuláři MacArthur Bates Communicative Development Inventory – Words and Gestures po 14 měsících. Skóre bude percentilové skóre pro celkový počet vytvořených slov, celkový počet gest, srozumitelných frází a srozumitelných slov.
Hodnocení věku 14 měsíců
Koncové body vývojové domény
Časové okno: Hodnocení věku 14 a 20 měsíců
Založeno na rodičovské zprávě o Dotazníku věků a fází, 3. vydání. Na ASQ-3 je pět dílčích testů. Patří mezi ně komunikace, hrubá motorika, jemná motorika, řešení problémů a osobnostně sociální. Použijeme následující skóre: 1) Nezpracované skóre z každého subtestu 2) Dichotomické koncové body pro každý subtest na základě hrubého skóre nad nebo pod určeným hraničním skóre na základě věku
Hodnocení věku 14 a 20 měsíců
Farmakokinetika valgancikloviru
Časové okno: Od 2. týdne do 6. měsíce po randomizaci
Budou měřeny hladiny léčiva valgancikloviru.
Od 2. týdne do 6. měsíce po randomizaci
Virová rezistence
Časové okno: Hodnoceno v 7. měsíci po randomizaci
Bude měřena přítomnost virové rezistence.
Hodnoceno v 7. měsíci po randomizaci
Virová zátěž
Časové okno: Hodnoceno ve výchozím měsíci 3 a měsíci 7 po randomizaci
Bude měřena virová zátěž
Hodnoceno ve výchozím měsíci 3 a měsíci 7 po randomizaci
LittleEARS
Časové okno: Hodnocení věku 14 a 20 měsíců
Hrubá skóre budou dichotomizována na základě věku sluchu dítěte a porovnána se standardizovanými skóre.
Hodnocení věku 14 a 20 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Albert Park

Spolupracovníci

Genentech, Inc.
National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Albert Park, MD, University of Utah

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. srpna 2018

Primární dokončení (Očekávaný)

1. července 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

1. července 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. března 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. dubna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

11. dubna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. února 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. února 2022

Naposledy ověřeno

1. února 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 90760
  • 1U01DC014706-01A1 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Cmv vrozené

Klinické studie na Valganciclovir

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit